ĐIỀU TRỊ TRÚNG ĐÍCH TRONG BỆNH THẦN KINH CƠ

Hội nghị KHKT Đại học Y Dược Tp.HCM lần thứ 36 ĐIỀU TRỊ TRÚNG ĐÍCH TRONG BỆNH THẦN KINH CƠ Nguyễn Lê Trung Hiếu ĐHYD, 16.3.2019 Nội dung • Đặt vấn đề • Điều trị trúng đích • Thông điệp Đặt vấn đề Bệnh tiếp hợp thần kinh • ALS • SMA • … • Mắc phải • Di truyền • Mắc phải • Di truyền (CMT… Bệnh neuron vận động Bệnh thần kinh ngoại biên Bệnh Bệnh tiếp hợp thần kinh • Nhược • LES Bệnh neuron vận động Biểu Cấp tính • Chỉ LMN Bệnh Poliomyelitis (sốt bại liệt) Mạn tính • UMN ALS LMN • Chỉ UMN PLS • Chỉ LMN SMA Hội chứng Fazio-Londe Teo khu trú Bệnh Madras Ghi chú: ALS: amyotrophic lateral sclerosis; LMN: lower motor neuron; SMA: spinal muscular atrophy; UMN: upper motor neuron Genetic Therapy Bệnh thần kinh ngoại biên Căn nguyên di truyền Bệnh tiếp hợp thần kinh Bệnh nhược Nhược bẩm sinh Bệnh DI TRUYỀN Loạn dưỡng Bệnh ti thể Bệnh bẩm sinh Các bệnh kênh MẮC PHẢI THUỐC Steroids Statins B-Blockers Zidovudine Amiodarone Chloroqine Clofibrate Vincristine Cysclosporine Opiates Colchicine D-Penicilamine NỘI TiẾT CHUYỂN HÓA Cường giáp Nhược giáp To đầu chi Hội chứng Cushing Bệnh Addison Bệnh Conn Tăng canxi Hạ Canxi VIÊM PM – Viêm đa DM – Viêm da IBM – Bệnh thể vùi NGỘ ĐỘC Rượu (Cấp, mạn) Vitamine E Organophosphats Nộc rắn NHIỄM TRÙNG Trichinosis Cysticercosis Toxoplasmosis HIV Coxackie - A& B Influenza Lyme disease Staph.aureus /pyomyositis/ Giải pháp cho nhóm bệnh di truyền, bệnh ti thể? Điều trị trúng đích Curr Opin Neurol 2015, 28:515–521 Molecules 2017, 22, 563 Lancet Child Adolesc Health 2018 Antisense Oligocleotides Neurology 2017 Ther Adv Neurol Disord 2018, Vol 11: 1–19 AVV BioDrugs (2017) 31:317–334 Điều trị trúng đích Spinal Muscular Atrophy Nusinersen Francesco Muntoni Amyotrophic Lateral Sclerosis Rilozole, Edavarone Robert H Brown, Ammar Al Chalabi (2017) Amyotrophic Lateral Sclerosis, NEJM, 377;2 Amyotrophic Lateral Sclerosis Lancet Neurol 2017 Edavarone NEJM 2018, 378;15 Charcot – Marie - Tooth Molecular Therapy vol 22 no 3, 511–521 mar 2014 Neuromuscular junction The American Society of Gene & Cell Therapy Emerging Topics in Life Sciences (2019) Myopathy Neurotherapeutics (2018) 15:943–953 Duchenne Molecular Therapy Vol 26 No 10 October 2018 Sarepta therapy ▪ 2019 FDA Accepts Sarepta Therapeutics’ New Drug Application (NDA) for Golodirsen to Treat DMD Amenable to Exon 53 Skipping ▪ Sarepta therapy: Duchenne muscular dystrophy (DMD), Limb-girdle muscular dystrophy diseases (LGMD), CharcotMarie-Tooth (CMT), Mucopolysaccharidosis type IIIA (MPS), Pompe disease… Thông điệp 3 • Nusinersen (Antisense Oligopeptides) cho SMA • Edavarone niềm hy vọng cho ALS • Sarepta (Eteplirsen) tiếp tục nghiên cứu cho CMT, Duchenne • Các nhóm bệnh khác nghiên cứu • Nhiều nghiên cứu Antisense Oliogopeptides, AVV (1-9) • Avexis, Biogen, Sarepta, Pfizer, PTC, Roche, Summit, Wave ad-hoc SAB Cảm ơn!