2.2.3.1. Cấu trúc mô hình
Do những giới hạn của nghiên cứu RCT, mô hình phân tích quyết định theo nguyên lý Markov được phát triển để đánh giá chi phí – hiệu quả của các phác đồ. Theo hướng dẫn xây dựng mô hình và kết quả tổng quan hệ thống thực hiện ở mục 1.4 [63], mô hình quyết định theo nguyên lý Markov cho người bệnh BCMDT trong nghiên cứu sẽ bao gồm ba trạng thái bệnh cơ bản tương ứng với ba giai đoạn tiến triển bệnh gồm: giai đoạn mạn, giai đoạn tăng tốc và giai đoạn chuyển cấp. Trong giai đoạn mạn, bệnh nhân sẽ bao gồm các trạng thái sức khỏe khác nhau tương ứng với hướng điều trị hiện nay của Việt Nam. Mô hình sau khi thiết lập sẽ được tiến hành tham khảo ý kiến của các chuyên gia lâm sàng tại VHHTMTW và BVTMHHHCM nhằm đánh giá tính phù hợp trong bối cảnh tại Việt Nam.
2.2.3.2. Đặc điểm bệnh nhân bắt đầu mô hình
Xác định đặc điểm bệnh nhân bắt đầu điều trị hay bắt đầu đưa vào mô hình đóng vai trò quan trọng vì nó liên quan đến xác suất sống còn tự nhiên theo tuổi và giới trong mô hình. Đặc điểm bệnh nhân đầu vào gồm tuổi mắc bệnh trung bình và tỷ lệ giới tính được xác định bằng phương pháp tổng quan tài liệu kết hợp với phương pháp phân tích gộp nhằm tìm ra kết quả tổng hợp (pooled – result) của tuổi mắc bệnh trung bình và tỷ lệ giới tính.
Các tài liệu được lựa chọn đưa vào tổng hợp gồm: các nghiên cứu đặc điểm dịch tễ bệnh, các kết quả từ các nghiên cứu lâm sàng, nghiên cứu chi phí, nghiên cứu hiệu quả điều trị liên quan bệnh BCMDT giai đoạn mạn sử dụng TKI trước đó tại Việt Nam.
Đối với phân tích gộp, kết quả tổng hợp từ mô hình hiệu ứng ngẫu nhiên (random-effect model) được sử dụng nếu p-value của phép thử Chi bình phương dưới 0,05 hoặc độ không đồng nhất giữa các nghiên cứu (I2) có ý nghĩa thống kê (p<0,05). Ngược lại, kết quả tổng hợp từ mô hình hiệu ứng cố định (fix-effect model) được sử dụng để phân tích.
43
2.2.3.3. Chu kỳ, thời gian chạy mô hình và tỷ lệ chiết khấu
Dựa trên Hướng dẫn điều trị bệnh BCMDT [16], [31], đề tài lựa chọn chu kỳ dịch chuyển giữa các trạng thái bệnh trong mô hình phân tích chi phí - hiệu quả là một tháng tương ứng với thời gian bệnh nhân đến tái khám theo hẹn. Do bệnh BCMDT là bệnh mạn tính, do đó thời gian phân tích mô hình được lựa chọn là trên toàn vòng đời người bệnh nhằm bao quát toàn bộ quá trình điều trị.
Tỷ lệ chiết khấu 3% dựa trên khuyến cáo của WHO [57] được áp dụng nhằm tính toán sự thay đổi giá trị của cả chi phí và hiệu quả dọc theo thời gian phân tích dựa trên công thức:
Trong đó : C hiện tại chi phí tại thời điểm hiện tại
C tương lai chi phí tại thời điểm cụ thể trong tương lai r : tỷ lệ chiết khấu (3%)
n : là khoảng cách thời gian từ thời điểm hiện tại đến thời điểm cụ thể trong tương lai (số năm)