Trong 10 nghiên cứu, đối tượng nghiên cứu chính là bệnh nhân được chẩn đoán mới BCMDT, ở giai đoạn mạn tính, có hoặc không có Ph+; và phương pháp nghiên cứu chính được sử dụng trong các nghiên cứu là phương pháp phân tích chi phí - hiệu quả, phương pháp mô hình hóa và phương pháp phân tích độ nhạy.
Về phương pháp mô hình hóa, mô hình Markov được sử dụng trong tất cả các nghiên cứu với cấu trúc gần tương tự nhau bao gồm các trạng thái chính của bệnh (mạn tính, tăng tốc và chuyển cấp), trạng thái cấy ghép tủy và tử vong có liên quan hoặc không liên quan đến BCMDT. Nghiên cứu của tác giả Martin ở
Pubmed (n=48) Cochrane (n=16) Sciencedirect (n=126)
Nghiên cứu sau khi loại bỏ trùng lắp (n=182)
Tổng số nghiên cứu được tầm soát (n=10) T ìm k iế m S àn g lọ c L ụ a ch ọn T ổn g h ợ p
Nghiên cứu toàn văn được đưa vào tổng hợp (n=4)
172 bài báo được loại trừ vì: -Điều trị bước 2 BCMDT (n=30) -Không phân tích chi phí – hiệu quả (n=96)
-Đánh giá trên thuốc khác (n=33) -Không là nghiên cứu kinh tế dược đầy đủ (n=5)
-Không là bệnh BCMDT (n=1) -Không đánh giá hiệu quả (n=4) -Nghiên cứu tổng quan (n=2)
-Không đánh giá chi phí-hiệu quả 2 thuốc (n=1)
Bản tóm tắt/poster được đưa vào tổng hợp (n=6)
32
Colombia [132] và Shin ở Hàn Quốc [136] có sự phân chia giai đoạn mạn tính thành 2 trạng thái bệnh riêng lẽ là trạng thái đáp ứng điều trị và đáp ứng 1 phần. Thời gian chạy mô hình phần lớn là trên toàn thời gian sống của bệnh nhân (5/10 nghiên cứu). Nghiên cứu của tác giả Shin M và cộng sự [136] ở Hàn Quốc có thời gian chạy mô hình trong khoảng từ 46-82 tuổi, của tác giả Li N và cộng sự [106] ở Trung Quốc chạy trong 20 năm, của tác giả Aiello và cộng sự ở Ý [50] chạy trong 15 năm và nghiên cứu của tác giả Inocencio và cộng sự ở Mỹ [92] chạy trong 72 tháng và 30 năm. Các mô hình có chu kỳ là 3 tháng (2 nghiên cứu), 1 tháng (2 nghiên cứu) và 1 năm (3 nghiên cứu). Ba nghiên cứu còn lại trong đề cập đến chu kỳ của mô hình.
Đối với nguồn dữ liệu lâm sàng, các mô hình xây dựng dựa trên 2 nguồn dữ liệu lâm sàng chính là thử nghiệm ENESTnd (Evaluating Nilotinib Efficacy and Safety in clinical Trials-newly diagnosed patients – thử nghiệm lâm sàng đánh giá hiệu quả và an toàn của NL ở những đối tượng bệnh nhân được chẩn đoán mới) và thử nghiệm IRIS (International Randomized Study of Interferon and STI571 – nghiên cứu ngẫu nhiên quốc tế của Interferon và STI571).
Về tính bất định mô hình, hầu hết các nghiên cứu sử dụng phân tích độ nhạy đơn giản trong việc đánh giá tính bất định tham số của mô hình, 5/10 nghiên cứu sử dụng phân tích độ nhạy xác suất. Đối với tính bất định cấu trúc, chỉ có 3 nghiên cứu của tác giả Rochau [130], [131] và Aiello [50] sử dụng phân tích bối cảnh (scenario analysis) để đánh giá.
Các nghiên cứu tìm thấy được thực hiện dựa trên quan điểm xã hội (2 nghiên cứu), quan điểm người chi trả (2 nghiên cứu), quan điểm của cơ quan y tế (3 nghiên cứu), quan điểm bên thứ ba (2 nghiên cứu) và 1 nghiên cứu không đề cập đến quan điểm. Như vậy, từ quan điểm nghiên cứu, hầu hết các nghiên cứu chỉ đánh giá chi phí trực tiếp, riêng 2 nghiên cứu ở Áo và HongKong đứng trên quan điểm của toàn xã hội sẽ đánh giá chi phí trực tiếp và chi phí gián tiếp. Một nghiên cứu không đề cập đến quan điểm nghiên cứu nhưng nghiên cứu này không tính toán chi phí gián tiếp nên sẽ không đứng từ quan điểm xã hội.
33
Hầu hết các tác giả lựa chọn chỉ số hiệu quả LYG và QALY làm kết quả đầu ra, riêng nghiên cứu ở Colombia lựa chọn chỉ số số năm sống không tiến triển bệnh (progression-free life-years). Điều này là một trong những hạn chế được đề cập trong nghiên cứu này, khi tác giả cho rằng cần bổ sung chỉ số QALY khi tiến hành nghiên cứu, bởi vì chỉ số này giúp xác định được các kết quả có được lặp lại hay không. Tuy nhiên, cho đến nay chưa có nghiên cứu nào được thực hiện về chỉ số này trong điều trị BCMDT tại Colombia. Về QALY, phần lớn nghiên cứu ước tính bằng cách sử dụng dữ liệu có nguồn gốc từ bệnh nhân dựa trên thử nghiệm IRIS (sử dụng công cụ EQ-5D), 2 nghiên cứu [130], [131] lựa chọn phương pháp hỏi ý kiến chuyên gia lâm sàng thông qua sử dụng kỹ thuật cá cược chuẩn (standard gamble).
Dọc theo thời gian nghiên cứu, giá trị tiền tệ và hiệu quả có thể thay đổi, do đó các nghiên cứu đều sử dụng tỷ lệ chiết khấu nhằm đưa các giá trị tương lai về hiện tại. Để đơn giản hóa quá trình tính toán, hầu hết nghiên cứu đều sử dụng cùng một tỷ lệ chiết khấu cho cả chi phí và hiệu quả. Trong đó, tỷ lệ chiết khấu 3% được sử dụng trong phần lớn nghiên cứu (5 nghiên cứu), 1 nghiên cứu sử dụng tỷ lệ 3,5%; 2 nghiên cứu sử dụng tỷ lệ 5% và có 2 nghiên cứu không đề cập thông tin.