hướng dẫn đánh giá công nghệ y tế thuốc dành cho đối tượng đặc biệt

Khái niệm ● Đánh giá công nghệ y tế: Health technology assessment HTA ● Lĩnh vực nghiên cứu khoa học nhằm cung cấp thông tin cho việc xây dựng chính sách y tế và lâm sàng góp phần giới t

HƯỚNG DẪN ĐÁNH GIÁ CÔNG NGHỆ Y TẾ THUỐC DÀNH CHO ĐỐI TƯỢNG

ĐẶC BIỆT

GIẢNG VIÊN: TS NGUYỄN THỊ QUỲNH NGA

Ở THỤY SĨ

ĐÁNH GIÁ CÔNG NGHỆ Y TẾ

Ở THÁI LAN

06

BÀN LUẬN

VÀ KIẾN NGHỊ

TỔNG QUAN VỀ ĐÁNH GIÁ

CÔNG NGHỆ Y TẾ

01

● Khái niệm và vai trò của đánh giá công nghệ y tế

● Quy trình đánh giá công nghệ y tế

● Vấn đề trong sử dụng thuốc ở đối tượng đặc biệt

● Các đề cập liên quan đến đối tượng đặc biệt

trong hướng dẫn đánh giá HTA ở các quốc gia

Khái

niệm

● Đánh giá công nghệ y tế: Health technology assessment (HTA)

● Lĩnh vực nghiên cứu khoa học nhằm cung cấp thông tin cho việc xây dựng chính sách y tế và lâm sàng góp phần giới thiệu

và phổ biến các công nghệ y tế

Vai

trò

● Thuốc và dịch vụ y tế được quỹ BHYT chi trả

● Gói quyền lợi BHYT đối với thuốc, các liệu pháp điều trị

● Các chính sách y tế an toàn, hiệu quả

● Phác đồ điều trị

Quy trình đánh giá công nghệ y tế

Vấn đề trong sử dụng thuốc ở đối tượng đặc biệt

Gánh nặng

bệnh tật Thường mắc bệnh lý mạn tính như tiểu đường,

cao huyết áp, tim mạch… Mắc các bệnh lý đặc thù như bệnh di truyền, bệnh nhiễm trùng và các bệnh phát triển.

Sự phát triển và phản ứng với thuốc khác

người lớn, cần đánh giá cụ thể an toàn và

liều lượng.

Dữ liệu

lâm sàng

Thiếu dữ liệu lâm sàng chuyên biệt cho người

cao tuổi do thường bị loại khỏi thử nghiệm lâm sàng.

Thiếu dữ liệu lâm sàng vì số lượng thử

nghiệm lâm sàng ở trẻ em hạn chế và khó thực hiện.

Hiệu quả

chi phí Cần xem xét bối cảnh tài chính hạn chế và nhu

cầu chăm sóc dài hạn của người cao tuổi Cần tính đến sự phát triển dài hạn và các chi phí y tế kéo dài cho trẻ em.

Đạo đức và

công bằng

Đảm bảo công bằng, không phân biệt đối xử

trong sử dụng công nghệ y tế người cao tuổi Đảm bảo sự đồng ý của người giám hộ và bảo vệ quyền lợi của trẻ em trong quá trình điều

trị.

Đề cập liên quan đến đối tượng đặc biệt trong hướng dẫn

đánh giá HTA tại các quốc gia Tên quốc gia Những đề cập liên quan đến đối tượng đặc biệt

Anh

(NICE - 2023)

Công cụ đo lường và đánh giá chi phí - tiện ích

● Người lớn tuổi: ưu tiên sử dụng công cụ EQ-5D

● Trẻ em và thanh thiếu niên: xem xét các biện pháp thay thế EQ-5D => sử dụng các biện pháp tổng quát đã được chứng minh có hiệu suất tâm lý tốt.

Báo cáo cách thức thu thập dữ liệu:

● Cần báo cáo các biện pháp đánh giá chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe người bệnh (người lớn có bệnh, trẻ em tự thực hiện /phụ huynh, người chăm sóc /bác sĩ lâm sàng

● Cần báo cáo độ tuổi của trẻ em và thanh thiếu niên Nhiều nguồn dữ liệu, cần

báo cáo dữ liệu nào đã được sử dụng trong mô hình kinh tế và lý do lựa chọn

Đan Mạch

(DACEHTA -

2007)

Công cụ đo lường và đánh giá chi phí - tiện ích

● Người lớn và trẻ em: công cụ đánh giá sức khoẻ 15D bao gồm 15 khía cạnh

khác nhau trong đó mỗi chiều được chia thành thang điểm 5

Ireland

(HIQA - 2020)

● Đề cập đến việc so sánh hiệu quả và chi phí của các can thiệp y tế

(tiêm vắc - xin cúm cho người già)

=> đánh giá can thiệp này có đáng đầu tư hay không

● Xác định đối tượng dân số mục tiêu cho các nghiên cứu và đánh giá y

tế, xác định rõ liệu nghiên cứu có bao gồm cả trẻ em hay không

=> đảm bảo các can thiệp y tế được đánh giá toàn diện và phù hợp với mọi nhóm tuổi, bao gồm cả trẻ em

Thụy Sĩ

(SFOSS - 2009)

● Hệ thống bảo hiểm y tế cơ bản bắt buộc của Thụy Sĩ, các chi phí liên

quan đến bệnh tật, tai nạn và khuyết tật của người già đều được chi trả

=> đảm bảo người già nhận được sự chăm sóc y tế cần thiết.

25.000 trường hợp mỗi năm

144.000

người ở

Thụy Sĩ

11,8 tỷ CHF trong năm 2017

Tử vong

Hiệu lực Hiệu quả Độ an toàn

PHƯƠNG PHÁP

Đạo đức, pháp lý,

xã hội Kinh tế y tế

Điều trị

dùng thuốc

Điều trị không dùng thuốc hoặc dùng giả

dược

ĐIỀU TRỊ DÙNG THUỐC

Memantine Donepezil

CƠ SỞ DỮ LIỆU

● Hiệu lực, hiệu quả, an toàn: dựa trên tiêu chí PICO phối hợp với thủ thư

y tế và theo hướng dẫn thực hành tốt nhất hiện hành, thư viện Cochrane, EMBASE, Metlife

● Kinh tế y tế: dựa trên tiêu chí PICO phối hợp với thủ thư y tế và theo

hướng dẫn thực hành tốt nhất hiện hành, thư viện Cochrane, EMBASE, Metlife, EconLit, cơ sở dữ liệu HTA quốc tế (INAHTA), mạng lưới đánh giá Công nghệ Đánh giá Y tế Châu Âu (EUnetHTA), Cơ sở dữ liệu dự án (POP), cơ sở dữ liệu Đánh giá Kinh tế NHS (NHS EED)

● Các vấn đề đạo đức pháp lý xã hội: Metlife

Bảng PICO -> Sơ đồ Prisma -> Đánh giá chất lượng báo cáo

-> Tóm tắt kết quả báo cáo -> Kết luận khái quát

Bệnh nhân sa sút trí tuệ nhẹ đến trung bình do AD Donepezil, Rivastigmine và Galantamine

Điều trị không dùng Donepezil, Rivastigmine hoặc Galantamine/giả dược

Hiệu quả: Trì hoãn việc đưa vào viện dưỡng lão, chức năng nhận thức, năng lực chức năng , các triệu chứng tâm thần kinh

An toàn: tai biến nghiêm trọng, tử vong Chi phí, hiệu quả chi phí, chi phí-thỏa dụng và tác động ngân sách

HIỆU LỰC, HIỆU QUẢ, AN TOÀN

Bệnh nhân sa sút trí tuệ từ trung bình đến nặng do AD

Memantine đối kháng NMDA Điều trị không dùng memantine/giả dược

HIỆU LỰC, HIỆU QUẢ, AN TOÀN

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ

ADAS-cog (công cụ đo chức năng nhận thức)

NIP (công cụ đo các triệu chứng tâm thần)

DAD (công cụ đo năng lực chức năng)

ADCS - CGIC (công cụ đo lường toàn cầu)

CDR (công cụ đo lường toàn cầu)

QALY (chất lượng cuộc sống)

MMES (công cụ đo chức năng nhận thức) SIB (công cụ đo chức năng nhận thức) CIBIC - plus (công cụ đo lường toàn cầu) GDS (công cụ đo lường toàn cầu) ADCS - ADL (công cụ đo chức năng)

HIỆU LỰC, HIỆU QUẢ, AN TOÀN

KẾT QUẢ AN TOÀN

HIỆU LỰC, HIỆU QUẢ, AN TOÀN

Ước tính chi phí

Điều chỉnh chi phí Tác động ngân sách

-Chi phí can thiệp trung bình -Chi phí kiểm soát trung bình -Chi phí gia tăng

-Sử dụng tài nguyên

-Giá dịch vụ chăm sóc

sức khỏe

-Thay đổi chi phí chăm

sóc sức khỏe theo thời

- Chi phí thăm khám bác sĩ

- Chi phí chăm sóc và hỗ trợ tại nhà và chăm sóc ngoài bệnh viện

ĐÁNH GIÁ KINH TẾ Y TẾ

VẤN ĐỀ ĐẠO ĐỨC, PHÁP LÝ, XÃ HỘI

Đạo đức:

● Thảo luận xem quyết định được đưa ra như thế nào để tôn trọng

quyền tự chủ của bệnh nhân, bao gồm cả việc có đại diện hợp

pháp khi bệnh nhân không còn khả năng phán đoán.

● Tập trung vào nhận thức và sự phát triển toàn cầu xuất hiện trong các thử nghiệm có thể bỏ sót nhiều dấu hiệu và triệu chứng liên

quan hơn nhiều, chẳng hạn như sự thay đổi tâm trạng, lo lắng, các triệu chứng loạn thần và mất ngủ.

Uỷ quyền cho người có

quyền đại diện Theo mong muốn và lợi ích của người bệnh

VẤN ĐỀ ĐẠO ĐỨC, PHÁP LÝ, XÃ HỘI

Pháp lý: Từ góc độ pháp lý, quyết định của cơ quan có thẩm quyền phải

xem xét nhiều yếu tố cơ bản khác nhau và đảm bảo nhân quyền Điều đặc

biệt quan trọng ở đây là những đảm bảo cho việc bảo vệ con người với người khuyết tật và người già Về vấn đề này, những người mắc chứng mất trí nhớ phải được bảo vệ khỏi bị lạm dụng, vẫn hòa nhập với xã hội và họ

có quyền được phục hồi những mong muốn và lợi ích của mình.

Xã hội: Các vấn đề xã hội được xác định là những bệnh nhân hiện không được tiếp cận tốt với thuốc điều trị chứng mất trí nhớ, gánh nặng lớn đối

với người chăm sóc, cách giải thích các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân.

Là 1 đánh giá tập trung nhiều khía cạnh

Là 1 quá trình phân tích minh bạch

Có ý nghĩa thống kê đối với nhiều kết quả điều tra được

VÀ MÔ HÌNH KINH TẾ

CÁC LOẠI THUỐC ĐÃ ĐƯỢC

CẤP PHÉP LƯU HÀNH

Memantine Donepezil

4 thuốc trên

Có sự thay đổi về cơ sở bằng chứng so với năm

2004, phù hợp với sự thay đổi trong hướng dẫn

của NICE

BỐI CẢNH

NỘI DUNG HTA

BÁO CÁO Đánh giá có hệ thống

về hiệu quả Mô hình kinh tế y tế ban

đầu về hiệu quả chi phí

Mô hình kinh tế y tế ban đầu về hiệu quả chi phí

CƠ SỞ DỮ LIỆU

● Đánh giá có hệ thống về hiệu quả: Thư viện Cochrane (Số 4 năm

2009, CDSR và CENTRAL), MEDLINE, MEDLINE In Process, Embase, PsycINFO, EconLIT, Cơ sở dữ liệu Web of Science ISI: Chỉ mục trích dẫn khoa học, Chỉ số trích dẫn kỷ yếu hội nghị và Biosis, CRD cơ sở dữ liệu: cơ sở dữ liệu NHSEED, HTA và DARE.

● Mô hình kinh tế y tế ban đầu: mô hình này được phát triển từ

cấu trúc được sử dụng trong HTA 2004, xem xét tất cả các tài liệu (từ nhà sản xuất, nhóm lợi ích, NICE và các tài liệu đã xuất bản).

Chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe của bệnh nhân và

người chăm sóc

Khả năng được nhận vào cơ sở

chăm sóc nội trú/ điều dưỡng

CÁC KẾT QUẢ QUAN TÂM

Chi phí - Hiệu quả Chi phí

MÔ HÌNH KINH TẾ BAN ĐẦU

Mô hình kinh tế ban đầu

Viễn cảnh kinh tế theo NHS và dịch

vụ xã hội cá nhân

Đơn vị tiền tệ GBP và chi phí năm 2009

Chu kỳ thời gian được sử dụng là hàng tháng, trong vòng 20 năm, với thời điểm đó ước tính ít hơn 5% nhóm thuần tập còn sống

MÔ HÌNH PenTAG Thời gian bắt đầu

Hiệu quả giả định của việc điều trị bằng AChEIs hoặc memantine là làm chậm quá trình nhập viện so với chỉ dùng BSC, bằng cách cải thiện điểm MMSE và ADL Mức độ cải thiện MMSE và ADL tùy thuộc từng loại thuốc, dựa trên kết quả của RCT nguồn khi theo dõi 6 tháng, tương ứng với 6 tháng kể từ khi bắt đầu mô hình

Mô hình PenTAG bắt đầu khi quá trình điều trị bắt đầu Thời gian trung bình dẫn đến nhập viện và thời gian trung bình dẫn đến tử vong được

dự đoán bằng cách sử dụng các đặc điểm cơ bản trung bình (tuổi, MMSE và ADL) của đoàn hệ mô phỏng

Hiệu quả giả định

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ CHI PHÍ

CỦA THUỐC ĐIỀU TRỊ ALZHEIMER SO VỚI BSC

(CHĂM SÓC HỖ TRỢ TỐT NHẤT)

Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2004 Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2010 Sự thay đổi

Donepezil so

với BSC

Nhận thức Lợi ích có ý nghĩa thống kê

được định lượng Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Không có thay đổi Chức năng Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Tin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích

Hành vi Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Xu hướng hướng tới lợi ích được định lượng Không có thay đổi

Tác động toàn cầu Lợi ích có ý nghĩa thống kê

được định lượng Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Không có thay đổi Thể chế hoá Xu hướng hướng tới lợi ích

được định lượng Xu hướng hướng tới lợi ích được định lượng Không có thay đổi QALY tăng thêm 0,036 0,035

Chi phí tăng thêm 2895£ -588£ Chi phí liên quan đến can

thiệp giảm

ICER 80941£/1QALY Donepezil rẻ hơn và có lợi

hơn (thống trị BSC) Thay đổi rõ rệt theo hướng có lợi cho sự can thiệp

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ CHI PHÍ CỦA THUỐC DONEPEZIL SO VỚI BSC

Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2004 Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2010 Sự thay đổi

Galantamine so

với BSC

Nhận thức Lợi ích có ý nghĩa thống kê

được định lượng Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Không có Chức năng Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Tin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích Hành vi Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Tin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích Tác động toàn cầu Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Tin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích Thể chế hoá Không có dữ liệu thực

nghiệm Không có dữ liệu thực nghiệm Không có QALY tăng thêm 0,039 0,033 Giảm nhẹ lợi ích theo mô

Thay đổi rõ rệt theo hướng

có lợi cho sự can thiệp

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ CHI PHÍ CỦA THUỐC GALANTAMINE SO VỚI BSC

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ CHI PHÍ CỦA THUỐC RIVASTIGMINE SO VỚI BSC

Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2004 Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2010 Sự thay đổi

Rivastigmine so

với BSC

Nhận thức Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Tin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích

Chức năng Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Tin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích

Hành vi Không có bằng chứng về

sự khác biệt Không có bằng chứng về sự khác biệt Không có Tác động toàn cầu Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Tin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích

Thể chế hoá Không có dữ liệu thực

nghiệm Không có dữ liệu thực nghiệm Không có QALY tăng thêm 0,037 0,029 Giảm lợi ích theo mô hình

Chi phí tăng thêm 2121£ -534£ Chi phí liên quan đến can

thiệp giảm

ICER 57985£ /1 QALY Rivastigmine rẻ hơn và có

lợi hơn (thống trị BSC) Thay đổi rõ rệt theo hướng có lợi cho sự can thiệp

KẾT QUẢ HIỆU QUẢ CHI PHÍ CỦA THUỐC MEMANTINE SO VỚI BSC

Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2004 Các nghiên cứu được tìm thấy năm 2010 Sự thay đổi

Memantine so với

BSC

Nhận thức Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Xu hướng hướng tới lợi ích được định lượng Không có Chức năng Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Tin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích Hành vi Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Xu hướng hướng tới lợi ích được định lượng Không có Tác động toàn cầu Xu hướng hướng tới lợi ích

không định lượng được Lợi ích có ý nghĩa thống kê được định lượng Tin tưởng hơn về sự tồn tại và quy mô của lợi ích Thể chế hoá Không có dữ liệu thực

nghiệm Không có dữ liệu thực nghiệm Không có QALY tăng thêm Không được báo cáo 0,013 Không rõ ràng

Chi phí tăng thêm Không được báo cáo 405£ Không rõ ràng

ICER 37-5300£/ 1 QALY 32100£/ QALY Thay đổi theo hướng

can thiệp

TỔNG KẾT CHUNG VỀ KẾT QUẢ

Nhóm AChEIs (Donepezil - Galantamine - Rivastigmine)

- Tất cả các loại thuốc đều có hiệu quả chi

phí cao hơn so với BSC so với suy nghĩ

trước đây.

- Lợi ích QALY được mô hình hóa đã đạt

được với chi phí thấp hơn.

- Hơn 99% giá trị có thể có trong phân tích

độ nhạy xác suất đã giảm xuống dưới

- So sánh memantine với BSC, 38% giá trị giảm xuống dưới ngưỡng

KẾT LUẬN

- Có những thay đổi về bằng chứng giữa năm 2004 và 2010.

- Kết quả của sự phát triển bổ sung đáng kể của mô hình kinh tế nhằm vượt qua những lời chỉ trích ở phiên bản được sử dụng năm 2004.

- Sự cải thiện về cơ sở bằng chứng cũng thể hiện rõ ràng về tính hiệu quả, với sự gia tăng lượng thông tin từ các thử nghiệm đã có trong năm

2004 dẫn đến đến các ước tính về tác động đã được định lượng và khác biệt đáng kể về mặt thống kê so với BSC, thay vì chỉ là xu hướng mang lại lợi ích.

- Độ tin cậy về tác dụng có lợi của thuốc được cải thiện và ước tính về hiệu quả chi phí đều phù hợp với những thay đổi trong hướng dẫn được công bố gần đây của NICE.

HẠN CHẾ

-Thiếu bằng chứng về kết quả chính của thời gian đưa vào viện

- Thiếu khả năng tiếp cận dữ liệu từng bệnh nhân trong các thử nghiệm được thu nhận.

Tầm quan trọng lâm sàng của những thay đổi nhỏ

có ý nghĩa thống kê quan sát được về nhận thức,

chức năng và hành vi vẫn chưa được xác nhận.

Bài nghiên cứu cũng

nhấn mạnh rằng vẫn còn

những vấn đề tồn đọng

quan trọng, không chắc

chắn về sự phát triển

của hiệu quả chi phí

Tác động chi phí rất quan trọng đối với quan

điểm hiện tại về hiệu quả chi phí của thuốc nhằm cải thiện bệnh AD ở mức có thể chấp nhận được.

Thước đo hiệu quả chi phí, ICER, dựa trên những khác biệt rất nhỏ về chi phí và lợi ích, do đó làm cho

các quyết định chính sách mà chúng dựa vào về

bản chất trở nên không ổn định hơn.