Tổng quan về nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dược tại một số quốc gia trên thế giới hiện nay

Khi đã có những nghiên cứu chứng minh sự tương đương về hiệu quả điều trị giữa các thuốc, nhà nghiên cứu sẽ sử dụng phân tích chi phí tối thiểu để đánh giá kinh tế dược các thuốc.. song

TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI

HOÀNG MINH TUẤN

TỔNG QUAN VỀ NGHIÊN CỨU VÀ ỨNG DỤNG KINH TẾ DƯỢC TẠI

MỘT SỐ QUỐC GIA TRÊN THẾ GIỚI

HIỆN NAY

KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SĨ

HÀ NỘI – 2013

LỜI CẢM ƠN

BỘ Y TẾ TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI

HOÀNG MINH TUẤN

TỔNG QUAN VỀ NGHIÊN CỨU VÀ ỨNG DỤNG KINH TẾ DƯỢC TẠI MỘT SỐ QUỐC GIA TRÊN THẾ GIỚI

HIỆN NAY KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SĨ

LỜI CẢM ƠN

Tôi sẽ không thể hoàn thành khóa luận tốt nghiệp nếu không có sự giúp đỡ từ gia đình, thầy cô và bạn bè

Chính vì vậy, tôi xin bày tỏ lòng biết ơn chân thành nhất đến:

Thạc sĩ Phạm Nữ Hạnh Vân, giảng viên bộ môn Quản lý – Kinh tế Dược,

trường đại học Dược Hà Nội, người thầy không những tận tình chỉ dạy tôi trong hai năm vừa qua, mà còn động viên tôi rất nhiều trong quá trình thực hiện đề tài

Dược sĩ đại học Nguyễn Vĩnh Nam, giảng viên bộ môn Quản lý – Kinh tế

dược, trường đại học Dược Hà Nội, đã giúp đỡ tôi trong quá trình hoàn thành khóa luận

PGS.TS Hoàng Văn Minh, phó trưởng bộ môn Kinh tế y tế, đại học Y Hà Nội

đã giúp tôi tìm kiếm tài liệu trong quá trình nghiên cứu

PGS.TS Arthorn Riewpaiboon, trường đại học Mahidol, Thái Lan, đã cho tôi

những lời khuyên bổ ích trong khi thực hiện đề tài

Các thầy giáo, cô giáo bộ môn Quản lý – Kinh tế Dược, trường đại học Dược

Hà Nội cùng toàn thể các thầy cô giáo trường đại học Dược Hà Nội, đã giảng dạy,

tạo điều kiện học tập cho tôi trong suốt 5 năm học

Gia đình, bạn bè và người thân đã ủng hộ tôi rất nhiều trong quá trình hoàn

thành khóa luận

Đặc biệt, tôi xin bày tỏ lòng kính yêu sâu sắc nhất đến bố mẹ và em gái, đã bên

cạnh tôi vào những thời điểm khó khăn nhất trong thời gian vừa qua

Tôi xin chân thành cảm ơn!

Hoàng Minh Tuấn

MỤC LỤC

ĐẶT VẤN ĐỀ 1

CHƯƠNG 1 PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 2

1.1 ĐỐI TƯỢNG NGHIÊN CỨU 2

1.2 QUY TRÌNH TIẾN HÀNH NGHIÊN CỨU 2

1.3 TÀI LIỆU NGHIÊN CỨU 3

CHƯƠNG 2 CÁC PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƯỢC 7

2.1 KHÁI NIỆM KINH TẾ DƯỢC 7

2.2 CÁC THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƯỢC 8

2.2.1 Phân tích chi phí (Cost analysis) 9

2.2.2 Phân tích chi phí tối thiểu (cost-minimization analysis) 10

2.2.3 Phân tích chi phí – hiệu quả (cost-effectiveness analysis) 11

2.2.4 Phân tích chi phí – thỏa dụng (cost-utility analysis) 14

2.2.5 Phân tích chi phí – lợi ích (cost-benefit analysis) 16

2.3 MÔ HÌNH RA QUYẾT ĐỊNH 20

2.3.1 Cây quyết định 21

2.3.2 Mô hình Markov 24

2.4 CÁC BƯỚC TIẾN HÀNH NGHIÊN CỨU KINH KẾ DƯỢC 27

2.4.1 Liệt kê những thuốc cần phân tích 28

2.4.2 Nêu quan điểm phân tích 28

2.4.3 Xác định khoảng thời gian phân tích 29

2.4.4 Xác định quần thể nghiên cứu 29

2.4.5 Tính toán đầu vào của thuốc 29

2.4.6 Xác định đầu ra của thuốc 29

2.4.7 Khấu trừ giá trị của đầu vào và đầu ra 29

2.4.8 So sánh đầu vào – đầu ra 30

2.4.9 Phân tích độ nhạy 30

2.4.10 Diễn giải kết quả 31

2.4.11 Ví dụ minh họa 32

2.5 TIÊU CHUẨN ĐÁNH GIÁ MỘT NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƯỢC 33

2.5.1 Guideline 34

2.5.2 Checklist 34

CHƯƠNG 3 THỰC TRẠNG NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƯỢC TẠI MỘT SỐ QUỐC GIA 35

3.1 CHÂU Á 37

3.2 CHÂU ÂU 40

3.3 CHÂU ĐẠI DƯƠNG 42

3.4 CHÂU MỸ 43

3.5 CHÂU PHI 45

CHƯƠNG 4 ỨNG DỤNG KINH TẾ DƯỢC TẠI MỘT SỐ QUỐC GIA 46

4.1 CHÂU Á 48

4.2 CHÂU ÂU 55

4.3 CHÂU ĐẠI DƯƠNG 59

4.4 CHÂU MỸ 60

4.5 CHÂU PHI 62

CHƯƠNG 5 BÀN LUẬN 64

KẾT LUẬN & KIẾN NGHỊ 72

TÀI LIỆU THAM KHẢO 74

PHỤ LỤC 80

DANH MỤC KÝ HIỆU VÀ CHỮ VIẾT TẮT

CBA Cost – benefit analysis Phân tích chi phí – lợi ích

CEA Cost – effectiveness analysis Phân tích chi phí – hiệu quả

CMA Cost – minimization analysis Phân tích chi phí tối thiểu

CUA Cost – utility analysis Phân tích chi phí – thỏa dụng

ECHO Economic, Clinical Humanistic Outcomes Đầu ra kinh tế, lâm sàng và nhân văn HIRA Health Insurance Review Agency Cơ quan xét duyệt bảo hiểm y tế Hàn Quốc

HITAP Health Intervention and Technology Assessment

Program

Chương trình đánh giá biện pháp can thiệp y học Thái Lan

ICER Incremental Cost Effectiveness Ratio Tỉ số chi phí hiệu quả gia tăng

INB Incremental Net Benefit Lợi ích ròng gia tăng

ISPOR International Society for Pharmacoeconomics

and Outcomes Research Hiệp hội nghiên cứu kinh tế dược quốc tế

NICE National Institute for Health and Care

Excellence Cơ quan công nghệ y tế quốc gia Anh

OCED Organization for Economic Co-operation and

Development Tổ chức hợp tác và phát triển kinh tế QALY Quality-Adjusted Life Year Số năm sống được điều chỉnh chất lượng

RCT Randomized Controlled Trial Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối

chứng

SA Sensitivity Analysis Phân tích đô nhạy

WHO World Health Organization Tổ chức y tế thế giới

Bảng 2.8 Ví dụ về chi phí sử dụng thuốc theo các quan điểm khác nhau 28 Bảng 2.9 Phân tích độ nhạy trong nghiên cứu so sánh chi phí – hiệu quả của

Lamivudine và Adefovir dipivoxil

33

Bảng 3.1 Danh mục các quốc gia nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dược trên thế

giới

36

Bảng 3.2 Số lượng nghiên cứu kinh tế dược của một số quốc gia châu Á được

công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013

38

Bảng 3.3 Số lượng nghiên cứu kinh tế dược của một số quốc gia châu Âu được

công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013

41

Bảng 4.1 Số lượng các thuốc đăng ký và được đưa vào danh mục BHYT chi trả

của Hàn Quốc trong giai đoạn 2007 – 2009

50

Bảng 4.2 Ứng dụng của kinh tế dược tại một số nước châu Á 55 Bảng 4.3 Ứng dụng của kinh tế dược tại một số nước châu Âu 58

DANH MỤC HÌNH VẼ VÀ ĐỒ THỊ

Trang

Hình 1.2 Quy trình tìm kiếm và sàng lọc bài báo khoa học 4

Hình 2.2 Mối liên hệ giữa kinh tế dược và kinh tế y tế 8

Hình 2.5 Mô hình cây quyết định Sumatriptan và Caffeine/Ergotamine 22

Hình 2.7 Các bước tiến hành nghiên cứu kinh tế dược 27 Hình 3.1 Số lượng thành viên ISPOR trong giai đoạn 1995 - 2013 35 Hình 3.2 Số lượng nghiên cứu kinh tế dược của một số quốc gia châu Á được

công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013

38

Hình 3.3 Bốn nhóm thuốc được nghiên cứu kinh tế dược nhiều nhất tại Nhật Bản,

Trung Quốc, Đài Loan, Hàn Quốc và Thái Lan trong giai đoạn 1980 - 2013

39

Hình 3.4 Số lượng nghiên cứu kinh tế dược của một số quốc gia châu Âu được

công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013

40

Hình 3.5 Bốn nhóm thuốc được nghiên cứu kinh tế dược nhiều nhất tại Anh, Đức,

Pháp, Hà Lan và Thụy Điển trong giai đoạn 1980 - 2013

41

Hình 3.6 Phần trăm các phương pháp nghiên cứu sử dụng trong bài báo kinh tế

dược của Australia và New Zealand được công bố trên tạp chí khoa học quốc tế

trong giai đoạn 1980 - 2013

42

Hình 3.7 Phần trăm các nhóm thuốc được nghiên cứu kinh tế dược nhiều nhất tại

Australia và New Zealand trong giai đoạn 1980 - 2013

43

Hình 3.8 Phần trăm các phương pháp nghiên cứu sử dụng trong bài báo kinh tế

dược của Hoa Kì và Canada được công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai

đoạn 1980 - 2013

44

Hình 3.9 Các nhóm thuốc được nghiên cứu kinh tế dược nhiều nhất tại Hoa Kì và

Canada trong giai đoạn 1980 – 2013

44

Hình 3.10 Phần trăm các phương pháp nghiên cứu sử dụng trong bài báo kinh tế

dược của Nam Phi được công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn

1980 - 2013

45

Hình 3.11 Các nhóm thuốc được nghiên cứu kinh tế dược nhiều nhất tại Nam Phi

trong giai đoạn 1980 - 2013

45

Hình 4.1 Số lượng thuốc và biện pháp can thiệp y học được NICE đánh giá trong

giai đoạn từ năm 2000 đến tháng 04/2013

56

Hình 4.2 Số lượng thuốc được CDR - CADTH đánh giá trong giai đoạn từ tháng

12/2003 đến tháng 05/2013

61

ĐẶT VẤN ĐỀ

Bùng nổ dân số và sự gia tăng nhu cầu chăm sóc sức khỏe của người dân là hai nguyên nhân chính làm tăng chi tiêu y tế và chi tiêu cho thuốc ở các nước trên thế giới Việt Nam cũng không nằm ngoài xu hướng phát triển chung: chi tiêu y tế và chi tiêu cho thuốc của Việt Nam luôn ở mức cao trong khu vực Theo số liệu của Tổ chức y tế thế giới WHO và Tổ chức hợp tác và phát triển kinh tế OECD [97], tốc độ tăng trưởng chi tiêu cho thuốc trên một đầu người của Việt Nam trong giai đoạn 2000 – 2009 là 12%, cao nhất khu vực châu Á – Thái Bình Dương Năm 2009, chi tiêu cho thuốc trên một đầu người của Việt Nam là 104 USD, cao thứ 9 trong khu vực và chi tiêu cho thuốc chiếm 50,9% tổng chi tiêu

y tế, cao thứ 2 trong khu vực Những con số này có khả năng sẽ còn tăng lên nhiều hơn nữa khi Việt Nam hướng đến bao phủ bảo hiểm y tế toàn dân vào năm 2020

Chi tiêu cho thuốc tăng trong khi ngân sách y tế có hạn đã đặt ra thách thức trong việc lựa chọn thuốc điều trị cho người lập chính sách y tế và nhân viên y tế Hiệu lực điều trị, độ an toàn và chất lượng là những vấn đề được xem xét khi ra quyết định lựa chọn thuốc Tuy nhiên, khi nhu cầu chăm sóc sức khỏe gia tăng, dược phẩm đa dạng về chất lượng cũng như số lượng, thì ngoài những tiêu chí đánh giá trên, việc đánh giá sự phù hợp giữa chi phí bỏ ra và lợi ích mang lại của thuốc là rất cần thiết Kinh tế dược ra đời để giải quyết khía cạnh này và đóng vai trò là một trong những công cụ quan trọng trợ giúp việc lựa chọn thuốc

Hiện nay, nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dược đang phát triển tại nhiều quốc gia trên thế giới cũng như khu vực châu Á, tuy nhiên vẫn còn rất hạn chế ở Việt Nam Với mong muốn cung cấp một số thông tin cần thiết để phát triển nghiên cứu và ứng dụng kinh

tế dược tại Việt Nam, đề tài “Tổng quan về nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dược tại một số quốc gia trên thế giới hiện nay” được thực hiện với 3 mục tiêu chính sau:

1 Mô tả các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược

2 Mô tả thực trạng nghiên cứu kinh tế dược ở một số nước trên thế giới

3 Bước đầu phân tích ứng dụng của kinh tế dược trong thực tế tại một số quốc gia

Từ đó, chúng tôi mong muốn đưa ra một số bàn luận và kiến nghị góp phần phát triển nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dược tại Việt Nam

Chương 1 PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU

1.1 ĐỐI TƯỢNG NGHIÊN CỨU

Đối tượng nghiên cứu là thực trạng nghiên cứu và ứng dược kinh tế dược tại một

số quốc gia trên thế giới

1.2 QUY TRÌNH TIẾN HÀNH NGHIÊN CỨU

1 2

3 4 5

1 Tài liệu xám là nguồn dữ liệu bao gồm các chính sách, tài liệu, báo cáo của các ủy ban, hướng dẫn, bản tin, thông

cáo báo chí và các văn bản chính thức của các tổ chức … Tài liệu xám không phải là các bài báo khoa học hay các cuốn sách, tuy nhiên lại là một nguồn dữ liệu quan trọng trong lĩnh vực y tế

2 Pubmed là công cụ tìm kiếm bài báo khoa học được phát triển bởi Trung tâm thông tin công nghệ sinh học quốc

gia (National Center for Biotechnology Information – NCBI) thuộc Thư viện y khoa Hoa Kì (National Library of Medicine – NLM) Pubmed cung cấp phần trích dẫn của hơn 22 triệu bài báo khoa học liên quan đến lĩnh vực y sinh học có trong cơ sở dữ liệu MEDLINE của Thư viện y khoa Hoa Kì

3 PRISMA - Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses là guideline hướng dẫn tiến

hành nghiên cứu tổng quan hệ thống và phân tích meta, bao gồm checklist đánh giá và sơ đồ lựa chọn tài liệu cho nghiên cứu tổng quan hệ thống PRISMA được xây dựng bởi những nhà khoa học trên thế giới, với mục đích cải thiện chất lượng của những nghiên cứu tổng quan hệ thống cũng như phân tích meta (http://www.prisma- statement.org/)

4 EndNote X6 được đề tài sử dụng để quản lý và trích dẫn tài liệu Đây là phần mềm trích dẫn tài liệu tự động được

sử dụng phổ biến tại nhiều trường đại học trên thế giới

MỤC TIÊU NGHIÊN CỨU

 Các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược

 Thực trạng nghiên cứu kinh tế dược

 Ứng dụng kinh tế dược tại một số nước

TÌM KIẾM TÀI LIỆU NGHIÊN CỨU

Bài báo khoa học

TỔNG HỢP TÀI LIỆU

 Trích dẫn tài liệu: phần mềm EndNote X6 4

Công cụ tìm kiếm: PUBMED (MEDLINE) 2 Phương pháp: tổng quan hệ thống ( PRISMA) 3

Sàng lọc bài báo

Mục đích tìm kiếm

Mục đích tìm kiếm

Hình 1.1 Quy trình tiến hành nghiên cứu

1.3 TÀI LIỆU NGHIÊN CỨU

Sách chuyên ngành kinh tế dược

Những cuốn sách được sử dụng trong đề tài bao gồm:

Bảng 1.1 Sách chuyên ngành kinh tế dược – kinh tế y tế được sử dụng trong đề tài

Tên sách Tác giả Nội dung chính của sách

Kinh tế y tế - Bảo hiểm

y tế [1]

PGS.TS

Nguyễn Thị Kim Chúc

Thông tin cơ bản về các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược

Advances in Health

Economics [4]

Anthony Scott, Alan Maynard

và Robert Elliott

Số tiền sẵn sàng chi trả (willingness-to-pay), khấu trừ giá trị chi phí và hiệu quả theo thời gian, kĩ thuật phân tích kinh tế dược, kinh tế y tế

Generalized Cost

Effectiveness Analysis:

a Guide [8]

T.Tan – Torres Edejer và cộng

sự

Khái quát hóa kết quả của nghiên cứu kinh tế dược và kinh tế

y tế, những khái niệm, lợi ích và cách thức tiến hành phân tích chi phí – hiệu quả Cuốn sách này được WHO phát hành

Introduction to Health

Economics [6]

David Wonderling, Reinhold Gruen

Vai trò của đánh giá kinh tế dược, cách thức tiến hành các kĩ thuật đánh giá kinh tế dược, kinh tế y tế, và các phương pháp thiết lập mô hình ra quyết định, ví dụ minh họa

Khái niệm kinh tế dược, phương pháp đánh giá, kĩ thuật lập

mô hình ra quyết định trong nghiên cứu kinh tế dược

Bài báo khoa học

 Về ứng dụng kinh tế dược ở một số nước trên thế giới  Chiến lược tìm kiếm 

 Về nghiên cứu kinh tế dược của một số quốc gia, được công bố trên tạp chí khoa học quốc tế  Chiến lược tìm kiếm 

Phương pháp tìm kiếm bài báo khoa học được mô tả trong hình 1.2

Tên quốc gia cần tìm kiếm về nghiên cứu kinh

tế dược (ví dụ: Vietnam

OR Vietnamese

OR Viet nam)

(Health economics) (Health technology assessment) (Health intervention assessment) (Pharmacoeconomic)

(Pharmacoeconomics) (Economic evaluation) (Cost effectiveness analysis) (Cost utility analysis) (Cost benefit analysis) (Cost minimization analysis) (Cost analysis)

Sử dụng OR để liên kết từ khóa

(Implementation) (Application) (Use)

(Decision) (Reimbursement)

Sử dụng OR để liên kết từ khóa

Bộ lọc Pubmed sử dụng

 Thời gian: tất cả

 Ngôn ngữ: tiếng Anh

 Đối tượng nghiên cứu: con người

 Trường tìm kiếm: tên bài báo + bản tóm tắt bài báo

 Đánh giá kinh tế dược của thuốc, vaccine Đánh giá kinh tế y tế, nhưng không phải

là thuốc, vaccine đều không được chọn

 Phương pháp đánh giá kinh tế dược được sử dụng trong nghiên cứu:

+ Cost analysis + Cost – minimization analysis + Cost – effectiveness analysis + Cost – utility analysis + Cost – benefit analysis

80 bài báo về ứng dụng KTD 2505 bài báo về nghiên cứu KTD (xem bảng 1.1)

Tài liệu xám

Những websites được sử dụng để tra cứu tư liệu xám:

 Hiệp hội nghiên cứu kinh tế dược quốc tế (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research – ISPOR): Những thông tin về đặc điểm y tế, guideline hướng dẫn tiến hành nghiên cứu kinh tế dược và các bài báo khoa học liên quan đến kinh tế dược của một số nước được đăng tải đầy đủ trên website của ISPOR (www.ispor.org/)

 Tổ chức y tế thế giới (World Health Organization – WHO): Bắt đầu từ năm 1998, WHO tiến hành dự án WHO CHOICE (CHOsing Interventions that are Cost-Effective –

Bảng 1.2 Số lượng bài báo nghiên cứu kinh tế dược được tìm kiếm

Quốc gia Trước sàng lọc (N) Sau sàng lọc (N 1 )

Lựa chọn biện pháp can thiệp y học có tính hiệu quả chi phí) với mục tiêu cung cấp cho những người lập chính sách bằng chứng để ra quyết định liên quan đến biện pháp can thiệp

y học hoặc những chương trình y tế (www.who.int/choice/en/)

 Website tổ chức kinh tế y tế - kinh tế dược của một số nước

Bảng 1.3 Website tổ chức kinh tế dược được sử dụng để tìm kiếm tài liệu xám tại các nước

Assessment Program (HiTAP) www.hitap.net/en

Châu

Âu

Anh National Institute for Health and Clinical

Bỉ Belgian Health Care Knowledge Center

Đức German national institute for quality and

efficiency in health care (IQWiG) www.iqwig.de/en/home.2724.html

Hà Lan The Health Care Insurance Board

Ireland The National Centre for

Pharmacoeconomics (NCPE) www.ncpe.ie/

Thụy Điển The Dental and Pharmaceutical Benefits

Agency (TLV) www.tlv.se/in-english-old/in-english/

Châu

Đại Dương

Australia Australian Health Technology

New Zealand

Pharmaceutical Management Agency

Châu

Mỹ

Canada Canadian Agency for Drugs and

Technologies in Health (CADTH) www.cadth.ca/

Hoa Kì Academy Of Managed Care Pharmacy

Châu

Phi Nam Phi The National Department of Health www.doh.gov.za/

Chương 2 CÁC PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƯỢC

2.1 KHÁI NIỆM KINH TẾ DƯỢC

Thuật ngữ “kinh tế dược” xuất phát từ sự kết hợp của hai khái niệm “y – dược học”

và “kinh tế học” Kinh tế học quan tâm đến việc phân phối, sử dụng các nguồn lực có hạn một cách hiệu quả để đáp ứng nhu cầu ngày càng cao của con người, trong khi đó y – dược học chú trọng đến việc chăm sóc sức khỏe của con người Do đó, mối liên hệ giữa “y – dược học” và “kinh tế học” chính là việc sử dụng các nguồn lực y tế có hạn một cách hiệu quả để đáp ứng nhu cầu chăm sóc sức khỏe của con người [1, 5]

Kinh tế dược

Theo Hiệp hội nghiên cứu kinh tế dược quốc tế ISPOR [87], kinh tế dược là môn khoa học đánh giá các yếu tố lâm sàng, kinh tế, nhân văn của các chương trình, dịch vụ, sản phẩm liên quan đến dược phẩm; để cung cấp những thông tin quý báu cho những người ra quyết định, đơn vị cung cấp dịch vụ y tế và bệnh nhân nhằm phân bổ các nguồn lực y tế một cách tối ưu

Theo Renesee J.G.Arnold và cộng sự [2], kinh tế dược là môn khoa học đánh giá việc

sử dụng thuốc của các cá nhân, công ty, thị trường và các tổ chức Trọng tâm nghiên cứu của kinh tế dược là chi phí (đầu vào) và hiệu quả (đầu ra) của việc sử dụng thuốc Kinh tế dược tập trung giải quyết các phương diện lâm sàng (clinical), kinh tế (economic) và nhân văn (humanistic) của việc sử dụng thuốc; những phương diện này còn được gọi là mô hình ECHO (hình 2.1)

Hình 2.1 Mô hình ECHO

Phương diện lâm sàng bao gồm các yếu tố như hiệu lực điều trị, tác dụng không mong muốn Phương diện nhân văn nói đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, cảm nhận của bệnh nhân sau khi dùng thuốc Phương diện kinh tế chính là chi phí liên quan đến việc sử dụng thuốc

Mối liên hệ giữa kinh tế dược – kinh tế y tế Biện pháp can thiệp y học (công nghệ y học) bao gồm tất cả những biện pháp can thiệp có thể sử dụng để phục hồi sức khỏe, cải thiện sức khỏe, phòng ngừa, chẩn đoán hoặc điều trị bệnh Các biện pháp can thiệp y học có thể kể đến như: thuốc điều trị, vaccine, sinh phẩm y tế, trang thiết bị y tế, thủ tục phẫu thuật, chương trình tiêm chủng …

Kinh tế dược và kinh tế y tế có mối liên hệ chặt chẽ, trong đó, kinh tế dược là một nhánh nghiên cứu của kinh tế y tế với đối tượng nghiên cứu là thuốc

2.2 CÁC THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƯỢC

[1, 2, 5-7] Những thiết kế nghiên cứu kinh tế dược hiện có bao gồm:

 Phân tích chi phí (Cost analysis)

 Phân tích chi phí tối thiểu (Cost-minimization analysis – CMA)

 Phân tích chi phí - hiệu quả (Cost-effectiveness analysis – CEA)

 Phân tích chi phí - thỏa dụng (Cost-utility analysis – CUA)

 Phân tích chi phí - lợi ích (Cost-benefit analysis – CBA) Phân tích chi phí không phải là một phương pháp nghiên cứu kinh tế dược đầy đủ, nhưng là cơ sở để thực hiện những phương pháp nghiên cứu kinh tế dược khác

Hình 2.2 Mối liên hệ giữa kinh tế dược và kinh tế y tế

2.2.1 Phân tích chi phí (Cost analysis)

Phân tích chi phí (Cost analysis) được sử dụng để xác định chi phí sử dụng thuốc Đơn vị được sử dụng để tính toán chi phí sử dụng thuốc: tiền tệ

 Nguồn dữ liệu

Thông tin để tính toán chi phí sử dụng thuốc của bệnh nhân có thể lấy từ những cơ

sở dữ liệu khác nhau, chẳng hạn như: dữ liệu chi phí của những thử nghiệm lâm sàng, dữ liệu chi phí của cơ quan bảo hiểm y tế, dữ liệu chi phí của khoa Dược bệnh viện …

 Phân loại chi phí [2, 7]

do bệnh nhân không thể đi làm, chi phí cơ hội …)

Tùy thuộc vào quan điểm phân tích, nhà nghiên cứu có thể lựa chọn định giá vi mô (micro-costing) hoặc định giá vĩ mô (macro-costing) để tính toán chi phí Định giá vi mô xác định giá của những thứ liên quan đến sử dụng thuốc một cách chi tiết trong khi đó định giá vĩ mô sử dụng những cơ sở dữ liệu lớn của chính phủ [2] Ngoài ra, quan điểm phân tích cũng ảnh hưởng đến việc loại chi phí nào sẽ được đưa vào phân tích, chẳng hạn nếu phân tích dưới quan điểm cơ quan bảo hiểm y tế thì không thể đưa chi phí ăn ở, đi lại của bệnh nhân vào phân tích (Chi tiết về vấn đề này sẽ được trình bày trong mục 2.4.2 Nêu quan điểm phân tích)

 Công thức tính toán

 C = DC + IC (trong đó  C: tổng chi phí, DC – direct cost: chi phí trực tiếp, IC – indirect cost: chi phí gián tiếp)

 Ưu nhược điểm [2, 5-7]

So với các kĩ thuật đánh giá kinh tế dược khác (CEA, CUA, CBA), phân tích chi phí

dễ dàng tiến hành hơn, chi phí rẻ hơn, ít tốn kém về thời gian và tiền bạc

Phân tích chi phí chỉ đánh giá được chi phí sử dụng thuốc, không đánh giá được hiệu quả điều trị của thuốc, do đó chỉ đánh giá thuốc trên phương diện kinh tế (economic), chưa đánh giá thuốc trên phương diện lâm sàng (clinical) và nhân văn (humanistic)

 Do đó phân tích chi phí được áp dụng khi nhà nghiên cứu chỉ muốn đánh giá chi phí sử dụng thuốc Đặc biệt, với những nước đang trong quá trình phát triển nghiên cứu

kinh tế dược, chưa có cơ sở dữ liệu về chi phí và hiệu quả điều trị, tiến hành phân tích chi phí là rất cần thiết cho việc xây dựng cơ sở dữ liệu phục vụ cho việc đánh giá kinh tế dược bằng những kĩ thuật khác Nói theo một cách khác, phân tích chi phí chính là một bước quan trọng trong quy trình tiến hành các kĩ thuật đánh giá kinh tế dược CMA, CEA, CUA

và CBA

 Ví dụ minh họa Phân tích chi phí của Glatiramer acetate và Fingolimod trong điều trị xơ cứng tái phát tại Tây Ban Nha [45]

Thời gian: 1 năm Chi phí sử dụng thuốc được lấy từ giá thuốc của nhà sản xuất Ngoài ra còn một số chi phí khác cũng được tính vào trong khi tính toán chi phí sử dụng thuốc: với Glatiramer acetate đó là chi phí cho buổi hướng dẫn tự tiêm thuốc kéo dài 1 giờ, với Fingolimod đó là chi phí tiêm vaccine Zona với 5% số bệnh nhân, 3 lần thử nghiệm Transaminase để kiểm tra chức năng gan và một số chi phí khác liên quan

Kết quả: chi phí sử dụng Glatiramer acetate là €9439,3/1 năm/1 bệnh nhân, chi phí sử dụng Fingolimod là €19602,2 /1 năm/1 bệnh nhân

2.2.2 Phân tích chi phí tối thiểu (cost-minimization analysis)

Phân tích chi phí tối thiểu (Cost-minimization analysis – CMA): so sánh chi phí sử dụng của các thuốc đã có bằng chứng chứng minh sự tương đương về hiệu quả điều trị Khi đã có những nghiên cứu chứng minh sự tương đương về hiệu quả điều trị giữa các thuốc, nhà nghiên cứu sẽ sử dụng phân tích chi phí tối thiểu để đánh giá kinh tế dược các thuốc Thuốc nào có chi phí nhỏ hơn chắc chắn sẽ được lựa chọn Hoặc những thuốc nào có chi phí ngang bằng với những thuốc điều trị chuẩn hiện tại cũng sẽ được khuyến nghị sử dụng

Dữ liệu về sự tương đương trong hiệu quả điều trị có độ tin cậy cao nhất là từ những nghiên cứu tổng quan hệ thống, thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng (RCTs) [2]

 Công thức tính toán [2]

 C = C2 – C1

(trong đó  C: hiệu số chi phí của thuốc 1 và thuốc 2 C 1 và C 2 : chi phí sử dụng thuốc 1 và thuốc 2)

C > 0: thuốc 2 đắt hơn thuốc 1, hiệu quả điều trị tương đương nhau  chọn thuốc 1

C < 0: thuốc 2 rẻ hơn thuốc 1, hiệu quả điều trị tương đương nhau  chọn thuốc 2

 CMA chỉ được sử dụng khi đã có nghiên cứu chứng minh các thuốc tương đương nhau về hiệu quả điều trị

 Ví dụ minh họa

Phân tích chi phí tối thiểu của Piperacillin/Tazobactam và Imipenem/Cilastatin trong điều trị nhiễm khuẩn nặng [37]

Quan điểm phân tích: bệnh viện của Canada

2 phác đồ điều trị nhiễm khuẩn đã được chứng minh có hiệu quả tương đương qua thử nghiệm lâm sàng mù đôi và ngẫu nhiên trước đó

Chi phí điều trị bằng Imipenem/Clilastatin: 14.232 đô la Canada

Chi phí điều trị bằng Piperacillin/Tazobactam: 15.211 đô la Canada

 Imipenem/Cilastatin kinh tế hơn so với Piperacillin/Tazobactam, tuy nhiên phân tích độ nhạy chỉ ra sự khác biệt này không có ý nghĩa thống kê

2.2.3 Phân tích chi phí – hiệu quả (cost-effectiveness analysis)

Phân tích chi phí - hiệu quả (Cost-effectiveness analysis – CEA): so sánh các thuốc dựa trên sự khác nhau về chi phí (đầu vào) và hiệu quả điều trị (đầu ra)

 Tính toán chi phí

Tính toán chi phí trong CEA được thực hiện tương tự như trong phân tích chi phí

 Tính toán hiệu quả

Đơn vị hiệu quả còn được gọi là đơn vị tự nhiên (natural unit/physical unit) Đơn vị

được sử dụng để tính toán hiệu quả điều trị phải mô tả được sự tiến triển tình trạng sức khỏe của bệnh nhân sau khi sử dụng thuốc Một số đơn vị được sử dụng: số năm sống tăng thêm (life years gained), số ngày nằm viện giảm đi (bed days saved), số ngày đau ốm giảm (illness days avoided), lượng huyết áp giảm đi, lượng đường máu giảm đi … [2, 7]

Nguồn dữ liệu về hiệu quả điều trị: (1) những thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có

nhóm chứng (RCTs) đã được thực hiện trước đó, (2) tiến hành đánh giá kinh tế dược song

song với thử nghiệm lâm sàng, lấy trực tiếp dữ liệu về hiệu quả điều trị từ thử nghiệm, (3) trong trường hợp không có dữ liệu chính xác về hiệu quả điều trị từ thử nghiệm lâm sàng, nhà nghiên cứu có thể đưa ra một khoảng giá trị về hiệu quả, sau đó tiến hành phân tích độ nhạy để đánh giá ảnh hưởng của khoảng giá trị này đến kết quả nghiên cứu [2, 4, 6-8]

 Công thức tính toán [1, 2, 4, 6-8]

Giả sử, so sánh chi phí – hiệu quả của 1 thuốc mới với thuốc điều trị chuẩn

Trước tiên, tính tỉ số chi phí – hiệu quả gia tăng (Incremental Cost Effectiveness Ratio - ICER) giữa 2 thuốc với nhau

(trong đó C1 ,C2: chi phí sử dụng thuốc 1 và 2.E1,E2 : hiệu quả điều trị của thuốc 1 và 2)

Sau đó, lập đồ thị ICER của thuốc mới so với thuốc điều trị chuẩn:

 Ưu nhược điểm [1, 2, 4, 6, 7]

CEA là kĩ thuật đánh giá kinh tế dược giúp nhà nghiên cứu so sánh cả hai yếu tố: chi phí và hiệu quả CEA tính toán phức tạp hơn nếu so với CMA và đơn giản hơn nếu so với CUA và CBA, tuy nhiên CEA có thể so sánh được các thuốc có hiệu quả điều trị khác nhau Do đơn vị tính toán hiệu quả trong CEA liên quan trực tiếp đến tình trạng sức khỏe của bệnh nhân, nên CEA chỉ so sánh được những thuốc có cùng đơn vị hiệu quả, có nghĩa

là CEA không thể so sánh trực tiếp các thuốc có mục tiêu điều trị khác nhau Một nhược điểm nữa của CEA đó là chưa đánh giá được chất lượng cuộc sống của bệnh nhân khi sử dụng thuốc

 CEA được sử dụng để đánh giá kinh tế dược các thuốc có hiệu quả điều trị khác nhau, nhưng phải có cùng đơn vị hiệu quả (cùng điều trị một bệnh)

 Ví dụ minh họa

Phân tích chi phí – hiệu quả của Anastrozole so với Tamoxifen trong điều trị ung thư

vú sớm ở phụ nữ sau mãn kinh tại Mỹ [35]

Quan điểm phân tích: hệ thống y tế Mỹ

Dữ liệu về chi phí: chi phí thuốc lấy từ giá thuốc bán buôn (Anastrozole $6.56/ngày, Tamoxifen $1.33/ngày), các chi phí khác lấy từ các nguồn dữ liệu tiêu chuẩn

Dữ liệu về hiệu quả được lấy từ thử nghiệm lâm sàng được tiến hành trước đó

Phân tích được tiến hành trên 1 tập thuần 1000 phụ nữ sau mãn kinh bị ung thư vú sớm

Thời gian: 25 năm

Kết quả cho 1 bệnh nhân

Điều trị bằng Tamoxifen: bệnh nhân sống thêm được 8,957 năm (LYG) (E1) và chi phí

2.2.4 Phân tích chi phí – thỏa dụng (cost-utility analysis)

Phân tích chi phí – thỏa dụng (Cost-utility analysis – CUA) là một dạng đặc biệt của phân tích chi phí – hiệu quả, trong đó đầu ra không những đánh giá hiệu quả điều trị của thuốc mà còn đánh giá chất lượng cuộc sống của bệnh nhân sau khi dùng thuốc Phân tích chi phí – thỏa dụng so sánh các thuốc dựa trên sự khác nhau về chi phí (đầu vào) và sự thỏa dụng (đầu ra) Sự thỏa dụng là một thuật ngữ được dùng trong kinh tế học, để chỉ sự thỏa mãn hay hài lòng của người tiêu dùng khi tiêu dùng hàng hóa Trong kinh tế dược, sự thỏa dụng thể hiện sự thỏa mãn hay hài lòng của bệnh nhân khi sử dụng thuốc [1, 2, 7]

 Tính toán chi phí Tính toán chi phí trong CUA được thực hiện tương tự như trong phân tích chi phí

 Tính toán sự thỏa dụng [2, 7]

Đơn vị

Một số đơn vị được sử dụng để tính toán sự thỏa dụng bao gồm:

 Số năm sống được điều chỉnh chất lượng (Quality Adjusted Life Years – QALYs)

 Số năm sống khỏe mạnh tương đương (Healthy-Years Equivalents – HYEs)

 Số năm sống điều chỉnh theo mức độ tàn tật (Disability-Adjusted Life Years –

DALYs)

QALYs là một đơn vị đo lường kết quả đầu ra sức khỏe, thể hiện sự thay đổi về số năm sống và chất lượng cuộc sống sau khi bệnh nhân sử dụng thuốc điều trị Đây là đơn vị tính toán sử thỏa dụng được sử dụng phổ biến nhất trong CUA QALYs được tính theo thang điểm 0 – 1 Trong đó, điểm 1 ứng với trạng thái sức khỏe hoàn hảo, điểm 0 ứng với trạng thái tử vong Điểm số cho những trạng thái còn lại có giá trị nằm trong khoảng từ 0 đến 1 Ngoài ra, với trạng thái tồi tệ hơn trạng thái tử vong, giá trị QALY sẽ là số âm, trạng thái tốt hơn trạng thái sức khỏe hoàn hảo, giá trị QALY có thể lớn hơn 1 Dùng giá trị 1 để tính điểm QALYs sẽ dễ dàng hơn là các con số khác, vì QALYs là số năm sống được điều chỉnh chất lượng Vậy 1 QALY nghĩa là 1 năm sống được điều chỉnh chất lượng Rõ ràng, chọn 1 sẽ thuận tiện hơn rất nhiều so với chọn con số khác làm thang đo [7]

Những phương pháp xác định QALYs

Tính toán QALYs dựa trên việc xác định sự ưa thích (preference) của bệnh nhân với kết quả điều trị của thuốc Bệnh nhân sẽ được hỏi để chấm điểm các trạng thái có thể xảy đến sau khi sử dụng thuốc theo một số kĩ thuật sau đây:

 Thang điểm xếp hạng (rating scale): bệnh nhân được cung cấp 1 công cụ gọi là

“nhiệt kế cảm nhận” (feeling thermometer) Bệnh nhân cho điểm các trạng thái theo thang điểm từ 0 đến 100 Sau đó, điểm số sẽ được quy đổi lại về thang điểm 0 – 1 để tính QALYs (Phụ lục 1)

 Đặt cược tiêu chuẩn (standard gamble): nhà nghiên cứu sử dụng 1 công cụ gọi là

“vô lăng xác suất” (probability wheel) để giúp bệnh nhân đánh giá các trạng thái Lựa chọn 1: bệnh nhân ở trạng thái A suốt đời Lựa chọn 2: bệnh nhân uống thuốc, nhưng xác suất khỏe mạnh là a%, xác suất tử vong là b% Xác suất này sẽ được biểu thị bằng hai màu khác nhau trên vô lăng để giúp bệnh nhân dễ hình dung Làm tương tự với các trạng thái B

và C Từ xác suất này, nhà nghiên cứu sẽ tính toán điểm số cho các trạng thái (Phụ lục 1)

 Thời gian đánh đổi (Time trade-off): bệnh nhân được yêu cầu lựa chọn giữa hai tình huống Tình huống 1: bệnh nhân sẽ ở trạng thái A cả cuộc đời Tình huống 2: bệnh nhân uống thuốc, sống khỏe mạnh, nhưng số năm sống giảm đi Thực hiện tương tự với trạng thái B và C Từ việc lựa chọn số năm sống bệnh nhân đánh đổi để được sống khỏe mạnh, nhà nghiên cứu sẽ tính ra điểm số cho trạng thái đó (Phụ lục 1)

 Hệ thống phân loại và tính điểm các trạng thái bệnh tật nhiều thuộc tính attribute health status classification systems with preference scores): hệ thống này liệt kê tình trạng của những thuộc tính liên quan đến cuộc sống (cảm giác, nhận thức, khả năng tự chăm sóc, mức độ đau …) với điểm số có sẵn tương ứng Bệnh nhân lựa chọn tình trạng của mình để mô tả trạng thái hiện tại của bản thân Nhà nghiên cứu sẽ dựa vào điểm số đó

(multi-để tính toán Một số hệ thống được sử dụng hiện nay: EQ – 5D, SF – 6D, Health Utilities Index

về QALYs Tuy nhiên, nhược điểm của CUA đó là việc tính toán QALYs khá phức tạp, tốn nhiều thời gian cũng như chi phí

 CUA được sử dụng để đánh giá kinh tế dược các thuốc ảnh hưởng nhiều đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, chẳng hạn như những thuốc điều trị ung thư

 Ví dụ minh họa Phân tích chi phí – thỏa dụng của Bevacizumab và Ranibizumab trong điều trị thoái hóa điểm vàng trên 1000 bệnh nhân, với thời gian 20 năm [41]

Quan điểm phân tích: Hệ thống y tế Mĩ

Dữ liệu về chi phí: Lấy từ những cơ sở dữ liệu chuẩn của Mĩ

Dữ liệu về thỏa dụng: lấy từ những nghiên cứu đã có

2.2.5 Phân tích chi phí – lợi ích (cost-benefit analysis)

Phân tích chi phí - lợi ích (Cost-benefit analysis – CBA) so sánh các thuốc dựa trên

sự khác nhau về chi phí (đầu vào) và lợi ích (đầu ra) Chi phí và lợi ích đều được tính bằng tiền Ngoài ra, phân tích chi phí – lợi ích còn so sánh giữa chi phí bỏ ra của một thuốc với lợi ích mà thuốc đó mang lại

 Tính toán chi phí Tính toán chi phí trong CBA được thực hiện tương tự như trong phân tích chi phí

 Tính toán lợi ích [2, 6, 7]

Lợi ích của thuốc được tính theo đơn vị tiền tệ bằng 3 phương pháp sau:

- Vốn nhân lực (human capital): bệnh tật làm cho năng suất lao động giảm, tiền lương

của bệnh nhân cũng giảm theo Sử dụng thuốc giúp cho bệnh nhân khỏe mạnh trở lại và tiếp tục làm việc, năng suất lao động tăng, dẫn đến tiền lương của họ tăng trở lại Do đó, lợi ích của thuốc chính là số tiền lương tăng lên Phương pháp tính toán lợi ích này gặp phải 3 vấn đề, đó là: không công bằng giữa người có lương thấp và lương cao, không tính

toán được lợi ích nếu bệnh nhân là người không tham gia lao động sản xuất (người già, phụ nữa nội trợ…) và không tính toán đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân

- Sự ưa thích (revealed preference): tính toán lợi ích của thuốc bằng cách xác định mối

quan hệ giữa nguy cơ mắc bệnh do nghề nghiệp mang lại và tiền lương để một cá nhân chấp nhận công việc đó Nhược điểm của phương pháp này đó là phụ thuộc vào đặc thù của nghề nghiệp

- Sẵn sàng chi trả (willingness-to-pay): tiến hành khảo sát và phỏng vấn người dân

xem, số tiền tối đa mà họ có thể chi trả cho việc sử dụng thuốc để phòng hoặc chữa bệnh

Số tiền tối đa này chính là lợi ích mà thuốc mang lại Những vấn đề gặp phải khi sử dụng phương pháp này: kết quả phụ thuộc vào trình độ dân trí của người được hỏi, kết quả sẽ bị ảnh hưởng nếu người được hỏi đã có hiểu biết về giá của thuốc đó và số tiền mà người dân nói sẵn sàng chi trả chưa chắc đã là số tiền thật sự họ sẽ chi trả

và ngược lại, thuốc có lợi ích nhiều hơn so với chi phí bỏ ra nếu tỉ số này lớn hơn 1

 Ưu nhược điểm [2, 6, 7]

Ưu điểm của CBA là so sánh được những thuốc có mục tiêu điều trị khác nhau CBA

có phạm vi phân tích rộng hơn so với CEA và CUA vì đánh giá các thuốc dựa trên lợi ích thu được cho xã hội Tuy nhiên, nhược điểm của CBA đó là khó quy đổi hiệu quả điều trị

ra đơn vị tiền tệ Ngoài ra, vấn đề nhân văn cũng là một bất lợi của CBA, khi mà CBA chú

ý đến vấn đề kinh tế nhiều hơn là lâm sàng, sức khỏe của con người

 CBA được sử dụng ở mức độ vĩ mô, khi người lập chính sách y tế phải ra quyết định lựa chọn thuốc với một ngân sách hạn hẹp Tuy nhiên, CBA đánh giá sẽ chính xác hơn với những thuốc mà có thể quy đổi hiệu quả điều trị thành tiền, chẳng hạn như vaccine

 Ví dụ minh họa Phân tích chi phí – lợi ích của chương trình tiêm vaccine Haemophilus Influenzae type B tại Hàn Quốc [46]

Chi phí cho chương trình: C = 34,6 triệu won (26 000won/1 người) Lợi ích thu được chính là số tiền tiết kiệm được do không phải điều trị cho những người bị nhiễm bệnh do Haemophilus influenzae type B Chi phí điều trị cho những người nhiễm bệnh do Haemophilus influenzae type B là 26,8 triệu won  Lợi ích của chương trình: B = 26,8 triệu won

(Những dữ liệu này thu thập từ cơ quan bảo hiểm Hàn Quốc)

 Tỉ số B/C = 0,77

 Thực hiện chương trình tiêm vaccine Haemophilus influenzae type B tại Hàn Quốc không đạt hiệu quả kinh tế

Tóm lại, 5 thiết kế nghiên cứu kinh tế dược bao gồm:

 Phân tích chi phí (cost analysis)

 Phân tích chi phí tối thiểu (cost minimization analysis – CMA)

 Phân tích chi phí – hiệu quả (cost-effectiveness analysis – CEA)

 Phân tích chi phí – thỏa dụng (cost -utility analysis – CUA)

 Phân tích chi phí – lợi ích (cost-benefit analysis – CBA) Những phương pháp nghiên cứu kinh tế dược này đều giống nhau trong tính toán đầu vào (chi phí) nhưng khác nhau trong xác định đầu ra So sánh các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược sẽ được tổng hợp trong bảng 2.1 dưới đây

Bảng 2.1 So sánh các thiết kế nghiên cứu kinh tế dược

Phương

pháp Công thức

Đầu vào Đầu ra Mục đích phân tích Ưu điểm Nhược điểm Trường hợp áp dụng

Phân tích

chi phí  C = DC + IC Tiền Xác định tổng chi phí Tính toán đơn giản và không

tốn thời gian

Không so sánh hiệu quả điều trị của thuốc

Xác định chi phí của thuốc

CMA  C = C 2 – C 1 Tiền Hiệu quả điều trị

So sánh các thuốc có hiệu quả điều trị tương

đương

2 1

C C ICER

Xác định thuốc đạt mức hiệu quả chi phí cao

nhất

So sánh các thuốc hiệu quả điều trị khác nhưng cùng điều trị một bệnh

Chưa đánh giá chất lượng cuộc sống của bệnh nhân

So sánh các thuốc có cùng mục tiêu điều trị (cùng đơn vị hiệu quả)

nhất

Đánh giá được chất lượng cuộc sống của bệnh nhân So sánh được các thuốc điều trị bệnh khác nhau

Khó xác định sự thỏa dụng của bệnh nhân

Chú trọng đến chất lượng cuộc sống khi so

So sánh các thuốc điều trị có mục tiêu điều trị khác nhau

Phạm vi đánh giá vĩ mô

Quy đổi hiệu quả điều trị thành đơn vị tiền tệ không đơn giản

Chú ý đến khả năng chi trả của xã hội khi so

sánh

C - cost: chi phí DC - direct cost: chi phí trực tiếp IC - indirect cost: chi phí gián tiếp

E - effectiveness: hiệu quả U - utility: sự thỏa dụng ICER - incremental cost - effectiveness ratio: tỉ số chi phí – hiệu quả gia tăng

B - benefit: lợi ích INB - incremental net benefit: lợi ích ròng gia tăng

19

đó lại để từ đó xác định chi phí, hiệu quả trong đánh giá kinh tế dược [7]

Vai trò quan trọng trong nghiên cứu kinh tế dược của mô hình ra quyết định còn được khẳng định bằng việc tính toán chi phí và hiệu quả điều trị của thuốc khi những thông số đầu vào chưa xác định Nhà nghiên cứu tập hợp dữ liệu về xác suất xảy ra, chi phí, hiệu quả của những tình trạng bệnh tật có thể xảy đến với bệnh nhân sau khi sử dụng thuốc trên mô hình ra quyết định để từ đó tính toán chi phí và hiệu quả cần cho đánh giá kinh tế dược [2, 7]

 Phân loại mô hình ra quyết định [2, 3, 7] Những kĩ thuật lập mô hình ra quyết định trong nghiên cứu kinh tế dược bao gồm:

 Mô hình tĩnh: coi tỉ lệ lây nhiễm bệnh của quần thể nghiên cứu là không đổi trong thời gian nghiên cứu Mô hình tĩnh bao gồm 3 kĩ thuật sau:

+ Cây quyết định – decision tree

+ Mô hình Markov – Markov model

+ Mô hình mô phỏng – simulation model

 Mô hình động: tỉ lệ lây nhiễm bệnh của quần thể luôn luôn thay đổi, và được coi là một hàm số với biến số là lượng người bị nhiễm bệnh

Trong thực tế, cây quyết định và mô hình Markov là 2 kĩ thuật giải quyết được hầu hết những vấn đề về chi phí và hiệu quả trong đánh giá kinh tế dược [2] Với giới hạn của một khóa luận tốt nghiệp, đề tài sẽ trình bày cụ thể về 2 kĩ thuật này

2.3.1 Cây quyết định

Cây quyết định là mô hình ra quyết định bao gồm các nhánh, các nốt ra quyết định (decision node) và các con số ứng với từng nhánh Dưới đây là hình vẽ minh họa cho 1 cây quyết định [2]:

Hình 2.4 Mô hình cây quyết định

(C – cost: chi phí E – effectiveness: hiệu quả U – utility: sự thỏa dụng B – benefit: lợi ích)

 Đặc điểm của cây quyết định

Cây quyết định mô tả toàn bộ bối cảnh ra quyết định, các lựa chọn và các con số tương ứng với từng lựa chọn Từ bối cảnh ra quyết định, cây quyết định sẽ mô tả các thuốc điều trị có thể có, và kí hiệu qua nốt hình chữ nhật trên mô hình

Sau khi sử dụng các thuốc, mỗi thuốc sẽ cho một số kết quả lâm sàng khác nhau, kí hiệu bằng nốt tròn Những kết quả lâm sàng này xảy ra với xác suất khác nhau, và xác suất này sẽ được nhà nghiên cứu tính toán hoặc lấy từ những nghiên cứu có sẵn (thử nghiệm lâm sàng, tổng quan hệ thống …) rồi biểu hiện trên mô hình, kí hiệu là p

Tiếp đến, các giá trị tương ứng với từng kết quả lâm sàng sẽ được kí hiệu qua nốt tam giác Các giá trị này bao gồm đầu vào (chi phí – cost) và đầu ra (hiệu quả/thỏa dụng/lợi ích – effectiveness/utility/benefit) Vì thế, cây quyết định có thể cung cấp một cái nhìn tổng quát về các thuốc được so sánh trong nghiên cứu kinh tế dược

Cuối cùng, nhà nghiên cứu sẽ tính toán đầu vào – đầu ra của từng kết quả lâm sàng, tổng hợp lại sẽ tính được đầu vào – đầu ra của các thuốc cần đánh giá kinh tế dược

 Ưu nhược điểm Cây quyết định được sử dụng rộng rãi trong nghiên cứu kinh tế dược, nhờ những ưu điểm như dễ dàng thiết lập, dễ nhìn và dễ tính toán Tuy nhiên, một số nhược điểm của cây quyết định cần phải lưu ý [2, 3, 7] Thứ nhất, phần kết quả lâm sàng được mô tả trong mô hình chỉ là kết quả nhất thời và xảy ra trong một thời gian xác định Trên thực tế, sau khi

sử dụng thuốc, bệnh nhân sẽ trải qua nhiều trạng thái và trong khoảng thời gian dài Thứ hai, cây quyết định sẽ trở nên rất phức tạp nếu mô tả những kết quả lâm sàng của một bệnh mạn tính vì những người mắc bệnh này phải trải qua nhiều trạng thái bệnh tật khác nhau trong một thời gian dài Thêm nữa, với bệnh mạn tính, khi sử dụng thuốc, một số tác dụng không mong muốn sẽ xuất hiện sau một thời gian dài dùng thuốc; trong khi đó, cây quyết định chưa mô tả được điều này

 Cây quyết định được sử dụng để nghiên cứu những thuốc dùng trong một thời gian ngắn, điều trị những bệnh cấp tính hoặc bệnh chỉ xảy ra một lần

 Ví dụ minh họa Cây quyết định dựa trên phân tích chi phí – thỏa dụng Sumatriptan và Caffeine/Ergotamine trong điều trị bệnh đau nửa đầu do Evans và cộng sự tiến hành năm

1997 [3]

Hình 2.5 Mô hình cây quyết định Sumatriptan và Caffeine/Ergotamine

Bệnh nhân đau nửa đầu, sử dụng 2 phương án điều trị: Sumatriptan và Caffeine/Ergotamine

Bảng 2.2 Chi phí và thỏa dụng của Sumatriptan và Caffeine/Ergotamine trong điều trị đau nửa đầu

Tiến trình Xác suất

(1)

Chi phí/1 tiến trình (£) (2)

Chi phí dự kiến (3) = (1) x (2)

Thỏa dụng/1 tiến trình (QALY) (4)

Thỏa dụng

dự kiến (5) = (1) x (4)

Bệnh nhân điều trị bằng Sumatriptan

 Tình trạng của bệnh nhân sau khi sử dụng thuốc có thể xảy ra theo các tiến trình

A, B, C, D được mô tả trong hình 2.5 Xác suất xảy ra với từng chiều hướng trong tiến trình cũng được ghi chú trong hình này

Áp dụng quy tắc xác suất có điều kiện, ta tính toán được xác suất xảy ra các tiến trình A, B, C và D

Xác suất xảy ra tiến trình A = 0,558 x 0,594 = 0,331

Tính toán tương tự với các tiến trình còn lại  Kết quả: bảng 2.2

 Chi phí và thỏa dụng của từng tiến trình được tính toán như trong bảng 2.2

 Tính tổng chi phí và thỏa dụng của các tiến trình, thu được chi phí dự kiến và thỏa dụng dự kiến nếu bệnh nhân điều trị bằng Sumatriptan (£22,06 và 0,41 QALY)

Bệnh nhân điều trị bằng Caffeine/Ergotamine

Tính toán tương tự như với bệnh nhân điều trị bằng Sumatriptan

Chi phí dự kiến: £4,73

Thỏa dụng dự kiến: 0,2 QALY

 Dữ liệu về chi phí và thỏa dụng này, sẽ được nhà nghiên cứu sử dụng để tiến hành phân tích chi phí – thỏa dụng

Xác suất dịch chuyển (transition probability) là xác suất trạng thái này chuyển sang

trạng thái khác, xác suất này phụ thuộc vào trạng thái trước đó của bệnh nhân

Chu kỳ (cycle) là thời gian cần thiết để bệnh nhân chuyển từ một trạng thái sang trạng

thái mới

Các trạng thái của bệnh nhân bao gồm KHỎE, CHẾT và các trạng thái bệnh Mỗi

trạng thái có một giá trị hiệu quả hoặc QALY xác định Trạng thái KHỎE có giá trị 1 QALY, trạng thái CHẾT có giá trị 0 QALY, các trạng thái còn lại có giá trị QALY nằm trong khoảng từ 0 đến 1

Ma trận xác suất chuyển dịch (transition probability matrix): bảng 2.3

Nếu bệnh nhân ở trạng thái KHỎE, sau một chu kì, xác suất dịch chuyển sang trạng thái KHỎE, ỐM và CHẾT lần lượt là 0,8; 0,15 và 0,05 (tổng bằng 1)

Nếu bệnh nhân ở trạng thái ỐM, tương tự, các xác suất lần lượt là 0,02; 0,7 và 0,28 (tổng bằng 1)

Nếu bệnh nhân ở trạng thái CHẾT, các xác suất này đương nhiên sẽ là 0; 0 và 1 (tổng bằng 1)

Bảng 2.3 Ma trận xác suất dịch chuyển

Trạng thái hiện tại Xác suất dịch chuyển sang trạng thái tiếp theo sau 1 chu kì

Khỏe Ồm Chết Khỏe 0,8 0,15 0,05

Có thể nhận thấy, sau càng nhiều chu kì, xác suất chuyển sang trạng thái KHỎE và

ỐM càng giảm, trong khi xác suất chuyển sang trạng thái CHẾT là tăng Tiếp tục tính toán như bảng trên, sau 50 chu kì (50 năm), xác suất chuyển dịch sang trạng thái tiếp theo lần lượt sẽ là 0, 0 và 1 Những con số này không thay đổi nữa, và sự chuyển dịch trạng thái kết thúc

Chi phí trong 1 năm cho trạng thái KHỎE là 500.000 VNĐ/1 bệnh nhân, trạng thái

ỐM là 800.000 VNĐ/1 bệnh nhân

Điểm số QALY của các trạng thái KHỎE, ỐM, CHẾT lần lượt là 1; 0,8 và 0

Giả sử số lượng người tham gia vào nghiên cứu là n = 1000 người khỏe mạnh

Từ những con số trên, nhà nghiên cứu có thể tính toán ra chi phí và QALYs sau khi

sử dụng thuốc

Sau chu kì 1:

Bảng 2.4 Ma trận xác suất dịch chuyển sau 1 chu kì

Trạng thái lúc bắt đầu tham gia nghiên cứu

Xác suất dịch chuyển sau 1 chu kì Khỏe Ồm Chết

+ Xác suất KHỎE là 0,8  0,8 chu kì ở trạng thái KHỎE

+ Xác suất ỐM là 0,15  0,15 chu kì ở trạng thái ỐM

+ Xác suất CHẾT là 0,05  0,05 chu kì ở trạng thái CHẾT

Sau chu kì 2

Bảng 2.5 Ma trận xác suất dịch chuyển sau 2 chu kì

Trạng thái lúc bắt đầu tham gia nghiên cứu

Xác suất dịch chuyển sau 2 chu kì Khỏe Ốm Chết Khỏe 0,643 0,225 0,132

+ Xác suất KHỎE ở chu kì 2 là 0,8 x 0,8 + 0,15 x 0,02 + 0,05 x 0 = 0,643

 0,8 + 0,64 = 1,44 chu kì ở trạng thái KHỎE sau 2 chu kì

+ Xác suất ỐM ở chu kì 2 là 0,8 x 0,15 + 0,15 x 0,7 + 0,05 x 0 = 0,225

 0,15 + 0,225 = 0,375 chu kì ở trạng thái ỐM sau 2 chu kì + Xác suất CHẾT ở chu kì 2 là 0,8 x 0,05 + 0,15 x 0,28 + 0,05 x 1 = 0,132

 0,05 + 0,132 = 0,182 chu kì ở trạng thái CHẾT sau 2 chu kì

Cứ tiếp tục tính toán, sau 50 năm, sự dịch chuyển kết thúc, kết quả thu đƣợc nhƣ sau:

Bảng 2.6 Mô hình Markov - Chi phí và sự thỏa dụng thu đƣợc sau 50 năm

Thỏa dụng (3) = (1) x (2) 4,262 QALYs 2,104 QALYs 6,366 QALYs

Ƣu điểm của mô hình Markov đó là đƣa thời gian vào trong quá trình tính toán, do

đó, mô hình Markov phản ánh thực tế tốt hơn cây quyết định Thêm vào đó, việc khấu trừ đầu vào và đầu ra của thuốc sẽ chính xác hơn do thời gian đƣợc trình bày chi tiết trong cây quyết định Tuy nhiên, mô hình Markov có nhƣợc điểm, đó là thiết lập phức tạp và tốn thời gian

 Mô hình Markov đƣợc sử dụng để nghiên cứu những thuốc sử dụng trong một tời gian dài hoặc thuốc điều trị bệnh mạn tính và bệnh mà trong đó bệnh nhân phải trải qua nhiều trạng thái khác nhau

Dưới đây là bảng so sánh ưu nhược điểm của cây quyết định và mô hình Markov, cùng với trường hợp áp dụng các kĩ thuật

Bảng 2.7 So sánh cây quyết định và mô hình Markov

Ưu điểm Nhược điểm Trường hợp áp dụng Cây

quyết

định

Đơn giản, dễ thiết lập

Tiết kiệm thời gian

Không phản ánh được thực tế vì chỉ biểu thị trạng thái bệnh trong thời gian ngắn

Không mô tả được tác dụng không mong muốn có thể xuất hiện của thuốc

Thuốc sử dụng trong thời gian ngắn

Bệnh cấp tính, trạng thái chỉ xảy ra một lần

Thuốc sử dụng trong thời gian dài

Bệnh mạn tính

2.4 CÁC BƯỚC TIẾN HÀNH NGHIÊN CỨU KINH KẾ DƯỢC

Những phương pháp nghiên cứu dược đều giống nhau ở đầu vào là cùng phải tính toán chi phí hoặc sử dụng các số liệu có sẵn về chi phí, nhưng khác nhau trong việc lựa chọn đầu ra (hiệu quả, sự thoải dụng, lợi ích) Do đó, tất cả những phương pháp nghiên cứu kinh tế dược đều trải qua các bước tiến hành như trong hình 2.7, tuy nhiên, có sự khác nhau ở bước số 6 – xác định đầu ra của thuốc và bước số 8 – so sánh đầu vào - đầu ra của các thuốc Sự khác nhau này sẽ được trình bày chi tiết hơn trong từng bước

Hình 2.7 Các bước tiến hành nghiên cứu kinh tế dược [1, 2, 7, 8]

1 • Liệt kê những thuốc cần phân tích

2 • Nêu quan điểm của phân tích

3 • Xác định khoảng thời gian phân tích

4 • Xác định quần thể nghiên cứu

5 • Tính toán đầu vào của thuốc

6 • Xác định đầu ra của thuốc

7 • Khấu trừ giá trị của đầu vào và đầu ra

8 • So sánh đầu vào - đầu ra

9 • Phân tích độ nhạy

10 • Diễn giải kết quả

2.4.1 Liệt kê những thuốc cần phân tích

Một nghiên cứu kinh tế dược bắt buộc phải đánh giá từ hai thuốc trở lên Nhà nghiên cứu có thể so sánh thuốc mới với thuốc điều trị chuẩn hiện tại hoặc các thuốc điều trị đang được sử dụng phổ biến Ngoài ra, thuốc mới có thể được so sánh với giả dược

2.4.2 Nêu quan điểm phân tích

Xác định quan điểm nghiên cứu kinh tế dược cũng rất quan trọng vì ảnh hưởng trực tiếp đến tính toán chi phí và kết quả (outcomes), do đó ảnh hưởng đến kết quả của nghiên cứu

Các quan điểm nghiên cứu kinh tế dược bao gồm:

 Quan điểm của bệnh nhân

 Quan điểm của nhà cung cấp dịch vụ y tế: bệnh viện, tổ chức quản lý y tế, bác sĩ

 Quan điểm người chi trả: người nhà bệnh nhân, công ty bảo hiểm, chính phủ

 Quan điểm của xã hội: đây là quan điểm bao quát nhất

Ví dụ

Bảng 2.8 Ví dụ về chi phí sử dụng thuốc theo các quan điểm khác nhau

Loại chi phí (đơn vị: VNĐ) Quan điểm

Bệnh nhân BHYT Xã hội

Khi phân tích dưới quan điểm cơ quan BHYT, chỉ tính chi phí ở mục số 4

Khi phân tích dưới quan điểm xã hội, thì tất cả những chi phí trên đều phải được tính toán

 Nêu rõ quan điểm phân tích sẽ làm cho người ra quyết định lựa chọn được nghiên cứu phù hợp với bối cảnh ra quyết định của họ, qua đó tăng cường hiệu quả của việc ứng dụng kinh tế dược

2.4.3 Xác định khoảng thời gian phân tích

Thời gian đánh giá kinh tế phụ thuộc vào đặc điểm của bệnh và thuốc điều trị Ví dụ, khi đánh giá thuốc điều trị bệnh mạn tính như bệnh tim mạch, bệnh tiểu đường hoặc ung thư cổ tử cung, thời gian nghiên cứu thường kéo dài Khoảng thời gian phân tích của các thuốc trong nghiên cứu phải như nhau, để đảm bảo sự chính xác của kết quả Vì chi phí và hiệu quả điều trị của thuốc ở các khoảng thời gian khác nhau có giá trị khác nhau

2.4.4 Xác định quần thể nghiên cứu

Nhà nghiên cứu cần phải xác định quần thể nghiên cứu cùng với đặc điểm của quần thể, vì có những bệnh chỉ xuất hiện ở một số quần thể xác định Quần thể nghiên cứu có thể là một hay nhiều cá nhân Một vài đặc điểm của quần thể cần phải xác định khi tiến hành nghiên cứu bao gồm: tuổi, giới tính, noi sinh sống, nghề nghiệp … Xác định quần thể nghiên cứu giúp đảm bảo sự chính xác trong phân tích kinh tế dược cũng như ứng dụng phép phân tích đó với việc ra quyết định

2.4.5 Tính toán đầu vào của thuốc

Tính toàn đầu vào (chi phí) của thuốc là bước giống nhau giữa các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược, được tính toán bằng cách sử dụng phương pháp phân tích chi phí (2.2.1.1 Phân tích chi phí)

2.4.6 Xác định đầu ra của thuốc

Yếu tố đầu ra chính là sự khác biệt giữa các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược Phân tích chi phí chỉ xác định chi phí sử dụng thuốc nên không có yếu tố đầu ra Trong phương pháp CMA, yếu tố đầu ra là bằng chứng về sự tương đương trong hiệu quả điều trị của các thuốc Với các phương pháp CEA, CUA và CBA, yếu tố đầu ra lần lượt là sự thay đổi tình trạng sức khỏe sau khi sử dụng thuốc, sự thỏa dụng và lợi ích

Chi tiết về tính toán yếu tố đầu ra của các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược đã được trình bày cụ thể trong mục 2.2 Các thiết kế nghiên cứu kinh tế dược

2.4.7 Khấu trừ giá trị của đầu vào và đầu ra

Khấu trừ là việc chuyển đổi giá trị tương lai về giá trị hiện tại Chi phí và hiệu quả điều trị trong tương lai cần phải khấu trừ về giá trị ở thời điểm phân tích vì tiền và hiệu quả điều trị ở những thời điểm khác nhau có giá trị khác nhau

Ví dụ: 100000 VNĐ ở thời điểm năm 2013 có giá trị khác với ở thời điểm năm 2018 Nếu lãi suất tiền gửi ngân hàng theo từng năm là 9,5%, thì sau 5 năm, 100000 VNĐ sẽ thành 157000 VNĐ

 Giá trị 100000 VNĐ tại hai thời điểm 2013 và 2018 là khác nhau

(trong đó: PV là giá trị hiện tại, FVn là giá trị tại năm thứ n, r tỉ lệ khấu trừ)

 Tính toán chi phí và hiệu quả sử dụng ở thời điểm đầu năm:

(Năm đầu tiên sẽ không cần khấu trừ)

Tỉ lệ khấu trừ được quy định trong guideline hướng dẫn tiến hành nghiên cứu kinh tế dược của từng nước Tổ chức y tế thế giới WHO khuyến nghị sử dụng tỉ lệ khấu trừ 3%, và tiến hành phân tích độ nhạy với tỉ lệ 6% dành cho chi phí, và tỉ lệ 0% dành cho hiệu quả [8] Ngoài ra, với một số quốc gia đã có guideline hướng dẫn tiến hành nghiên cứu kinh tế dược, tỉ lệ này được quy định trong guideline và có thể khác so với tỉ lệ WHO khuyến nghị

2.4.8 So sánh đầu vào – đầu ra

Phương pháp phân tích chi phí không có yếu tố đầu ra nên bước này không có

Với CMA, do hai thuốc có hiệu quả điều trị tương đương, nên ở bước này là bước so sánh chi phí, thuốc nào có chi phí nhỏ hơn sẽ được lựa chọn

Với CEA, CUA và CBA, thông số thể hiện sự so sánh đầu vào – đầu ra lần lượt là tỉ

số chi phí – hiệu quả gia tăng, tỉ số chi phí – thỏa dụng gia tăng và lợi ích ròng gia tăng Công thức tính toán và cách biện giải kết quả đã được trình bày chi tiết trong mục 2.2 Các thiết kế nghiên cứu kinh tế dược

2.4.9 Phân tích độ nhạy

Kết quả nghiên cứu phụ thuộc giá trị của các thông số đầu vào, kết quả sẽ thay đổi nếu thông số đầu vào thay đổi Khi phân tích, một vài thông số đầu vào chưa xác định, giá trị của thông số đó không phải là một con số cụ thể, mà biến đổi trong một phạm vi nhất định (chẳng hạn như tỉ lệ khấu trừ là một trong những thông số không có giá trị cụ thể, mà thay đổi tùy thuộc vào điều kiện kinh tế xã hội của từng nước) Phân tích độ nhạy (sensitivity analysis – SA) là một công cụ đánh giá sự thay đổi kết quả nghiên cứu khi thông số hoặc số liệu đầu vào chưa xác định Phạm vi biến đổi của thông số có thể được xác định bằng cách: tổng quan tài liệu hiện có, hỏi ý kiến chuyên gia hoặc dùng một khoảng tin cậy quanh giá trị trung bình

[2, 7, 8] Các kĩ thuật phân tích độ nhạy gồm có:

 Phân tích độ nhạy 1 biến (one-way SA/univariate SA): đánh giá sự thay đổi khi từng thông số biến đổi một

 Phân tích độ nhạy 2 biến (two-way SA/bivariate SA): đánh giá sự thay đổi khi 2 thông số biến đổi cùng một lúc

 Phân tích độ nhạy nhiều biến (multivariate SA): đánh giá sự thay đổi khi nhiều thông

số cùng biến đổi cùng một lúc

 Phân tích trường hợp tốt nhất (best-case analysis): là dạng đặc biệt của phân tích độ nhạy nhiều biến, trong đó giá trị của tất cả thông số được đặt tại một phạm vi đã xác định trước để tìm ra tỉ số chi phí – hiệu quả mong muốn nhất

 Phân tích trường hợp xấu nhất (worst-case analysis): là dạng đặc biệt của phân tích

độ nhạy nhiều biến, trong đó giá trị của tất cả thông số được đặt tại một phạm vi đã xác định trước để tìm ra tỉ số chi phí – hiệu quả không mong muốn nhất

 Phân tích độ nhạy xác suất (probabilistic SA): hay còn gọi là phân tích Monte Carlo (Monte Carlo analysis) Phân phối xác suất được áp dụng vào phạm vi biến đổi của các thông số chưa xác định

 Phân tích viễn cảnh (scenario analysis): xác định sự thay đổi của kết quả nghiên cứu khi thay đổi giá trị của các thông số đầu vào bằng một giá trị khác

2.4.10 Diễn giải kết quả

Cuối cùng, nghiên cứu cần phải diễn giải kết quả tính toán và đưa ra kết luận về chi phí – hiệu quả của các thuốc được phân tích Trong số các thuốc được phân tích, thuốc nào

có mức hiệu quả chi phí cao nhất Đạt mức hiệu quả chi phí cao hơn không có nghĩa là tiết kiệm chi phí hơn hoặc hiệu quả hơn, mà có nghĩa là hiệu quả gia tăng tương xứng với chi phí bỏ ra

Nhà phân tích cần phải nêu rõ thuốc nào đạt ngưỡng hiệu quả chi phí hoặc ngưỡng sẵn sàng chi trả dựa vào các tỉ số gia tăng (đã tính ở bước số 8) Tổ chức y tế thế giới WHO cũng đưa ra ngưỡng hiệu quả chi phí dựa trên GDP (tổng sản phẩm quốc nội)/người,

cụ thể: (1) đạt ngưỡng hiệu quả chi phí cao nếu ICER < GDP/người, (2) đạt ngưỡng hiệu quả chi phí nếu ICER nằm trong khoảng từ 1 đến 3 lần GDP/người, (3) không đạt ngưỡng hiệu quả chi phí nếu ICER lớn hơn 3 lần GDP/người [109]

Cuối cùng, nghiên cứu cần phải diễn giải kết quả phân tích độ nhạy Nếu sự thay đổi giá trị các thông số đầu vào không làm thay đổi kết quả của nghiên cứu, thì nghiên cứu đó

có độ tin cậy cao Ngược lại, nếu kết quả nghiên cứu biến đổi, thì nghiên cứu đó được coi

 Bước 1 Xác định đối tượng cần phân tích

Lamivudine (100mg/ngày) và Adefovir dipivoxil (10mg/ngày)

 Bước 2 Nêu quan điểm phân tích

Hệ thống y tế Tây Ban Nha

 Bước 3 Xác định khoảng thời gian phân tích

4 năm, kể từ thời điểm bắt đầu tiến hành nghiên cứu

 Bước 4 Xác định quần thể nghiên cứu

100 bệnh nhân viêm gan mãn tính có HBeAg âm tính

 Bước 5 và 6 Xác định yếu tố đầu vào và đầu ra của thuốc

Nguồn dữ liệu: các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có nhóm chứng đã được tiến hành trước đó

Phương pháp xác định: cây quyết định với xác suất được lấy từ những nghiên cứu đã được công bố trước đó

Với quan điểm phân tích là hệ thống y tế Tây Ban Nha, những mục được xét đến khi tính toán chi phí: chi phí sử dụng thuốc, chi phi thăm khám, chi phí chẩn đoán, chi phí xét nghiệm để xác định sự kháng thuốc của HBV Chi phí được tính theo mệnh giá tiền Euro năm 2003 Nguồn dữ liệu về chi phí được lấy từ: danh mục thuốc của Tây Ban Nha năm 2003, cơ sở dữ liệu chi phí y tế Tây Ban Nha năm 2004, bảng dịch vụ của các bệnh viện tại Tây Ban Nha

Đơn vị của hiệu quả: tỉ lệ % bệnh nhân đáp ứng virus

 Bước 7 Khấu trừ

Thời gian nghiên cứu là 4 năm Chi phí được khấu trừ kể từ năm thứ 2 với tỉ lệ 3%

 Bước 8 So sánh đầu vào – đầu ra

Tổng chi phí trong vòng 4 năm điều trị bằng Lamivudine là 11 457,2 Euro (C1), con

số này là 21 939,2 Euro với Adeforvir dipivoxil (C2)