Phân tích chi phí hiệu quả ruxolitinib so với phác đồ chuẩn trong điều trị xơ tủy nguyên phát theo quan điểm bảo hiểm y tế việt nam dựa trên mô hình xây dựng

BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ ĐẠI HỌC Y DƯỢC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH NGUYỄN THỊ HUỆ PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ RUXOLITINIB SO VỚI PHÁC ĐỒ CHUẨN TRONG ĐIỀU TRỊ XƠ TỦY NGUYÊN PHÁT THEO QUAN ĐIỂM BẢO HIỂM Y TẾ VIỆT NAM DỰA TRÊN MƠ HÌNH XÂY DỰNG LUẬN VĂN CHUN KHOA CẤP II THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH, NĂM 2021 BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ ĐẠI HỌC Y DƯỢC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH NGUYỄN THỊ HUỆ PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ RUXOLITINIB SO VỚI PHÁC ĐỒ CHUẨN TRONG ĐIỀU TRỊ XƠ TỦY NGUYÊN PHÁT THEO QUAN ĐIỂM BẢO HIỂM Y TẾ VIỆT NAM DỰA TRÊN MƠ HÌNH XÂY DỰNG CHUN NGÀNH: TỔ CHỨC - QUẢN LÝ DƯỢC MÃ SỐ: CK 62732001 LUẬN VĂN CHUYÊN KHOA CẤP II HƯỚNG DẪN KHOA HỌC: PGS.TS NGUYỄN THI ̣ THU THỦ Y THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH, NĂM 2021 i LỜI CAM ĐOAN Tơi cam đoan cơng trình nghiên cứu Các số liệu, kết nêu luận văn trung thực, khách quan chưa cơng bố cơng trình khác Người cam đoan NGUYỄN THỊ HUỆ ii LỜI CẢM ƠN Trong q trình học tập hồn thành luận văn tốt nghiệp, nỗ lực cố gắng thân, nhận giúp đỡ động viên Quý Thầy/Cô, bạn bè người thân gia đình Với lịng kính trọng biết ơn sâu sắc, xin cảm ơn Ban Giám hiệu, Q Thầy/Cơ phịng sau đại học, Q Thầy/Cơ Khoa Dược Quý Thầy/Cô môn Quản lý dược Đại học Y – Dược thành phố Hồ Chí Minh giảng dạy, giúp đỡ, động viên suốt q trình học tập nghn cứu trường Tơi xin bày tỏ lòng biết ơn chân thành tới Thầy PGS TS Phạm Đình Luyến Trưởng mơn Quản lý dược tạo điều kiện, giảng dạy truyền đạt cho nhiều kiến thức hay, nhiều kinh nghiệm quý báu để áp dụng vào cơng việc Tơi xin trân trọng cản ơn Cô PGS.TS Nguyễn Thị Thu Thủy, người nhiệt tình trách nhiệm Cơ giảng dạy, hướng dẫn, truyền đạt kiến thức, ý kiến q báu giúp tơi hồn thành luận văn Cám ơn chuyên gia lâm sàng bệnh viện Ung Bướu Thành phố Hồ Chí Minh, bệnh viện Chợ Rẫy đưa nhiều ý kiến thiết thực, cung cấp nhiều thơng tin cần thiết để tơi hoàn thành luận văn tốt nghiệp Các bạn lớp chuyên khoa II, chuyên ngành Tổ chức – Quản lý dược khóa 2019 – 2021, chia sẻ kinh nghiệm, trao đổi kiến thức, giúp đỡ trình học tập Cuối tơi xin gửi tình u thương đến tất người gia đình động viên, khích lệ, tạo điều kiện để tơi n tâm học tập hoàn thành luận văn Trân trọng cảm ơn! NGUYỄN THỊ HUỆ iii TÓM TẮT Đặt vấn đề: Ruxolitinib (RUX) chấp thuận điều trị xơ tủy nguyên phát (XTNP) với hiệu độ an toàn chứng minh Tuy nhiên chi phí (CP) lớn với nguồn lực y tế hạn chế rào cản lớn thực hành lâm sàng Mục tiêu: Phân tích chi phí - hiệu (CP-HQ) RUX so với trị liệu tốt có (BAT) điều trị XTNP theo quan điểm quan chi trả (CQCT) bảo hiểm y tế (BHYT) Việt Nam (VN) Đối tượng phương pháp: Phân tích chi phí - hiệu (CP-HQ) dựa mơ hình Markov Dữ liệu đầu vào dựa tổng quan y văn, tham vấn ý kiến chuyên gia, nguồn liệu công bố Bộ Y tế Chiết khấu 3% cho chi phí hiệu Phân tích độ nhạy chiều, độ nhạy xác suất sử dụng để đánh giá không chắn mơ hình Kết quả: Nghiên cứu ghi nhận RUX làm gia tăng 3,02 QALY với chi phí tăng thêm 4.375 triệu VNĐ so với phác đồ BAT Chỉ số ICER/QALY RUX so với BAT đạt giá trị 1.451 triệu VNĐ/QALY Phân tích độ nhạy chiều cho thấy hiệu điều trị giá thuốc RUX hai yếu tố ảnh hưởng đến ICER Kết luận: RUX không đạt CP-HQ so với BAT điều trị XTNP theo quan điểm quan chi trả Bảo hiểm y tế Việt Nam Từ khóa: Chi phí-hiệu quả, ruxolitinib, xơ tủy nguyên phát iv ABSTRACT Background: Ruxolitinib (RUX) is approved for the treatment of primary myelofibrosis (XTNP) with proven efficacy and safety However, the high cost (CP) with limited medical resources is a major barrier in clinical practice Objectives: Cost-effectiveness analysis of ruxolitinib versus best available therapy (BAT) in primary myelofibrosis from the perspective of Vietnamese health insurance payers Methods: Cost – effectiveness analysis was conducted based on partitioned survival model Data were retrieved from systematic review and expert consultation, Ministry of Health data source publication Discount rate of 3% was obtained for both costs and outcomes One-way sensitivity, probabiliti sensitivity analysis were performed to assess uncertainty in the model Results: The study found that RUX increased 3,02 QALYs with an additional cost of 4.374 million VND compared to the BAT regimen The ICER/QALY of RUX compared to BAT resulted in VND 1.451 million/QALY One-way sensitivity analysis showed that treatment efficacy and price of RUX were the two most influential factors on ICER Conclusion: Ruxolitinib is not cost-effective compared to best available therapy in primary myelofibrosis from Vietnamese healthcare payers’ perspective Keywords: Cost-effectiveness, ruxolitinib, primary myelofibrosis v MỤC LỤC Lời cam đoan .i Danh mục chữ viết tắt vii Danh mục hình viii Danh mục bảng x MỞ ĐẦU CHƯƠNG TỔNG QUAN TÀI LIỆU 1.1 Tổng quan bệnh xơ tủy nguyên phát 1.2 Tổng quan thuốc ruxolitinib 14 1.3 Tổng quan kinh tế dược 18 1.4 Tổng quan nghiên cứu chi phí – hiệu thuốc sinh học điều trị ung thư máu 29 CHƯƠNG ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 33 2.1 Đối tượng nghiên cứu 33 2.2 Phương pháp nghiên cứu 33 2.3 Thời gian nghiên cứu 42 2.4 Thống kê xử lý số liệu 42 CHƯƠNG KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU 43 3.1 Xây dựng mơ hình phân tích chi phí – hiệu ruxolitinib điều trị xơ tủy nguyên phát 43 3.2 Phân tích thơng số đầu vào mơ hình 55 CHƯƠNG BÀN LUẬN 87 vi 4.1 Về mơ hình phân tích chi phí – hiệu 89 4.2 Về thông số đầu vào mơ hình 91 4.3 Về kết phân tích chi phí – hiệu ruxolitinib so với trị liệu tốt có điều trị xơ tủy nguyên phát 98 KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ 106 Kết luận 106 Kiến nghị 107 DANH MỤC CƠNG TRÌNH ĐÃ CƠNG BỐ 108 TÀI LIỆU THAM KHẢO PHỤ LỤC PHỤ LỤC PHỤ LỤC vii DANH MỤC CHỮ VIẾT TẮT Chữ viế t tắ t Tiế ng Anh Tiế ng Viêṭ BYT Bộ y tế BHYT Bảo hiể m y tế BAT Best available therapy Trị liệu tốt có CBA Cost benefit analysis Phân tích chi phí - lợi ích CEA Cost effectiveness analysis Phân tích chi phí - hiệu CMA Cost minimizations analysis Phân tích tối thiểu hóa chi phí COI Cost of Illness Phân tích giá thành bệnh CP Chi phí CPTT Chi phí trực tiếp CPGT Chi phí gián tiếp CUA Cost utility analysis DVYT FDA Phân tích chi phí - hiệu lực Dịch vụ y tế Food and Drug Administration Cơ quan Quản lý Thực phẩm Dược phẩm Hoa Kỳ ICER Incremental Cost Effectiveness Chỉ số gia tăng chi phí – hiê ̣u quả Ratio Số năm sống đạt LYG Life years gained QALY Quality – adjusted life years Số năm sống điều chỉnh WHO gained chất lượng sống World Health Organization Tổ chức y tế giới viii DANH MỤC HÌNH Hình 1.1 Tiểu cầu khổng lồ tiểu cầu tạo hạt bất thường Hình 1.2 Hình ảnh tủy xương: Reticulin (+) Hình 1.3 Lưu đồ điều trị 13 Hình 1.4 Phân loại chi phí dựa quan điểm người sử dụng dịch vụ 20 Hình 1.5 Mơ hình định 27 Hình 1.6 Mơ hình markov đơn giản 28 Hình 1.7 Lưu đồ PRISMA 30 Hình 2.8 Các bước xây dựng mơ hình chi phí – hiệu 34 Hình 2.9 Mơ hình biểu đồ Tonado 41 Hình 3.10 Lưu đồ PRISMA 43 Hình 3.11 Mơ hình sơ đánh giá CP-HQ RUX so với BAT điều trị xơ tủy nguyên phát 48 Hình 3.12 Mơ hình phân tích CP-HQ hồn thiện 51 Hình 3.13 Mơ hình trung tâm 52 Hình 3.14 Mơ hình Markov phác đồ RUX 68 Hình 3.15 Mơ hình Markov phác đồ BAT 69 Hình 3.16 Chi phí điều trị phác đồ RUX theo tháng 70 Hình 3.17 Chi phí điều trị phác đồ BAT theo tháng 70 Hình 3.18 Chi phí tích lũy theo tháng phác đồ RUX 71 Hình 3.19 Chi phí tích lũy theo tháng phác đồ BAT 72 Hình 3.20 Hiệu theo tháng phác đồ RUX 72 Hình 3.21 Hiệu theo tháng phác đồ BAT 73 Hình 3.22 Hiệu tích lũy theo tháng phác đồ RUX 73 Hình 3.23 Hiệu tích lũy theo tháng phác đồ BAT 74 Hình 3.26 Chi phí phác đồ RUX so với phác đồ BAT 75 Hình 3.27 Hiệu phác đồ RUX so với BAT 75 Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh TÀI LIỆU THAM KHẢO Tiếng Việt Bộ Y tế (2019), “Thông tư 13/2019/TT-BYT sửa đổi, bổ sung số điều thông tư số 39/2018/TT-BYT ngày 30 tháng 11 năm 2018 trưởng y tế quy định thống giá dịch vụ khám bệnh, chữa bệnh bảo hiểm y tế bệnh viện hạng toàn quốc hướng dẫn áp dụng giá, tốn chi phí khám bệnh, chữa bệnh số trường hợp Việt Nam” Bộ Y tế (2015), "Hướng dẫn chẩn đoán điều trị số bệnh lý huyết học", 4194/QĐ – BYT, Hà Nội 44-46 Bộ Y tế (2019), Thông tư số 15/2019/TT-BYT, Quy định việc đấu thầu thuốc sở công lập https://dav.gov.vn/tong-hop-bao-cao-kqtt-cua-cac-don-vibao-cao-nam-2021-cap-nhat-den-ngay-07102021-n3292.html Bộ Y tế (2018), Thông tư số 30/2018/TT-BYT, “Ban hành danh mục tỷ lệ, điều kiện tốn thuốc hóa dược, sinh phẩm, thuốc phóng xạ chất đánh dấu thuộc phạm vi hưởng người tham gia Bảo hiểm y tế” Bộ Y tế (2014), Thông tư số 40/2014/TT-BYT, “Ban hành hướng dẫn thực danh mục thuốc tân dượcthuộc phạm vi toán quỹ bảo hiểm y tế” Ngô Quý Châu (2016), “Cẩm nang điều trị nội khoa”, tr 984 – 987, NXB Đại học Huế Võ Thị Bích Liên (2015), "Phân tích chi phí hiệu nilotinib điều trị bạch cầu mạn dòng tủy ", Đại học Y Dược thành phố Hồ Chí Minh Phạm Đình Luyến (2020), “Giáo trình Kinh tế dược tập 2”, Tp Hồ Chí Minh, NXB Đại học quốc gia Nguyễn Thị Thu Thủy (2014), “Kinh tế dược thực hành lâm sàng”, Tp Hồ Chí Minh, NXB đại học Quốc gia TP Hồ Chí Minh, pp tr 7-41 10 Hồng Bích Thủy (2015), "Đánh giá tác động Erlotinib đến quỹ BHYT điều trị ung thử phổi khơng tế bào nhỏ có đột biến EGFR giai đoạn muộn 11 Tổng cục thống kê (2021), “Trang thông tin điện tử Hệ thống liệu không gian dân số phát triển” – www.gis.gso.gov.vn Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 12 Phan Thị Xinh (2015), "Phác đồ điều trị bệnh xơ tủy nguyên phát ", Bệnh viện truyền máu huyết học, pp 118-410 Tiếng Anh 13 Andrew Briggs, Mark Sculphe, Karl Claxton (2006), "Decision Modelling for Health Economic Evaluation", Oxford University Press, ISBN 978-019- 852662-9 (pbk) 14 Alvarez-Larran A, Cervantes F, Bellosillo B, et al (2007), "Essential thrombocythemia in young individuals: frequency and risk factors for vascular events and evolution to myelofibrosis in 126 patient", Leukemia 2007;21(6):1218–1223 [PubMed] [Google Scholar] 15 Asheesh Lal M., MD Physician, Department of Internal Medicine, Lexington Medical Center, "Primary Myelofibrosis", https://www.medscape.com/pharmacists, access date 18/6/2006 16 Arber DA, Orazi A, Hasserjian R, et al (2016), "The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia", Blood 16;127(20):2391-2405 17 Baltussen R M et al (2003), "Making choices in health: WHO guide to costeffectiveness analysis", World Health Organization 18 Bank T W Inflation, consumer prices (annual %), https://data.worldbank.org/indicator/FP.CPI.TOTL.ZG, access date 23/4/2010 19 Cervantes F, Dupriez B et al (2009), Morra E et al New prognostic scoring system for primary myelofibrosis based on a study of the International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment Blood 2009; 113: 2895–2901 20 Cervantes F et al (2012), "Improving survival trends in primary myelofibrosis: an international study", Journal of clinical oncology 30 (24), pp 2981-2987 21 Cervantes F et al (2012), "Prognostication in primary myelofibrosis", Curr Hematol Malig Rep (1), pp 43-49 22 Cervantes F et al (2013), "Three-year efficacy, safety, and survival findings from COMFORT-II, a phase study comparing ruxolitinib with best available therapy for myelofibrosis", Blood 122 (25), pp 4047-4053 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 23 Couzin-Frankel J (2013), "Breakthrough of the year 2013 Cancer immunotherapy", Science 342 (6165), pp 1432-1433 24 Currency A T W s (2021), Currency Charts: USD to VND, Retrieved 25/10/2020, from https://www.xe.com/currencycharts/?from=USD&to=VND&view=1Y, access date 15/02/2015 25 Edejer T T.-T (2003), "Making choices in health: WHO guide to costeffectiveness analysis", WHO, www.who.int › choice › publications › p_2003_generalised_cea 26 Gidwani R et al (2020), "Estimating Transition Probabilities from Published Evidence: A Tutorial for Decision Modelers", PharmacoEconomics 38 (11), pp 1153-1164 27 Freddie Bray et al (2018), "Global Cancer Statistics 2018: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries", CA CANCER J CLIN(68), pp 394–424 28 Gimenez E et al (2014), "Indirect and non-medical economic burden, quality-oflife, and disabilities of the myelofibrosis disease in Spain", J Med Econ 17 (6), pp 435-441 29 Gómez-Casares M T et al (2017), "Cost-effectiveness of Ruxolitinib vs Best Available Therapy in the Treatment of Myelofibrosis in Spain", Journal of Health Economics and Outcomes Research (2), pp 162-174 30 Hahl J et al (2015), "Cost-Effectiveness of Ruxolitinib for The Treatment of Myelofibrosis In Finland Economic Evaluation Based on Finnish Auria Biobank Data on Health Care Resource Utilization", Value in health 18 (7), pp A669 31 Harrison C et al (2011), "Results of a randomized study of the JAK inhibitor ruxolitinib (INC424) versus best available therapy (BAT) in primary myelofibrosis (PMF), post-polycythemia vera-myelofibrosis (PPV-MF) or postessential thrombocythemia-myelofibrosis (PET-MF)", Journal of Clinical Oncology 29 (18_suppl), pp LBA6501-LBA6501 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 32 Harrison C et al (2012), "JAK inhibition with ruxolitinib versus best available therapy for myelofibrosis", New England Journal of Medicine 366 (9), pp 787798 33 Harrison C N et al (2016), "Long-term findings from COMFORT-II, a phase study of ruxolitinib vs best available therapy for myelofibrosis", Leukemia 30 (8), pp 1701-1707 34 Heppner J et al (2019), Incidence of myeloproliferative neoplasms in Calgary, Alberta, Canada 35 Hoang Nam Nguyen, Ky Nhu Ly, Quang Trung Vo (2017), Assessing the Quality of Health Economic Evaluation Research by CHEERS Instrument: A Critical Literature Review in Laos, Cambodia, and Myanmar, Journal of Applied Pharmaceutical Science Vol (06), pp 222-228 36 Hu S et al (2019), "Cost-effectiveness analysis of rasburicase over standard of care for the prevention and treatment of tumor lysis syndrome in children with hematologic malignancies in China", Journal of medical economics 22 (8), pp 742-750 37 Husereau D et al (2013), "Consolidated health economic evaluation reporting standards (CHEERS) explanation and elaboration: a report of the ISPOR health economic evaluation publication guidelines good reporting practices task force", Value in health 16 (2), pp 231-250 38 John T Reilly,1 Mary Frances McMullin et al (2011), Guideline for the diagnosis and management of myelofibrosis 39 John Mascarenhas and Ronald Hoffman (2011), Ruxolitinib: The First FDA Approved Therapy for the Treatment of Myelofibrosis, Clinical Cancer Research, volume 18, Issue 11 40 Khalid El Ouagari et al (2012), Cost-effectiveness of ruxolitinib versus bestavailable therapy for medical treatment of myelofibrosis: Canadian societal perspective, American Society of Hematology 41 Leukemia & Lymphoma Society® (LLS) https://www.lls.org/, access date 09/9/1998 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn (2021), “Myelofibrosis” Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 42 Martí-Carvajal A J et al (2015), "Janus kinase-1 and Janus kinase-2 inhibitors for treating myelofibrosis", Cochrane Database Syst Rev(4), pp Cd010298 43 Mehta J et al (2014), "Health resource utilization and cost associated with myeloproliferative neoplasms in a large United States health plan", Leuk Lymphoma 55 (10), pp 2368-2374 44 Mesa RA, Niblack J, Wadleigh M, et al (2006), The burden of fatigue and quality of life in myeloproliferative disorders (MPDs): an international Internet-based survey of 1179 MPD patients Cancer, Volume 109, Issue p 68-76 45 Moulard O et al (2014), "Epidemiology of myelofibrosis, essential thrombocythemia, and polycythemia vera in the E uropean U nion", European journal of haematology 92 (4), pp 289-297 46 Nuijten M et al (2016), Cost - effectiveness analysis of a directly selected CMV Specific T cell therapy for management of CMV disease in patients post allogeneic stem cell transplantation: a UK analysis, Haematologica, Ferrata storti foundation via giuseppe belli 4, 27100 pavia, Italy, pp 594-595 47 O'Sullivan JM, Harrison CN et al (2018), "Myelofibrosis: clinicopathologic features, prognosis, and management", Clin Adv Hematol Oncol, 2018 Feb;16(2):121-131 PMID: 29741513." 48 Rojas R et al (2016), "Cost effectiveness of ruxolitinib versus best available therapy for the treatment of myelofibrosis from public health perspective in Chile", Value in health 19 (7), pp A590 49 Tefferi A, Guglielmelli P, Pardanani A, Vannucchi AM (2018), Myelofibrosis Treatment Algorithm, Blood Cancer J 2018;8(8):72 Published 2018 Jul 31 50 Tefferi A (2021), "Primary myelofibrosis: 2021 update on diagnosis, risk‐ stratification and management", Am J Hematol 96 (1), pp 145-162 51 Tefferi A et al (2011), "Predictors of greater than 80% 2-year mortality in primary myelofibrosis: a Mayo Clinic study of 884 karyotypically annotated patients", Blood 118 (17), pp 4595-4598 52 Vandewalle B et al (2016), "Pharmacoeconomics of ruxolitinib therapy in patients with myelofibrosis", Journal of medical economics 19 (4), pp 424-431 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh 53 Verstovsek S et al (2012), "A double-blind, placebo-controlled trial of ruxolitinib for myelofibrosis", New England Journal of Medicine 366 (9), pp 799-807 54 Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J et al (2013), Efficacy, safety and survival with ruxolitinib in patients with myelofibrosis: results of a median 2-year follow-up of COMFORT-I Haematologica 2013; 98: 1865–1871 55 Wade R et al (2013), "Ruxolitinib for the treatment of myelofibrosis: a NICE single technology appraisal", Pharmacoeconomics 31 (10), pp 841-852 56 Wade, Ros & Hodgson, Robert & Biswas et al (2016), A Review of Ruxolitinib for the Treatment of Myelofibrosis: A Critique of the Evidence, PharmacoEconomics 35 10.1007/s40273-016-0447-3 57 Wolanskyj AP, Schwager SM, Mcclure RF et al (2006), Essential thrombocythemia beyond the first decade: life expectancy, long-term complication rates, and prognostic factors Mayo Clin Proc 2006;81(2):159– 166 [PubMed] [Google Scholar] 58 World B T (2021), GDP per capita Vietnam, Retrieved 25/10/2021, from https://data.worldbank.org/indicator/NY.GDP.PCAP.CD, 25/4/2010 Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn access date Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL1 PHỤ LỤC BẢNG THƠNG TIN DÀNH CHO NGƯỜI THAM GIA NGHIÊN CỨU VÀ CHẤP THUẬN THAM GIA NGHIÊN CỨU Tên nghiên cứu: Phân tích chi phí – hiệu ruxolitinib so với phác đồ chuẩn điều trị xơ tủy nguyên phát theo quan điểm quan chi trả bảo hiểm y tế Việt Nam Nhà tài trợ……………………………………………………………………………… Nghiên cứu viên chính:………………………………………………………………… Đơn vị chủ trì: Khoa Dươc̣ Đa ̣i ho ̣c Y Dươc̣ Tp Hồ Chí Minh, Địa chỉ: 41-43 Đinh Tiên Hoàng, Phường Bến Nghé, Quâ ̣n 1, Thành phố Hồ Chí Minh (Bản Thông tin dành cho đối tượng nghiên cứu chấp thuận tham gia nghiên cứu cần phải có thơng tin Có thể có thêm thơng tin khác, tùy theo nghiên cứu) I.THƠNG TIN VỀ NGHIÊN CỨU Mục đích tiến hành nghiên cứu Đây hoạt động nghiên cứu cho đề tài “Phân tích chi phí -hiệu ruxolitinib so với phác đồ chuẩn điều trị XTNP theo quan điểm quan chi trả” Khoa dươc̣ Đại học Y Dược TPHCM chủ trì, nhằm thu thập thông tin chuyên gia lâm sàng khía cạnh liên quan đến mơ hình phân tích CP-HQ ruxolitinib điều trị XTNP Việt Nam Sự tham gia anh/chị vào hoạt động nghiên cứu góp phần quan trọng vào việc cung cấp thông tin giúp cho nhà quản lý lâp kế hoạch chi tiêu y tế Các nguy bất lợi Nghiên cứu tiến hành khảo sát chi phí liên quan điều trị cho người bệnh nên khơng có nguy bất lợi cho đối tượng khảo sát Bồi thường/điều trị có tổn thương liên quan đến nghiên cứu: Trong trình nghiên cứu có tổn thương nghiên cứu chịu tồn chi phí bồi thường nghiên cứu gây Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL1 Người liên hệ: Nguyễn Thị Thu Thủy - Số điện thoại: 0902 825 082 Sự tự nguyện tham gia Việc tham gia vào nghiên cứu hồn tồn tự nguyện Trong q trình điền phiếu khảo sát, anh/chị thấy không thoải mái với câu hỏi nào, anh/chị có quyền từ chối trả lời Việc anh/chị trả lời xác vơ quan trọng nghiên cứu Vì mong anh/chị hợp tác giúp chúng tơi có thơng tin xác Tính bảo mật Tồn thơng tin anh/chị cung cấp chúng tơi tổng hợp giữ bí mật để đảm bảo quyền riêng tư II CHẤP THUẬN THAM GIA NGHIÊN CỨU Tôi đọc hiểu thông tin đây, có hội xem xét đặt câu hỏi thông tin liên quan đến nội dung nghiên cứu Tơi nói chuyện trực tiếp với nghiên cứu viên trả lời thỏa đáng tất câu hỏi Tôi nhận Bản Thông tin cho đối tượng nghiên cứu chấp thuận tham gia nghiên cứu Tôi tự nguyện đồng ý tham gia Chữ ký người tham gia: Họ tên _ Chữ ký _ Ngày tháng năm _ Chữ ký Nghiên cứu viên/người lấy chấp thuận: Tôi, người ký tên đây, xác nhận bác sĩ/người tình nguyện tham gia nghiên cứu ký chấp thuận đọc tồn thơng tin đây, thông tin giải Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL1 thích cặn kẽ cho (1) (1) hiểu rõ chất, nguy lợi ích việc (1) tham gia vào nghiên cứu Họ tên _ Chữ ký _ Ngày tháng năm _ (1): bác sĩ/người tình nguyện tham gia nghiên cứu/người làm chứng người đại diện hợp pháp PHIẾU KHẢO SÁT THÔNG TIN BÁC SĨ THÔNG TIN CÁ NHÂN 1.1 Họ và tên (viết tắt): 1.2 Năm sinh: 1.3 Giới tính: ☐Nam ☐Nữ 1.4 Trình độ học vấn: ☐Đại học ☐Nội trú ☐Sau đại học 1.5 Chức vụ: 1.6 Đơn vị công tác: 1.7 Chuyên khoa: 1.8 Thâm niên làm việc chuyên môn (ghi cụ thể số năm): KHẢO SÁT MƠ HÌNH NGHIÊN CỨU Sau sàng lọc lựa chọn mơ hình nghiên cứu phân tích chi phí-hiệu ruxolitinib điều trị XTNP, đề tài tiến hành xây dựng mơ hình sơ có cấu trúc sau: Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL1 Dựa cấu trúc mơ hình phân tích chi phí -hiệu quả, vui lịng cho biết câu trả lời Chun gia mơ hình phân tích chi phí -hiệu ruxolitinib điều trị XTNP Việt Nam cách điền vào bảng khảo sát Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL1 BẢNG KHẢO SÁT MƠ HÌNH A Các u cầu mơ hình 1) Các u cầu cấu trúc có phù hợp □ Đồng ý với u cầu xây dựng mơ hình □ Khơng đồng ý CP - HQ khơng? Lí do: …………………………………………… …………………………………………… ………… 2) Các yêu cầu viễn cảnh điều trị □ Đồng ý có phù hợp với yêu cầu xây dựng □ Khơng đồng ý mơ hình CP - HQ khơng? Lí do: …………………………………………… …………………………………………… ………… 3) Các u cầu khung thời gian □ Đồng ý nghiên cứu có phù hợp với u cầu □ Khơng đồng ý Lí do: mơ hình CP - HQ khơng? …………………………………………… …………………………………………… ………… 4) Các yêu cầu quan điểm □ Đồng ý nghiên cứu có phù hợp với yêu cầu □ Khơng đồng ý Lí do: xây dựng mơ hình CP - HQ …………………………………………… khơng? …………………………………………… ………… B Đặc điểm mơ hình 1) Mơ hình có phù hợp để ước tính CP □ Đồng ý - HQ hay khơng? □ Khơng đồng ý Lí do: …………………………………………… Tn thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL1 2) Các giả định mơ hình có phù hợp với tình trạng điều trị xơ tủy Việt Nam hay khơng? 3) Các chức mơ hình có phản ánh đủ đặc điểm điều trị xơ tủy hay khơng? 4) Mơ hình Markov bao gồm hai trạng thái Đang điều trị, Ngưng điều trị tử vong phù hợp với tình trạng người bệnh xơ tủy Việt Nam khơng? 5) Bước chuyển mơ hình Markov diễn tiến người bệnh xơ tủy Việt Nam khơng? 6) Chu kỳ mơ hình có phù hợp với tình trạng người bệnh xơ tủy hay khơng? 7) Mơ hình đánh giá yếu tố ảnh hưởng đến phân tích CP - HQ? Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn …………………………………………… ………… □ Đồng ý □ Khơng đồng ý Lí do: …………………………………………… …………………………………………… ………… □ Đồng ý □ Khơng đồng ý Lí do: …………………………………………… …………………………………………… ………… □ Đồng ý □ Khơng đồng ý Lí do: …………………………………………… …………………………………………… ………… □ Đồng ý □ Khơng đồng ý Lí do: …………………………………………… …………………………………………… ………… □ Đồng ý □ Khơng đồng ý Lí do: …………………………………………… …………………………………………… ………… □ Đồng ý □ Không đồng ý Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PL1 Lí do: …………………………………………… …………………………………………… ………… 8) Mơ hình khả thi áp dụng □ Đồng ý phân tích kinh tế - y tế Việt Nam □ Khơng đồng ý Lí do: …………………………………………… …………………………………………… ……………………… Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh PHỤ LỤC DANH SÁCH BÁC SĨ THAM GIA PHỎNG VẤN DỰ ÁN RUXOLITINIB STT Họ tên Huỳnh Thiện N Trần Quốc T Bùi Lê C Lại Thị Thanh T Suzanne Thanh T Huỳnh Văn M Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn Bản quyền tài liệu thuộc Thư viện Đại học Y Dược TP.Hồ Chí Minh Tuân thủ Luật sở hữu trí tuệ Quy định truy cập tài liệu điện tử Ghi rõ nguồn tài liệu trích dẫn