- Các kết quả chứng minh mối liên quan giữa việc knockdown duch
1. Bệnh Parkinson và tình hình nghiên cứu bệnh Parkinson
Bệnh Parkinson gây ra do sự thoái hóa của các tế bào thần kinh kiểm sóat sự vận động cơ bắp [17]. Các tế bào thần kinh này sản xuất dopamin Ờ một chất có vai trò quan trọng trong sự truyền tắn hiệu giữa các tế bào. Khi lượng dopamin trong não giữa bị thiếu hụt, người bệnh sẽ có các triệu chứng như đi đứng khó khăn, cử động chậm, tay chân cứng và rung, cơ mặt bị liệt [24]. Đây là một bệnh khá phổ biến với tỷ lệ mắc bệnh khỏang 100/100 000 và hàng năm có thêm khỏang 20/100 000 người mới mắc bệnh.
Tuy tình hình bệnh hiện nay rất phổ biến và nghiêm trọng, nhưng những nghiên cứu về nguyên nhân gây bệnh, liệu pháp phòng bệnh, các mô hình nghiên cứ mô phỏng và trị bệnh vẫn chưa mang lại những đáp án mong đợi. Gần đây, thông qua việc thiết lập các mô hình động vật có kiểu hình bệnh PD, các nghiên cứu được tiếp cận theo hướng phát hiện những đột biến đơn có liên quan đến sự di truyền của một số kiểu bệnh PD để góp phần hiểu sâu hơn về cơ chế phân tử của bệnh PD [3]. Mặt khác mô hình động vật bị bệnh PD còn có thể được dùng cho việc sàng lọc các hợp chất hóa học có họat tắnh trị bệnh PD [28].
Các nghiên cứu trước đây cho thấy bệnh PD liên quan đến việc phân hủy protein trong tế bào thông qua proteasome và có quan hệ với các gene mã hóa protein α- Synuclein, Parkin 1, DJ-1, UCH-L1 [34]. Cho đến nay, ruồi giấm Drosophila đột biến liên quan đến các gene mã hóa α-synuclein, parkin 1, Dj-1 và một số gene khác đã được sử dụng làm mô hình để nghiên cứu và phát triển thuốc điều trị bệnh PD [3]. Các nghiên cứu này đã phần nào làm sáng tỏ hơn cơ chế phân tử liên quan đến bệnh Parkinson và một số hợp chất hóa học đang được nghiên cứu phát triển làm thuốc điều trị bệnh PD dựa trên hoạt động của các gene này.
- 7 -