Cùng với sự phát triển của khoa học kỹ thuật, sự cập nhật của các phương pháp, tiêu chuẩn chẩn đoán, các nhà khoa học đã tìm ra nhiều loại thuốc và các phác đồ điều trị có hiệu quả đối với bệnh ĐUTX:
Hình 1.12. Lịch sử phát triển bệnh Đa u tủy xương
Phát triển cùng với phương tiện chẩn đoán hiện đại, các nhà khoa học dần củng cố tiêu chuẩn chẩn đoán và phân nhóm giai đoạn, các yếu tố nguy cơ đồng thời các thuốc và phương pháp điều trị được phát triển. Cổ điển và trong suốt 50 năm tác dụng còn đến ngày nay là Melphalan từ năm 1962, phác đồ phối hợp Melphalan hay điều trị điều kiện hóa bằng Melphalan trước khi ghép tủy xương đã mang lại triển vọng rõ rệt cho những người bệnh ĐUTX116.
Thập niên 90 là thời kỳ của ghép tế bào gốc tạo máu tự thân, nhiều nghiên cứu lớn trên thế giới cho đến nay đều chứng minh phác đồ hóa chất thích hợp phối hợp với Melphalan liều cao và ghép tế bào gốc tự thân trở thành phác đồ điều trị chuẩn cho phép loại trừ cao nhất các tế bào ung thư hạn chế tối đa tỷ lệ tái phát ở những người bệnh có chỉ định ghép tế bào gốc116-118.
Ngày nay, điều trị ĐUTX đã có nhiều thay đổi, những năm đầu của thế kỷ 21, sự ra đời của những thuốc điều trị ĐUTX thế hệ mới thuộc nhóm tác động cơ chế miễn dịch như Thalidomide (1998)11, Lenalidomide (2002)11, Pomalidomide (2013)22, các thuốc ức chế proteasome như Bortezomide (2003)16 , Carfilzomib (2012)21 , Ixazomib25 (2015) hay các kháng thể đơn dòng (Daratumumab26, Elotuzumab119)... đã làm thay đổi một số chỉ định về điều trị bệnh ĐUTX, những thuốc mới chứng minh hiệu quả rõ rệt về tỷ lệ lui bệnh cũng như khả năng tái phát.
Ở Việt Nam, do điều kiện kinh tế của người bệnh, sự phối hợp chi trả của cơ quan bảo hiểm y tế, chính sách quản lý dược phẩm với thuốc mới còn nhiều hạn chế, dẫn đến việc lựa chọn các thuốc, phác đồ điều trị tái phát và kháng thuốc còn nhiều khó khăn.