1.2.4.1. Việt Nam
Do giá thành cao của thuốc IM và NL, nên trước ngày 31/12/2019, tại Việt Nam nay có 02 chương trình viện trợ thuốc cho bệnh nhân BCMDT gồm: Chương trình GIPAP và chương trình VPAP [5].
- Chương trình GIPAP là Chương trình hỗ trợ thuốc Glivec cho bệnh nhân BCMDT và bệnh nhân u mô đệm đường tiêu hóa được triển khai trên toàn cầu từ năm 2002, hỗ trợ bệnh nhân tại các nước có thu nhập thấp và trung bình. Đối tượng được hướng tới là bệnh nhân không có BHYT, hoặc tham gia BHYT dưới 36 tháng, hoặc không có khả năng tự chi trả thuốc, được tiếp cận thuốc Glivec miễn phí. Tại Việt Nam, Chương trình được triển khai tại 07 bệnh viện gồm: VHHTMTW, BVTMHHHCM, Bệnh viện K, Bệnh viện Ung bướu Thành phố Hồ Chí Minh, Bệnh viện Chợ Rẫy, Bệnh viện Bạch Mai, Bệnh viện Trung ương Huế; trong đó, VHHTMTW và BVTMHHHCM là hai bệnh viện chính trong điều trị bệnh nhân BCMDT, chiếm hơn 50% bệnh nhân trong tổng số người bệnh ở cả 07 bệnh viện. Với chương trình GIPAP, người bệnh sẽ được công ty Novartis hỗ trợ 100% chi phí thuốc Glivec [5].
- Chương trình VPAP (Viet Nam Patient Assistance Program - Chương trình hỗ trợ thuốc Glivec, Tasigna cho người bệnh có thẻ BHYT) là chương trình đồng hỗ trợ giữa Bộ Y tế và Công ty Novartis cho bệnh nhân tham gia BHYT liên tục từ 36 tháng hoặc bị gián đoạn tối đa không quá 03 tháng đang điều trị bệnh BCMDT và u mô đệm đường tiêu hóa được tiếp cận với thuốc Glivec hoặc Tasigna. Chương trình chính thức được triển khai từ năm 2010 [17], [18]. Theo đó, người bệnh sẽ được Quỹ BHYT thanh toán 40% chi phí thuốc Glivec hoặc Tasigna, công ty Novartis hỗ trợ 60% chi phí còn lại [5].
Hiện tại, các chương trình này đã kết thúc và thay bằng Thông tư 01/2020/TT-BYT [6], trong đó, Quỹ BHYT tăng mức thanh toán điều trị BCMDT
14
cho thuốc IM và NL từ 50% lên 80%, đồng thời giá thuốc biệt dược IM giảm còn 116.000 VNĐ, giảm 3,5 lần và giá thuốc biệt dược NL giảm còn 241.000 VNĐ, giảm 2,9 lần (giá kê khai ngày 11/02/2020 của Cục Quản Lý Dược) [155].
Bên cạnh Thông tư 01/2020/TT-BYT [6], ngành Y tế đã ban hành các Thông tư và Quyết định hỗ trợ người bệnh như: Quyết định số 1906/2004/QÐ-BYT ngày 28/05/2004 [19] quy định về nhập khẩu song song thuốc phòng, chữa bệnh cho người cho phép nhập khẩu thuốc sinh học tương tự IM khi thuốc hết hạn bản quyền; Thông tư 09/2016/TT-BYT ngày 05/05/2016 [15], Thông tư 15/2019/TT-BYT ngày 11/07/2019 [10], Thông tư 15/2020/TT-BYT ngày 10/08/2020 [7] về việc Ban hành Danh mục thuốc đấu thầu, Danh mục thuốc đấu thầu tập trung, Danh mục thuốc được áp dụng hình thức đàm phán giá trong đó thuốc IM và NL là các thuốc cần được thực hiện đấu thầu tập trung và đàm phán giá; Thông tư 31/2018/TT-BYT ngày 30/10/2018 [12] về thực hiện chương trình hỗ trợ thuốc miễn phí cho cơ sở khám bệnh, chữa bệnh để điều trị cho người bệnh dựa trên cơ sở hợp đồng giữa cơ sở kinh doanh dược và cơ sở khám bệnh, chữa bệnh.
1.2.4.2. Thế giới
Mức chi trả cho thuốc và đơn giá thuốc có sự khác biệt lớn giữa các quốc gia trên thế giới. Cụ thể:
Về mức giá, đối với thuốc IM, theo nghiên cứu của tác giả Andrew Hill và cộng sự [88] cho thấy, trong trường hợp giả định mỗi tháng một bệnh nhân Mỹ sử dụng 28 viên biệt dược gốc IM (Glivec®) 400mg thì chi phí thuốc 1 năm dao động từ 8.370-106.322 đô la Mỹ (Hình 1.5); tương ứng với đơn giá thuốc sẽ dao động từ 24,9-316,4 đô la Mỹ/viên 400mg. Đối với Việt Nam hiện tại chưa có viên 400mg; do đó giả định trong trong trường hợp bệnh nhân được điều trị với tổng liều tương tự, tương ứng 112 viên Glivec 100mg trong một tháng thì chi phí thuốc một năm của 1 bệnh nhân khoảng 6.700 đô la Mỹ, thấp hơn 15 lần so với Mỹ (nước có chi phí thuốc cao nhất) và thấp hơn 1,2 lần so với Nga (nước có chi phí thấp nhất) ở Hình 1.5 [88]. Dựa trên kết quả này, tiến hành tra cứu đơn giá thuốc biệt dược gốc NL (Tasigna®) ở hai quốc gia với kết quả, đơn giá thuốc ở Mỹ và Nga lần lượt là
15
129,9 đô la Mỹ/viên 200mg và 17,1 đô la Mỹ/viên 200 mg, cao hơn gấp 12,6 lần và 1,65 lần so với Việt Nam (10,34 đô la Mỹ/viên 200mg), tương ứng [156], [157].
Hình 1.5. Chi phí thuốc Glivec/bệnh nhân/năm ở các quốc gia [88]
Về mức chi trả đối với thuốc, so với Mỹ, đối với thuốc biệt dược gốc IM, Chương trình bảo hiểm chính phủ Mỹ cũng như bảo hiểm thương mại không chi trả cho thuốc biệt dược gốc IM do đã có thuốc sinh học tương tự trên thị trường [157]. Đối với thuốc biệt dược gốc NL, bệnh nhân sẽ được chi trả 100% nếu có bảo hiểm chính phủ hạng D (Medicare part D), đồng chi trả từ 32-70 đô la Mỹ nếu có bảo hiểm thương mại [157].
1.3 Tổng quan về kinh tế dƣợc
1.3.1. Các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược
Kinh tế dược là một nhánh của kinh tế y tế tập trung giải quyết những vấn đề liên quan đến dược phẩm nhằm lựa chọn liệu pháp điều trị tối ưu cho hiệu quả cao nhất với chi phí bỏ ra thấp nhất. Các phương pháp thường được sử dụng trong phân tích kinh tế dược gồm: phương pháp phân tích giá thành bệnh (Cost of Illness Evaluation), chi phí-thỏa dụng (Cost-Utility Analysis), chi phí-hiệu quả (Cost- Effectiveness Analysis), tối thiểu hóa chi phí (Cost-Minimization Analysis) và chi phí-lợi ích (Cost-Benefit Analysis) [63], [73].
Mỹ Nam Phi Tây Ban Nha Anh Pháp Thái Lan Nga
Chi phí m ỗi nă m (đô la M ỹ)
16
Việc lựa chọn các phương pháp phụ thuộc vào lựa chọn đầu ra của nghiên cứu. Bảng 1.2 cung cấp các lựa chọn phương pháp thực hiện nghiên cứu tùy thuộc vào đầu ra nghiên cứu.
Bảng 1. 2. So sánh các phƣơng pháp phân tích kinh tế dƣợc
Phƣơng pháp phân tích Đầu vào Đầu ra
Tối thiểu hóa chi phí Tiền Hiệu quả các thuốc giống nhau Chi phí-hiệu quả Tiền
Đơn vị tự nhiên (LYG – life-years gained - số năm sống tăng lên, mg/dL-nồng độ glucose máu, mmHg - huyết áp)
Chi phí-thỏa dụng Tiền
Số năm sống được điều chỉnh chất lượng cuộc sống (Quality Adjusted Life Years- QALY) hoặc đơn vị đo lường hiệu lực khác
Chi phí-lợi ích Tiền Tiền
Giá thành bệnh Tiền Không xét đến hiệu quả
Trong các phương pháp trên, phương pháp phân tích chi phí-thỏa dụng và chi phí-hiệu quả thường được sử dụng nhằm so sánh và đánh giá hiệu quả kinh tế giữa các liệu pháp điều trị cho hiệu quả cao hơn nhưng đồng thời cho chi phí điều trị cũng cao hơn tương ứng, so với liệu pháp cho hiệu quả thấp hơn nhưng chi phí thấp hơn [45], [63]. Việc so sánh dựa trên công thức:
Trong đó :
ICER : Chỉ số gia tăng chi phí–hiệu quả (Incremental Cost-effectiveness Ratio) A, B : Liệu pháp điều trị A, liệu pháp điều trị B
Chỉ số ICER sau khi được tính toán sẽ được so sánh với ngưỡng chi trả của từng quốc gia (Willing To Pay – WTP) nhằm đánh giá khả năng chi trả với liệu pháp điều trị đó [63], [73].
Phương pháp chi phí-thỏa dụng đôi khi còn được gọi là chi phí-hiệu quả vì thuật ngữ “phân tích chi phí - hiệu quả” đơn giản và dễ hiểu hơn thuật ngữ “phân tích chi phí - thỏa dụng”. Nên có thể nói, phân tích chi phí-thỏa dụng là một dạng của phương pháp phân tích chi phí-hiệu quả trong đó chỉ số hiệu quả được đo bằng QALY và khi đó kết quả của phân tích thông thường là chi phí của can thiệp y tế
17
trên mỗi QALY. Đây là phương pháp thích hợp khi cần so sánh các can thiệp y tế mà việc kéo dài cuộc sống đi kèm các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc giảm chức năng cơ thể nhưng không tử vong, hoặc khi đầu ra là các chỉ số chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe (Health Related Quality of Life - HRQoL) [45], [73].
1.3.2. Đối tượng nghiên cứu kinh tế dược
Phân tích kinh tế dược cho phép so sánh các liệu pháp điều trị nhằm lựa chọn liệu pháp điều trị tối ưu, dựa trên so sánh tỷ lệ giữa chi phí và hiệu quả của các liệu pháp, do đó hai đối tượng chính trong phân tích kinh tế dược là chi phí - dữ liệu đầu vào và hiệu quả - dữ liệu đầu ra.
1.3.2.1. Chi phí
Chi phí bệnh tật là gánh nặng kinh tế của một bệnh và ước tính số tiền tối đa để điều trị hoặc loại bỏ bệnh đó. Chi phí bệnh tật gồm chi phí vật chất và chi phí phi vật chất (Hình 1.6).
Hình 1.6. Phân loại chi phí dựa trên quan điểm ngƣời sử dụng dịch vụ
Chi phí vật chất là những chi phí phải thanh toán bằng tiền. Chi phí vật chất bao gồm chi phí trực tiếp và gián tiếp. Trong đó, chi phí trực tiếp phân loại thành chi phí trực tiếp y tế và chi phí trực tiếp ngoài y tế. Chi phí trực tiếp y tế bao gồm các khoản liên quan được quy trực tiếp đến quá trình điều trị lâm sàng. Chi phí trực tiếp ngoài y tế là những chi phí phát sinh để sử dụng các dịch vụ khác ngoài dịch vụ y tế liên quan trực tiếp đến quá trình điều trị (chi phí dịch vụ xã hội, chi phí đi lại cá
Chi phí
Chi phí vật chất Chi phí phi vật chất
Chi phí trực tiếp Chi phí gián tiếp
Chi phí trực tiếp y tế Chi phí trực tiếp ngoài y tế
18
nhân,…). Chi phí gián tiếp là chi phí liên quan đến những thay đổi trong năng suất lao động và chất lượng cuộc sống, thường được đo bằng tiền lương bị mất do vắng mặt trong công việc, do giảm năng suất lao động, do tàn tật lao động [63], [73].
Chi phí phi vật chất là những chi phí không đánh giá bằng tiền tệ (chi phí bệnh nhân đau đớn, chi phí tổn thương tâm lý,…). Trong phân tích kinh tế dược, chi phí phi vật chất thường không được đề cập do khó khăn trong việc định lượng những giá trị này [45] [63], [73].
Quan điểm nghiên cứu
Việc xác định quan điểm nghiên cứu vô cùng quan trọng trước khi bắt đầu ước tính chi phí vì mỗi quan điểm khác nhau sẽ gồm chi phí thành phần khác nhau và sẽ dẫn đến những kết quả khác nhau cho cùng một bệnh. Trong phân tích kinh tế dược, các quan điểm được sử dụng có thể là quan điểm của xã hội, của hệ thống chăm sóc sức khỏe, của bên thứ ba, doanh nghiệp, chính phủ hoặc người bệnh [45], [94], [96]. Trong đó, quan điểm xã hội là quan điểm rộng nhất, được khuyến nghị trong phân tích vì nó bao phủ tất cả các chi phí thành phần (Bảng 1.3).
Bảng 1. 3. Chi phí thành phần theo quan điểm chi trả [94] Quan điểm Chi phí trực
tiếp y tế Chi phí gián tiếp Chi phí tử vong Chi phí trực tiếp ngoài y tế Trợ cấp thu nhập Xã hội Tất cả chi phí Tất cả chi
phí Tất cả chi phí Tất cả chi phí Tất cả chi phí Hệ thống y tế Tất cả chi phí - - - -
Bên thứ ba Chi phí được chi trả
- Chi phí bảo
hiểm chi trả
- -
Doanh nghiệp Chi phí được chi trả Chi phí mất/ giảm năng suất lao động Chi phí mất/ giảm năng suất lao động - - Chính phủ Chi phí được chi trả - - Chi phí tư pháp hình sự Chi phí phân bổ cho bệnh tật Bệnh nhân và gia đình Chi phí bệnh nhân phải tự chi trả Thu nhập mất đi Thu nhập mất đi Chi phí bệnh nhân phải tự chi trả Chi phí được chính phủ hỗ trợ
19
Các bƣớc ƣớc tính chi phí
Thực hiện phân tích chi phí thường gồm 3 giai đoạn: (1) xác định nguồn lực, (2) định lượng các nguồn lực và (3) định giá đơn vị của từng nguồn lực [84]. Việc xác định nguồn lực được thực hiện thông qua 2 cách tiếp cận: từ tổng chi phí (gross- costing) và từ chi phí thành phần (micro-costing) hay còn gọi là chi phí từ trên xuống và chi phí từ dưới lên [147]. Phương pháp micro-costing cho ước tính chi phí chính xác hơn do dựa trên việc thu thập dữ liệu chi tiết về nguồn lực được sử dụng và chi phí đơn vị của nguồn lực đó. Việc thu thập dữ liệu chi tiết cũng như việc định lượng các nguồn lực và định giá đơn vị của từng nguồn lực có thể dựa trên các chỉ định điều trị trong hồ sơ bệnh án và mức giá được quy định của bệnh viện hoặc của nhà nước. Đối với Việt Nam, việc thu thập dữ liệu theo phương pháp này có thể dựa trên phiếu thanh toán điều trị nội trú và ngoại trú của từng bệnh nhân hoặc cơ sở dữ liệu của Bảo hiểm xã hội.
Các phƣơng pháp hiệu chỉnh chi phí
Do các nghiên cứu ước tính chi phí có thể thực hiện ở các thời điểm khác nhau hoặc ở các nước khác nhau dẫn đến sự khác biệt về thời gian và đơn vị tiền tệ, hiệu chỉnh dữ liệu về chi phí cần được thực hiện. Có 2 cách hiệu chỉnh thường được sử dụng là lạm phát và chiết khấu. Lạm phát dùng để hiệu chỉnh chi phí từ quá khứ về hiện tại, còn chiết khấu dùng để hiệu chỉnh chi phí từ tương lai về hiện tại.
1.3.2.2. Hiệu quả
Hiệu quả trong phân tích kinh tế dược là những tác động, các kết quả đầu ra của một chương trình y tế hoặc của một thuốc. Trong các đầu ra của một phân tích kinh tế dược, chỉ số QALY thường được sử dụng vì đây là một thước đo về tác động của các can thiệp y tế thể hiện cả hai mặt của kết quả y tế gồm: mức độ cải thiện sức khỏe và thời gian cải thiện sức khỏe. Mức độ cải thiện sức khỏe hay chỉ số HRQoL được đo dựa trên thang đo tình trạng sức khỏe của bệnh nhân từ 0 đến 1, trong đó 0 là tình trạng sức khỏe xấu nhất (tử vong) và 1 là tình trạng sức khỏe tốt nhất có thể [113].
20
Các phƣơng pháp đánh giá chất lƣợng cuộc sống (CLCS)
Phương pháp ước tính hiệu quả trực tiếp
Phương pháp ước tính trực tiếp yêu cầu người trả lời câu hỏi đánh giá một tình huống giả định dựa trên tình trạng của bệnh nhân nhằm xác định ngưỡng chấp nhận của người đó [51], [81]. Các phương pháp ước tính trực tiếp thường tốn nhiều thời gian khi thực hiện và đòi hỏi người phỏng vấn phải được đào tạo để có thể giải thích rõ ràng các câu hỏi mà không dẫn dắt câu trả lời hoặc gây khó hiểu cho bệnh nhân, do đó phương pháp này ít được sử dụng [51].
Phương pháp ước tính hiệu quả gián tiếp
Phương pháp ước tính hiệu quả gián tiếp yêu cầu bệnh nhân trả lời các câu hỏi trong bộ câu hỏi nghiên cứu đã được xây dựng. Hiện nay, có 02 loại bộ câu hỏi tùy thuộc vào mục đích nghiên cứu: Bộ công cụ đánh giá chuyên biệt và bộ công cụ đánh giá chung. Bộ công cụ chuyên biệt dùng để đánh giá CLCS bệnh nhân mắc một bệnh cụ thể chẳng hạn như: bộ công cụ KDQOL sử dụng cho bệnh nhân bệnh thận, QoL–AD cho bệnh nhân Alzheimer, hoặc EORTC QLQ – C30 cho bệnh nhân ung thư. Bộ công cụ đánh giá chung có thể được áp dụng trong đánh giá CLCS nhiều loại bệnh, một số bộ công cụ có thể kể đến gồm: SF-36, EQ5D, WHOQOL.
Nhìn chung các bộ công cụ đo lường CLCS chung và bộ công cụ chuyên biệt đều cho cái nhìn tổng quát về CLCS của bệnh nhân. Mỗi bộ công cụ có ưu nhược điểm khác nhau, do đó không thể đưa ra kết luận bộ công cụ nào cho kết quả tốt hơn mà tùy vào mục đích, đối tượng hoặc điều kiện tiến hành nghiên cứu mà lựa chọn bộ công cụ phù hợp hoặc kết hợp hai hay nhiều bộ công cụ cùng một lúc.
1.3.3. Mô hình hóa trong kinh tế dược
1.3.3.1. Khái niệm
Mô hình là công cụ giúp đơn giản hóa thế giới thực nhằm đánh giá chi phí và hiệu quả kỳ vọng của các liệu pháp điều trị, cho phép phát triển các ước tính và phân tích linh hoạt, thử nghiệm nhiều giả định và những bối cảnh khác nhau. Mô