CHƢƠNG 1 TỔNG QUAN TÀI LIỆU
1.2.6. Ứng dụng tế bào gốc máu dây rốn
Ghép tế bào gốc tạo máu (Hematopoiectic Stem Cell Transplantation - HSCT) là một trong những chiến lƣợc để điều trị nhiều bệnh lý huyết học, các
rối loạn suy giảm miễn dịch khi các liệu pháp khác điều trị không hiệu quả [44]. Tủy xƣơng và máu ngoại vi từ lâu đã là hai nguồn tế bào gốc tạo máu hiệu quả trong ghép điều trị. Tuy nhiên, ghép tế bào gốc tạo máu đòi hỏi sự phù hợp HLA rất chặt chẽ nên việc tìm đƣợc ngƣời cho phù hợp hoàn toàn về HLA là một khó khăn lớn. Do vậy, chỉ có một số lƣợng nhỏ bệnh nhân có thể đƣợc điều trị nhờ ghép tế bào gốc tạo máu từ những nguồn này.
Ngay từ khi đƣợc phát hiện từ năm 1980, tế bào gốc máu dây rốn ngày càng nhận đƣợc nhiều sự đồng thuận trong việc sử dụng cho việc cấy ghép tế bào gốc tạo máu [45]. Năm 1988, Broxmeyer và cộng sự là những ngƣời đầu tiên chứng minh máu dây rốn là một nguồn tế bào gốc/tiền thân tạo máu có thể dùng trong ghép điều trị hiệu quả [46]. Trong cùng năm đó, Gluckman và cộng sự đã thực hiện ca ghép tế bào tạo máu đầu tiên sử dụng máu dây rốn thay vì tủy xƣơng [47], khôi phục hệ thống tạo máu của một bệnh nhi bị thiếu máu Fanconi bằng cách sử dụng máu dây rốn từ anh chị em phù hợp HLA. Một số lợi thế của tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn bao gồm có khả năng dung hợp mảnh ghép không phù hợp một hai locus HLA[48], nguy cơ mắc GVHD cấp và mạn tính thấp [49].
Ghép tế bào gốc tạo máu đã đang và sẽ đem lại nhiều hy vọng cho những bệnh nhân mắc các rối loạn về máu, ung thƣ bao gồm các khối u ác tính về huyết học, các rối loạn chuyển hóa và miễn dịch. Hiện có khoảng 95 bệnh lý đƣợc điều trị bằng cách ghép tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn cho cả trẻ em và ngƣời lớn [50, 51]. Nhiều sản phẩm tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn cũng đƣợc FDA phê duyệt cấp bằng để điều trị nhƣ Allocord, Clevecord, Ducord,... [52] Các sản phẩm này bao gồm các tế bào tiền thân tạo máu, bạch cầu đơn nhân, tế bào lympho và bạch cầu hạt từ máu dây rốn ngƣời, sử dụng trong ghép tế bào tiền thân tạo máu của ngƣời hiến không có quan hệ huyết thống với ngƣời nhận, kết hợp với một phác đồ chuẩn bị thích hợp để phục hồi hệ thống tạo máu và miễn dịch ở những bệnh nhân bị rối loạn hệ thống tạo máu do di truyền, mắc phải hoặc kết quả của điều trị myeloablative (hóa trị liệu liều cao giết chết các tế bào trong tủy xƣơng, bao gồm các tế bào ung thƣ).
Mặc dù tiềm năng ứng dụng rất lớn, nhƣng lƣợng tế bào gốc tạo máu trong một đơn vị máu dây rốn thấp, trong khi việc cấy ghép thành công có tƣơng quan chặt chẽ với số lƣợng tế bào đƣợc truyền vào. Ngoài ra, việc xử lý và bảo quản tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn là một công việc tốn thời gian và tốn kém do đó ngƣời ta thƣờng cố gắng chỉ xử lý những đơn vị máu dây rốn cho tổng số tế bào có nhân và CD34+
tối ƣu. Quy trình chiến lƣợc cho việc từ thu thập mẫu, xử lý cho đến khi cấy ghép không chỉ tránh lãng phí chi phí, tiết kiệm không gian lƣu trữ có giá trị cho các đơn vị chất lƣợng tốt mà còn tạo ra hiệu quả điều trị tốt hơn ngƣời bệnh.
Hình 1.4. Quy trình từ khi thu thập máu cho đến khi cấy ghép [44]
Trong đó bƣớc đầu xem xét các yếu tố có khả năng ảnh hƣởng đến chất lƣợng tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn có vai trò quan trọng trong chiến lƣợc cải thiện chất lƣợng ngân hàng máu dây rốn.