Phân tích tổng quan hệ thống chi phí hiệu quả các can thiệp y tế trong điều trị hen phế quản

BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ ĐẠI HỌC Y DƯỢC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH LỮ THỊ BÍCH HUYỀN PHÂN TÍCH TỔNG QUAN HỆ THỐNG CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CÁC CAN THIỆP Y TẾ TRONG ĐIỀU TRỊ HEN PHẾ QUẢN LUẬN VĂN THẠC SĨ DƯỢC HỌC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH, NĂM 2021 BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ ĐẠI HỌC Y DƯỢC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH LỮ THỊ BÍCH HUYỀN PHÂN TÍCH TỔNG QUAN HỆ THỐNG CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CÁC CAN THIỆP Y TẾ TRONG ĐIỀU TRỊ HEN PHẾ QUẢN NGÀNH: TỔ CHỨC QUẢN LÝ DƯỢC MÃ SỐ: 8720212 LUẬN VĂN THẠC SĨ DƯỢC HỌC NGƯỜI HƯỚNG DẪN KHOA HỌC PGS TS NGUYỄN THỊ THU THỦY THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH, NĂM 2021 LỜI CAM ĐOAN Tơi cam đoan cơng trình nghiên cứu Các số liệu kết nêu luận văn trung thực xác Việc sử dụng số liệu luận văn mà chưa cho phép tác giả nhóm nghiên cứu vi phạm đạo đức nghiên cứu xâm phạm bí mật thơng tin Học viên Lữ Thị Bích Huyền i PHÂN TÍCH TỔNG QUAN HỆ THỐNG CHI PHÍ - HIỆU QUẢ CÁC CAN THIỆP Y TẾ TRONG ĐIỀU TRỊ HEN PHẾ QUẢN TÓM TẮT Mở đầu: Phân tích chi phí – hiệu can thiệp điều trị hen phế quản thực nhiều quốc gia Trên giới thực nhiều phân tích tổng quan hệ thống chi phí – hiệu đa số tập trung vào khía cạnh riêng lẻ thực nghiệm lâm sàng, liệu pháp không dùng thuốc, tuân thủ; vài nghiên cứu đề cập đến phần lớn liệu pháp điều trị không quy đổi giá trị ICER năm đơn vị tiền tệ nên việc so sánh mang tính khái qt Do đó, cần thiết phải tổng hợp tồn diện thực trạng y văn tính chi phí – hiệu can thiệp y tế điều trị hen phế quản Mục tiêu: Phân tích tổng quan hệ thống chi phí – hiệu can thiệp y tế điều trị hen phế quản Đối tượng phương pháp nghiên cứu: Tổng quan hệ thống thực theo hướng dẫn PRISMA dựa nguồn sở liệu (Pubmed, Cochrane Embase) với tiêu chí lựa chọn loại trừ phù hợp đánh giá chất lượng nghiên cứu theo bảng kiểm CHEERS Tổng quan hệ thống thực thông qua số ICER/QALY quy đổi thống sang Đô La Mỹ (USD) năm 2020 dựa vào số giá tiêu dùng (CPI) Kết quả: 1935 nghiên cứu tìm thấy, sau sàng lọc theo tiêu đề tóm tắt với tiêu chí lựa chọn tiêu chí loại trừ, 36 nghiên cứu đưa vào tổng quan Phần lớn nghiên cứu thực Hoa Kỳ Châu Âu, số nghiên cứu thực Châu Á Điểm chất lượng nghiên cứu dao động từ 17 đến 24 điểm theo bảng kiểm CHEERS với 80,6% nghiên cứu đạt chất lượng tốt Nghiên cứu tổng quan ghi nhận chênh lệch lớn số ICER/QALY nghiên cứu, dao động từ $6.105/QALY đến $897.559/QALY Nhìn chung, liệu pháp bổ sung magnesium sulfat có hiệu lâm sàng lớn trẻ em với hen kịch phát, chứng chưa đầy đủ Trong trường hợp hen phế quản dai dẳng, ICS báo cáo đạt chi phí - hiệu Ở người bệnh khơng kiểm sốt đủ với ICS, việc i kết hợp LABA LTRA xem đạt chi phí - hiệu Với người bệnh hen dị ứng dai dẳng nặng khơng kiểm sốt, kể với corticosteroids, liệu pháp bổ sung tiotropium thuốc sinh học xem đạt chi phí - hiệu so sánh với liệu pháp chuẩn Liệu pháp tái tạo phế quản nhiệt đạt chi phí - hiệu người bệnh hen dai dẳng nặng kiểm sốt kém, đặc biệt có nguy đợt cấp cao, nhiên có khơng chắn cách đáng kể chứng Kết luận: Nghiên cứu tổng quan ghi nhận kết quan trọng chi phí – hiệu can thiệp y tế điều trị hen phế quản Những phát nghiên cứu phù hợp với bước kiểm soát hen phế quản theo hướng dẫn điều trị hành Các nghiên cứu phần lớn đáp ứng tiêu chí bảng kiểm CHEERS Chất lượng báo cáo góp phần giúp cải thiện tiêu chí hay bị thiếu sót nghiên cứu chi phí - hiệu hen phế quản tương lai Kết luận tính chi phí – hiệu can thiệp y tế điều trị hen phế quản có khác biệt đáng kể quốc gia phụ thuộc vào ngưỡng chi trả Do đó, phân tích chi phí – hiệu can thiệp y tế, liệu pháp sinh học cần quan tâm hơn, đặc biệt quốc gia phát triển Từ khóa: Can thiệp y tế, chi phí – hiệu quả, hen phế quản, tổng quan hệ thống v SYSTEMATIC REVIEW OF THE COST - EFFECTIVENESS ANALYSIS OF MEDICAL INTERVENTION IN THE TREATMENT FOR ASTHMA ABSTRACT Background: Cost-effectiveness analyses of interventions in the treatment for asthma have been performed in many countries In the world, many systematic reviews of cost - effectiveness have been carried out, but most of them focus on individual aspects such as clinical trials, non-drug therapies, compliance; Some studies also covered most therapies but did not convert ICER values to the same year and currency, so comparisons are general Therefore, it is necessary to comprehensively synthesize the current state of the literature on the cost-effectiveness of medical interventions in the treatment of asthma Objectives: Systematic review of the cost-effectiveness analysis of medical interventions in the treatment for asthma Methods: Systematic review performed according to PRISMA guidelines based on database sources (Pubmeb, Cochrane and Embase) with appropriate inclusion and exclusion criteria and assess quality of studies according to CHEERS The systematic review was performed through the ICER/QALY index uniformly converted to US Dollars (USD) 2020 based on the consumer price index (CPI) Results: 1935 studies found based on search keywords, after screening by title and abstract according to inclusion and exclusion criteria, 36 studies were included in the review The majority of the studies were conducted in the United States and Europe, few studies were conducted in Asia According to the CHEERS checklist, the quality of the studies ranging from 17 to 24 points with 80.6% good quality studies This systematic review found a large variation in ICER/QALY index between studies, ranging from $6,105/QALY to $897,559/QALY Overall, magnesium sulfate add-on therapy has a greater clinical effect in children with exacerbations of asthma, although the evidence is incomplete In the case of persistent asthma, ICS was reported to be cost-effective In patients with inadequate control of ICS, a combination of LABA or LTRA is considered cost-effective In patients with uncontrolled severe persistent allergic asthma, including with corticosteroids, tiotropium or biological medicine add-on therapy may be considered cost-effective when compared with standard therapy Bronchial thermoplasty therapy may be costeffective in patients with poorly controlled severe persistent asthma, particularly at high risk of exacerbations, however there is considerable uncertainty in the evidence Conclusion: The review found important results of cost-effectiveness of interventions in the treatment for asthma The findings in this study are consistent with stepwise management of asthma according to existing treatment guideline Most of studies met the criteria in the CHEERS checklist The quality of the reporting contributes to the improvement of the often-omitted criteria of future costeffectiveness studies of asthma The cost-effectiveness conclusions of medical interventions in the treatment for asthma were significantly different between countries depending on the willingness-to-pay threshold Therefore, costeffectiveness analysis of medical interventions, especially biological therapies are needed to more attention, especially in developing countries Keywords: Asthma, cost-effectiveness, systematic review, intervention i MỤC LỤC Trang Danh mục chữ viết tắt vii Danh mục bảng ix Danh mục hình x MỞ ĐẦU Chương TỔNG QUAN TÀI LIỆU 1.1 Tổng quan bệnh hen phế quản .3 1.2 Tổng quan can thiệp y tế điều trị hen phế quản 12 1.3 Phân tích hiệu kinh tế liệu pháp điều trị .18 1.4 Phương pháp tổng quan hệ thống .22 Chương ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU .30 2.1 Đối tượng nghiên cứu .30 2.2 Phương pháp nghiên cứu 30 2.3 Xử lý số liệu thống kê 37 Chương KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU 38 3.1 Lựa chọn đánh giá chất lượng nghiên cứu 38 3.2 Tổng hợp hệ thống kết nghiên cứu .43 Chương BÀN LUẬN 82 4.1 Lựa chọn đánh giá chất lượng nghiên cứu 82 4.2 Tổng hợp hệ thống kết nghiên cứu .85 4.3 Ưu điểm hạn chế đề tài 94 KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ 95 CƠNG TRÌNH CƠNG BỐ .97 TÀI LIỆU THAM KHẢO 98 PHỤ LỤC .105 i DANH MỤC CHỮ VIẾT TẮT Chữ viết tắt Tiếng Anh Tiếng Việt ASS Asthma Severity Score Mức độ hen phế quản nặng ACT Asthma Control Test Thang kiểm soát hen CEA Cost Effectiveness Analysis Phân tích chi phí – hiệu CER Cost-Effectiveness Ratio Chỉ số chi phí – hiệu CHEC The Consensus Health Danh sách tiêu chí đồng thuận Economic Criteria list kinh tế y tế Consolidated Health Các tiêu chuẩn báo cáo đánh giá Economic Evaluation kết kinh tế y tế CHEERS Reporting Standards CK Chu kỳ CPHQ Chi phí – hiệu CRD Centre for Reviews and Trung tâm đánh giá phân biệt Dissemination CUR Cost Utility Analysis Phân tích chi phí – thỏa dụng DALY Disability-adjusted life-years Số năm sống điều chỉnh theo mức độ bệnh tật FDA Food and Drug Administration Cục quản lý dược phẩm thực phẩm Hoa Kỳ FEV1 GINA Forced Expiratory Volume in Dung tích thở gắng sức first second giây đầu Global Initiative for Asthma Tổ chức sáng kiến toàn cầu hen phế quản HPQ ICER Hen phế quản Incremential Cost- Chỉ số gia tăng chi phí – hiệu Effectiveness ratio ICS Inhaled Corticosteroids Corticosteroids hít ii Chữ viết tắt Tiếng Anh Tiếng Việt IgE Immunoglobulin E Kháng thể loại E IL Interleukin Nhóm cytokine LABA Long-acting beta-agonist Chất chủ vận beta giao cảm tác dụng kéo dài Số năm sống đạt LYG Life-year gained LTRA Leucotrien receptor antagonist Thuốc kháng leucotrien MDI Metered dose inhaler Bình xịt định liều OCS Oral Corticosteroids Corticosteroids uống PEF Peak Expiratory Flow Lưu lượng đỉnh QALY Quality adjusted life year Số năm sống điều chỉnh chất lượng sống (Số năm sống có chất lượng) QHES RCT Quality of Health Economics Chất lượng nghiên cứu Studies kinh tế y tế Randomized Controlled Trial Thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng SABA Short acting beta-agonist Chất chủ vận beta giao cảm tác dụng ngắn SCS Systemic Corticosteroids Corticosteroids tồn thân USD United State Dollar Đơ la Mỹ WTP Willingness-To-Pay Ngưỡng chi trả Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 40 Paltiel A D., Fuhlbrigge A L., Kitch B T et al (2001), "Cost-effectiveness of inhaled corticosteroids in adults with mild-to-moderate asthma: results from the asthma policy model", J Allergy Clin Immunol 108(1), pp 39-46 41 Petticrew M., Roberts H (2006), "Systematic Reviews in the Social Sciences: A Practical Guide Authors" 42 Powell C V E., Kolamunnage-Dona R., Lowe J et al (2013), "MAGNEsium trial in children (MAGNETIC): A randomised, placebo-controlled trial and economic evaluation of nebulised magnesium sulphate in acute severe asthma in children", Health Technology Assessment 17(45) 43 Rodriguez-Martinez C E., Nino G., Castro-Rodriguez J A (2015), "Costutility analysis of daily versus intermittent inhaled corticosteroids in mildpersistent asthma", J Asthma 50(8), pp 735-746 44 Rodriguez-Martinez C E., Sossa-Briceno M P., Castro-Rodriguez J A (2018), "Cost Effectiveness of Pharmacological Treatments for Asthma: A Systematic Review", Pharmacoeconomics 36(10), pp 1165-1200 45 Rodriguez-Martinez C E., Sossa-Briceño M P., Castro-Rodriguez J A (2016), "Cost-utility analysis of once-daily versus twice-daily inhaled corticosteroid dosing for maintenance treatment of asthma in pediatric patients", J Asthma 53(5), pp 538-545 46 Rodríguez-Martínez C E., Sossa-Brico M P., Castro-Rodriguez J A (2013), "Cost-utility analysis of the inhaled steroids available in a developing country for the management of pediatric patients with persistent asthma", J Asthma 50(4), pp 410-418 47 Santini G., Mores N., Malerba M et al (2017), "Dupilumab for the treatment of asthma", Expert Opin Investig Drugs 26(3), pp 357-366 48 Suzuki C., Lopes da Silva N., Kumar P et al (2017), "Cost-effectiveness of omalizumab add-on to standard-of-care therapy in patients with uncontrolled severe allergic asthma in a Brazilian healthcare setting", J Med Econ 20(8), pp 832-839 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 49 Tan L E., Tan W H G (2020), "Assessing the cost-effectiveness of mepolizumab as add-on therapy to standard of care for severe eosinophilic asthma in Singapore", pp 1-11 50 The World Bank (2020), Consumer price index (2010=100), accessed 18-062021, from https://data.worldbank.org/indicator/FP.CPI.TOTL?locations=US 51 van Nooten F., Stern S., Braunstahl G J et al (2013), "Cost-effectiveness of omalizumab for uncontrolled allergic asthma in the Netherlands", J Med Econ 16(3), pp 342-348 52 Wang X., Fang H., Shen K et al (2020), "Cost-effectiveness analysis of double low-dose budesonide and low-dose budesonide plus montelukast among pediatric patients with persistent asthma receiving Step treatment in China", Journal of Medical Economics 23(12), pp 1630-1639 53 Whittington M D., McQueen R B., Ollendorf D A et al (2017), "Assessing the value of mepolizumab for severe eosinophilic asthma: a cost-effectiveness analysis", Ann Allergy Asthma Immunol 118(2), pp 220-225 54 Wikipedia Bronchial Thermoplasty, accessed 18/06/2021, from https://en.wikipedia.org/wiki/Bronchial_thermoplasty 55 Willson J., Bateman E D., Pavord I et al (2014), "Cost effectiveness of tiotropium in patients with asthma poorly controlled on inhaled glucocorticosteroids and long-acting β-agonists", Appl Health Econ Health Policy 12(4), pp 447-459 56 Wilson E C F., Price D., Musgrave S D et al (2010), "Cost effectiveness of leukotriene receptor antagonists versus long-acting beta-2 agonists as add-on therapy to inhaled corticosteroids for asthma: A pragmatic trial", PharmacoEconomics 28(7), pp 597-608 57 Wu A C., Paltiel A D., Kuntz K M et al (2007), "Cost-effectiveness of omalizumab in adults with severe asthma: results from the Asthma Policy Model", J Allergy Clin Immunol 120(5), pp 1146-1152 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 58 Zafari Z., Sadatsafavi M., Mark FitzGerald J et al (2018), "Cost-effectiveness of tiotropium versus omalizumab for uncontrolled allergic asthma in US", Cost Eff Resour Alloc 16, p 59 Zafari Z., Sadatsafavi M., Marra C et al (2016), "Cost-Effectiveness of Bronchial Thermoplasty, Omalizumab, and Standard Therapy for Moderate-toSevere Allergic Asthma", PLoS One, pp 1-15 60 Zein J G., Menegay M C., Singer M E et al (2016), "Cost effectiveness of bronchial thermoplasty in patients with severe uncontrolled asthma", J Asthma 53(2), pp 194-200 61 Zhou H., Lu Y., Wu B et al (2020), "Cost-effectiveness of omalizumab for the treatment of inadequately controlled severe allergic asthma in Chinese children", J Asthma 57(1), pp 87-94 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PHỤ LỤC Phụ lục Bảng kiểm CHEERS STT Tiêu chí Khuyến nghị Tiêu đề tóm tắt Tiêu đề Trình bày rõ nghiên cứu nghiên cứu đánh giá kinh tế y tế sử dụng thuật ngữ chun mơn “phân tích chi phí- hiệu quả” mơ tả tồn phương án can thiệp đưa vào so sánh Tóm tắt Cung cấp tóm tắt có cấu trúc bao gồm mục tiêu nghiên cứu, quan điểm nghiên cứu, bối cảnh nghiên cứu, phương pháp nghiên cứu (thiết kế nghiên cứu, tham số đầu vào), kết nghiên cứu (kết nghiên cứu xác định phân tích độ nhạy, tính khơng chắn) kết luận Giới thiệu Bối cảnh mục Đưa nhận định bối cảnh nghiên cứu tiêu Trình bày câu hỏi nghiên cứu giải thích mối liên quan câu hỏi nghiên cứu với sách y tế thực hành Phương pháp Quần thể mục tiêu Mô tả đặc điểm quần thể mục tiêu nhóm nhóm phụ đối tượng đích đưa vào phân tích bao gồm lý họ lựa chọn Địa điểm Trình bày rõ khía cạnh liên quan hệ thống mà cần đưa định hay lựa chọn Quan điểm nghiên cứu Mô tả quan điểm nghiên cứu liên hệ với chi phí phân tích nghiên cứu Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT Tiêu chí Khuyến nghị Liệu pháp can Mô tả phương án can thiệp đưa vào so sánh thiệp – so sánh nêu rõ lý lựa chọn Khoảng thời gian Nêu rõ khoảng thời gian mà chi phí hiệu phân tích, giải thích rõ điều lại phù hợp Tỷ lệ chiết khấu Trình bày tỷ lệ chiết khấu lựa chọn sử dụng tính tốn chiết khấu cho khoản chi phí hiệu trình bày lại hợp lý 10 Lựa chọn loại hiệu Trình bày hiệu sức khỏe sử dụng để sức khỏe đo lường lợi ích can thiệp mối liên hệ với kỹ thuật phân tích thực 11 Đo lường hiệu 11a: Ước lượng dựa nghiên cứu đơn lẻ 11b: Ước lượng dựa tổng quan tài liệu 12 Đo lường hiệu Nếu có thể, mơ tả quần thể nghiên cứu phương dựa mức độ ưa pháp đánh giá mức độ ưa chuộng cho hiệu can chuộng 13 Ước lượng nguồn lực chi phí thiệp 13a: Đánh giá kinh tế y tế dựa nghiên cứu đơn lẻ 13b: Đánh giá kinh tế y tế dựa mơ hình hóa 14 Đơn vị tiền tệ, thời Trình bày rõ thời điểm ước lượng nguồn lực sử dụng gian tính tốn, cách cho can thiệp y tế bao gồm số lượng chi phí quy đổi đơn vị Mơ tả phương pháp điều chỉnh chi phí đơn vị năm mà chi phí nghiên cứu cần thiết Mơ tả phương pháp chuyển đổi chi phí sang đơn vị tiền tệ chung (ví dụ đồng la Mỹ đô la quốc tế) tỷ giá ngoại tệ (sử dụng để quy đổi) Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT Tiêu chí Khuyến nghị 15 Lựa chọn mơ hình Mơ tả giải thích lý sử dụng loại mơ hình Tốt hết nên cung cấp biểu đồ mơ tả cấu trúc mơ hình 16 Giả định Mơ tả tồn giả định đưa mơ hình phân tích định 17 Phương pháp phân Mơ tả tồn phương pháp sử dụng để tích phân tích mơ hình Các phương pháp bao gồm phương pháp để xử lý vấn đề số liệu không phân phối chuẩn, bị sai lệch, bị thiếu, không đầy đủ, phương pháp ngoại suy kết quả, tổng hợp kết hay chuẩn hóa hay hiệu chỉnh (ví dụ điều chỉnh nửa vịng – half cycle correction) mơ hình, phương pháp để giải vấn đề không đồng quần thể tính khơng chắn Kết 18 Tham số Báo cáo giá trị, khoảng giá trị, tài liệu tham khảo nghiên cứu phân bố xác suất tất tham số đầu vào Trình bày đầy đủ lý hay nguồn gốc phân bổ xác suất lựa chọn để phân tích độ nhạy Tốt hết có bảng trình bày giá trị tồn tham số đầu vào 19 Chi phí hiệu Đối với can thiệp hay lựa chọn, trình bày giá tăng thêm trị trung bình cho nhóm biến số chi phí, hiệu chênh lệch giá trị trung bình chi phí hiệu phương án can thiệp Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT Tiêu chí Khuyến nghị Nếu phù hợp, trình bày tỷ số chi phí- hiệu tăng thêm (ICER) 20 Tính khơng chắn 20a: Nghiên cứu dựa nghiên cứu 20b: Nghiên cứu dựa mơ hình hóa 21 Tính khơng đồng Mơ tả chênh lệch, khác biệt chi phí, hiệu tính chi phí – hiệu thay đổi, khác biệt nhóm người bệnh khác đặc điểm thay đổi quan sát kết luận cuối mà giảm cho dù có thêm thơng tin Bàn luận 22 Các kết chính, nhược điểm, khả Mơ tả kết giải thích kết luận đưa khái quát hóa Bàn luận hạn chế nghiên cứu, khả khái hiểu biết qt hóa kết tìm giải thích kết phù hợp với chứng Khác 23 Nguồn tài trợ Mô tả nghiên cứu tài trợ nào, vai trò nhà tài trợ khâu xác định vấn đề, thiết kế, tiến hành báo cáo kết phân tích Mơ tả tồn nguồn hỗ trợ tiền khác (nếu có) 24 Xung đột lợi ích Mơ tả tồn xung đột lợi ích tiềm tàng xảy tuân thủ quy định đăng tải tạp chí Trong trường hợp khơng có quy định cụ thể, khuyến cáo tác giả tham khảo quy định hội đồng quốc tế đăng tải tạp chí y học Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh Phụ lục Tổng hợp kết từ nghiên cứu STT Nghiên cứu Altawalbeh (2016) [5] Can thiệp Chi phí điều trị Hiệu điều trị (QALY) LABA $66.583,63 6,614 LTRA ICS $60.760,25 $81.786 6,586 5,760 BST Brown (2007) [9] Kết luận tính chi phí - hiệu $209.090 $50.000; $100.000 LAI khơng đạt CPHQ so với LTI SEK366.855 SEK514.000 (€47.815) €31.209 €35.000 13 OST ST Msi SEK2.300.421 Ngưỡng chi trả (WTP) 14 Andersson (2020) [6] ST SEK2.789.163 Chỉ số ICER/QALY $1.150 0,60 Buendia (2020) [10] $20.000 Cnt $1.599 0,52 OST $174.500 14,19 $287.200 Campbell (2010) [11] ST $83.400 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn 13,87 Liệu pháp bổ sung benralizumab đạt CPHQ so với liệu pháp chuẩn + OCS người bệnh hen nặng, tăng bạch cầu toan, dùng corticosteroid uống thường xuyên có hỗ trợ từ bác sĩ Liệu pháp bổ sung omalizumab đạt CPHQ so với liệu pháp chuẩn (Ở người bệnh hen dị ứng dai dẳng nặng khơng kiểm sốt) Liệu pháp magnesium sulfat (IV) tốn hiệu cao so với điều trị không dùng magnesium sulfat đường tĩnh mạch trẻ em bị hen kịch phát Liệu pháp bổ sung omalizumab cải thiện QALY kèm theo tăng chi phí y tế trực tiếp CPHQ omalizumab tương tự liệu pháp sinh học khác Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT Nghiên cứu Cangelosi (2014) [12] Can thiệp Chi phí điều trị Hiệu điều trị (QALY) BTT $50.470 3,138 ST $49.510 2,964 OST €11.986 0,762 Canonica (2020) [13] ST €4.508 0,63 OST €8.038 0,76 Dal Negro (2012) [16] Dewilde (2006) [17] ST €2.869 0,56 OST €95.456 12,357 ST €52.702 11,595 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Chỉ số ICER/QALY Ngưỡng chi trả (WTP) $5.495 $50.000 €56.847 €25.000 đến €40.000 €23.880 - €56.091 SEK500.000 (€53.384) Kết luận tính chi phí - hiệu Liệu pháp tái tạo phế quản nhiệt đạt CPHQ người bệnh hen nặng, dai dẳng kiểm sốt Liệu pháp bổ sung omalizumab khơng đạt CPHQ so với ngưỡng chi trả Tuy nhiên, với chiết khấu giá omalizumab 20% (ICER/QALY = €40.000) liệu pháp bổ sung omalizumab đạt CPHQ người bệnh hen dị ứng khơng kiểm sốt) Liệu pháp bổ sung omalizumab kéo dài 36 tháng cải thiện hiệu lâm sàng người bệnh hen khó điều trị Chi phí tối ưu hóa liên quan đến mức độ lợi ích sức khỏe lâu dài đạt Liệu pháp bổ sung omalizumab coi đạt CPHQ so sánh với ngưỡng chi trả nước công nghiệp Omalizumab cung cấp bù đắp chi phí, cải thiện chất lượng sống, có số ICER hấp dẫn đạt Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT Nghiên cứu Can thiệp Chi phí điều trị Hiệu điều trị (QALY) Chỉ số ICER/QALY Ngưỡng chi trả (WTP) Kết luận tính chi phí - hiệu người bệnh hen dị ứng nặng qua trung gian IgE SFC 10 Doull (2007) [18] FB SFC FB 11 Faria (2014) [20] 12 tuổi trở lên £379,86 0,016 £262,98 Dưới 12 tuổi £379,86 0,003 £178,97 12 tuổi trở lên OST ST 6-11 tuổi FB 13 FitzGerald (2020) [21] Han (2019) [25] £20.000, £30000 SFC đạt CPHQ £20.000; £30.000 Liệu pháp bổ sung omalizumab không đạt CPHQ theo giá niêm yết £15.739 £83.822 OST ST 12 £6.852 £78.009 £1.318 18,880 £20.000 ICS £1.611 11,879 RST $158.863 9,57 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn $23.081 $38.275 Từ quan điểm hệ thống y tế Vương quốc Anh, FB cần lựa chọn hiệu chi phí để điều trị bệnh HPQ nhẹ so với trì liều thấp ICS Việc bổ sung reslizumab vào liều cao ICS+LABA đạt CPHQ người bệnh hen tăng bạch cầu toan nặng khơng kiểm sốt Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT Nghiên cứu Can thiệp Chi phí điều trị Hiệu điều trị (QALY) ST $39.469 4,39 14 Lam (2018) [27] RST ST 15 Levy (2015) [29] OST €5.432 0,6305 ST €1.851 0,4972 Martínez (2019) [30] OST €13.754 0,81 ST €4.343 0,61 Morishima (2013) [33] OST $114.100 16,10 ST $43.000 16,00 16 17 Ngưỡng chi trả (WTP) Kết luận tính chi phí - hiệu $697.403 $200.000 €26.865 €30.000 với liều cao ICS+LABA, dựa ngưỡng tổng sản phẩm quốc nội Hàn Quốc Liệu pháp bổ sung reslizumab không đạt CPHQ Liệu pháp bổ sung omalizumab đạt CPHQ theo quan điểm hệ thống y tế quốc gia Tây Ban Nha €50.240 - Liệu pháp bổ sung omalizumab đạt CPHQ $755.200 $45.000 Liệu pháp bổ sung omalizumab không đạt CPHQ Nhật Bản $50.000 Liệu pháp tái tạo phế quản nhiệt thêm vào liệu pháp điều trị tối ưu không đạt CPHQ quan điểm hệ thống y tế lẫn xã hội £25.000 Xuống thang từ SFC liều cao FBe đạt CPHQ Chỉ số ICER/QALY Quan điểm hệ thống y tế 18 Nguyen (2017) [35] BTT $26.323 $3,13 ST $11.175 $3,02 Quan điểm xã hội BTT ST 19 Paggiaro (2013) [39] $139.041 $28.341 $13.210 $3,13 $3,02 SFC(h) 0,389 SFC(m) 0,3896 FB 0,3884 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn $138.889 SFC(h)/FBe = £72.441 SFC(m)/FBe = £29.826 Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT Nghiên cứu Can thiệp 20 Paltiel (2001) [40] SAI SA 21 Powell (2013) [42] 22 RodriguezMartinez (2013) [46] MSn Cnt Chi phí điều trị Hiệu điều trị (QALY) $8.400 $5.200 6,77 Quan điểm hệ thống y tế £1.056 £1.126 0,00133 0,00173 Chỉ số ICER/QALY £1.145 £1.211 0,00133 0,00173 Budesonid £309,27 0,8999 Ciclesonid £270,15 0,9051 Fluticason £231,19 0,9325 Beclomethas on £106,16 0,9262 Kết luận tính chi phí - hiệu $13.500 Thêm ICS đạt CPHQ £175.598 Liệu pháp bổ sung magnesium sulfat đạt CPHQ với xác suất 60% so với ngưỡng chi trả £20.000 £20.000 Quan điểm xã hội MSn Cnt Ngưỡng chi trả (WTP) £164.303 Budesonid bị beclomethason vượt trội Ciclesonid bị beclomethason vượt trội Flu/Bec = £19.835,28 £9.803,96 Với ngưỡng chi trả £21.129.22 beclomethason đạt CPHQ, ngược lại fluticason đạt CPHQ Trẻ học 23 RodriguezMartinez (2015) [43] ICS hàng ngày ICS gián đoạn $437,02 0,9629 ICS hàng ngày vượt trội $585,03 0,9392 Trẻ mầm non Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT 24 Nghiên cứu RodriguezMartinez (2016) [45] 25 Suzuki (2017) [48] 26 Tan (2020) [49] 27 van Nooten (2013) [51] 28 Wang (2020) [52] 29 30 Whittington (2016) [53] Can thiệp Chi phí điều trị Hiệu điều trị (QALY) $704,02 0,9238 $749,81 0,9130 $1.529,30 0,8284 ICS hàng ngày ICS gián đoạn ICS lần/ngày ICS lần/ngày OST ST $1.709,10 0,8084 R$295.740 R$15.340 10,84 5,64 MST SGD236.644 13 ST SGD82.551 12 OST ST €151.619 €95.754 13 11 Budesonid ¥1.534 0,98 BM ¥2.327 0,97 MST $721.576 15,12 ST TST $131.635 £44.116 13,59 14,59 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Chỉ số ICER/QALY Ngưỡng chi trả (WTP) Kết luận tính chi phí - hiệu - - ICS lần/ngày vượt trội R$53.890 R$130.588 SGD335.486 ($238.195) - €38.371 - - - $385.546 $50.000, $100.000, $150.000 £21.906 Liệu pháp bổ sung omalizumab đạt CPHQ Với mức giá tại, mepolizumab không đạt CPHQ nguồn lực chăm sóc sức khỏe Singapore Liệu pháp bổ sung omalizumab đạt CPHQ Gấp đôi budesonid liều thấp chiến lược điều trị bước ưu so với BM cho người bệnh từ 1–5 tuổi bị hen dai dẳng Trung Quốc Liệu pháp bổ sung mepolizumab không đạt CPHQ Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT Nghiên cứu Willson (2014) [55] Can thiệp Chi phí điều trị Hiệu điều trị (QALY) ST £38.879 14,36 Chỉ số ICER/QALY Ngưỡng chi trả (WTP) Kết luận tính chi phí - hiệu £20.000, £30.000 Liệu pháp bổ sung tiotropium đạt CPHQ £30.000 Với WTP £30.000, xác suất để LTI đạt CPHQ so với LAI 52% từ quan điểm hệ thống y tế xã hội - Liệu pháp bổ sung omalizumab không đạt CPHQ Quan điểm hệ thống y tế 31 32 33 34 Wilson (2010) [56] Wu (2007) [57] Zafari (2016) [59] Zafari (2018) [58] LTI LAI £956 £869 1,601 1,548 £11.919 Quan điểm xã hội LTI LAI £1.157 £952 1,61 1,566 OST $131.000 6,6675 ST $16.000 6,5272 OST $117.000 3,26 BTT $28.100 3,24 ST $15.400 3,08 OST $217.847 7,17 TST $41.535 6,88 ST $38.432 6,79 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn £22.589 $821.000 BST/ST = $78.700 OST/ST = $552.000 $50.000; $100.000 TST/ST = $34.478 OST/ST = $463.605 $50.000 Khả 60% BT đạt CPHQ so với omalizumab liệu pháp chuẩn với WTP $100.000/QALY người bệnh hen phế quản dị ứng trung bình đến nặng Mặc dù omalizumab đạt hiệu tốt nhất, liệu pháp bổ sung với tiotropium đạt CPHQ so với omalizumab liệu pháp chuẩn cho người bệnh hen dị ứng khơng kiểm sốt với mức chi trả $50.000/QALY Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh STT Nghiên cứu 35 Zein (2015) [60] 36 Zhou (2018) [61] Can thiệp Chi phí điều trị Hiệu điều trị (QALY) BTT $7.512 6,4 ST $2.054 6,21 OST $53.982 3,460 ST $4.935 3,227 Chỉ số ICER/QALY Ngưỡng chi trả (WTP) $29.821 $50.000 $211.217 $27.351 Kết luận tính chi phí - hiệu Liệu pháp tái tạo phế quản nhiệt đạt CPHQ người bệnh HPQ có nguy đợt cấp cao Liệu pháp bổ sung omalizumab không đạt CPHQ so với liệu pháp chuẩn cho trẻ em bị hen dị ứng nặng Trung Quốc chi phí cao LABA = long asting β2 agonist; SA = SABA = short asting β2 agonist; ICS = inhaled corticosteroid; ICS(d) = ICS hàng ngày; ICS1 = ICS lần/ngày; ICS2 = ICS lần/ngày; SFC(h) = salmeterol+fluticason liều cao; SFC(m) = salmeterol+fluticason liều trung bình; FBe = formoterol+beclomethason; FB = formoterol+budesonid; SAI = ICS phối hợp SABA; Bud = budesonid; Bec = beclomethason; Cic = ciclesonid; Flu = fluticason; LTRA = leucotrien receptor antagonist; BT = bronchial thermoplasty (tái tạo phế quản nhiệt); ST = standard therapy (liệu pháp chuẩn); LAI = LABA+ICS; LTI = LTRA+ICS; BST = benralizumab phối hợp liệu pháp chuẩn; OST = omalizumab phối hợp liệu pháp chuẩn; MST = mepolizumab phối hợp liệu pháp chuẩn; RST = reslizumab phối hợp liệu pháp chuẩn; TST = tiotropium phối hợp liệu pháp chuẩn; BTT = tái tạo phế quản nhiệt phối hợp liệu pháp chuẩn; Msi = magnesium sulfat tiêm truyền; MSn = magnesium sulfat phun sương; Cnt = control (liệu pháp khơng có magnesium sulfat); BM = budesonid+montelukast Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn