Liệu pháp nhắm trúng đích là dùng các loại thuốc để khĩa sự tăng trưởng và lan tràn của ung thư. Chúng can thiệp vào các phân tử đặc hiệu trong cơ chế sinh ung và sự tăng trưởng của khối bướu. Vì các nhà nghiên cứu gọi các phân tử này là “các đích phân tử” nên liệu pháp này được gọi là liệu pháp nhắm trúng đích phân tử
hay liệu pháp trúng đích. Liệu pháp này được dùng riêng lẻ hay kết hợp với các liệu pháp khác.
Liệu pháp nhắm trúng đích can thiệp vào sự tăng trưởng và sự nhân đơi của tế bào ung thư theo nhiều đường khác nhau cũng như tại những điểm thay đổi trong suốt quá trình hình thành tăng trưởng và lan tràn của ung thư. Nhiều loại liệu pháp
trúng đích nhắm vào các protein cĩ liên hệ tới quá trình dẫn truyền tín hiệu. Khi khĩa các tín hiệu, các tế bào ung thư tăng trưởng và sinh sơi vơ tổ chức, liệu pháp này làm ngừng sự tăng trưởng và nhân đơi của các tế bào ung thư. Các đích phân tử
khác là sự biểu hiện gen, sự sinh mạch, sự chết tế bào.
Khi HER2 khuếch đại và biểu hiện quá mức chiếm tỷ lệ cao trong ung thư vú làm cho HER2 trở thành mục tiêu hấp dẫn để phát triển phương cách trị liệu. Năm 1998, Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (gọi tắt là FDA) đã cơng nhận trastuzumab là liệu pháp nhắm trúng đích đầu tiên được dùng điều trị ung thư vú di căn. Kết quả cho thấy trastuzumab làm bệnh tiến triển chậm hơn, tăng tỉ lệ và thời gian đáp ứng với điều trị hổ trợ, tăng thời gian sống cho bệnh nhân.
Hình 1.9: Vai trị của kháng thểđơn dịng trong trị liệu nhắm trúng đích [94] Trastuzumab (thuốc cĩ tên là Herceptin) là một loại kháng thể đơn dịng gắn kết vào yếu tố tăng trưởng HER2 làm ngăn chặn hoạt động của yếu tố này. Yếu tố
tăng trưởng HER2 cĩ trên bề mặt của tế bào ung thư vú, cĩ tác động làm tế bào ung thư vú sinh sản. Herceptin làm chậm lại hay dừng sự tăng trưởng của các tế bào này. Herceptin chỉ được dùng để điều trị các loại ung thư vú biểu hiện quá mức
protein HER2 hay HER2 khuếch đại. Herceptin được dùng riêng lẻ hay kết hợp với hĩa trị [26], [31], [55], [71], [76], [80], [86].