Giai đoạn III là nghiên cứu thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, có đối chứng được nghiên cứu trên số lượng bệnh nhân lớn hơn từ 300 – 3.000 hoặc nhiều hơn nữa tuỳ thuộc loại bệnh và sản phẩm nghiên cứu. Mục đích nghiên cứu giai đoạn III nhằm xác định tính ổn định của công thức, tính an toàn/ hiệu quả ngắn hạn và dài hạn của hoạt chất, đánh giá giá trị trị liệu ở mức tổng thể. Nghiên cứu các phản ứng bất lợi thường xuyên xảy ra, phát hiện các đặc điểm đặc biệt của sản phẩm nghiên cứu. Các điều kiện thử nghiệm lâm sàng trong giai đoạn này được tiến hành gần với điều kiện sử dụng thông thường [3,19].
Mặc dù không bắt buộc đối với tất cả các trường hợp nhưng thông thường mỗi loại thuốc, dược phẩm mới cần được thử nghiệm thành công ít nhất hai lần để chứng minh hiệu lực và tính an toàn của thuốc và sau đó được phê duyệt từ các cơ quan có thẩm quyền như Cục quản lý thuốc và thực phẩm (FDA) của Mỹ, Cục quản lý hàng hoá trị liệu (TGA) của Úc và Cơ quan quản lý thuốc Châu Âu (Cộng đồng Châu Âu). Khi thuốc đã thử nghiệm thành công giai đoạn III, kết quả thử nghiệm sẽ được tập hợp thành báo cáo mô tả toàn diện phương pháp, kết quả trên động vật và người, công thức, qui trình
sản xuất và thời hạn sử dụng. Tài liệu này sẽ trở thành bộ tài liệu chính thức cung cấp cho các nước khác xem xét để có thể phê duyệt cho sử dụng trong nước. Hầu hết các thuốc đã trải qua thử nghiệm giai đoạn III có thể đưa vào sử dụng trên thị trường theo tiêu chuẩn của FDA. Tuy nhiên, khi có các tác dụng bất lợi trầm trọng được báo cáo sau khi thuốc/ dược phẩm đã đưa ra thị trường, thuốc hoặc dược phẩm có thể bị rút khỏi thị trường.