Đánh giá phân tích chi phí hiệu quả và tác động ngân sách của liệu pháp nội tiết trong điều trị ung thư vú bằng phương pháp tổng quan hệ thống

BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ ĐẠI HỌC Y DƯỢC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH LÊ THỊ NHƯ QUỲNH ĐÁNH GIÁ PHÂN TÍCH CHI PHÍ HIỆU QUẢ VÀ TÁC ĐỘNG NGÂN SÁCH CỦA LIỆU PHÁP NỘI TIẾT TRONG ĐIỀU TRỊ UNG THƯ VÚ BẰNG PHƯƠNG PHÁP TỔNG QUAN HỆ THỐNG LUẬN VĂN THẠC SĨ DƯỢC HỌC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH, NĂM 2021 BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ ĐẠI HỌC Y DƯỢC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH LÊ THỊ NHƯ QUỲNH ĐÁNH GIÁ PHÂN TÍCH CHI PHÍ HIỆU QUẢ VÀ TÁC ĐỘNG NGÂN SÁCH CỦA LIỆU PHÁP NỘI TIẾT TRONG ĐIỀU TRỊ UNG THƯ VÚ BẰNG PHƯƠNG PHÁP TỔNG QUAN HỆ THỐNG NGÀNH: TỔ CHỨC QUẢN LÝ DƯỢC MÃ SỐ: 8720212 LUẬN VĂN THẠC SĨ DƯỢC HỌC NGƯỜI HƯỚNG DẪN KHOA HỌC: PGS.TS HOÀNG THY NHẠC VŨ THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH, NĂM 2021 LỜI CAM ĐOAN Tơi xin cam đoan luận văn: “Đánh giá phân tích chi phí hiệu tác động ngân sách liệu pháp nội tiết điều trị ung thư vú phương pháp tổng quan hệ thống” cơng trình nghiên cứu chưa công bố trước Kết trình bày luận văn trung thực, khách quan không chép cơng trình nghiên cứu Tác giả luận văn Lê Thị Như Quỳn TÓM TẮT Luận văn Thạc sĩ – Khóa 2019 – 2021 – Chuyên ngành: Tổ chức Quản lý Dược ĐÁNH GIÁ PHÂN TÍCH CHI PHÍ HIỆU QUẢ VÀ TÁC ĐỘNG NGÂN SÁCH CỦA LIỆU PHÁP NỘI TIẾT TRONG ĐIỀU TRỊ UNG THƯ VÚ BẰNG PHƯƠNG PHÁP TỔNG QUAN HỆ THỐNG Học viên: Lê Thị Như Quỳnh Giảng viên hướng dẫn: PGS TS Hoàng Thy Nhạc Vũ Đặt vấn đề Điều trị liệu pháp nội tiết cần thiết cho bệnh nhân ung thư vú giai đoạn sớm, tiến triển di Tuy nhiên, điều trị liệu pháp nội tiết tương đối tốn kém, gây gánh nặng tài cho bệnh nhân ung thư vú Đối tượng phương pháp nghiên cứu Tổng quan hệ thống kết nghiên cứu liên quan đến đánh giá phân tích chi phíhiệu tác động ngân sách liệu pháp nội tiết điều trị ung thư vú Từ kết nghiên cứu, xác định số gia tăng chi phí-hiệu (ICER) ngưỡng sẵn sàng chi trả (WTP) liệu pháp nội tiết điều trị ung thư vú Kết Nhóm liệu pháp nội tiết kết hợp có giá trị ICER trung bình cao so với nhóm nhóm liệu pháp nội tiết đơn Cụ thể, nhóm liệu pháp nội tiết đơn có giá trị ICER trung bình khoảng từ 1300 triệu đồng Việt Nam năm đến 3200 triệu đồng Việt Nam năm nhóm thuốc nội tiết kết hợp có giá trị ICER trung bình mức từ 3700 triệu đồng Việt Nam năm trở lên Trong đó, liệu pháp nội tiết (Palbociclib + Fulvestrant) so với Fulvestrant có giá trị ICER trung bình cao nhất, 13741,7 triệu đồng Việt Nam năm, gấp 4,5 lần so với giá trị trung bình cao nhóm liệu pháp nội tiết đơn Liệu pháp thuộc nhóm nội tiết đơn có giá trị WTP trung bình thấp liệu pháp thuộc nhóm nội tiết kết hợp Cụ thể, nhóm liệu pháp nội tiết đơn tuần có giá trị WTP trung bình khoảng từ 821,8 triệu đồng đến 2096,8 triệu đồng năm Trong đó, nhóm liệu pháp nội tiết kết hợp có giá trị WTP trung bình từ 200,6 triệu đồng đến 2426,3 triệu đồng năm Trong đó, liệu pháp thuộc nhóm ức chế CDK4/6 kết hợp với nhóm ức chế AIs có giá trị WTP trung bình cao 2437,9 triệu đồng năm Kết luận ICER WTP trung bình liệu pháp nội tiết đóng góp vào nỗ lực quản lý bệnh ung thư vú giảm gánh nặng tài bệnh hiểm nghèo ABSTRACT Master’s Thesis – Course 2019 – 2021 Speciality: Pharmaceutical Organization and Administration Le Thi Nhu Quynh Instructor: Associate Professor Hoang Thy Nhac Vu COST-EFFECTIVENESS ANALYSIS AND BUDGET IMPACT ANALYSIS OF HORMONE THERAPIES FOR BREAST CANCER: A SYSTEMATIC REVIEW Background Hormone therapies is necessary for patients with early stage, advanced or metastatic breast cancer However, hormone therapies are relatively expensive that have put a heavy financial burden on breast cancer patients Material and Method A systematic review of reports that relate to cost-effectiveness analysis and budget impact analysis of hormone therapy for breast cancer was conducted From the results, determine the cost-effectiveness incremental index (ICER) and willingness to pay (WTP) threshold of endocrine therapy in breast cancer treatment Results The combined hormone therapy group had a higher mean ICER value than the monotherapy group While the combined hormone therapy group had the mean ICER value of 3700 million VND per year or more, the monotherapy group had the mean ICER value between 1300 million VND per year and 3200 million VND per year The combined hormone therapy with the highest mean WTP value was (Palbociclib + Fulvestrant) versus Fulvestrant, which was recorded at 13741,7 million VND per year, 4,5 times as many as that of the monotherapy group Therapy in the endocrine group alone had a lower mean WTP value than in the combined endocrine group Specifically, the endocrine group alone had an average WTP value between VND 821,8 million and VND 2096,8 million per year Meanwhile, the combined endocrine group had an average WTP value ranging from VND 200,6 million to VND 2426,3 million per year In which, therapy of CDK4/6 inhibitor group combined with AIs inhibitor group had the highest average WTP value of VND 2437,9 million per year Conclusion The mean ICER and WTP value for hormone therapies could contribute to the effort of managing breast cancer and reducing the financial burden of this fatal disease MỤC LỤC DANH MỤC CÁC CHỮ VIẾT TẮT i DANH MỤC CÁC BẢNG .iii DANH MỤC CÁC HÌNH, SƠ ĐỒ v MỞ ĐẦU CHƯƠNG TỔNG QUAN 1.1 Tổng quan kinh tế Dược 1.2 Giới thiệu giải pháp điều trị ung thư vú 1.3 Vai trò tổng quan hệ thống kinh tế Dược 20 CHƯƠNG ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 27 2.1 Đối tượng nghiên cứu 27 2.2 Phương pháp nghiên cứu 27 2.3 Tổng hợp liệu xử lý thống kế 45 CHƯƠNG KẾT QUẢ 47 3.1 Đánh giá chi phí-hiệu liệu pháp nội tiết điều trị ung thư vú 47 3.2 Đánh giá tác động ngân sách liệu pháp nội tiết điều trị ung thư vú 81 CHƯƠNG BÀN LUẬN 88 4.1 Bàn luận chi phí-hiệu liệu pháp nội tiết điều trị ung thư vú 88 4.2 Bàn luận tác động ngân sách liệu pháp nội tiết điều trị ung thư vú 92 KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ 95 KẾT LUẬN 95 KIẾN NGHỊ 97 TÀI LIỆU THAM KHẢO99 PHỤ LỤC PL01 PHỤ LỤC PL02 DANH MỤC CÁC CHỮ VIẾT TẮT STT Từ viết tắt Giải nghĩa từ viết tắt Aromatase Inhibitors AIs CDK4/6 CPHQ DES HR HR+ HER2 HER2- ICER 10 KTD 11 LPNT 12 LYG (Ức chế enzym aromatase) Cyclin-dependent kinases and inhibitors (Ức chế protein kinase phụ thuộc cyclin) Cost-effectiveness (Chi phí-hiệu quả) Discrete event simulation (Mơ kiện rời rạc) Hormone receptor (Thụ thể nội tiết) Hormone receptor – positive (Thụ thể nội tiết dương tính) Human epidermal growth factor receptor (Thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì loại người) Human epidermal growth factor receptor – negative (Thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì loại người âm tính) Incremental cost-effectiveness ratio (Chỉ số gia tăng chi phí-hiệu quả) Pharmacoeconomics (Kinh tế Dược) Hormone therapy (Liệu pháp nội tiết) Life-years gained (Số năm sống đạt được) i Mammalian target of rapamycin inhibitors 13 mTor 14 NSAIs 15 PIK3CA (Ức chế đích tác dụng rapamycin động vật có vú) Non-steroidal Aromatase Inhibitors (Ức chế enzym aromatase không steroid) Phosphatidylinositol-4,5-bisphosphate 3-kinase catalytic subunit alpha (Đột biến PIK3CA) Probability sensitivity analysis 16 PSA 17 PSM 18 QALM 19 QALY 20 RTCs 21 SERMs 22 TĐNS 23 UTV 24 WTP (Phân tích độ nhạy xác suất) Partitioned survival model (Mơ hình tồn phân vùng) Quality-adjusted life-months (Số tháng sống điều chỉnh chất lượng sống) Quality-adjusted life-years (Số năm sống điều chỉnh chất lượng sống) Randomized controlled trials (Thử nghiệm ngẫu nhiên) Selective Estrogen Receptor Modulators (Điều biến thụ thể estrogen chọn lọc) Budget impact analysis (Tác động ngân sách) Breast cancer (Ung thư vú) Willingness to pay (Ngưỡng sẵn sàng chi trả) Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh Dieu B, Duc NB, TV T (2012), "Cancer challenges and national cancer control programs to 2020", Viet Nam J Oncol, (13), pp 13-18 10 Ding H, Fang L, Xin W, Tong Y, et al (2017), "Cost-effectiveness analysis of fulvestrant versus anastrozole as first-line treatment for hormone receptorpositive advanced breast cancer", Eur J Cancer Care (Engl), 26 (6) 11 Djalalov S, Beca J, Amir E, Krahn M, et al (2015), "Economic evaluation of hormonal therapies for postmenopausal women with estrogen receptorpositive early breast cancer in Canada", Curr Oncol, 22 (2), pp 84-96 12 Do T T, Whittaker A (2020), "Contamination, suffering and womanhood: Lay explanations of breast cancer in Central Vietnam", Soc Sci Med, 266 pp 113360 13 Emmerick I C, Oliveira M A, Luiza V L, Azeredo T B, et al (2013), "Access to medicines in Latin America and the Caribbean (LAC): a scoping study", BMJ Open, (5) 14 Ferrandina G, Amadio G (2017), "Bilateral Salpingo-Oophorectomy Versus GnRH Analogue in the Adjuvant Treatment of Premenopausal Breast Cancer Patients: Cost-Effectiveness Evaluation of Breast Cancer Outcome, Ovarian Cancer Prevention and Treatment", 37 (11), pp 1093-1102 15 Galve-Calvo E, González-Haba E, Gostkorzewicz J, Martínez I, et al (2018), "Cost-effectiveness analysis of ribociclib versus palbociclib in the first-line treatment of HR+/HER2- advanced or metastatic breast cancer in Spain", Clinicoecon Outcomes Res, 10 pp 773-790 16 Garrison L P, Jr, Babigumira J, Tournier C, Goertz H P, et al (2019), "CostEffectiveness Analysis of Pertuzumab With Trastuzumab and Chemotherapy Compared to Trastuzumab and Chemotherapy in the Adjuvant Treatment of HER2-Positive Breast Cancer in the United States", Value Health, 22 (4), pp 408-415 17 Giuliani J, Bonetti A (2019), "Palbociclib or Ribociclib in First-Line Treatment in Patients With Hormone Receptor-Positive/Human Epidermal Receptor 2- Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh Negative Advanced or Metastatic Breast Cancer? A Perspective Based on Pharmacologic Costs", Clin Breast Cancer, 19 (4), pp e519-e521 18 Giuliani J, Bonetti A (2020), "The introduction of a third CDK4/6 inhibitor does not change the cost-effectiveness profile in first and subsequent-lines after progression or relapse during previous endocrine therapy in patients with hormone receptor positive (HR+)/human epidermal receptor-2 negative (HER-2) advanced or metastatic breast cancer", J Oncol Pharm Pract, 26 (6), pp 1486-1491 19 Helen B, Kathryn F, Vincent P (2016), "Comparison of Treatment Costs for Breast Cancer, by Tumor Stage and Type of Service", (1), pp 23-32 20 Huang X, Weng X, Lin S, Liu Y, et al (2020), "Half-dose fulvestrant plus anastrozole as a first-line treatment for hormone receptor-positive metastatic breast cancer: a cost-effectiveness analysis", 10 (8), pp e036107 21 Kimura M, Usami E, Yoshimura T (2019), "Cost-effectiveness and safety of palbociclib and everolimus for treating advanced and recurrent breast cancer", Pharmazie, 74 (12), pp 763-766 22 Kondo M, Hoshi S L, Toi M (2009), "Budget impact analysis of chemoprevention of breast cancer with tamoxifen and raloxifene among highrisk women in Japan", Jpn J Clin Oncol, 39 (11), pp 767-770 23 Kourlaba G, Rapti V, Alexopoulos A, Relakis J, et al (2015), "Everolimus plus exemestane versus bevacizumab-based chemotherapy for second-line treatment of hormone receptor-positive metastatic breast cancer in Greece: An economic evaluation study", BMC Health Serv Res, 15 pp 307 24 Kwon J S, Pansegrau G, Nourmoussavi M, Hammond G, et al (2016), "Longterm consequences of ovarian ablation for premenopausal breast cancer", Breast Cancer Res Treat, 157 (3), pp 565-573 25 Kwon J S, Pansegrau G, Nourmoussavi M, Hammond G L, et al (2017), "Costs and Benefits of Extended Endocrine Strategies for Premenopausal Breast Cancer", J Natl Compr Canc Netw, 15 (8), pp 1015-1021 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 26 Lamond N W, Skedgel C, Rayson D, Younis T (2015), "Cost-utility of adjuvant zoledronic acid in patients with breast cancer and low estrogen levels", Curr Oncol, 22 (4), pp e246-253 27 Lertjanyakun V, Chaiyakunapruk N, Kunisawa S, Imanaka Y (2018), "CostEffectiveness of Second-Line Endocrine Therapies in Postmenopausal Women with Hormone Receptor-positive and Human Epidermal Growth Factor Receptor 2-negative Metastatic Breast Cancer in Japan", Pharmacoeconomics, 36 (9), pp 1113-1124 28 Leung W, Kvizhinadze G, Nair N, Blakely T (2016), "Adjuvant Trastuzumab in HER2-Positive Early Breast Cancer by Age and Hormone Receptor Status: A Cost-Utility Analysis", PLoS Med, 13 (8), pp e1002067 29 Lewis L, Taylor M, Suriya Ertugyrovna Y, Kuanysh Shadybayevich N, et al (2015), "Budget impact analysis of everolimus for the treatment of hormone receptor positive, human epidermal growth factor receptor-2 negative (HER2) advanced breast cancer in Kazakhstan", J Med Econ, 18 (3), pp 189-199 30 Liao W, Huang J, Wu Q, Wen F, et al (2020), "First-line fulvestrant plus anastrozole for hormone-receptor-positive metastatic breast cancer in postmenopausal women: a cost-effectiveness analysis", 27 (3), pp 399-404 31 Liberati A, Altman D G, Tetzlaff J, Mulrow C, et al (2009), "The PRISMA statement for reporting systematic reviews and meta-analyses of studies that evaluate health care interventions: explanation and elaboration", PLoS Med, (7), pp e1000100 32 M Bashaar, M Hassali (2017), "Efficacy of international approaches to medicine price regulation and control: A scoping review", Journal of applied pharmaceutical science, (4), pp 227-241 33 Mamiya H, Tahara R K, Tolaney S M, Choudhry N K, et al (2017), "Costeffectiveness of palbociclib in hormone receptor-positive advanced breast cancer", Ann Oncol, 28 (8), pp 1825-1831 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 34 Marchetti M, Caruggi M, Colombo G (2004), "Cost utility and budget impact of third-generation aromatase inhibitors for advanced breast cancer: a literaturebased model analysis of costs in the Italian National Health Service", Clin Ther, 26 (9), pp 1546-1561 35 Matter-Walstra K, Ruhstaller T, Klingbiel D, Schwenkglenks M, et al (2016), "Palbociclib as a first-line treatment in oestrogen receptor-positive, HER2negative, advanced breast cancer not cost-effective with current pricing: a health economic analysis of the Swiss Group for Clinical Cancer Research (SAKK)", Breast Cancer Res Treat, 158 (1), pp 51-57 36 Mistry R, May J R, Suri G, Young K, et al (2018), "Cost-Effectiveness of Ribociclib plus Letrozole Versus Palbociclib plus Letrozole and Letrozole Monotherapy in the First-Line Treatment of Postmenopausal Women with HR+/HER2- Advanced or Metastatic Breast Cancer: A U.S Payer Perspective", J Manag Care Spec Pharm, 24 (6), pp 514-523 37 Mistry R, Suri G, Young K, Hettle R, et al (2018), "Budget impact of including ribociclib in combination with letrozole on US payer formulary: first-line treatment of post-menopausal women with HR+/HER2- advanced or metastatic breast cancer", Curr Med Res Opin, 34 (12), pp 2143-2150 38 Nguyen L H, Laohasiriwong W, Stewart J F, Wright P, et al (2013), "CostEffectiveness Analysis of a Screening Program for Breast Cancer in Vietnam", Value Health Reg Issues, (1), pp 21-28 39 Nguyen Thi Hoa, Nguyen Van Hung, Nguyen Thanh Long, Qiuyin Cai, et al (2019), "Evaluations of Biomarker Status Changes between Primary and Recurrent Tumor Tissue Samples in Breast Cancer Patients", BioMed Research International, 2019 pp 7391237 40.Organization World Health (2020), "Cancer https://gco.iarc.fr/today/home Access on 12/10/2021 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn today", URL: Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 41.Organization World Health (2021), "Breast Cancer", URL: https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/breast-cancer Access on 15/10/2021 42.Organization World Health (2021), "Cancer", https://www.who.int/healthtopics/cancer Access on 15/10/2021 43 Picot J, Kalita N, Gaisford W, Harris P, et al (2019), "Fulvestrant for Untreated Hormone-Receptor Positive Locally Advanced or Metastatic Breast Cancer: An Evidence Review Group Perspective of a NICE Single Technology Appraisal", Pharmacoeconomics, 37 (6), pp 753-762 44 Raphael J, Helou J, Pritchard K I, Naimark D M (2017), "Palbociclib in hormone receptor positive advanced breast cancer: A cost-utility analysis", Eur J Cancer, 85 pp 146-154 45 Sabale U, Ekman M, Thunström D, Telford C, et al (2017), "Economic Evaluation of Fulvestrant 500 mg Compared to Generic Aromatase Inhibitors in Patients with Advanced Breast Cancer in Sweden", Pharmacoecon Open, (4), pp 279-290 46 Schwartz N R M, Flanagan M R, Babigumira J B, Steuten L M, et al (2019), "Cost-Effectiveness Analysis of Adjuvant Neratinib Following Trastuzumab in Early-Stage HER2-Positive Breast Cancer", J Manag Care Spec Pharm, 25 (10), pp 1133-1139 47 Society American Cancer (2019), "Breast cancer facts & figures 2019-2020", URL: https://www.cancer.org/content/dam/cancer-org/research/cancer-factsand-statistics/breast-cancer-facts-and-figures/breast-cancer-facts-and-figures2019-2020.pdf Access on 15/09/2021 48.Society American Cancer (2019), "What is breast cancer?", URL: https://www.cancer.org/cancer/breast-cancer.html Access on 15/09/2021 49 Squires H, Pandor A, Thokala P, Stevens J W, et al (2018), "Pertuzumab for the Neoadjuvant Treatment of Early-Stage HER2-Positive Breast Cancer: An Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh Evidence Review Group Perspective of a NICE Single Technology Appraisal", Pharmacoeconomics, 36 (1), pp 29-38 50 Suri G, Chandiwana D, Lee A, Mistry R (2019), "Cost-effectiveness analysis of ribociclib plus letrozole versus palbociclib plus letrozole in the United Kingdom", J Health Econ Outcomes Res, (2), pp 20-31 51 Telford C, Bertranou E, Large S, Phelps H, et al (2019), "Cost-Effectiveness Analysis of Fulvestrant 500 mg in Endocrine Therapy-Naïve Postmenopausal Women with Hormone Receptor-Positive Advanced Breast Cancer in the UK", Pharmacoecon Open, (4), pp 559-570 52 Tuyen D Q, Dung T V (2019), "Breast Self-Examination: Knowledge and Practice Among Female Textile Workers in Vietnam", 26 (1), pp 1073274819862788 53 Van Minh H, Van Thuan T, Shu X O (2019), "Scientific Evidence for Cancer Control in Vietnam", Cancer Control, 26 (1), pp 1073274819866450 54 Van N M, Vreman R A, Ten Ham R M T, de Vries Schultink A H M, et al (2018), "Cost-effectiveness of monitoring endoxifen levels in breast cancer patients adjuvantly treated with tamoxifen", Breast Cancer Res Treat, 172 (1), pp 143-150 55 Vogler S, Zimmermann N, Habl C, Piessnegger J, et al (2012), "Discounts and rebates granted to public payers for medicines in European countries", South Med Rev, (1), pp 38-46 56 Vu Hong T, Nguyen Ba D, Skoog L, Ta Thanh V, et al (2019), "Breast Cancer Survival Defined by Biological Receptor and Menopausal Status in Vietnamese Women", Cancer Control, 26 (1), pp 1073274819865279 57 Wan X, Zhang Y, Ma J, Tan C, et al (2019), "Ribociclib in hormone-receptorpositive advanced breast cancer: Establishing a value-based cost in China", Breast, 43 pp 1-6 58 Ward M C, Vicini F, Al-Hilli Z, Chadha M, et al (2020), "Cost-effectiveness analysis of endocrine therapy alone versus partial-breast irradiation alone Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh versus combined treatment for low-risk hormone-positive early-stage breast cancer in women aged 70 years or older", 182 (2), pp 355-365 59 Ward M C, Vicini F, Chadha M, Pierce L, et al (2019), "Radiation Therapy Without Hormone Therapy for Women Age 70 or Above with Low-Risk Early Breast Cancer: A Microsimulation", Int J Radiat Oncol Biol Phys, 105 (2), pp 296-306 60 Xie J, Diener M, De G, Yang H, et al (2013), "Budget impact analysis of everolimus for the treatment of hormone receptor positive, human epidermal growth factor receptor-2 negative (HER2-) advanced breast cancer in the United States", J Med Econ, 16 (2), pp 278-288 61 Xie J, Hao Y, Zhou Z Y, Qi C Z, et al (2015), "Economic Evaluations of Everolimus Versus Other Hormonal Therapies in the Treatment of HR+/HER2- Advanced Breast Cancer From a US Payer Perspective", Clin Breast Cancer, 15 (5), pp e263-276 62 Ye M, Lu J, Yang F, Wu B (2018), "Economic Evaluation of Letrozole for Early Breast Cancer in a Health Resource-Limited Setting", 2018 pp 9282646 63 Youn H J, Han W (2020), "A Review of the Epidemiology of Breast Cancer in Asia: Focus on Risk Factors", Asian Pac J Cancer Prev, 21 (4), pp 867-880 64 Zhang B, Long E F (2019), "Cost-effectiveness analysis of palbociclib or ribociclib in the treatment of advanced hormone receptor-positive, HER2negative breast cancer", Breast Cancer Res Treat, 175 (3), pp 775-779 65 Zhang J, Huang Y, Wang C, He Y, et al (2017), "Efficacy and safety of endocrine monotherapy as first-line treatment for hormone-sensitive advanced breast cancer: A network meta-analysis", Medicine (Baltimore), 96 (33), pp e7846 66 Zhang Y, Zeng X, Deng H, Ma F, et al (2019), "Cost-Effectiveness Analysis of Adding Palbociclib as a Second-Line Endocrine Therapy for HR(+)/HER2(-) Metastatic Breast Cancer From the US and Chinese Perspectives", Clin Ther, 41 (6), pp 1175-1185 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 67 Bank T W (2021), "Official exchange rate (LCU per US$, period average)", URL: https://data.worldbank.org/indicator/PA.NUS.FCRF Access on 08/10/2021 68 Bank T W (2021), "The World Bank country and Lending Groups", URL: https://datahelpdesk.worldbank.org/knowledgebase/articles/906519-worldbank-country-and-lending-groups Access on 08/10/2021 69.Organization World Health (2020), "Cancer today", URL: https://gco.iarc.fr/today/home Access on 04/09/2021 70 Statistics U S B o L (2021), "Consumer Price Index", URL: https://tradingeconomics.com/united-states/consumer-price-index-cpi Access on 11/10/2021 71 Suparna Wedam L F-A, Erik Bloomquist (2020), FDA Approval Summary: Palbociclib for Male Patients with Metastatic Breast Cancer, Clinical cancer Research 72.Vietnam The state bank of (2021), "Exchange Rate", URL: https://www.sbv.gov.vn/TyGia/faces/ExchangeRate.jspx?_afrLoop=1439848 9268859506&_afrWindowMode=0&_adf.ctrl-state=7mw51erzg_21 Access on 11/10/2021 73 Yunfu Deng G M, Wen Li, Ting Wang, Yaqin Zhao, Qiang Wu (2018), "CDK4/6 Inhibitors in Combination With Hormone Therapy for HR +/HER2 - Advanced Breast Cancer: A Systematic Review and Meta-analysis of Randomized Controlled Trials" 74 Zeeshan Butt S F H, Shumaila Arif, Muhammad Raza Khan, Umair Ashfaq, Umer Shahbaz, Mulazam Hussain Bukhari (2012), "Breast cancer risk factors: a comparison between pre-menopausal and post-menopausal women" Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL01 PHỤ LỤC Bảng kiểm CHEERS đánh giá chất lượng nghiên cứu Mục STT Gợi ý Đầu đề tóm tắt Đầu đề Trình bày rõ nghiên cứu nghiên cứu đánh giá kinh tế y tế sử dụng thuật ngữ chun mơn “phân tích chi phí hiệu quả” mơ tả tồn phương án can thiệp/lựa chọn đưa so sánh Tóm tắt Cung cấp tóm tắt có cấu trúc bao gồm mục tiêu nghiên cứu, quan điểm nghiên cứu, bối cảnh nghiên cứu, phương pháp nghiên cứu (bao gồm thiết kế nghiên cứu, tham số đầu vào), kết nghiên cứu (bao gồm kết nghiên cứu xác định phân tích độ nhạy, tính khơng chắn) kết luận Đặt vấn đề mục tiêu Đưa nhận định bối cảnh nghiên cứu Trình bày câu hỏi nghiên cứu giải thích mối liên quan câu hỏi nghiên cứu với sách y tế thực hành Giới thiệu Phương pháp Quần thể đích nhóm đối tượng đích Mơ tả đặc điểm quần thể đích nhóm đối tượng đích đưa vào phân tích bao gồm lý họ lựa chọn Bối cảnh địa điểm Trình bày rõ khía cạnh liên quan hệ thống mà cần đưa định hay lựa chọn Góc độ cứu nghiên Mơ tả góc độ nghiên cứu liên hệ với chi phí phân tích nghiên cứu Phương án can thiệp đưa vào so sánh Mô tả phương án can thiệp lựa chọn đưa vào so sánh nêu rõ lý lựa chọn Tn thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Được trình bày trang/dòng Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL01 Khung thời gian Nêu rõ khung thời gian mà chi phí hiệu phân tích, xem xét giải thích rõ điều lại phù hợp Tỷ lệ chiết khấu Trình bày tỷ lệ chiết khấu lựa chọn để sử dụng việc tính tốn chiết khấu cho khoản chi phí hiệu trình bày lại hợp lý Lựa chọn hiệu 10 sức khỏe Trình bày hiệu sức khỏe sử dụng để đo lường lợi ích can thiệp mối liên hệ với kỹ thuật phân tích thực Đo lường hiệu 11a Ước lượng dựa nghiên cứu: Mơ tả đầy đủ đặc tính thiết kế nghiên cứu hiệu sử dụng giải thích lý nghiên cứu lại đủ để cung cấp số liệu hiệu lâm sàng 11b Ước lượng dựa tổng quan tài liệu: Mô tả đầy đủ phương pháp tiến hành để xác định lựa chọn nghiên cứu đưa vào tổng quan phương pháp tổng hợp chứng hiệu lâm sàng 12 Nếu có thể, mơ tả quần thể nghiên cứu phương pháp đánh giá mức độ ưa chuộng cho hiệu can thiệp Đo lường lượng giá hiệu dựa mức độ ưa chuộng Ước lượng nguồn 13a lực chi phí Đánh giá kinh tế y tế dựa nghiên cứu: Mô tả cách tiếp cận sử dụng để ước lượng nguồn lực sử dụng cho phương án can thiệp/lựa chọn so sánh Mô tả phương pháp nghiên cứu sơ cấp hay thứ cấp sử dụng để lượng giá chi phí đơn vị cho khoản mục chi phí Mơ tả giả định hay hiệu chỉnh sử dụng để tính tốn chi phí hội 13b Đánh giá kinh tế y tế dựa mơ hình hóa: Mơ tả cách tiếp cận nguồn số liệu sử dụng để ước lượng nguồn lực cần thiết cho trạng thái sức khỏe Mô tả phương pháp nghiên cứu sơ cấp hay thứ cấp sử dụng để lượng giá chi phí đơn vị cho khoản mục chi phí Mơ tả giả định hay hiệu chỉnh sử dụng để tính tốn chi phí hội Tn thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL01 Đơn vị tiền tệ, thời 14 gian tính tốn, cách quy đổi Trình bày rõ thời điểm ước lượng nguồn lực sử dụng cho can thiệp/lựa chọn y tế bao gồm số lượng chi phí đơn vị Mơ tả phương pháp điều chỉnh chi phí đơn vị năm mà chi phí nghiên cứu, cần thiết Mô tả phương pháp chuyển đổi chi phí sang đơn vị tiền tệ chung (ví dụ đồng đô la Mỹ đô la quốc tế) tỷ giá ngoại tệ (sử dụng để quy đổi) Lựa chọn mơ hình 15 Mơ tả giải thích lý sử dụng loại mơ hình Tốt hết nên cung cấp biểu đồ mơ tả cấu trúc mơ hình Giả định 16 Mơ tả tồn giả định đưa mơ hình phân tích định Phương phân tích pháp 17 Mơ tả tồn phương pháp sử dụng để phân tích mơ hình Các phương pháp bao gồm phương pháp để xử lý vấn đề số liệu không phân phối chuẩn, bị sai lệch, bị thiếu (missing), không đầy đủ (censor), phương pháp ngoại suy kết quả, tổng hợp kết hay chuẩn hóa hay hiệu chỉnh (ví dụ điều chỉnh nửa vịng – half cycle correction) mơ hình, phương pháp để giải vấn đề không đồng quần thể tính khơng chắn Các tham số 18 nghiên cứu Báo cáo giá trị, khoảng giá trị, tài liệu tham khảo phân bố xác suất tất tham số đầu vào Trình bày đầy đủ lý hay nguồn gốc phân bổ xác suất lựa chọn để phân tích độ nhạy Tốt hết có bảng trình bày giá trị tồn tham số đầu vào Chi phí hiệu 19 tăng thêm Đối với can thiệp hay lựa chọn, trình bày giá trị trung bình cho nhóm biến số chi phí, hiệu chênh lệch giá trị trung bình chi phí hiệu phương án cán thiệp/lựa chọn Nếu phù hợp, trình bày tỷ số chi phí hiệu tăng thêm (ICER) Kết Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL01 Tính khơng 20a chắn Nghiên cứu dựa nghiên cứu: Mô tả ảnh hưởng đến kết cuối tính bất định chọn mẫu tham số chi phí tăng thêm hiệu tăng thêm, với ảnh hưởng giả định mặt phương pháp mang lại (ví dụ tỷ lệ chiết khấu, góc độ nghiên cứu) 20b Nghiên cứu dựa mơ hình hóa: Mơ tả ảnh hưởng đến kết cuối tính bất định tất tham số đầu vào tính bất định cấu trúc mơ hình giả định Sự khác biệt/tính 21 không đồng Mô tả chênh lệch, khác biệt chi phí, hiệu tính chi phí-hiệu thay đổi, khác biệt nhóm bệnh nhân khác đặc điểm thay đổi quan sát kết luận cuối mà khơng thể giảm cho dù có thêm thơng tin Bàn luận Các kết chính, 22 nhược điểm, khả khái quát hóa hiểu biết Mơ tả kết giải thích kết luận đưa Bàn luận hạn chế nghiên cứu khả khái qt hóa kết tìm giải thích kết phù hợp với chứng Khác 23 Mô tả nghiên cứu tài trợ nào, vai trò nhà/cơ quan tài trợ khâu xác định vấn đề, thiết kế, tiến hành báo cáo kết phân tích Mơ tả tồn nguồn hỗ trợ khơng phải tiền khác (nếu có) Sự xung đột lợi 24 ích Mơ tả tồn xung đột lợi ích tiềm tàng xảy tuân thủ quy định đăng tải tạp chí Trong trường hợp khơng có quy định cụ thể, chúng tơi khuyến cáo tác giả tham khảo quy định hội đồng quốc tế đăng tải tạp chí y học Nguồn tài trợ Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL02 PHỤ LỤC Bảng kiểm PRISMA đánh giá chất lượng báo cáo tổng quan hệ thống phân tích gộp TIÊU ĐỀ Tên tổng quan hệ thống Xác định báo cáo tổng quan hệ thống, phân tích gộp hai TĨM TẮT Tóm tắt có cấu trúc Cung cấp tóm tắt cấu trúc bao gồm: Đặt vấn đề, mục tiêu; Nguồn số liệu, tiêu chuẩn lựa chọn nghiên cứu, đối tượng nghiên cứu can thiệp, phương pháp đánh giá tổng hợp nghiên cứu; Kết quả, hạn chế; Kết luận ý nghĩa kết nghiên cứu; số đăng ký tổng quan hệ thống (nếu có) ĐẶT VẤN ĐỀ (GIỚI THIỆU) NGHIÊN CỨU Lý Mơ tả lý cho tổng quan hệ thống/phân tích gộp dựa vào bối cảnh (những biết chưa biết) Rõ ràng với tiêu chí PICO (đối tượng nghiên cứu ai, can thiệp nào, so sánh với ai/cái gì, kết đầu loại thiết kế nghiên cứu (PICOS) gì? Mục tiêu PHƯƠNG PHÁP Đề cương đăng ký nghiên cứu (nếu có) Tiêu chuẩn lựa chọn nghiên cứu (tiêu chuẩn đưa vào) Chỉ rõ đề cương cho nghiên cứu tổng quan hệ thống/phân tích gộp (nếu có); nơi tiếp cận thơng tin (trang website) có thể, cung cấp thơng tin đăng ký nghiên cứu tổng quan hệ thống/phân tích gộp mã số đăng ký (tiêu chí thường áp dụng với nghiên cứu nước ngoài) Nêu rõ tiêu chí lựa chọn nghiên cứu tiêu chí PICOS, thời gian theo dõi tiêu chí lựa chọn khác có năm nghiên cứu, ngơn ngữ nào, xuất hay không xuất lý sử dụng tiêu chí Mơ tả tất nguồn thông tin sở liệu khác nhau, tiếp cận/liên hệ với tác giả nghiên cứu, ngày bắt đầu kết thúc tìm kiếm Nguồn thơng tin Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL02 Tìm kiếm Nêu rõ chiến lược tìm kiếm đầy đủ phải có nguồn số liệu, bao gồm cách giới hạn tìm kiếm để tác giả khác sử dụng lại Mơ tả rõ trình lựa chọn nghiên cứu sàng lọc, tiêu chí lựa chọn tổng quan hệ thống phân tích gộp (meta-analysis) 10 Mơ tả rõ phương pháp trích xuất số liệu từ báo cáo (như mẫu thiết kế sẵn, nhập độc lập, nhập lần) trình tiếp cận thu thập số liệu nghiên cứu viên 11 Liệt kê định nghĩa tất biến số thu thập/tìm kiếm (như PICO, nguồn kinh phí) giả định ý nghĩa biến số tổng số 12 Mô tả rõ phương pháp sử dụng để đánh giá nguy sai số nghiên cứu tổng quan hệ thống/phân tích gộp tác giả có đánh giá xử lý nguy sai số nghiên cứu kết thông tin sử dụng tổng hợp số liệu 13 Nêu rõ cách đo lường biến số (chỉ tiêu đánh giá chính) nguy tương đối, tỷ xuất chênh, khác biệt trung bình, ….) 14 Mơ tả phương pháp xử lý số liệu tổng hợp kết nghiên cứu, thực bao gồm cách đo lường dị chất/đồng chất (như trắc nghiệm Q-test, tham số I2 … phân tích meta-analysis 15 Nêu rõ đánh giá nguy sai số (hoặc sai lệch) mà có ảnh hưởng đến kết tổng hợp tổng quan hệ thống và/hoặc /phân tích gộp (như sai lệch xuất bản, sai số với báo cáo số liệu nghiên cứu cá thể…) 16 Mơ tả phương pháp phân tích bổ sung có thấy cần thiết phân tích độ nhạy, phân tích theo nhóm, hồi quy gộp… có phương pháp có mơ tả đề cương khơng? Lựa chọn nghiên cứu Q trình thu thập số liệu Danh mục số liệu Nguy sai số nghiên cứu tổng quan Cách đo lường Tổng hợp kết Nguy sai số nghiên cứu Các phân tích bổ sung (nếu có) KẾT QUẢ Lựa chọn nghiên cứu 17 Nêu rõ số lượng 1) nghiên cứu sàng lọc, 2) đánh giá phù hợp tiêu chí đưa vào, 3) đưa vào tổng quan hệ thống và/hoặc /phân tích gộp, đồng thời nêu rõ lý loại trừ nghiên cứu giai đoạn, tốt thể biểu đồ diễn tiến cho giai đoạn sàng lọc Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL02 Đặc điểm chung nghiên cứu 18 Đối với nghiên cứu, trình bày đặc điểm số liệu trích xuất từ nghiên cứu (như cỡ mẫu, tiêu chí PICOT, thời gian theo dõi…) trích dẫn tài liệu tham khảo cần 19 Trình bày số liệu nguy sai số nghiên cứu đánh giá mức độ sai số kết (xem STT 12) 20 Đối với kết đầu (outcomes), sau xem xét tất mặt lợi hại, trình bày a) số liệu tổng hợp đơn giản cho nhóm can thiệp (b) giá trị ước tính tác động can thiệp khoảng tin cậy, tốt trình bày biểu đồ rừng 21 Trình bày kết phân tích gộp, có khoảng tin cậy đo lường dị chất/đồng chất Nguy sai số nghiên cứu 22 Trình bày kết đánh giá nguy sai số nghiên cứu (xem STT 15) Kết phân tích bổ sung có 23 Trình bày kết phân tích bổ sung (nếu có làm) phân tích độ nhạy, phân tích nhóm, hồi quy gộp….[Xem STT 16] Nguy sai số nghiên cứu Kết nghiên cứu riêng lẻ Tổng hợp kết BÀN LUẬN Tổng hợp chứng Hạn chế tổng quan hệ thống 24 Tóm tắt kết gồm độ mạnh chứng biến kết đầu (main outcome); đánh giá mức độ thích hợp của kết nhóm liên quan nhà cung cấp chăm sóc sức khỏe, người sử dụng sách 25 Thảo luận hạn chế nghiên cứu, kết đầu (như nguy sai số), tổng quan hệ thống và/hoặc phân tích gộp chưa truy cập đầy đủ tài liệu liên quan, chưa báo cáo sai số) 26 Phiên giải chung kết tổng quan hệ thống và/hoặc phân tích gộp so sánh với chứng/kết nghiên cứu khác đồng thời cho biết ý nghĩa tổng quan hệ thống nghiên cứu tương lai Kết luận NGUỒN KINH PHÍ Nguồn kinh phí nghiên cứu 27 Mơ tả nguồn kinh phí đề tài tổng quan hệ thống và/hoặc phân tích gộp hỗ trợ khác (nếu có) cung cấp số liệu, vai trị nhà tài trợ kinh phí cho đề tài (nếu có) Tn thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn