Cũng như trong điều trị các bệnh lý ung thư khác, kết quả sống thêm lâu dài là tiêu chí quan trọng nhất để đánh giá hiệu quả của một phương pháp điều trị. Đối với UTTBG, phẫu thuật cắt gan hoặc ghép gan vẫn là phương pháp điều trị tối ưu nhất mang lại hiệu quả sống thêm cho người bệnh. Tuy nhiên tỷ lệ BN phù hợp với các chỉ định điều trị này còn thấp do phần lớn số trường hợp được phát hiện bệnh ở giai đoạn tiến triển hoặc giai đoạn muộn, nhất là ở những nước chưa có áp dụng rộng rãi các chương trình khám sàng lọc như nước ta hiện nay. Chính vì vậy, tắc mạch hóa chất thực sự có vai trò rất lớn trong quản lý điều trị các trường hợp UTTBG không phù hợp chỉ định phẫu thuật. Thực tế tắc mạch hóa chất truyền thống sử dụng lipiodol đã và đang ngày càng được áp dụng rộng rãi ở nước ta trong điều trị UTTBG, từ các bệnh viện tuyến tỉnh đến trung ương.
Tắc mạch hóa chất đã được chứng minh trong các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng là kéo dài được thời gian sống thêm cho các BN UTTBG không còn chỉ định phẫu thuật, khi so sánh với hóa chất toàn thân hoặc chỉ điều trị triệu chứng [32],[85],[86],[112]. Tỷ lệ sống thêm tích lũy tại các thời điểm theo dõi khác nhau trong các báo cáo do sự khác nhau về lựa chọn đầu vào. Mặc dù phương pháp tắc mạch sử dụng hạt vi cầu đạt được hiệu quả kiểm soát khối u tốt hơn so với phương pháp truyền thống trong hầu hết các báo cáo, tuy nhiên hiệu quả vượt trội về sống thêm lâu dài cũng đang cần được tiếp tục đánh giá. Hiện nay còn ít các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng so sánh hiệu quả sống thêm lâu dài của tắc mạch vi cầu với tắc mạch hóa chất truyền thống. Công bố đầu tiên về kết quả sống thêm lâu dài của các BN UTTBG đượ điều trị bằng tắc mạch vi cầu của Varela và CS. (2007) cho thấy tỷ lệ sống thêm sau 1 năm và 2 năm rất cao (92,5% và 88,9%) [142]. Nghiên cứu của Burrel và CS. (2012) trên 104 BN UTTBG trên nền gan xơ (95% Child A, giai đoạn theo BCLC
A/B=41/63) được điều trị tắc mạch vi cầu DC Beads, thời gian theo dõi trung bình 24,5 tháng, cho kết quả khả quan về sống thêm lâu dài với thời gian sống thêm trung bình đạt 48,6 tháng (95%CI: 36,9-61,2); tỷ lệ sống thêm sau 1,3,4 và 5 năm đạt lần lượt là 89,9%; 66,3%; 54,2% và 38,3% [31]. Một báo cáo của Malagari và CS. (2012) theo dõi lâu dài các BN UTTBG trên nền gan xơ được điều trị bằng tắc mạch vi cầu (Child A/B=59/41%; Okuda I/II=53,2/46,8%; kích thước u trung bình 7,6±2,1cm) cho thấy tỷ lệ sống thêm lâu dài cũng rất tốt (thời gian sống thêm trung bình đạt 43,8 tháng; tỷ lệ sống thêm tại các thời điểm 1,2,3,4 và 5 năm lần lượt là 93,6%; 83,8%; 62%; 41,04% và 22,5%) [91]. Kết quả nghiên cứu của chúng tôi cho thấy thời gian sống thêm trung bình và tỷ lệ sống thêm tại các thời điểm theo dõi cũng khả quan: thời gian sống thêm trung bình là 28 tháng; sống thêm không tiến triển là 15 tháng; tỷ lệ sống thêm tại các thời điểm 1, 2, 3 năm lần lượt là 72,9%; 55,4% và 41,3%. Ngay cả ở nhóm BN tái phát, thời gian sống thêm trung bình cũng đạt 26 tháng (95%CI: 23-29 tháng) và tỷ lệ sống thêm sau 3 năm đạt trên 30%. Hồi cứu kết quả nghiên cứu của Lê Văn Trường trên 108 BN UTTBG được điều trị bằng tắc mạch hóa chất truyền thống, thấy kết quả sống thêm trung bình của các BN chỉ đạt 13 tháng, tỷ lệ sống thêm tại các thời điểm 1 năm, 2 năm và 3 năm lần lượt là 55,6%; 21,3% và 11,2%. Tuy nhiên cũng nên lưu ý rằng các BN trong nghiên cứu của tác giả này có kích thước khối u trung bình lớn hơn (9.4±3.6 cm; 66,7% số BN có u KT>10cm, 44,4% trường hợp có u gan thể lan tỏa), nhiều BN ở giai đoạn bệnh tiến triển hơn (32,4% có huyết khối TMC, 70% ở giai đoạn Okuda II) [24]. Nguyễn Công Long và CS. ở BV Bạch Mai theo dõi sau 5 năm các BN UTTBG được điều trị tắc mạch hóa chất truyền thống thấy tỷ lệ sống thêm sau 1, 2, 3, 4 và 5 năm chỉ đạt lần lượt là 37,8%; 24,4%; 20%; 15,6% và 11,1% (kích thước u trung bình trong nghiên cứu này là 7,1±3,0cm và phân chia giai đoạn bệnh theo BCLC với A/B/C/C lần lượt là
21/22/1/1) [14]. Phạm Minh Thông theo dõi 4 năm kết quả điều trị tắc mạch hóa chất truyền thống cho 134 BN UTTBG (92,6% có u gan kích thước trên 5cm) thấy thời gian sống thêm trung bình đạt 16 tháng, tỷ lệ sống thêm sau 1,2,3 năm lần lượt là 48,24%; 11,76% và 2,35% [22]. Kết quả tích cực về sống thêm lâu dài của các BN trong nghiên cứu của chúng tôi có thể được lý giải bởi ngoài khâu tuyển chọn đầu vào còn sự tiến bộ về kỹ thuật cho tỷ lệ đáp ứng khối u cao sau can thiệp, sự theo dõi chặt chẽ và vai trò của các phương pháp điều trị bổ trợ (đốt nhiệt sóng cao tần, tiêm ethanol qua da). Minh chứng về vai trò của điều trị kết hợp can thiệp qua da với tắc mạch hóa chất mang lại hiệu quả sống thêm lâu dài cho BN UTTBG đã được thể hiện trong 2 nghiên cứu lớn của các tác giả Dương Minh Thắng và Nguyễn Tiến Thịnh công bố những năm gần đây với tỷ lệ sống thêm sau 2 năm đạt trên 70% và sau 3 năm đạt trên 40% [18],[21]. Lever và CS. cũng nhận định tắc mạch vi cầu kết hợp với các phương pháp điều trị khác trong hệ thống điều trị đa mô thức sẽ làm tăng hiệu quả sống thêm lâu dài cho các BN UTTBG, với tỷ lệ sống thêm sau 1, 3 năm trong nghiên cứu lần lượt là 74,5% và 50,3% [75].
Đã có một số thử nghiệm lâm sàng so sánh hiệu quả sống thêm lâu dài của các BN được điều trị tắc mạch vi cầu so với điều trị tắc mạch hóa chất truyền thống. Nghiên cứu của Wiggermann ở Đức trên 44 BN UTTBG trên nền gan xơ (22 BN điều trị tắc mạch vi cầu, 22 BN được điều trị tắc mạch hóa chất truyền thống) cũng cho kết quả: thời gian sống thêm trung bình ở nhóm được điều trị tắc mạch vi cầu là 651 ± 76 ngày, cao hơn có ý nghĩa so với nhóm được điều trị bằng tắc mạch hóa chất truyền thống: 414± 43 ngày (p=0,01) [145]. Một số nghiên cứu khác cũng cho kết quả tương tự. Phân tích tổng hợp của Huang K (2014) trên 7 nghiên cứu với 700 BN cho thấy tắc mạch vi cầu cho đáp ứng khối u tốt hơn (OR=1,92, CI95%[1,3-2,77], p=0,0004), tỷ lệ sống thêm 1 năm, 2 năm cũng cao hơn có ý nghĩa (p=0,007
và p = 0,0003) [56]. Trong khi đó một số nghiên cứu khác lại chưa thấy có sự khác biệt về hiệu quả sống thêm lâu dài giữa 2 phương pháp điều trị. Ferrer Puchol và CS đánh giá 72 BN UTTBG không còn chỉ định phẫu thuật được điều trị bằng tắc mạch hóa chất truyền thống (25 BN) hoặc tắc mạch vi cầu (47 BN) thấy rằng hiệu quả kiểm soát khối u tốt hơn và ít tác dụng phụ hơn ở nhóm sau, nhưng không có sự khác biệt về hiệu quả sống thêm lâu dài [119]. Golfieri và CS ở Ý tiến hành thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng trên 177 BN (89 BN được điều trị tắc mạch vi cầu và 88 BN được điều trị tắc mạch hóa chất truyền thống) thấy không có sự khác biệt về thời gian tiến triển bệnh, tỷ lệ sống thêm 1 năm, 2 năm (86,2%/83,5%; 56,8%/55,4%, p =0,949) [50]. Nói chung rất cần thiết tiếp tục có các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên đối chứng với cỡ mẫu lớn để làm sáng tỏ thêm vấn đề này.