Kỹ thuật viớm gen một phương phõp điều trị bệnh bằng liệu phõp gen thụng qua đường uống thuốc.
Một lượng DNA liệu phõp (dạng plasmid hay phức hợp DNA- peptid) được bọc bởi một măng lipid hỗn hợp đặc hiệu như măng bọc cõc viớn thuốc thụng thường tạo ra viớn gen. Viớn gen được đưa văo cơ thể theo đường miệng bằng cõch uống. Sau khi được được phúng thớch, gen liệu phõp được hấp thụ qua măng đi văo tế băo biểu mụ ruột. Ở đđy gen liệu phõp được phiớn mờ vă dịch mờ thănh protein dược phẩm. Protein dược phẩm tiết văo mõu, đến cõc mụ bệnh để ức chế sự hoạt động của cõc gen bệnh (Hỡnh 2.27).
Kỹ thuật viớn gen lă một phương phõp mới (được cấp bằng phõt minh văo ngăy 3/5/2001) lần đầu tiớn được sử dụng để chữa bệnh tiểu đường bằng cõch sử dụng một viớn gen được tạo thănh từ DNA mờ húa inssulin. Phương phõp năy đờ khắc phục được cõc hạn chế của cõc phương phõp truyền thống như vấn đề liều lượng vă phđn phối thuốc. Nú cú thể cõch mạng húa liệu phõp gen vă cho cõc bệnh nhđn một sự chọn lựa để đưa insulin văo cơ thể hăng ngăy.
Tuy nhiớn, tớnh cú ớch của viớn gen sẽ phụ thuộc văo sự biểu hiện vă phđn phối của gen trong cõc tế băo ruột non vă hờy cũn chưa chắc chắn lă cú thớch hợp đối với cõc protein cần thiết với liều lượng khớp một cõch tinh vi khụng.
Hỡnh 2.27: Sơ đồ cơ chế hoạt động của viớn gen
1. Viớn gen phđn phối DNA đến ruột non 2. DNA được hấp thụ văo cõc tế băo ruột 3. Protein dược phẩm tổng hợp trong cõc tế băo 4. Protein dược phẩm tiết văo mõu
Kỹ thuật viớn gen khai thõc một cõch tớch cực khoảng thời gian sống ngắn của cõc tế băo biểu mụ vă tớnh cú lợi của sự phđn chia một cõch nhanh chúng của cõc tế băo đớch xếp thănh hăng trong ruột non. Về mặt lý thuyết, liệu phõp gen thụng qua đường uống cú thể phđn phối gen tổng hợp bất cứ protein năo cho một loại tế băo đơn trong ruột non, đõp ứng được yớu cầu tỡm ra vector hoặc chiến lược biến nạp mới cho mỗi một loại tế băo đớch. Tuy nhiớn phương phõp năy cho hiệu quả chưa cao do sự sử dụng cõc tế băo ruột non lăm cõc tế băo đớch bị giảm bởi nhiều nhúm tế băo cú thời gian sống ngắn (2-3 ngăy), mụi trường acid vă DNAse trong hệ dạ dăy ruột. Mặt khõc, viớn gen chỉ cú thể mang cõc gen ngoại lai cú kớch thước nhỏ. Hiện nay người ta mới chỉ tạo ra được một số loại viớn gen sử
dụng trong điều trị thử nghiệm. Trong tương lai viớn gen sẽ trở thănh một kỹ thuật cú hiệu quả để điều trị bệnh bằng liệu phõp gen.
Tăi liệu tham khảo chớnh
Makrides SC. 2003. Gene Transfer and Expression in Mammalian Cells. Elsevier Science B. V. USA.
Louis-Marie H. 2003. Animal Transgenesis and Cloning. John Wiley and Sons, Ltd. USA.
Glick BR., Jackj P. 1994. Molecular Biotechnology. ASM Press. Washington D.C. USA.
Chopra VL., Anwan N. 1990. Genetic Engineering and Biotechnology. Oxford and IBH Publishing CO.PVT, Ltd. UK.
John D, Roderick S, Philip A, Richard W. 1988. Plant Genetics Transformation and Gene Expression (A Laboratory Manual). Blackwell Scientific Publications. UK.
Chương 3
Cõc phương phõp xõc định sự hiện diện vă biểu hiện của gen ngoại lai vă biểu hiện của gen ngoại lai