Tại Việt Nam chưa có nghiên cứu đánh giá ngưỡng chi trả do đó đề tài lựa chọn ngưỡng chi trả 1-3 GDP bình quân đầu người dựa trên khuyến cáo của WHO là phù hợp và được chấp nhận trong các nghiên cứu kinh tế dược trên thế giới [57]. Kết quả so sánh chỉ số ICER từ quan điểm của cơ quan chi trả (ICER=855 triệu VNĐ/QALY) và cả quan điểm xã hội (ICER=1,19 tỷ VNĐ/QALY) với ngưỡng chi trả (khoảng 180 triệu VNĐ) đều đi đến cùng kết luận, chỉ định NL bước 1 trong điều trị cho bệnh nhân BCMDT không đạt chi phí – hiệu quả so với IM. Mặc dù, kết quả phân tích hiệu quả của nghiên cứu tương đồng với các nghiên cứu lâm sàng khi cho thấy thuốc NL có hiệu quả điều trị cao hơn so với IM (NL làm tăng 1,2 năm sống có chất lượng cho người bệnh) nhưng có thể với giả định chỉ số thỏa dụng người bệnh sử dụng NL bước 1 bằng với IM bước 1 đã phần nào hạn chế hiệu quả của NL bước 1 và dẫn đến phác đồ NL được ghi nhận không đạt chi phí – hiệu quả.
103
So với các nghiên cứu tương tự trên thế giới, kết quả phân tích hiệu quả kinh tế của NL trong điều trị bước 1 ngược lại so với các nghiên cứu được thực hiện ở châu Âu và Mỹ khi NL đạt chi phí – hiệu quả hơn so với IM; tuy nhiên, tương đồng với các nghiên cứu tương tự được thực hiện ở châu Á như nghiên cứu của Shin M ở Hàn Quốc [136] và Li N ở Trung Quốc [106] khi kết luận rằng NL không đạt chi phí - hiệu quả so với IM trong điều trị bước 1 BCMDT. Mặc dù có nhiều sự tương đồng về trạng thái bệnh trong mô hình Markov và các bối cảnh điều trị được xây dựng, sự khác biệt về kết luận so với các nước châu Âu và Mỹ có thể do sự khác biệt về các giá trị tham số trong mô hình thiết lập gồm sự khác biệt xác suất chuyển đổi trạng thái bệnh, chi phí thành phần và chỉ số thỏa dụng khi phần lớn các nghiên cứu trên thế giới ước tính xác suất chuyển đổi trạng thái dựa trên nghiên cứu quốc tế và lựa chọn xác suất biến đổi theo thời gian thay vì xác suất cố định như trong đề tài, không sử dụng chỉ số thỏa dụng địa phương và đứng trên góc độ quan điểm cơ quan y tế nên không bao gồm chi phí ngoài y tế và gián tiếp. Ngoài ra sự khác biệt đơn giá thuốc, đơn giá dịch vụ y tế ở từng quốc gia, năm tiến hành nghiên cứu và quan trọng nhất là ngưỡng chi trả cũng là các yếu tố dẫn đến sự khác biệt về kết quả nghiên cứu. So sánh ngưỡng chi trả của Việt Nam dựa trên 1-3 lần GDP theo khuyến cáo của WHO (7.699,8 đô la Mỹ) với các quốc quốc gia khác như: ngưỡng chi trả được đề xuất ở Mỹ là 122.755 đô la Mỹ (năm 2014) [130], của Anh là 30.000 bảng Anh [112], của Hàn Quốc là 28.959 đô la Mỹ [136] và của Hồng Kông là 31.758 đô la Mỹ, ngưỡng chi trả của Việt Nam thấp hơn rất nhiều lần. Chính vì vậy, mặc dù đơn giá thuốc tại Việt Nam thấp hơn so với các quốc gia được đề cập, NL vẫn không đạt chi phí – hiệu quả. Qua đó, nhấn mạnh tính cần thiết và cấp thiết tiến hành nghiên cứu ngưỡng chi trả cho riêng Việt Nam, đặc biệt là ngưỡng chi trả cho nhóm thuốc đắt tiền nói chung và thuốc ung thư nói riêng, nhằm làm cơ sở so sánh cho các phân tích kinh tế dược cho các thuốc này khi mà phần lớn các thuốc sẽ không đạt chi phí – hiệu quả nếu sử dụng ngưỡng chi trả như hiện nay.
Tuy kết luận từ mỗi nghiên cứu là khác nhau, nhưng mục đích của tất cả các nghiên cứu là tìm ra thuốc TKI điều trị đầu tay cho bệnh nhân BCMDT giai đoạn mạn cho hiệu quả kinh tế nhất tùy theo đặc điểm người bệnh và kinh tế xã hội của
104
từng quốc gia. Đối với Việt Nam, mặc dù giá thành thuốc IM và NL giảm đáng kể và được Quỹ BHYT thanh toán 80% thay vì 50% theo Thông tư số 01/2020/TT- BYT [6], so với ngưỡng chi trả của Việt Nam hiện nay theo khuyến cáo của WHO, chỉ định IM bước 1 vẫn là hướng điều trị tốt hơn so với chỉ định NL bước 1.
So sánh với nghiên cứu của tác giả Võ Thị Bích Liên [35], [36] phân tích chi phí – hiệu quả của phác đồ NL so với IM liều cao trong điều trị BCMDT đề kháng với IM, nghiên cứu của đề tài có sự khác biệt lớn về: (1) phạm vi nghiên cứu (nghiên cứu của tác giả Võ Thị Bích Liên là trên quần thể bệnh nhân kháng trị với IM và do đó đánh giá chi phí - hiệu quả điều trị bước 2 phác đồ NL liều 800mg/ngày so với tăng liều IM 800mg/ngày dựa trên quan điểm của người bệnh, trong khi đó nghiên cứu của là đề tài trên quần thể bệnh nhân được chẩn đoán mới và do đó hướng nghiên cứu của đề tài là điều trị bước 1 so sánh NL liều 600mg/ngày với liều IM 400mg/ngày trên quan điểm của cơ quan chi trả và quan điểm xã hội); (2) mô hình nghiên cứu (mô hình của tác giả Võ Thị Bích Liên không có các trạng thái bệnh điều trị bước 1, ghép tế bào gốc và tử vong tự nhiên; do đó chỉ có 5 trạng thái bệnh so với 10 trạng thái bệnh trong mô hình nghiên cứu của đề tài); (3) phương pháp thu thập các tham số đầu vào (các tham số về đặc điểm dân số đầu vào mô hình, xác suất dịch chuyển giữa các trạng thái bệnh và chỉ số thỏa dụng trong nghiên cứu của tác giả Võ Thị Bích Liên đều dựa trên các nghiên cứu đơn lẻ từ quốc gia khác, không sử dụng phương pháp phân tích tổng quan hệ thống/phân tích gộp để tổng hợp thông tin và các kết quả từ các nghiên cứu hoặc tiến hành khảo sát nhằm thu thập các dữ liệu tại Việt Nam; đối với tham số về chi phí, tác giả không dựa trên dữ liệu thực chứng mà tiến hành khảo sát tần suất, tỷ lệ sử dụng các loại dịch vụ y tế và dựa trên đơn giá thuốc và dịch vụ y tế của bệnh viện để xác định được chi phí điều trị). Mặc dù có sự khác biệt lớn, kết luận của 2 nghiên cứu có sự tương đồng khi chỉ số ICER so sánh phác đồ NL với IM đều vượt ngưỡng chi trả, và giá thuốc là yếu tố ảnh hưởng lớn đến hiệu quả kinh tế của thuốc.
Dựa trên kết quả tổng quan hệ thống so sánh chi phí – hiệu quả của NL trong điều trị bước 1 BCMDT [22], kết quả quy đổi nghiên cứu của đề tài về đồng đô la Mỹ năm 2019 dựa trên chỉ số CPI cho thấy, kết quả phân tích chi phí –hiệu quả của
105
NL của đề tài chỉ cao hơn nghiên cứu ở Hồng Kông [142]. Điều này được giải thích phần nào dựa trên sự khác biệt về thời gian chạy mô hình (đề tài thực hiện chạy mô hình trên toàn vòng đời người bệnh so với 15 năm ở Ý), hiệu quả điều trị NL khác nhau ở mỗi quốc gia (NL làm tăng 2,3 năm sống có chất lượng ở Hồng Kông so với chỉ tăng 1,18 năm sống có chất lượng ở Việt Nam). Mặc dù dasatinib chưa được cấp phép lưu hành tại Việt Nam, nhưng qua so sánh cho thấy, bối cảnh điều trị bao gồm dasatinib theo sau NL dường như cho chỉ số ICER thấp hơn so với NL đơn trị liệu. Điều này giúp gợi ý việc chỉ định dasatinib như điều trị bước 2 mang lại lợi ích kinh tế cho người bệnh nhiều hơn. Qua đó, các nhà quản lý có thể cân nhắc bổ sung thuốc dasatinib trong điều trị cho bệnh nhân BCMDT giai đoạn mạn.