hướng dẫn đánh giá công nghệ y tế thuốc dành cho đối tượng đặc biệt

HƯỚNG DẪN ĐÁNH GIÁ CÔNG NGHỆ Y TẾ THUỐC

DÀNH CHO ĐỐI TƯỢNG ĐẶC BIỆT

GIẢNG VIÊN: TS NGUYỄN THỊ QUỲNH NGA

THÀNH VIÊN NHÓM 4

050102

NỘI DUNGTỔNG QUAN

ĐÁNH GIÁ CÔNG NGHỆ Y TẾ

ĐÁNH GIÁ

CÔNG NGHỆ Y TẾ Ở THỤY SĨ

ĐÁNH GIÁ

CÔNG NGHỆ Y TẾ Ở ANH

ĐÁNH GIÁ

CÔNG NGHỆ Y TẾ Ở CANADA

ĐÁNH GIÁ

CÔNG NGHỆ Y TẾ Ở THÁI LAN

BÀN LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ

TỔNG QUAN VỀ ĐÁNH GIÁ CÔNG NGHỆ Y TẾ

Khái niệm

● Đánh giá công nghệ y tế: Health technology assessment (HTA)● Lĩnh vực nghiên cứu khoa học nhằm cung cấp thông tin cho

việc xây dựng chính sách y tế và lâm sàng góp phần giới thiệu và phổ biến các công nghệ y tế

Vai trò

● Thuốc và dịch vụ y tế được quỹ BHYT chi trả

● Gói quyền lợi BHYT đối với thuốc, các liệu pháp điều trị● Các chính sách y tế an toàn, hiệu quả

● Phác đồ điều trị

Quy trình đánh giá công nghệ y tế

Vấn đề trong sử dụng thuốc ở đối tượng đặc biệt

Gánh nặng

bệnh tậtThường mắc bệnh lý mạn tính như tiểu đường,

cao huyết áp, tim mạch…Mắc các bệnh lý đặc thù như bệnh di truyền, bệnh nhiễm trùng và các bệnh phát triển.

Tính an toàn và hiệu

Dễ biến chứng và phản ứng phụ do thuốc, do

thay đổi sinh lý và dược động học liên quan đến

Sự phát triển và phản ứng với thuốc khác

người lớn, cần đánh giá cụ thể an toàn và

liều lượng.

Dữ liệulâm sàng

Thiếu dữ liệu lâm sàng chuyên biệt cho người

cao tuổi do thường bị loại khỏi thử nghiệm lâm sàng.

Thiếu dữ liệu lâm sàng vì số lượng thử

nghiệm lâm sàng ở trẻ em hạn chế và khó thực hiện.

Hiệu quả

chi phíCần xem xét bối cảnh tài chính hạn chế và nhu

cầu chăm sóc dài hạn của người cao tuổi.Cần tính đến sự phát triển dài hạn và các chi phí y tế kéo dài cho trẻ em.

Đạo đức và công bằng

Đảm bảo công bằng, không phân biệt đối xử

trong sử dụng công nghệ y tế người cao tuổi.Đảm bảo sự đồng ý của người giám hộ và bảo vệ quyền lợi của trẻ em trong quá trình điều

trị.

Đề cập liên quan đến đối tượng đặc biệt trong hướng dẫn đánh giá HTA tại các quốc gia

Tên quốc giaNhững đề cập liên quan đến đối tượng đặc biệt

(NICE - 2023)

Công cụ đo lường và đánh giá chi phí - tiện ích

● Người lớn tuổi: ưu tiên sử dụng công cụ EQ-5D

● Trẻ em và thanh thiếu niên: xem xét các biện pháp thay thế EQ-5D => sử dụng các biện pháp tổng quát đã được chứng minh có hiệu suất tâm lý tốt.

Báo cáo cách thức thu thập dữ liệu:

●Cần báo cáo các biện pháp đánh giá chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe người bệnh (người lớn có bệnh, trẻ em tự thực hiện /phụ huynh, người chăm sóc /bác sĩ lâm sàng

●Cần báo cáo độ tuổi của trẻ em và thanh thiếu niên Nhiều nguồn dữ liệu, cần

báo cáo dữ liệu nào đã được sử dụng trong mô hình kinh tế và lý do lựa chọn

Đan Mạch

(DACEHTA - 2007)

Công cụ đo lường và đánh giá chi phí - tiện ích

●Người lớn và trẻ em: công cụ đánh giá sức khoẻ 15D bao gồm 15 khía cạnh

khác nhau trong đó mỗi chiều được chia thành thang điểm 5

Ireland

(HIQA - 2020)

● Đề cập đến việc so sánh hiệu quả và chi phí của các can thiệp y tế

(tiêm vắc - xin cúm cho người già)

=> đánh giá can thiệp này có đáng đầu tư hay không

● Xác định đối tượng dân số mục tiêu cho các nghiên cứu và đánh giá y tế, xác định rõ liệu nghiên cứu có bao gồm cả trẻ em hay không

=> đảm bảo các can thiệp y tế được đánh giá toàn diện và phù hợp với mọi nhóm tuổi, bao gồm cả trẻ em

Thụy Sĩ

(SFOSS - 2009)

● Hệ thống bảo hiểm y tế cơ bản bắt buộc của Thụy Sĩ, các chi phí liên

quan đến bệnh tật, tai nạn và khuyết tật của người già đều được chi trả=> đảm bảo người già nhận được sự chăm sóc y tế cần thiết.

ĐÁNH GIÁ CÔNG NGHỆ Y TẾ Ở THỤY SĨ

BÁO CÁO ĐÁNH GIÁ CÔNG NGHỆ Y TẾ VỀ THUỐC ĐIỀU TRỊ CHỨNG MẤT

TRÍ NHỚ DO BỆNH ALZHEIMER

25.000 trường hợp

mỗi năm144.000

người ở Thụy Sĩ

11,8 tỷ CHF trong năm

2017Tử vong

Hiệu lựcHiệu quảĐộ an toàn

PHƯƠNG PHÁP

Đạo đức, pháp lý, xã hội

Kinh tế y tế

Điều trị dùng thuốc

Điều trị không dùng thuốc hoặc dùng giả

dược

ĐIỀU TRỊ DÙNG THUỐC

MemantineDonepezil

CƠ SỞ DỮ LIỆU

● Hiệu lực, hiệu quả, an toàn: dựa trên tiêu chí PICO phối hợp với thủ thư

y tế và theo hướng dẫn thực hành tốt nhất hiện hành, thư viện Cochrane, EMBASE, Metlife

● Kinh tế y tế: dựa trên tiêu chí PICO phối hợp với thủ thư y tế và theo

hướng dẫn thực hành tốt nhất hiện hành, thư viện Cochrane, EMBASE, Metlife, EconLit, cơ sở dữ liệu HTA quốc tế (INAHTA), mạng lưới đánh giá Công nghệ Đánh giá Y tế Châu Âu (EUnetHTA), Cơ sở dữ liệu dự án (POP), cơ sở dữ liệu Đánh giá Kinh tế NHS (NHS EED)

● Các vấn đề đạo đức pháp lý xã hội: Metlife

Bảng PICO -> Sơ đồ Prisma -> Đánh giá chất lượng báo cáo -> Tóm tắt kết quả báo cáo -> Kết luận khái quát

Bệnh nhân sa sút trí tuệ nhẹ đến trung bình do ADDonepezil, Rivastigmine và Galantamine

Điều trị không dùng Donepezil, Rivastigmine hoặc Galantamine/giả dược

Hiệu quả: Trì hoãn việc đưa vào viện dưỡng lão, chức năng nhận thức, năng lực chức năng , các triệu chứng tâm thần kinh

An toàn: tai biến nghiêm trọng, tử vong

Chi phí, hiệu quả chi phí, chi phí-thỏa dụng và tác động ngân sách

HIỆU LỰC, HIỆU QUẢ, AN TOÀN

Bệnh nhân sa sút trí tuệ từ trung bình đến nặng do AD

Memantine đối kháng NMDA

Điều trị không dùng memantine/giả dược

VẤN ĐỀ CẦN ĐÁNH GIÁ

Hiệu quả: Trì hoãn việc đưa vào viện dưỡng lão, chức năng nhận thức, năng lực chức năng, các triệu chứng tâm thần kinh

An toàn: tai biến nghiêm trọng, tử vong

Chi phí, hiệu quả chi phí, chi phí-thỏa dụng và tác động ngân sách

HIỆU LỰC, HIỆU QUẢ, AN TOÀN

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ

ADAS-cog (công cụ đo chức năng nhận thức)

NIP (công cụ đo các triệu chứng tâm thần)DAD (công cụ đo năng lực chức năng)

ADCS - CGIC (công cụ đo lường toàn cầu)CDR (công cụ đo lường toàn cầu)

QALY (chất lượng cuộc sống)

MMES (công cụ đo chức năng nhận thức)SIB (công cụ đo chức năng nhận thức)CIBIC - plus (công cụ đo lường toàn cầu)

GDS (công cụ đo lường toàn cầu)ADCS - ADL (công cụ đo chức năng)

HIỆU LỰC, HIỆU QUẢ, AN TOÀN

KẾT QUẢ AN

Tỷ lệ tử vongBiến cố bất lợi

nghiêm trọngCác biến cố

bất lợi

Ngừng điều trị do tác dụng phụ

Ngừng điều trị vì bất kỳ lý do gì

HIỆU LỰC, HIỆU QUẢ, AN TOÀN

Ước tính chi

phíĐiều chỉnh chi phí

Tác động ngân sách

-Chi phí can thiệp trung bình-Chi phí kiểm soát trung bình-Chi phí gia tăng

-Sử dụng tài nguyên-Giá dịch vụ chăm sóc sức khỏe

-Thay đổi chi phí chăm sóc sức khỏe theo thời

- Chi phí thăm khám bác sĩ

- Chi phí chăm sóc và hỗ trợ tại nhà và chăm sóc ngoài bệnh viện

ĐÁNH GIÁ KINH TẾ Y TẾ

VẤN ĐỀ ĐẠO ĐỨC, PHÁP LÝ, XÃ HỘI

Đạo đức:

● Thảo luận xem quyết định được đưa ra như thế nào để tôn trọng

quyền tự chủ của bệnh nhân, bao gồm cả việc có đại diện hợp

pháp khi bệnh nhân không còn khả năng phán đoán.

● Tập trung vào nhận thức và sự phát triển toàn cầu xuất hiện trong các thử nghiệm có thể bỏ sót nhiều dấu hiệu và triệu chứng liên

quan hơn nhiều, chẳng hạn như sự thay đổi tâm trạng, lo lắng, các triệu chứng loạn thần và mất ngủ.

VẤN ĐỀ ĐẠO ĐỨC, PHÁP LÝ, XÃ HỘISA SÚT TRÍ TUỆ (ALZHEIMER)

Có năng lực phán đoánKhông có năng lực phán đoán

Đồng ý dùng thuốc

Không đồng ý dùng thuốc

Uỷ quyền cho người có quyền đại diện

Theo mong muốn và lợi ích của người bệnh

VẤN ĐỀ ĐẠO ĐỨC, PHÁP LÝ, XÃ HỘI

Pháp lý: Từ góc độ pháp lý, quyết định của cơ quan có thẩm quyền phải

xem xét nhiều yếu tố cơ bản khác nhau và đảm bảo nhân quyền Điều đặc

biệt quan trọng ở đây là những đảm bảo cho việc bảo vệ con người với người khuyết tật và người già Về vấn đề này, những người mắc chứng mất trí nhớ phải được bảo vệ khỏi bị lạm dụng, vẫn hòa nhập với xã hội và họ có quyền được phục hồi những mong muốn và lợi ích của mình.

Xã hội: Các vấn đề xã hội được xác định là những bệnh nhân hiện không được tiếp cận tốt với thuốc điều trị chứng mất trí nhớ, gánh nặng lớn đối

với người chăm sóc, cách giải thích các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân.

Là 1 đánh giá tập trung nhiều khía cạnh

Là 1 quá trình phân tích minh bạch

Có ý nghĩa thống kê đối với nhiều kết quả điều tra đượcKẾT LUẬN

Bao gồm hiệu quả, an toàn lâm sàng và chi phí, hiệu quả chi phí và tác động ngân sách, các vấn đề đạo đức, pháp lý và xã hội

Quá trình phân tích có sự tham gia của nhiều bên liên quan, mang tính so sánh, hệ thống, rõ ràng

ĐÁNH GIÁ CÔNG NGHỆ Y TẾ Ở ANH

CÁC LOẠI THUỐC ĐÃ ĐƯỢC CẤP PHÉP LƯU HÀNH

MemantineDonepezil

NICE bắt đầu thẩm định

4 thuốc

Sau nhiều cuộc tranh luận kéo dài NICE đã

hạn chế sử dụng 4 thuốc trên

Có sự thay đổi về cơ sở bằng chứng so với năm

2004, phù hợp với sự thay đổi trong hướng dẫn

của NICE

BỐI CẢNH

NỘI DUNGHTA

BÁO CÁOĐánh giá có hệ thống

về hiệu quảMô hình kinh tế y tế ban đầu về hiệu quả chi phí

Đánh giá có hệ thống về hiệu quả

Đánh giá có hệ thống về hiệu quả chi phíĐánh giá quan trọng về

các đệ trình của ngành

Mô hình kinh tế y tế ban đầu về hiệu quả chi phí

CƠ SỞ DỮ LIỆU

● Đánh giá có hệ thống về hiệu quả: Thư viện Cochrane (Số 4 năm

2009, CDSR và CENTRAL), MEDLINE, MEDLINE In Process, Embase, PsycINFO, EconLIT, Cơ sở dữ liệu Web of Science ISI: Chỉ mục trích dẫn khoa học, Chỉ số trích dẫn kỷ yếu hội nghị và Biosis, CRD cơ sở dữ liệu: cơ sở dữ liệu NHSEED, HTA và DARE.

● Mô hình kinh tế y tế ban đầu: mô hình này được phát triển từ

cấu trúc được sử dụng trong HTA 2004, xem xét tất cả các tài liệu (từ nhà sản xuất, nhóm lợi ích, NICE và các tài liệu đã xuất bản).

Chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe của bệnh nhân và

người chăm sóc

Khả năng được nhận vào cơ sở chăm sóc nội trú/ điều dưỡng

Tác dụng phụ của điều trịMức độ nghiêm trọng của

bệnh và đáp ứng với điều trịCác triệu chứng hành vi

Khả năng duy trì sự độc lập

CÁC KẾT QUẢ QUAN TÂM

Chi phí - Hiệu quảChi phí

MÔ HÌNH KINH TẾ BAN ĐẦU

Mô hình kinh tế ban đầuCấu trúc

được sử dụng trong

HTA 2004

Mô hìnhPenTAG

Viễn cảnh kinh tế theo NHS và dịch vụ xã hội cá

Đơn vị tiền tệ GBP và chi phí năm 2009

Chu kỳ thời gian được sử dụng là hàng tháng, trong vòng 20 năm, với thời điểm đó ước tính ít hơn

5% nhóm thuần tập còn sống

MÔ HÌNH PenTAGThời gian bắt đầu

Hiệu quả giả định của việc điều trị bằng AChEIs hoặc memantine là làm chậm quá trình nhập viện so với chỉ dùng BSC, bằng cách cải thiện điểm MMSE và ADL Mức độ cải thiện MMSE và ADL tùy thuộc từng loại thuốc, dựa trên kết quả của RCT nguồn khi theo dõi 6 tháng, tương ứng với 6 tháng kể từ khi bắt đầu mô hình

Mô hình PenTAG bắt đầu khi quá trình điều trị bắt đầu Thời gian trung bình dẫn đến nhập viện và thời gian trung bình dẫn đến tử vong được dự đoán bằng cách sử dụng các đặc điểm cơ bản trung bình (tuổi, MMSE và ADL) của đoàn hệ mô phỏng

Hiệu quả giả định

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ CHI PHÍ CỦA THUỐC ĐIỀU TRỊ

ALZHEIMER SO VỚI BSC

(CHĂM SÓC HỖ TRỢ TỐT NHẤT)

Các nghiên cứu được tìm

thấy năm 2004Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2010Sự thay đổi

Donepezil so với BSC

Nhận thứcLợi ích có ý nghĩa thống kê

được định lượngLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngKhông có thay đổiChức năngXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngTin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích

Hành viXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcXu hướng hướng tới lợi ích được định lượngKhông có thay đổi

Tác động toàn cầuLợi ích có ý nghĩa thống kê

được định lượngLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngKhông có thay đổiThể chế hoáXu hướng hướng tới lợi ích

được định lượngXu hướng hướng tới lợi ích được định lượngKhông có thay đổiQALY tăng thêm0,0360,035

Chi phí tăng thêm2895£-588£Chi phí liên quan đến can thiệp giảm

ICER80941£/1QALYDonepezil rẻ hơn và có lợi

hơn (thống trị BSC)Thay đổi rõ rệt theo hướng có lợi cho sự can thiệp

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ CHI PHÍ CỦA THUỐC DONEPEZIL SO VỚI BSC

Các nghiên cứu được tìm

thấy năm 2004Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2010Sự thay đổi

Galantamine so với BSC

Nhận thứcLợi ích có ý nghĩa thống kê

được định lượngLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngKhông cóChức năngXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngTin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi íchHành viXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngTin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi íchTác động toàn cầuXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngTin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi íchThể chế hoáKhông có dữ liệu thực

nghiệmKhông có dữ liệu thực nghiệmKhông có

QALY tăng thêm0,0390,033Giảm nhẹ lợi ích theo mô hình

Chi phí tăng thêm2648£-620£Chi phí liên quan đến can thiệp giảm

ICER68042£/ 1 QALYGalantamine rẻ hơn và có lợi hơn (thống trị

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ CHI PHÍ CỦA THUỐC RIVASTIGMINE SO VỚI BSC

Các nghiên cứu được tìm

thấy năm 2004Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2010Sự thay đổi

Rivastigmine so với BSC

Nhận thứcXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngTin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích

Chức năngXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngTin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích

Hành viKhông có bằng chứng về

sự khác biệt Không có bằng chứng về sự khác biệt Không cóTác động toàn cầuXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngTin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích

Thể chế hoáKhông có dữ liệu thực

nghiệmKhông có dữ liệu thực nghiệmKhông có

QALY tăng thêm0,0370,029Giảm lợi ích theo mô hình

Chi phí tăng thêm2121£-534£Chi phí liên quan đến can thiệp giảm

ICER57985£ /1 QALYRivastigmine rẻ hơn và có

lợi hơn (thống trị BSC)Thay đổi rõ rệt theo hướng có lợi cho sự can thiệp

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ CHI PHÍ CỦA THUỐC MEMANTINE SO VỚI BSC

Các nghiên cứu được tìm

thấy năm 2004Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2010Sự thay đổi

Memantine so với BSC

Nhận thứcXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcXu hướng hướng tới lợi ích được định lượngKhông cóChức năngXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngTin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi íchHành viXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcXu hướng hướng tới lợi ích được định lượngKhông cóTác động toàn cầuXu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng đượcLợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượngTin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi íchThể chế hoáKhông có dữ liệu thực

nghiệmKhông có dữ liệu thực nghiệmKhông cóQALY tăng thêmKhông được báo cáo0,013Không rõ ràng

Chi phí tăng thêmKhông được báo cáo405£Không rõ ràng

ICER37-5300£/ 1 QALY32100£/ QALYThay đổi theo hướng can thiệp

TỔNG KẾT CHUNG VỀ KẾT QUẢ

Nhóm AChEIs

(Donepezil - Galantamine - Rivastigmine)

- Tất cả các loại thuốc đều có hiệu quả chi phí cao hơn so với BSC so với suy nghĩ trước đây.

- Lợi ích QALY được mô hình hóa đã đạt được với chi phí thấp hơn.

- Hơn 99% giá trị có thể có trong phân tích độ nhạy xác suất đã giảm xuống dưới ngưỡng £30.000/QALY -> khó có thể ảnh hưởng đến quyết định chính sách

- Hiệu quả chi phí của memantine ít thay đổi hơn, ước tính vào năm 2010 đã được cải thiện so với ước tính trước đó và gần hơn nhiều với ngưỡng ra quyết định là £20–30.000/QALY.

- So sánh memantine với BSC, 38% giá trị giảm xuống dưới ngưỡng £30.000/QALY.

=> Việc tách ICER thành những thay đổi về lợi ích và chi phí cho thấy rằng hiệu quả chi phí được cải thiện đối với AChEIs phần lớn đến từ việc giảm đáng kể chi phí theo mô hình của việc giới thiệu thuốc, đặc biệt là mua thuốc và chi phí chăm sóc toàn thời gian tại cơ sở chăm sóc Có mức tăng tương tự về QALY trung bình trên mỗi bệnh nhân Dữ liệu không được cung cấp trong báo cáo năm 2004 để cho phép tách các thành phần của ICER đối với Memantine.