Phân tích độ nhạy được thực hiện để xác minh tính ổn định của mô hình và độ tin cậy của kết quả tính toán. Phân tích độ nhạy đơn giản và phân tích độ nhạy xác suất được sử dụng trong phân tích tính bất định của kết quả và tìm ra yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả kinh tế của NL. Đây là hai phương pháp được sử dụng chủ yếu và được khuyến cáo cần được báo cáo trong các nghiên cứu phân tích chi phí – hiệu quả nhằm đánh giá mức độ biến thiên kết quả nghiên cứu [75].
Bằng phân tích độ nhạy một chiều, đề tài ghi nhận chỉ số thỏa dụng của thuốc IM và NL là hai yếu tố ảnh hưởng lớn đến hiệu quả kinh tế của NL trong điều trị bước 1 cho bệnh nhân BCMDT; kế đến là chi phí điều trị người bệnh ở giai đoạn mạn sử dụng NL và IM, kết quả này tương đồng với nghiên cứu của Li N ở Trung Quốc [106]. Trong chi phí điều trị, chi phí thuốc chiếm tỷ trọng 85% trong tổng chi phí điều trị cho người bệnh. Điều này gợi ý rằng, việc thay đổi đơn giá thuốc hoặc sử dụng các thuốc có hiệu quả tương đương với đơn giá thấp hơn có thể mang lại hiệu quả kinh tế cao cho người bệnh, tiết kiệm chi phí lớn cho ngân sách của Quỹ BHYT [121]. Điển hình như nghiên cứu của tác giả Kantarjian và cộng sự [97] cho thấy việc đưa sớm các thuốc có hiệu quả tương đương nhưng có đơn giá thấp hơn vào thị trường Mỹ giúp tiết kiệm ngân sách y tế được 1 nghìn tỷ đô la trong 10 năm.
Trong các yếu tố ảnh hưởng lớn đến hiệu quả kinh tế thuốc, yếu tố có thể can thiệp được trong thực hành là đơn giá thuốc. Do đó, nhằm ước tính sự ảnh hưởng
106
đồng thời của đơn giá thuốc IM và NL, đề tài tiến hành phân tích độ nhạy 02 chiều nhằm đánh giá chính sách hỗ trợ giá song song phù hợp từ nhà cung ứng và sản xuất nhằm giúp cho NL đạt chi phí-hiệu quả khi điều trị đầu tay cho bệnh nhân BCMDT. Kết quả cho thấy, để NL đạt chi phí – hiệu quả trong bối cảnh Việt Nam, giá thuốc NL cần phải giảm thêm 30% so với giá hiện tại hay giảm thêm 10% so với giá cũ trong trường hợp giữ nguyên giá IM, tương ứng với giá NL còn 168.700 VNĐ nếu xét từ góc nhìn của cơ quan chi trả, và cần phải giảm thêm 40% so với giá hiện tại hay giảm thêm 15% so với giá cũ trong trường hợp giữ nguyên giá IM, tương ứng với giá NL còn 144.600 VNĐ đối với góc nhìn xã hội. Như vậy, việc thực hiện phân tích độ nhạy 02 chiều không những giúp đánh giá được đơn giá phù hợp với thuốc để giúp thuốc đạt hiệu quả kinh tế mà còn làm cơ sở cho việc định giá các thuốc tương tự khác nhằm mang lại lợi ích tốt nhất không chỉ cho người bệnh mà còn đối với cơ quan chi trả.
Qua phân tích trên cũng như xem xét bối cảnh hiện tại cùng với sự ra đời của thông tư mới được ban hành, kết quả của đề tài là nguồn cơ sở tham khảo để các nhà sản xuất và cung ứng thuốc cân nhắc hỗ trợ hoặc điều chỉnh giá phù hợp nếu mong muốn đưa NL trở thành thuốc được chỉ định bước 1 cho bệnh nhân trong tương lai, cũng như là cơ sở khoa học cho các nhà hoạch định chính sách tiến hành đàm phán giá phù hợp nhằm mang lại hiệu quả tối ưu cho người bệnh. Cụ thể, trong nghiên cứu của tác giả Andrew Hill và cộng sự [88] khi tiến hành phân tích giá mục tiêu nếu tiến hành sản xuất số lượng lớn thuốc IM phục vụ cho 1 triệu bệnh nhân, kết quả phân tích cho thấy IM có thể được sản xuất ổn định mà vẫn đạt được lợi nhuận với mức giá từ 128-216 đô la Mỹ/người/năm, thấp hơn rất nhiều so với giá hiện tại tại Việt Nam là 5.670 đô la Mỹ/người/năm (kết quả sau khi quy đổi dựa trên tỷ giá hạch toán đô la Mỹ [153]).
Song song với phân tích độ nhạy đơn giản, phân tích độ nhạy xác suất được thực hiện nhằm cung cấp thông tin một cách tổng thể nhất về mức độ tính chắc chắn của kết quả nghiên cứu. Sau khi thay đổi đồng thời các tham số đầu vào và tái ước tính lại chỉ số ICER, kết quả của quá trình tái lặp 1.000 lần củng cố cho kết quả nghiên cứu khi trên 85% các giá trị ICER, so sánh phác đồ chỉ định NL bước 1 với
107
chỉ định IM bước 1 không bao gồm chỉ định NL sau khi bệnh nhân kháng hoặc không dung nạp, nằm vượt ngưỡng chi trả hoặc cho hiệu quả kinh tế kém hơn từ cả quan điểm của cơ quan chi trả và cả quan điểm xã hội. Qua đó, kết quả nghiên cứu có độ tin cậy cao và chắc chắn. Trong phân tích độ nhạy xác suất này cũng cho thấy kết quả quan trọng là thuốc NL đạt hiệu quả kinh tế ở ngưỡng chi trả từ 1 tỷ VNĐ trở lên, tương ứng với khoảng 43.000 đô la Mỹ. Xem xét mức ngưỡng chi trả này và GDP của quốc gia cho thấy, ngưỡng chi trả này gần bằng với Mỹ - nước có GDP cao nhất thế giới hiện nay và cao gấp 23 lần so với Việt Nam, cao hơn so với Hồng Kông – nước có GDP gấp 18 lần so với Việt Nam hoặc so với Hàn Quốc - nước có GDP gấp 11 lần so với Việt Nam. Như vậy, kể cả khi thực hiện nghiên cứu phân tích ngưỡng chi trả cho riêng Việt Nam thì vẫn không thể đạt đến ngưỡng chi trả để thuốc NL đạt chi phí – hiệu quả. Qua đó, càng củng cố thêm về giá thuốc của IM và NL là những yếu tố cần phải được xem xét lại trong bối cảnh kinh tế của Việt Nam hiện nay.
Mặc dù đánh giá tính giá trị của mô hình là bước quan trọng để đánh giá độ chính xác của mô hình trong việc dự đoán kết quả nghiên cứu và được khuyến cáo cần được báo cáo trong các nghiên cứu có liên quan đến mô hình [75]. Tuy nhiên, phần lớn các nghiên cứu kinh tế dược hiện nay mới chỉ dừng ở bước so sánh kết quả của mô hình của với kết quả của các nghiên cứu khác, chưa mở rộng xác nhận chéo bằng cách sử dụng các tham số đầu trong nghiên cứu của mình áp dụng trong mô hình nghiên cứu khác và tiến hành so sánh [129]. Đối với đề tài, do đặc thù tiến triển bệnh và hướng dẫn điều trị bệnh BCMDT, nên có sự tương đồng lớn về đặc điểm mô hình trong các nghiên cứu tương tự. Do đó, đề tài không thực hiện phân tích tính giá trị mà tiến hành so sánh với các nghiên cứu tương tự có sự giống nhau về đặc điểm mô hình nhằm đánh giá tính chính xác của mô hình.