Phân loại RL hình thái tủy
Giảm tb máu ngoại vi % Nguyên HC sắt vịng % Blast MDS-SLD 1 1 hoặc 2 < 15% hoặc < 5%* BM < 5%, PB < 1%, khơng que auer
MDS-MLD 2 hoặc 3 1 – 3 < 15% hoặc
< 5%*
BM < 5%, PB < 1%, khơng que auer
MDS-RS-SLD 1 1 hoặc 2 ≥ 15% hoặc
≥5%*
BM < 5%, PB < 1%, khơng que auer
MDS-RS-MLD 2 hoặc 3 1 – 3 ≥ 15% hoặc
≥5%*
BM < 5%, PB < 1%, khơng Auer rods HCRLST với del(5q) đơn
độc 1 – 3 1 – 2
Khơng/ bất kỳ
BM < 5%, PB < 1%, khơng Auer rods
MDS-EB-1 0 – 3 1 – 3 Khơng/ bất kỳ BM 5% – 9% hoặc PB 2% - 4%, khơng Auer rods MDS-EB-2 0 – 3 1 – 3 Khơng/ bất kỳ BM 10% – 19% hoặc PB 5% - 19%, hoặc cĩ Auer rods MDS-U
Với blast PB 1% 1 – 3 1 – 3 Khơng/ bất kỳ
BM < 5%, PB = 1%**, khơng Auer rods
Với SLD và giảm 3 dịng 1 3 Khơng/ bất kỳ BM < 5%, PB < 1%,
khơng Auer rods Dựa vào việc xác định di
truyền tế bào bất thường 0 1 - 3 < 15%***
BM < 5%, PB < 1%, khơng Auer rods Giảm TB khĩ chữa
ở trẻ em 1 – 3 1 – 3 Khơng BM < 5%, PB < 2%
*Cĩ đột biến gen SF3B1,**1% Blast đo ở 2 lần khác nhau, ***>15% RS và cĩ RL HC nặng là MDS-SLD
2.2.3.3. Tiêu chuẩn điều trị
Nhĩm bệnh nhân điều trị hỗ trợ
- Tất cả các bệnh nhân được chẩn đốn rối loạn sinh tủy nguyên phát thuộc nhĩm nguy cơ rất thấp và thấp theo phân loại của IPSS-R.
Nhĩm bệnh nhân điều trị decitabin
- Tất cả các bệnh nhân được chẩn đốn rối loạn sinh tủy nguyên phát thuộc nhĩm nguy cơ trung bình, cao và rất cao theo phân loại của IPSS-R.
Tiêu chuẩn đánh giá đáp ứng điều trị HCRLST theo IWG 2018
IWG 2018 là hệ thống đánh giá mới nhất và áp dụng phổ biến trong các nghiên cứu, thử nghiệm lâm sàng với bệnh nhân ung thư, gồm 7 mức độ:
1) Đáp ứng hồn tồn (CR)
- Tủy xương: Số lượng tế bào blast < 5%, khơng cĩ rối loạn dịng - Máu ngoại vi: Khơng cĩ tế bào blast, HBG > 100 g/L, giá trị
tuyệt đối bạch cầu trung tính > 1,5 G/L, số lượng tiểu cầu > 100 G/L, khơng phải truyền khối hồng cầu, sử dụng các yếu tố tăng trưởng trong thời gian 8 tuần.
2) Đáp ứng một phần (PR)
- Giảm 50% số lượng tế bào blast trong tủy xương so với trước điều trị
- Các tiêu chí khác giống như đáp ứng hồn tồn
- Giảm phân độ theo phân loại của HCRLST theo WHO 2016 - Khơng cĩ bằng chứng bệnh tiến triển trong vịng 2-4 tháng.
3) Đáp ứng hồn tồn tủy xƣơng
- Tủy xương: ≤ 5% tế bào blast và giảm ít nhất 50% tế bào blast ở tủy xương so với trước điều trị.
- Máu ngoại vi: cải thiện huyết học được ghi nhận cho đáp ứng hồn tồn tủy xương.
4) Cải thiện Huyết học (HI)
Cải thiện hồng cầu (HI-E)
- Đối với bệnh nhân khơng phụ thuộc truyền máu: khơng truyền máu trong 16 tuần, lượng HBG sau điều trị tăng >1,5 g/dL duy trì trong khoảng thời gian 6 tháng.
- Đối với bệnh nhân gánh nặng truyền máu thấp: trước điều trị bệnh nhân truyền máu 3-7 lần trong 16 tuần, sau điều trị khơng truyền máu trong khoảng thời gian 6 tháng.
- Đối với bệnh nhân gánh nặng truyền máu cao: trước điều trị bệnh nhân truyền máu trên 8 lần trong 16 tuần. Bệnh nhân đáp ứng phần lớn khi sau điều trị khơng truyền máu trong khoảng thời gian 6 tháng. Bệnh nhân đáp ứng một phần khi giảm trên 50% nhu cầu truyền máu trong khoảng thời gian 6 tháng.
Cải thiện tiểu cầu (HI-P)
- Đáp ứng phần lớn: Đối với bệnh nhân cĩ số lượng tiểu cầu trước điều trị nhỏ hơn 100 G/L, mức tăng tuyệt đối từ 30 G/L trở lên. Đối với những bệnh nhân phụ thuộc vào truyền tiểu cầu, duy trì số lượng tiểu cầu ổn định và khơng phụ thuộc vào truyền tiểu cầu. Cần tính đến sự tiến triển của các triệu chứng chảy máu. - Đáp ứng một phần: Đối với những bệnh nhân cĩ số lượng tiểu
cầu trước điều trị nhỏ hơn 100 G/L, sau điều trị số lượng tiểu cầu tăng 50% trở lên lớn hơn 10 G/L nhưng nhỏ hơn 30 G/L.
Cải thiện bạch cầu trung tính (HI-N)
- Đáp ứng phần lớn: Đối với bệnh nhân cĩ số lượng tuyệt đối bạch cầu trung tính < 1,5 G/L trước điều trị, sau điều trị tăng ít nhất 100% với giá trị từ 0,5 G/L trở lên.
- Đáp ứng một phần: Đối với bệnh nhân cĩ số lượng tuyệt đối bạch cầu trung tính < 1,5 G/L trước điều trị, sau điều trị tăng từ 0,1 đến 0,2 G/L.
5) Bệnh ổn định
- Khơng đạt được lui bệnh một phần nhưng khơng cĩ dấu hiệu bệnh tiến triển trên 8 tuần.
6) Thất bại
- Bệnh nhân tử vong trong quá trình điều trị hoặc bệnh tiến triển xấu hơn với giảm các dịng tế bào máu, tăng tỉ lệ blast tủy xương hoặc tiến triển sang nhĩm bất lợi hơn so với trước khi điều trị.
7) Bệnh tái phát sau khi đã đáp ứng điều trị một phần hoặc hồn tồn
Với ít nhất một trong số các tiêu chí sau: - Tỉ lệ tế bào blast như trước điều trị
- Giảm 50% mức độ đáp ứng tối đa của bạch cầu hạt hoặc tiểu cầu - Giảm lượng HBG ít nhất 1,5 g/dL hoặc phụ thuộc truyền máu.
8) Đáp ứng di truyền tế bào
Đáp ứng hồn tồn: Khơng xuất hiện bất thường nhiễm sắc thể
mà khơng cĩ sự xuất hiện bất thường di truyền tế bào mới.
Đáp ứng một phần: Giảm ít nhất 50% bất thường nhiễm sắc thể.