Phương pháp phân tích kết quả trong nghiên cứu thực nghiệm tương tự như đối với nghiên cứu thuần tập. Trong đó người ta tiến hành so sánh tỷ lệ phát triển hậu quả mà ta nghiên cứu giữa nhóm thí nghiệm và nhóm so sánh. Vai trò của sự may rủi, sai số có hệ thống và các yếu tố gây nhiễu phải được đánh giá khi phân tích kết quả nghiên cứu.
Cũng như các nghiên cứu khác, nếu cỡ mẫu đủ lớn sẽ khắc phục được vấn đề may rủi. Lựa chọn ngẫu nhiên sẽ hạ thấp khả năng sai số có hệ thống trong việc chỉ định các nhóm thử nghiệm. Sai lệch quan sát hậu quả mà ta nghiên cứu có thể được hạn chế bằng cách áp dụng phương pháp làm mù một lần
hay hai lần. Lựa chọn ngẫu nhiên cũng góp phần làm phân bố đều như nhau các yếu tố gây nhiễu đã biết hay chưa biết rõ.
Tuy nhiên có một số vấn đề nảy sinh:
- Nếu cỡ mẫu lớn, việc so sánh giữa các nhóm được đảm bảo, tuy nhiên với cỡ mẫu nhỏ và trong một số trường hợp do ảnh hưởng của may rủi ở cỡ mẫu lớn
- Việc chọn ngẫu nhiên không phải lúc nào cũng đảm bảo rằng các nhóm giống nhau về các yếu tố gây nhiễu trừ thử nghiệm mà ta nghiên cứu.
Do vậy, bước đầu tiên quan trọng trong khi phân tích một thử nghiệm lâm sàng là: Phải đạt được sự giống nhau về các đặc trưng tương ứng ở nhóm thí nghiệm và nhóm so sánh, sự so sánh phải là việc đầu tiên trong khi báo cáo kết quả nghiên cứu.
Vấn đề quan trọng thứ hai nảy sinh trong các thử nghiệm lâm sàng là những đối tượng nghiên cứu nào được đưa vào phân tích? Một số nhà nghiên cứu loại trừ ra khỏi phân tích những đối tượng không đủ tiêu chuẩn hay không tuân thủ chế độ nghiên cứu sau khi được chọn ngẫu nhiên. Tuy nhiên, việc làm này có thể dẫn đến sai số có hệ thống trong kết quả nghiên cứu, bởi trong hầu hết các thử nghiệm những đối tượng tuân thủ đúng quy trình nghiên cứu chỉ là một phần của quần thể tổng quát. Vì việc mất các cá thể theo dõi và sự không tuân thủ quy trình nghiên cứu có thể liên quan tới những yếu tố ảnh hưởng đến nguy cơ phát triển hậu quả mà ta nghiên cứu. Nên sai số có hệ thống sẽ xảy ra khi không phân tích tất cả những đối tượng tham gia nghiên cứu được chọn ngẫu nhiên. Một khi những đối tượng tham gia nghiên cứu được chọn ngẫu nhiên vào nhóm thử nghiệm diễn biến sức khoẻ của chúng phải được đánh giá và phân tích cùng với những đối tượng ở nhóm so sánh. Điều này nhấn mạnh đến sự cần thiết phải duy trì sự tuân thủ cao chế độ nghiên cứu ở tất cả các đối tượng tham gia. Về mặt thực hành, không nên thực hiện những thử nghiệm mà chế độ nghiên cứu quá phức tạp và không thuận tiện cho dù thử nghiệm đó có hiệu quả đến đâu đi chăng nữa.
Để duy trì mức độ tuân thủ cao cần phải theo dõi được các đối tượng nghiên cứu ở mức cao nhất và thu thập đầy đủ thông tin của tất cả các đối tượng được chọn ngẫu nhiên. Những đối tượng không tuân thủ chế độ nghiên cứu nữa vẫn phải được tiếp tục theo dõi để thu thập tất cả các thông tin hay ít nhất là tình trạng sức khoẻ, sống, chết của chúng. Trong khi phân tích số liệu từ các thử nghiệm, bên cạnh sự tuân thủ chế độ nghiên cứu, người ta còn so sánh ngẫu nhiên những nhóm nhỏ dựa trên những đặc trưng khác nhau.
* Kết luận: Nghiên cứu thực nghiệm là một loại nghiên cứu dịch tễ học khó thiết kế và khó thực hiện so với các nghiên cứu dịch tễ học khác, do các vấn đề về đạo đức, khả năng thực hiện và giá thành. Tuy nhiên, nếu các thử nghiệm này có cỡ mẫu đủ lớn, chế độ thử nghiệm được chỉ định ngẫu nhiên, được thiết kế, thực hiện và phân tích cẩn thận sẽ cung cấp những bằng chứng dịch tễ học trực tiếp nhất và mạnh nhất chứng minh sự tồn tại của mối quan hệ nhân - quả.
CHƯƠNG 9
PHƯƠNG PHÁP CHỌN MẪU VÀ TÍNH SỐ MẪU NGHIÊN CỨU I. MỤC ĐÍCH VÀ Ý NGHĨA I. MỤC ĐÍCH VÀ Ý NGHĨA
Trong dịch tễ học, chọn mẫu là một kỹ thuật mà người nghiên cứu phải xác định sao cho phù hợp nhất với khả năng hiện có dành cho nghiên cứu và mục đích yêu cầu do nghiên cứu đặt ra. Do vậy, khi nghiên cứu mẫu, số liệu về sự phân bố một đặc trưng mà ta quan tâm được thu thập trên một bộ phận (mẫu) của quần thể, chứ phải không trên toàn bộ quần thể. Kết quả của nghiên cứu trên mẫu sau đó được ước lượng cho toàn bộ quần thể. Do vậy ưu điểm căn bản của nghiên cứu theo mẫu là tính kinh tế và thời sự của thông tin thu thập được.
Các ưu điểm trên chỉ được phát huy khi mẫu nghiên cứu đảm bảo được hai yêu cầu cơ bản: Mẫu đại diện cho quần thể, khống chế được sai số. Một mẫu có thể được xem như đại diện cho quần thể nghiên cứu nếu như mẫu đó được coi là hình ảnh thu nhỏ của quần thể hay nói khác đi, cấu trúc quần thể và sự phân bố của các đặc trưng trên quần thể như thế nào, thì trong mẫu cũng phải thể hiện như vậy. Tính đại diện có đảm bảo, thì trong bước nhận định kết quả, mới được phép “ước lượng” từ mẫu cho quần thể. Sở dĩ nói đến tính đại diện của mẫu, là vì chúng ta không nghiên cứu được trên toàn bộ quần thể. Do vậy có thể nhận thấy, hai yếu tố chính trong khi thiết kế mẫu ảnh hưởng tới tính đại diện của một mẫu khi lấy ra khỏi quần thể nghiên cứu là:
- Cỡ mẫu: số đối tượng được chọn ra từ quần thể - Kỹ thuật chọn mẫu: cách chọn số đối tượng trên
Câu hỏi về “số đối tượng cần thiết để tiến hành nghiên cứu là là bao nhiêu?” được đặt ra với bất kỳ nhà nghiên cứu nào khi bắt tay vào thiết kế bất kỳ một nghiên cứu dịch tễ học nào. Nếu cỡ mẫu nghiên cứu lớn thì gặp phải khó khăn về vấn đề thời gian, nhân lực, kinh phí để tổ chức triển khai và thực hiện. Nếu cỡ mẫu nghiên cứu quá bé, thường đưa lại kết quả ít có tính giá trị sử dụng, vì ước lượng có độ tin cậy thấp, cỡ mẫu không đảm bảo tính đại diện nên mục đích nghiên cứu không đạt được. Vấn đề đặt ra là phải xác định cỡ mẫu đạt được độ tin cậy về mặt thống kê, phù hợp với nguồn lực hiện có, kinh tế khi thực hiện.