Phân tích tổng quan hệ thống tính chi phí – hiệu quả của các thuốc sinh học trong điều trị vẩy nến thể mảng

BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ ĐẠI HỌC Y DƯỢC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH - HÀ VĂN SANH PHÂN TÍCH TỔNG QUAN HỆ THỐNG TÍNH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA CÁC THUỐC SINH HỌC TRONG ĐIỀU TRỊ VẨY NẾN THỂ MẢNG Ngành: Dược lý – Dược lâm sàng Mã số: 872025 Luận văn Thạc sĩ Dược học NGƢỜI HƢỚNG DẪN KHOA HỌC: TS NGUYỄN THỊ THU THỦY Thành phố Hồ Chí Minh – 2018 LỜI CAM ĐOAN Tơi cam đoan cơng trình nghiên cứu Các số liệu, kết nêu luận văn trung thực chưa công bố cơng trình khác Hà Văn Sanh i PHÂN TÍCH TỔNG QUAN HỆ THỐNG TÍNH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA CÁC THUỐC SINH HỌC TRONG ĐIỀU TRỊ VẨY NẾN THỂ MẢNG TÓM TẮT Mở đầu: Vẩy nến bệnh da mạn tính, ảnh hưởng lớn đến sức khỏe tinh thần bệnh nhân Bệnh liên quan chặt chẽ đến nguồn lực tài bệnh nhân phân bổ ngân sách hệ thống y tế chi phí điều trị bệnh cao, nhiều nghiên cứu tính chi phí – hiệu thuốc điều trị tiến hành nhiều quốc gia với kết khác biệt Mục tiêu: Đề tài thực nhằm tổng quan hệ thống đánh giá chất lượng nghiên cứu chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng Phương pháp nghiên cứu: Tìm kiếm sử dụng từ khóa cơng cụ MeSH (Medical subject headings) hai nguồn liệu Pubmed The Cochrane Library Quá trình tìm kiếm tài liệu không giới hạn khoảng thời gian công bố nghiên cứu Các nghiên cứu tiến hành quốc gia vùng lãnh thổ cụ thể, ngôn ngữ trình bày tiếng Anh tiếng Việt với kết số ICER/QALY lựa chọn để tiếp tục tổng hợp đánh giá chất lượng theo thang điểm CHEERS Tất giá trị tiền tệ quy đổi giá trị USD năm 2017, sử dụng số giá tiêu dùng (CPI) năm 2017 tỷ giá chuyển đổi tiền tệ Kết quả: 10 nghiên cứu tổng số 224 nghiên cứu (tính đến thời điểm kết thúc tìm kiếm tài liệu 01/2018) tính chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng thu nhận vào đề tài Trong đó, etanercept thuốc phân tích nhiều 10 nghiên cứu, theo sau adalimumab thể 06 nghiên cứu Giá trị số ICER/QALY biến thiên khoảng từ 5.113 USD tới 188.502 USD so sánh thuốc sinh học với liệu pháp điều trị khác điều trị bản, chăm sóc giảm nhẹ, trị liệu khơng tồn thân hay sử dụng thuốc khơng có tác dụng đích 90% nghiên cứu lựa chọn có chất i lượng tốt khá, đạt từ 17 đến 23 mục số 24 mục theo thang điểm đánh giá chất lượng nghiên cứu CHEERS Kết luận: Các thuốc sinh học vượt trội mặt chi phí – hiệu so với điều trị bản, chăm sóc giảm nhẹ, trị liệu khơng tồn thân hay trị liệu khơng có tác dụng đích việc điều trị bệnh vẩy nến Tuy nhiên, nghiên cứu tính chi phí – hiệu thuốc sinh học (etanercept, adalimumab, ustekinumab) điều trị bệnh vẩy nến theo nghiên cứu Duarte 2017 [19] có số ICER cho trẻ em cao vượt ngưỡng sẵn sàng chi trả so sánh với chăm sóc giảm nhẹ Từ khóa: tổng quan hệ thống, chi phí – hiệu quả, thuốc sinh học, bệnh vẩy nến SYSTEMATIC REVIEW OF COST - EFFECTIVENESS OF BIOLOGICAL DRUGS FOR THE TREATMENT OF MODERATE-TO-SEVERE PLAQUE PSORIASIS ABSTRACT Background: Psoriasis is a chronic skin desease that affects the physical and mental function of patients It is closely related to the financial resources of patients and the healthcare budget allocation of the health system due to the high cost of treatment so that the cost - effectiveness analysises is essential for the management of this psoriasis treatment Objectives: This study was conducted to systematically review cost-effectiveness studies of biological drugs for the treatment plaque psoriasis by assessing the quality of the studies and synthesizing cost – effectiveness data from eligible studies Methods: A search using MeSH (Medical subject headings) terms and key words was conducted on two databases Pubmed and The Cochrane Library Selection criteria and exclusion criteria was used to screen eligible studies The selected studies were then assesssed the quality by the CHEERS (Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards) checklist The results from selected analysises were systematically reviewed to sumarize the evidence of cost effectiveness Results: Out of 224 records, 10 publications were included in this review Based on CHEERS checklist, the quality of studies ranged from 17 to 23 out of the total of 24 Overall, etanercef was the most commonly assessed drug in all studies, followed by adalimumab shown in studies The ICER/QALY values ranged from $7,397 to $188,502, they were dominant when comparing biologicals with other therapies (standard care, supportive care, basal treatment, systemic therapy and non-targetimmuno drugs) Conclusion: The dominant ICER values were observed when biologicals were compared with other theurapies However, in study of Duarte 2017 [19], the biological drugs (etanercept, adalimumab, ustekinumab) is not cost – effectiveness when comparing to supportive care due to higher than Willingness – to – Pay threshold in UK Key words: systematic review, cost - effectiveness, biologic drugs, plaque psoriasis i MỤC LỤC DANH MỤC CHỮ VIẾT TẮT ix DANH MỤC BẢNG x DANH MỤC HÌNH xi MỞ ĐẦU Chƣơng - TỔNG QUAN TÀI LIỆU 1.1 TỔNG QUAN BỆNH VẨY NẾN THỂ MẢNG 1.1.1 Định nghĩa, đặc điểm dịch tễ 1.1.2 Triệu chứng, nguyên nhân yếu tố nguy 1.1.3 Chẩn đoán 1.1.4 Điều trị 1.2 TỔNG QUAN VỀ THUỐC SINH HỌC TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH VẨY NẾN THỂ MẢNG 10 1.2.1 Các loại thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng 10 1.2.2 Hiệu lâm sàng thuốc sinh học 12 1.3 PHƢƠNG PHÁP TỔNG QUAN HỆ THỐNG 15 1.3.1 Khái niệm 15 1.3.2 Quy trình thực tổng quan hệ thống 15 1.3.3 Những nghiên cứu tổng quan hệ thống phân tích chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến mức độ vừa đến nặng có giới 17 1.4 PHƢƠNG PHÁP PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ 22 1.4.1 Phương pháp phân tích chi phí – hiệu 22 1.4.3 Đánh giá chất lượng nghiên cứu phân tích chi phí – hiệu 25 i Chƣơng - ĐỐI TƢỢNG VÀ PHƢƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 27 2.1 ĐỐI TƢỢNG NGHIÊN CỨU 27 2.2 PHƢƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 27 2.2.1 Lựa chọn đánh giá chất lượng nghiên cứu chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng giới 27 2.2.2 Tổng hợp kết nghiên cứu phân tích chi phí – hiệu lựa chọn 29 2.2.3 So sánh kết nghiên cứu phân tích chi phí – hiệu lựa chọn 30 2.3 QUY TRÌNH NGHIÊN CỨU 30 2.4 XỬ LÝ SỐ LIỆU VÀ THỐNG KÊ 31 Chƣơng - KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU .32 3.1 LỰA CHỌN VÀ ĐÁNH GIÁ CHẤT LƢỢNG CÁC NGHIÊN CỨU CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA THUỐC SINH HỌC TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH VẨY NẾN THỂ MẢNG MỨC ĐỘ VỪA VÀ NẶNG TRÊN THẾ GIỚI 32 3.1.1 Lựa chọn nghiên cứu chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa nặng giới 32 3.1.2 Đánh giá chất lượng nghiên cứu phân tích chi phí – hiệu qủa lựa chọn 33 3.2 TỔNG HỢP KẾT QUẢ CÁC NGHIÊN CỨU PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ LỰA CHỌN 40 3.2.1 Đặc điểm nghiên cứu 40 3.2.2 Phương pháp nghiên cứu 43 3.2.3 Kết nghiên cứu 49 3.3 SO SÁNH KẾT QUẢ CÁC NGHIÊN CỨU PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ LỰA CHỌN 55 ii Chƣơng - BÀN LUẬN 63 4.1 BÀN LUẬN VỀ LỰA CHỌN VÀ ĐÁNH GIÁ CHẤT LƢỢNG CÁC NGHIÊN CỨU CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA THUỐC SINH HỌC TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH VẨY NẾN THỂ MẢNG MỨC ĐỘ VỪA ĐẾN NẶNG TRÊN THẾ GIỚI 63 4.1.1 Lựa chọn nghiên cứu chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng giới 63 4.1.2 Đánh giá chất lượng nghiên cứu chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng giới 63 4.1.3 Bàn luận nghiên cứu tổng quan hệ thống phân tích chi phí – hiệu điều trị bệnh vẩy nến mức độ vừa đến nặng có 64 4.2 BÀN LUẬN TỔNG HỢP KẾT QUẢ CÁC NGHIÊN CỨU PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ LỰA CHỌN 64 4.3 BÀN LUẬN SO SÁNH KẾT QUẢ CÁC NGHIÊN CỨU PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ LỰA CHỌN 65 KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ 66 TÀI LIỆU THAM KHẢO 69 PHỤ LỤC 1: BẢNG KIỂM CHEERS 73 DANH MỤC CHỮ VIẾT TẮT Chữ viết tắt Tiếng Anh Tiếng Việt Chỉ số CPHQ CER Cost-effectiveness ratio CHEC The Consensus Health Economic Danh sách tiêu chí đồng thuận kinh tế y tế Criteria list CHEERS DQLI Consolidated Health Economic Tiêu chuẩn báo cáo đánh Evaluation Reporting Standards giá kết kinh tế y tế Dermatology life quality index Chỉ số chất lượng sống bệnh da FDA Food and Drug Administration Cục quản lý Thực phẩm Dược phẩm Hoa Kỳ ICER Incremential cost-effectiveness ratio Chỉ số gia tăng CPHQ MID Minimally important difference Sự khác biết quan trọng tối thiểu PASI Psoriasis Area and Severity Index Chỉ số độ nặng vùng bệnh vẩy nến PGA Physician Global Assessment Đánh giá toàn cầu bác sĩ QUES Quality of Health Economics Studies Chất lượng Nghiên cứu Kinh tế Y tế Chi phí – hiệu CPHQ Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 63 Chƣơng - BÀN LUẬN 4.1 BÀN LUẬN VỀ LỰA CHỌN VÀ ĐÁNH GIÁ CHẤT LƢỢNG CÁC NGHIÊN CỨU CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA THUỐC SINH HỌC TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH VẨY NẾN THỂ MẢNG MỨC ĐỘ VỪA ĐẾN NẶNG TRÊN THẾ GIỚI 4.1.1 Lựa chọn nghiên cứu chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng giới Đề tài tìm kiếm 02 hệ thống liệu Pubmed The Cochrane Library Đây 02 nguồn liệu lớn, đáng tin cậy sử dụng nghiên cứu tổng quan hệ thống Với mong muốn so sánh CPHQ thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến mức độ vừa đến nặng dựa số ICER/QALY đề tài thu nhận nghiên cứu có đầu số này, số lượng nghiên cứu đạt yêu cầu tổng hợp đề tài không lớn với 10 nghiên cứu Tuy nhiên, số thuốc secukinumab, ixekizumab brodalumab đánh giá 01 nghiên cứu, điều giải thích lý thuốc thuốc sinh học tổ chức FDA chấp thuận điều trị bệnh vẩy nến thể mảng năm gần (2015, 2016, 2017; tương ứng) Đa số nghiên cứu tiến hành bệnh nhân trưởng thành, có nghiên cứu Duarte 2017 [19] tiến hành trẻ em người nhỏ tuổi mắc bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng 4.1.2 Đánh giá chất lƣợng nghiên cứu chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng giới Chất lượng nghiên cứu đề tài đánh giá độc lập hai người theo thang đo CHEERS Hai kết đánh giá chất lượng hai người tham gia đánh giá khơng có khác biệt Vì vậy, kết đánh giá thể khách quan đáng tin cậy Theo thang điểm phân loại chất lượng nghiên cứu theo thang điểm CHEERS, đề tài ghi nhận 90% số nghiên cứu đạt từ ≥15 số 24 mục bẳng kiểm CHEERS nghiên cứu có chất lượng trung bình, Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 64 chất lượng nghiên cứu tổng hợp vào đề tài tốt, điều góp phần giúp tổng quan nghiên cứu có chất lượng 4.1.3 Bàn luận nghiên cứu tổng quan hệ thống phân tích chi phí – hiệu điều trị bệnh vẩy nến mức độ vừa đến nặng có Đề tài ghi nhận có 04 nghiên cứu tổng quan hệ thống thực có mục tiêu với đề tài trình bày phần tổng quan So với đề tài, nghiên cứu Zhang 2014[56] đánh giá chất lượng nghiên cứu riêng lẻ, nhiên nghiên cứu không vào phân tích số liệu để so sánh tính CPHQ thuốc sinh học Trong đó, nghiên cứu Mauskopf 2014 [36] nghiên cứu Gutknecht 2016 [24] tập trung vào tổng hợp đặc điểm phương pháp luận nghiên cứu lựa chọn, không đánh giá chất lượng nghiên cứu đánh giá tính CPHQ thuốc sinh học để kết luận thuốc sinh học có tính CHPQ tốt Khi so sánh kết đề tài với nghiên cứu Kromer 2018 [31], đề tài cập nhật nghiên cứu kết giá trị ICER/QALY thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng ustekinumab, ixekizumab, brodalumab mà nghiên cứu Kromer 2018 [31] không đề cập 4.2 BÀN LUẬN TỔNG HỢP KẾT QUẢ CÁC NGHIÊN CỨU PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ LỰA CHỌN Đề tài tập trung vào nghiên cứu đánh giá tính CPHQ thuốc sinh học etanercept, alefacept, apremilast, infliximab, adalimumab, ustekinumab, secukinumab, ixekizumab, brodalumab điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng Các nghiên cứu có quan điểm chi trả khác (quan điểm hệ thống y tế, quan điểm xã hội), khác mơ hình nghiên cứu (mơ hình Markov, định) Các nghiên cứu chọn lựa phân tích kinh tế cho điều trị bệnh vẩy nến thuốc sinh học, đánh giá tính CPHQ thuốc với phương pháp điều trị bản, chăm sóc giảm nhẹ, thuốc khơng có tác dụng đích miễn dịch thuốc sinh học khác Bởi nghiên Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 65 cứu chọn lựa có khác phương pháp nghiên cứu nên tiến hành phân tích gộp mà dừng lại tổng quan hệ thống nghiên cứu Bên cạnh đó, đề tài ghi nhận nghiên cứu tổng hợp đề tài tiến hành nước khác (USA, Canada, Đức, Thụy Điển, UK, Italia) năm khác (2005 đến 2017), đơn vị tiền tệ khác (USD, Bảng Anh, Euro, Đơ la Canada) để đảm bảo so sánh tốt đề tài đưa giá trị tiền tệ đơn vị tiền tệ USD năm 2017 Ngoài ra, thời gian mô liệu khác rõ rệt từ 16 tuần đến 10 năm nên giá trị thu chênh lệch lớn Thêm vào đó, ngưỡng sẵn sàng chi trả (Willingness – to – Pay) cho ICER quốc gia có khác biệt, điều giải thích cho thuốc sinh học (etanercept, adalimumab, ustekinumab) nghiên cứu Duarte 2017 [19] có tính CPHQ khơng tốt liệu pháp khác (chăm sóc giảm nhẹ) 4.3 BÀN LUẬN SO SÁNH KẾT QUẢ CÁC NGHIÊN CỨU PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ LỰA CHỌN Những nghiên cứu tính CPHQ thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến mảng mức độ vừa đến nặng tổng hợp thực thời điểm khác quốc gia khác nên đề tài chuyển đổi tất giá trị ICER thu vị tiền tệ (USD) thời điểm (2017), điều giúp so sánh giá trị với cách xác khách quan Tuy nhiên, trị liệu đối chứng bao gồm điều trị bản, chăm sóc giảm nhẹ, trị liệu khơng tồn thân hay sử dụng thuốc khơng có tác dụng đích sử dụng để so sánh với thuốc sinh học khác nên đề tài khó khăn việc kết luận chung so sánh tính CPHQ thuốc sinh học, đề tài kết luận giá trị ICER thuốc sinh cho trị liệu đối chứng Bên cạnh đó, đề tài khơng tìm thấy nghiên cứu CPHQ có kết đầu ICER/QALY điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng thuốc alefacept apremilast, đó, khơng có so sánh trực tiếp thuốc với thuốc sinh học khác Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 66 KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ KẾT LUẬN Đề tài “Phân tích tổng quan hệ thống tính chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị vẩy nến thể mảng” thực với mục đích lựa chọn đánh giá chất lượng nghiên cứu CPHQ thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến giơi, sau tổng hợp kết so sánh kết thuốc sinh học tính CPHQ Lựa chọn đánh giá chất lượng nghiên cứu CPHQ thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng giới: tiến hành tìm kiếm hai nguồn liệu Pubmed The Cochrane Library, đề tài thu nhận 10 nghiên cứu thỏa mãn tiêu chí lựa chọn loại trừ mà đề tài đặt Để đánh giá chất lượng nghiên cứu, để tài sử dụng thang điểm CHEERS thang điểm có ưu điểm bật, thiết kế để đánh giá chất lượng nghiên cứu kinh tế y tế thang điểm thể rõ ràng thang điểm khác (CHEC, QUES) mục cần có đánh giá kinh tế y tế Trong 10 nghiên cứu lựa chọn đề tài, 09 (90%) nghiên cứu có chất lượng tốt (>17/24 mục), 01 nghiên cứu đạt chất lượng trung bình đạt 15/24 mục, khơng có nghiên cứu đạt chất lượng trung bình Tổng hợp kết nghiên cứu phân tích CPHQ lựa chọn, đề tài ghi nhận nghiên cứu thực quốc gia khác nhau, phần lớn châu Âu với 07 nghiên cứu, lại 03 nghiên cứu tiến hành châu Mỹ Hầu hết nghiên cứu thực người trưởng thành, có nghiên cứu Duarte 2017[19] tiến hành bệnh nhân vẩy nến người trẻ em Trong số thuốc sinh học đề cập đề tài, etanerept thuốc có mặt tất 10 nghiên cứu, đó, khơng có nghiên cứu CPHQ alefacept apremilast điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng Trong 10 nghiên cứu lựa chọn, đa số nghiên cứu có quan điểm nghiên cứu hệ thống y tế, 02 nghiên cứu có quan điểm xã hội Những nghiên cứu lấy số liệu từ thực nghiệm lâm sàng cịn lấy số liệu từ việc sử dụng mơ Markov, Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 67 định hay mơ hình De novo decision-analytic Chi phí điều trị nghiên cứu khác 04 nghiên cứu bao gồm chi phí trực tiếp, 03 nghiên cứu bao gồm chi phí trực tiếp chi phí gián tiếp, 02 nghiên cứu đề cập chi phí trực tiếp chi phí cho biến cố bất lợi 01 nghiên cứu sử dụng chi phí trực tiếp chi phí cho biến cố bất lợi Số liệu hiệu nghiên cứu bao gồm số PASI QALY Từ kết luận nghiên cứu cho thấy thuốc sinh học vượt trội mặt CPHQ điều trị bản, chăm sóc giảm nhẹ, trị liệu khơng tồn thân hay sử dụng thuốc khơng có tác dụng đích điều trị bệnh vẩy nến thể mảng, nhiên nghiên cứu Duarte 2017 [19] tiến hành bệnh nhân vẩy nến người trẻ em, thuốc sinh học kết luận không vượt trội liệu pháp điều trị khác tính CPHQ xét tới ngưỡng sẵn sàng chi trả 30.000 Bảng Anh /QALY So sánh kết nghiên cứu phân tích CPHQ lựa chọn: nghiên cứu tiến hành quốc gia khác với đơn vị tiền tệ khác thực thời điểm khác nên giá trị ICER nghiên cứu so sánh với nghiên cứu Vì vậy, đề tài quy đổi giá trị đơn vị tiền tệ (USD) thời giá (2017) So sánh kết nghiên cứu, đề tài kết luận thuốc sinh học có tính CPHQ so với liệu pháp chăm sóc giảm nhẹ, điều trị bản, trị liệu khơng tồn thân trị liệu khơng tác dụng đích; thuốc sinh học hệ cũ etanercept tỏ CPHQ so với thuốc sinh học (ustekinumab) Secukinumab thuốc sinh học có số ICER thấp so sánh thuốc sinh học với trị liệu khơng tác dụng đích HẠN CHẾ - Đề tài giới hạn nghiên cứu tính CPHQ thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến trình bày tiếng Anh - Các nghiên cứu thực nước khác với ngưỡng sẵn sàng chi trả nước khơng giống nhau, đồng thời, yếu tố chi phí trị liệu đối chứng phân tích nghiên cứu khơng thống nên khơng thể so sánh tính CPHQ thuốc sinh học Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 68 KIẾN NGHỊ - Cần thực nghiên cứu CPHQ có kết số ICER/QALY thuốc alefacept, apremilast điều trị bệnh vẩy nến thể mảng - Cập nhật vào đề tài có nghiên cứu CPHQ thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng - Cần thực đề tài mở rộng tìm kiếm nghiên cứu với ngơn ngữ khác để thu nhiều nghiên cứu giúp cho việc tổng quan mang ý nghĩa lớn Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 69 TÀI LIỆU THAM KHẢO TÀI LIỆU TIẾNG VIỆT Phạm Đình Luyến (2015), "Giáo trình: Kinh tế dược", Bộ mơn quản lý dược, Đại học y dược Hồ Chí Minh, pp tr.79-81 Nguyễn Thị Thu Thủy (2017), "Kinh tế dược thực hành lâm sàng", Nhà xuất đại học quốc gia TP Hồ Chí Minh, pp tr.9-41 Võ Quang Trung , Nam Nguyễn Hoang (2017), Assessing the Quality of Health Economic Evaluation Research by CHEERS Instrument: A Critical Literature Review in Laos, Cambodia, and Myanmar, Vol www.dieutri.vn (2017), "Phác đồ điều trị bệnh vảy nến (psoriasis)", http://www.dieutri.vn/phacdodalieu/2-6-2017/S8959/Phac-do-dieu-tri-benh-vaynen-psoriasis.htm, ngày truy cập 23/09/2017 TÀI LIỆU TIẾNG ANH S K Tyring A Menter, K Gordon et al (2008), "Adalimumab therapy for moderate to severe psoriasis: a randomized, controlled phase III trial," Journal of the American Academy of Dermatology vol 58 (no 1), pp pp 106–115 North Chicago Abbott Laboratories, Ill, USA (2017), "Prescribing InFormation for Humira" Rohini R Pujari Ashwin B Kuchekar1, Shantanu B Kuchekar, Shashikant N Dhole and Payal M Mule (2011), "Psoriasis: A comprehensive review", Int J of Pharm & Life Sci (IJPLS) Vol (Issue 6), pp 857-877 Astellas Pharma Inc USA (2012), "Precription Information for AMEVIVE" K A Baker , Weeks S M (2014), "An overview of systematic review", J Perianesth Nurs 29 (6), pp 454-458 10 World Bank (2017), "Consumer price index (2010 = 100)", https://data.worldbank.org/indicator/FP.CPI.TOTL, ngày truy cập 15/12/2017 11 W H Boehncke , Schon M P (2015), "Psoriasis", Lancet 386 (9997), pp 983-994 12 A B Kimball C L Leonardi, K A Papp et al (2008), "Efficy and safety of ustekinumab, a human interleukin-12/23 monoclonal antibody, in patients with psoriasis: 76-week results from a randomised, double-blind, placebo-controlled trial (PHOENIX 1)", Th Lancet vol 371 (no 9625), pp pp 1665–1674 13 Vinod Chandran (2010), "The genetics of psoriasis and psoriatic arthritis", Indian J Dermatol 55: 151–156 14 Feldman SR Cheng J (2014), "The cost of biologics for psoriasis is increasing", Drugs in Context 3:212266 15 Wang SH Chi CC (2014), "Efficacy and cost-efficacy of biologic therapies for moderate to severe psoriasis: a meta-analysis and cost-efficacy analysis using the intention-to-treat principle.", Biomed Res Int 2014:862851 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 70 16 Giorgio L Colombo, Matteo Sergio Di, Peris Ketty, Fargnoli Maria Concetta, Esposito Maria, Mazzotta Annamaria , Chimenti Sergio (2009), "A cost-utility analysis of etanercept for the treatment of moderate-to-severe psoriasis in italy", ClinicoEconomics and Outcomes Research, pp 1: 53–59 17 Education 2020 Homeschool Console, "Formula described within", (Inflation) 18 Michael Drummond Don Husereau, Stavros Petrou, Chris Carswell, David Moher, Dan Greenberg, Federico Augustovski, Andrew H Briggs, Josephine Mauskopf, Elizabeth Loder (2013), "Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards (CHEERS) Statement", Value in Health Volume 16 (Issue 2), pp Pages e1-e5 19 A Duarte, Mebrahtu T., Goncalves P S., Harden M., Murphy R., Palmer S., Rothery C (2017), "Adalimumab, etanercept and ustekinumab for treating plaque psoriasis in children and young people: systematic review and economic evaluation", Health Technol Assess 21 (64), pp 1-244 20 Indianapolis Eli Lilly and Company, USA (2017), "Prescribing InFormation for TALTZ" 21 Goossens M Evers S, de Vet H, van Tulder M, Ament A (2005), "Criteria list for assessment of methodological quality of economic evaluations: Consensus on Health Economic Criteria", Int J Technol Assess Health Care 21(2):240-5 22 Zangeneh F.Z , F.S Shooshtary (2013), "Psoriasis - Types, Causes and Medication", Intechopen 1, pp 4-13 23 Pettersson U Fredriksson T (1978), "Severe psoriasiseoral therapy with a new retinoid", Dermatologica 157:238-44 24 M Gutknecht, Krensel M , Augustin M (2016), "Health economic analyses of psoriasis management: a systematic literature search", Arch Dermatol Res 308 (9), pp 601-616 25 Thusand Oaks Immunex Corporation, Calif, USA (2016), Prescribing InFormation for Enbrel 26 C Lynde J Bagel, S Tyring , G Kricorian , Y Shi, P Klekotka (2012), "Moderate to severe plaque psoriasis with scalp involvement: a randomized, double-blind, placebo-controlled study of etanercept", Journal of the American Academy of Dermatology vol 67 (no 1), pp pp 86–92 27 Horsham Janssen Biotech, UK (2015), "Prescribing InFormation for Remicade" 28 Horsham Janssen Biotech, UK (2016), "Prescribing InFormation for Stelara" 29 F O Nestle K Reich, K Papp et al (2005), "Inflximab induction and maintenance therapy for moderate-to severe psoriasis: a phase III, multicentre, double-blind trial", Lancet vol 366 (no 9494), pp pp 1367–1374 30 C Knight, Mauskopf J., Ekelund M., Singh A., Yang S , Boggs R (2012), "Cost-effectiveness of treatment with etanercept for psoriasis in Sweden", Eur J Health Econ 13 (2), pp 145-156 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 71 31 C Kromer, Celis D., Sonntag D , Peitsch W K (2018), "Biologicals and small molecules in psoriasis: A systematic review of economic evaluations", PLoS One 13 (1), pp e0189765 32 R G Langley, Krueger G G , Griffiths C E (2005), "Psoriasis: epidemiology, clinical features, and quality of life", Ann Rheum Dis 64 Suppl 2, pp ii18-23; discussion ii24-15 33 Jeffrey A Linder, Pearson Steven D., Ollendorf Daniel A., Chapman Rick, Kumar Varun, Segel Celia, Hendrix Nathaniel (2016), "Targeted immunomodulators for the treatment of moderate-to-severe plaque psoriasis : effectiveness and value : final evidence report", Institute for Clinical and Economic Review 34 A Lloyd, Reeves P., Conway P., Reynolds A , Baxter G (2009), "Economic evaluation of etanercept in the management of chronic plaque psoriasis", Br J Dermatol 160 (2), pp 380-386 35 Mason J Mason AR, Cork M, Dooley G, Hancock H (2013), "Topical treatments for chronic plaque psoriasis", Cochrane Database Syst Rev (CD005028) 36 J Mauskopf, Samuel M., McBride D., Mallya U G , Feldman S R (2014), "Treatment sequencing after failure of the first biologic in cost-effectiveness models of psoriasis: a systematic review of published models and clinical practice guidelines", Pharmacoeconomics 32 (4), pp 395-409 37 Griffiths CE Menter A (2007), "Current and future management of psoriasis", Lancet 370 (9583): 272–84 38 New Jersey Novartis Pharmaceuticals Corporation East Hanover, USA (2016), "Prescribing InFormation for Cosentyx" 39 Sullivan SD Ofman JJ, Neumann PJ, Chiou CF, Henning JM, et al (2003), "Examining the value and quality of health economic analyses: implications of utilizing the QHES", J Manag Care Pharm 9: 53–61 40 F Pan, Brazier N C., Shear N H., Jivraj F., Schenkel B , Brown R (2011), "Cost utility analysis based on a head-to-head Phase trial comparing ustekinumab and etanercept in patients with moderate-to-severe plaque psoriasis: a Canadian perspective", Value Health 14 (5), pp 652-656 41 R Parisi, Symmons D P., Griffiths C E , Ashcroft D M (2013), "Global epidemiology of psoriasis: a systematic review of incidence and prevalence", J Invest Dermatol 133 (2), pp 377-385 42 Roberts H Petticrew M (2006), "Systematic reviews in the social sciences", Wiley Blackwell 43 T Pinto-Almeida , Torres T (2014), "Biologic therapy for psoriasis - still searching for the best", An Bras Dermatol 89 (2), pp 365-367 44 Langley RG (2004), "Evaluating psoriasis with Psoriasis Area and Severity Index, Psoriasis Global Assessment, and Lattice System Physician‟s Global Assessment", J Am Acad Dermatol :51: 563–569 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 72 45 MH Rustin (2012), "Long-term safety of biologics in the treatment of moderate-to-severe plaque psoriasis: review of current data", Br J Dermatol 167 Suppl 3:3-11 46 S Sizto, Bansback N., Feldman S R., Willian M K , Anis A H (2009), "Economic evaluation of systemic therapies for moderate to severe psoriasis", Br J Dermatol 160 (6), pp 1264-1272 47 F Spandonaro, Ayala F., Berardesca E., Chimenti S., Girolomoni G., Martini P., Calzavara Pinton P (2014), "The cost effectiveness of biologic therapy for the treatment of chronic plaque psoriasis in real practice settings in Italy", BioDrugs 28 (3), pp 285-295 48 Nijsten T Stern RS, Feldman SR, et al (2004), "Psoriasis is common, carries a substantial burden even when not extensive, and is associated with widespread treatment dissatisfaction", J Investig Dermatol 9(2):136–9 49 Chong WS Tan ES, Tey HL (December 2012), "Nail psoriasis: a review", Am J Clin Dermatol 13 (6): 375–88 50 Adams ME Tengs TO, Pliskin JS, et al (1995), "Five-hundred life-saving interventions and their cost-effectiveness", Risk Anal 15 (3): 369–90 51 Luxembourg Valeant Pharmaceuticals Luxembourg S.à.r.l Grand Duchy of Luxembourg (2017), "Prescribing InFormation for SILIQ™" 52 R Villacorta, Hay J W , Messali A (2013), "Cost effectiveness of moderate to severe psoriasis therapy with etanercept and ustekinumab in the United States", Pharmacoeconomics 31 (9), pp 823-839 53 XE (2017), "XE Exchange Rates", https://www.xe.com/currencyconverter/ 54 Chris Fleming Yihua Cai, Jun Yan (2012), "New insights of T cells in the pathogenesis of psoriasis", Cell Mol Immunol 9:302-9 55 T Zerilli , Ocheretyaner E (2015), "Apremilast (Otezla): A New Oral Treatment for Adults With Psoriasis and Psoriatic Arthritis", P t 40 (8), pp 495500 56 W Zhang, Islam N., Ma C , Anis A H (2015), "Systematic review of costeffectiveness analyses of treatments for psoriasis", Pharmacoeconomics 33 (4), pp 327-340 57 T Heinen-Kammerer, Daniel D., Stratmann L., Rychlik R , Boehncke W H (2007), "Cost-effectiveness of psoriasis therapy with etanercept in Germany", J Dtsch Dermatol Ges (9), pp 762-768 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 73 PHỤ LỤC 1: BẢNG KIỂM CHEERS Section/item Item Recommendation Reported no on page no./line no Title and abstract Title Identify the study as an economic evaluation, or use more specific terms such as „„cost-effectiveness analysis‟‟ and describe the interventions compared Abstract Provide a structured summary of objectives, perspective, setting, methods (including study design and inputs), results (including base-case and uncertainty analyses), and conclusions Introduction Background and Provide an explicit statement of the objectives broader context for the study Present the study question and its relevance for health policy or practice decisions Methods Describe characteristics of the base-case Target population population and subgroups including why they were chosen Setting and location Study perspective and subgroups analyzed State relevant aspects of the system(s) in which the decision(s) need(s) to be made Describe the perspective of the study and relate this to the costs being evaluated Comparators Describe the interventions or strategies being compared and state why they were chosen Time horizon State the time horizon(s) over which costs Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 74 and consequences are being evaluated and say why appropriate Discount rate Report the choice of discount rate(s) used for costs and outcomes and say why appropriate Choice of health 10 outcomes Describe what outcomes were used as the measure(s) of benefit in the evaluation and their relevance for the type of analysis performed Measurement of 11a effectiveness Single study–based estimates: Describe fully the design features of the single effectiveness study and why the single study was a sufficient source of clinical effectiveness data 11b Synthesis-based estimates: Describe fully the methods used for the identification of included studies and synthesis of clinical effectiveness data Measurement and 12 If applicable, describe the population and valuation of methods used to elicit preferences for preference-based outcomes outcomes Estimating resources and costs 13a Single study–based economic evaluation: Describe approaches used to estimate resource use associated with the alternative interventions Describe primary or secondary research methods for valuing each resource item in terms of its unit cost Describe Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn any adjustments made to Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 75 approximate to opportunity costs 13b Model-based economic evaluation: Describe approaches and data sources used to estimate resource use associated with model health states Describe primary or secondary research methods for valuing each resource item in terms of its unit cost Describe any adjustments made to approximate to opportunity costs Currency, price 14 Report the dates of the estimated resource date, and quantities and unit costs Describe conversion methods for adjusting estimated unit costs to the year of reported costs if necessary Describe methods for converting costs into a common currency base and the exchange rate Choice of model 15 Describe and give reasons for the specific type of decision-analytic model used Providing a figure to show model structure is strongly recommended Assumptions 16 Describe all structural or other assumptions underpinning the decisionanalytic model Analytic methods 17 Describe all analytic methods supporting the evaluation This could include methods for dealing with skewed, missing, or censored data; extrapolation methods; methods for pooling data; approaches to validate or make adjustments (e.g., half- Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 76 cycle corrections) to a model; and methods for handling population heterogeneity and uncertainty Results 18 Study parameters Report the values, ranges, references, and if used, probability distributions for all parameters Report reasons or sources for distributions used to represent uncertainty where appropriate Providing a table to show the input values is strongly recommended Incremental costs 19 and outcomes For each intervention, report mean values for the main categories of estimated costs and outcomes of interest, as well as mean differences between the comparator groups If applicable, report incremental cost-effectiveness ratios Characterizing 20a uncertainty Single study–based economic evaluation: Describe the effects of sampling uncertainty for estimated incremental cost, incremental effectiveness, and incremental cost-effectiveness, together with the impact of methodological assumptions (such as discount rate, study perspective) 20b Model-based economic evaluation: Describe the effects on the results of uncertainty for all input parameters, and uncertainty related to the structure of the model and assumptions Characterizing 21 If applicable, report differences in costs, Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 77 heterogeneity outcomes, or costeffectiveness that can be explained by variations between subgroups of patients with different baseline characteristics or other observed variability in effects that are not reducible by more information Discussion Study 22 Summarize key study findings and findings, describe how they support the conclusions limitations, reached Discuss limitations and the generalizability, generalizability of the findings and how and current the findings fit with current knowledge knowledge Other 23 Source of funding Describe how the study was funded and the role of the funder in the identification, design, conduct, and reporting of the analysis Describe other nonmonetary sources of support Conflicts of interest 24 Describe any potential for conflict of interest among study contributors in accordance with journal policy In the absence of a journal recommend authors International Committee policy, comply of with Medical Journal Editors‟ recommendations Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn we ... nhật kết nghiên cứu tính CPHQ thuốc sinh học điều trị vẩy nến thể mảng giới, đề tài ? ?Phân tích tổng quan hệ thống tính chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng? ?? thực với mục... nghiên cứu chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ vừa đến nặng giới 63 4.1.3 Bàn luận nghiên cứu tổng quan hệ thống phân tích chi phí – hiệu điều trị bệnh vẩy nến mức... phân tích chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị bệnh vẩy nến mức độ vừa đến nặng có giới 17 1.4 PHƢƠNG PHÁP PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ 22 1.4.1 Phương pháp phân tích chi phí – hiệu