60 bệnh nhân được điều trị đầy đủ theo phác đồ SIOP 2001 và đã kết thúc điều trị hoặc tái phát, tử vong. Cĩ 2 bệnh nhân khơng đến khám lại sau khi kết thúc điều trị và chúng tơi khơng liên lạc được để biết tình hình. Hai bệnh nhân này được điều trị hĩa chất trước phẫu thuật, cùng cĩ mơ bệnh học ở nhĩm nguy cơ trung bình, 1 ở giai đoạn I, 1 ở giai đoạn II, theo lý thuyết cĩ tiên lượng bệnh tốt.
Trong nghiên cứu của chúng tơi, tỉ lệ bệnh nhân sống khỏe mạnh khơng bệnh đạt 75,9% ở thời điểm kết thúc nghiên cứu, với thời gian theo dõi trung bình 27 tháng (ngắn nhất 2 tháng, dài nhất 57 tháng). Ở thời điểm 5 năm kể từ khi bắt đầu điều trị, tỉ lệ bệnh nhân sống khỏe mạnh khơng bệnh, ước tính theo Kaplan-Meier là 71,5%. Tỉ lệ bệnh nhân sống thêm tồn bộ ở thời điểm 5 năm ước tính theo Kaplan-Meier là 80,9%.
Kết quả điều trị của SIOP đã được cơng bố ở thời điểm 5 năm kể từ khi điều trị là từ 85-90% bệnh nhân sống khỏe mạnh khơng bệnh [8, 25, 27]. NWTS cũng cĩ kết quả điều trị tương tự như của SIOP [5, 7, 22, 24]. Nghiên cứu trước đây của chúng tơi khi áp dụng phác đồ NWTS 5 để điều trị u nguyên bào thận, với thời gian theo dõi trung bình là 30 tháng, cĩ kết quả là 90,9% bệnh nhân sống khỏe mạnh khơng bệnh và 97% sống thêm tồn bộ ở thời điểm 5 năm, ước tính theo Kaplan-Meier [10]. Trong nghiên cứu đĩ, chúng tơi khơng cĩ bệnh nhân nào ở giai đoạn IV và V. Tại Tp Hồ Chí Minh, khi áp dụng phác đồ NWTS 5, các đồng nghiệp của chúng tơi cĩ kết quả điều trị là 78,67% bệnh nhân sống thêm tồn bộ ở thời điểm 5 năm [11]. Tìm hiểu kết quả điều trị u nguyên bào thận ở một số quốc gia đang phát triển, chúng tơi cĩ kết quả như sau: Malawi, Ma rốc, Senegal của châu Phi và Thái lan cĩ 40-70% bệnh nhân sống khỏe mạnh [127-130]. Một số nước cĩ kết quả cao hơn: Thổ Nhĩ kỳ, I ran, Ấn
Độ, Trung Quốc, Ai Cập và Giordani chỉ số này là 70-85% [126, 131- 135]. Số liệu cơng bố cho thấy phần lớn họ cĩ số lượng bệnh nhân và thời gian theo dõi tương đương của chúng tơi. Cĩ thể thấy là ở một số quốc gia cĩ mức độ phát triển được đánh giá cao hơn chúng ta, kết quả điều trị của họ gần như chúng tơi. Họ cũng sử dụng các phác đồ của SIOP hoặc NWTS, một số đã dùng cả 2 giống như chúng tơi đã làm như Ấn Độ và Giordani [12, 132, 135].
Chúng tơi cho rằng khơng thể so sánh kết quả điều trị u nguyên bào thận của chúng tơi ở 2 thời điểm với 2 phác đồ khác nhau để đánh giá phác đồ nào cĩ kết quả tốt hơn. Trước hết đây là 2 nghiên cứu độc lập, khơng phân nhĩm ngẫu nhiên để so sánh, và là lý do quan trọng nhất. Thứ 2 là mẫu bệnh nhân khơng tương đương, trong nghiên cứu này chúng tơi khơng xác định được tỉ lệ bệnh nhân ở các giai đoạn I, II và III khi bắt đầu điều trị. Chúng tơi cĩ 2 bệnh nhân ở giai đoạn IV và 3 bệnh nhân ở giai đoạn V trong nghiên cứu này trong khi trong nghiên cứu trước khơng cĩ bệnh nhân nào. Nếu cĩ bỏ 5 bệnh nhân này ra để so sánh thì cũng khơng đảm bảo sự chính xác. Cuối cùng là 2 nhĩm bệnh nhân được điều trị trong hồn cảnh và điều kiện khác nhau. Hiện nay việc điều trị thuận lợi hơn trước nhiều do chúng tơi cĩ nhiều kinh nghiệm hơn trong điều trị ung thư nĩi chung và u nguyên bào thận nĩi riêng, và điều này khơng chỉ đúng với các bác sĩ ung thư nhi mà cịn cả các chuyên khoa khác tham gia vào việc điều trị ung thư. Cơ sở thiết bị và khả năng chăm sĩc cũng tốt hơn trước đây.
Chúng tơi cĩ 13 bệnh nhân tái phát và 9 bệnh nhân tử vong. Trong 9 bệnh nhân tử vong cĩ 8 tử vong sau tái phát và bệnh diễn biến nặng, 1 tử vong do suy đa tạng trong khi đang điều trị hĩa chất và trường hợp này là tử vong cĩ thể liên quan đến điều trị.
Tỉ lệ bệnh nhân tái phát trong nghiên cứu của chúng tơi là 13/58=22,4%. Tỉ lệ này cao hơn so với số liệu của SIOP và NWTS khi họ cĩ khoảng 10- 15% bệnh nhân tái phát [71, 89-91].
Các bệnh nhân tái phát cĩ vị trí tái phát tại chỗ 11/13 trường hợp, khơng cĩ trường hợp nào tái phát ngồi thận. Trên thực tế, 2 trường hợp ở giai đoạn V khơng đồng thời được xếp loại là tái phát do các lý do sau:
- cần phải điều trị như các bệnh nhân tái phát
- từ ban đầu đã cĩ mảnh phơi sinh thận cịn sĩt lại ở thận cịn lại, tổ chức này khơng được cắt bỏ do nếu cắt phải cắt bỏ cả thận. Các mảnh phơi sinh thận cịn sĩt lại này phát triển thành u nguyên bào thận.
Thời gian kể từ khi điều trị đến lúc tái phát của 13 bệnh nhân là từ 1 tháng đến 40 tháng, trung bình là 9,7 tháng. Bệnh nhân tái phát muộn nhất là trường hợp cĩ u thận ở 2 bên, sau đĩ được xác định là cĩ mảnh phơi sinh thận cịn sĩt lại ở thời điểm chẩn đốn. 12/13 bệnh nhân cịn lại cĩ thời gian tái phát kể từ khi điều trị dài nhất là 13 tháng. 4/13 tái phát trong 6 tháng đầu tiên, cĩ tiên lượng xấu [94]. Cĩ 3/13 khi tái phát cĩ di căn xa tại gan và phổi. Kết quả của chúng tơi tương tự so với SIOP và NWTS về thời gian tái phát, vị trí tái phát và di căn khi tái phát, điểm khác biệt là tỉ lệ tái phát của chúng tơi cao hơn khá nhiều [90-92, 94]. Sau khi tái phát, quá nửa (8/13) số bệnh nhân bỏ điều trị do tình trạng bệnh nặng, 7/8 đã tử vong và dù cho 1 bệnh nhân bỏ điều trị tiếp cịn sống nhưng tiên lượng sẽ tử vong. Với các bệnh nhân được điều trị theo phác đồ tái phát và cịn sống, thời gian theo dõi cịn ngắn, trung bình là 10 tháng và mới chỉ cĩ 1 trường hợp kết thúc đợt điều trị tái phát. Như vậy các bệnh nhân bị tái phát cĩ tiên lượng bệnh rất xấu. Kết quả này của chúng tơi cũng phù hợp với kết quả của SIOP và NWTS [68-70, 89-92, 94].
1 bệnh nhân tử vong sau phẫu thuật và 2 tháng kể từ khi điều trị, nghĩa là gần 1 tháng sau phẫu thuật. Trường hợp này tử vong do rối loạn đơng máu, suy chức năng gan và thận. Chúng tơi ghi nhận đây là trường hợp tử vong cĩ thể do điều trị. Nguyên nhân suy gan, thận và rối loạn đơng máu khơng xác định được. Bệnh nhân này cĩ các xét nghiệm trước phẫu thuật hồn tồn bình thường, trong phẫu thuật và thời gian hậu phẫu khơng cĩ gì đặc biệt. Sau phẫu thuật chưa cĩ bệnh lý nào khác ngồi u nguyên bào thận và khơng dùng thuốc đặc biệt nào khác ngồi hĩa chất. Đây là trường hợp khĩ giải thích và hiếm gặp do bệnh nhân khơng xạ trị, chế độ điều trị hĩa chất khơng mạnh (chỉ cĩ 2 thuốc Vincristine và Actinomycin D) và mới điều trị trong thời gian ngắn. Bệnh nhân khơng cĩ biểu hiện của sốc phản vệ hay dị ứng với các thuốc sử dụng.
Chúng tơi cĩ 8 bệnh nhân tử vong sau khi tái phát. 7/8 bệnh nhân này bỏ điều trị sau khi tái phát, cĩ thể khẳng định đây là nguyên nhân các bệnh nhân tử vong khá nhanh (trung bình là 6,4 tháng) sau khi tái phát. Trong số 5 bệnh nhân điều trị sau khi tái phát, 4/5 bệnh nhân cịn sống cĩ thời gian trung bình đến khi kết thúc nghiên cứu là 10 tháng.