Nhan đề của truyện được cân nhắc cẩn thận thấu đáo, có nhiều tầng nghĩa. Nghĩa trực tiếp, nghĩa đen là câu chuyện mua máu người để làm thuốc chữa bệnh lao. Cốt truyện thật đơn giản. Một buổi sáng có người tử tù bị chém, bố mẹ của thằng bé bị ho lao dồn tiền của dành dụm đưa cho tên đao phủ để mua một cái bánh bao tẩm máu người tử tù, đem về nướng cho con ăn. Thằng bé vẫn không khỏi bệnh rồi chết. Đến tiết Thanh minh, hai bà mẹ: mẹ người tử tù và mẹ của thằng bé, đi thăm mộ con, gặp nhau trên nghĩa địa. Trước nỗi đau mất con, họ bắt đầu có sự thơng cảm, bước qua con đường mịn cố hữu ngăn cách nghĩa địa của người chết chém và nghĩa địa của người chết bệnh, đến an ủi nhau. Như vậy, đây là câu chuyện mua thuốc và uống thuốc. Một phương thuốc cổ quái, tanh
mùi máu của người Trung Quốc mê tín và lạc hậu, sống trong một đất nước tù đọng.
Lỗ Tấn từng nói: “Người Trung Quốc đang ngủ say trong một cái nhà hộp
bằng sắt, khơng có cửa sổ”. Nếu khơng tìm cách đánh thức họ dậy thì chẳng bao
lâu nữa họ sẽ chết ngạt. Và đó chính là sứ mệnh của văn chương. Văn chương phải truyền đến cho những con người u mê tăm tối kia một sự day dứt, một sự trăn trở, khiến cho họ phải suy nghĩ về địa vị đích thực của mình. Chính Mac đã từng nói rằng, bản thân sự nghèo khổ không dẫn đến cách mạng, phải thêm vào đó ý thức về sự nghèo khổ [12, tr. 78]. Nhưng muốn bước qua ngưỡng cửa của sự giác ngộ thì cũng phải trả giá. Buổi nhận đường bao giờ cũng gian nan. Chính những người cách mạng đã giúp quần chúng giảm phần nào cái giá phải trả. Cùng lúc sáng tác truyện “Thuốc”, Lỗ Tấn viết bài tạp văn “Ngày nay chúng ta
làm cha như thế nào? ” Trong đó ơng lên án chế độ gia trưởng nặng nề của
Trung Quốc và đặt ra vấn đề phải để cho thế hệ trẻ có quyền độc lập suy nghĩ. Chính bố mẹ thằng bé bị bệnh lao đã áp đặt cho nó một phương thuốc quái quỷ mà họ trân trọng như một liều thuốc thần. Rồi cả đám người thường xuyên đến quán trà cũng sai lầm một cách ngây thơ như vậy. Nghiêm trọng hơn, ông bác người tử tù đã tố giác đứa cháu làm cách mạng mà vẫn cho mình là đúng, là trọn với lương tâm. Như vậy, truyện có một tầng nghĩa thứ hai: Đây là thuốc độc, mọi người phải giác ngộ ra rằng cái gọi là thuốc chữa bệnh xưa nay vốn là thuốc độc. Liều thuốc độc ấy được pha chế bằng máu của người cách mạng. Một người cách mạng dũng cảm, hiên ngang, xả thân vì nghĩa, đổ máu cho sự nghiệp giải phóng dân tộc. Nhưng quần chúng lại dửng dưng, mua máu họ để chữa bệnh, chẳng khác gì mua máu súc vật. Sự trớ trêu này gợi cho người đọc nhiều liên tưởng. Nó đặt ra một câu hỏi, bắt người ta phải trăn trở tìm câu trả lời: Vì đâu quần chúng mê muội như vậy? Vì đâu người cách mạng lại cơ đơn như vậy?
Trong bài tạp văn “Cát”, Lỗ Tấn đã nói đến bệnh trạng rã rời của quốc dân, chẳng khác gì đĩa cát, rã rời đến mức cái tay không cảm thông với nỗi đau của cái chân. Tên truyện do đó có một tầng nghĩa thứ ba: phải tìm một phương thuốc làm cho quần chúng hiểu cách mạng và làm cho người cách mạng không xa rời quần chúng.
Hiểu được lớp nghĩa thứ ba này chính là tiếp cận được tư tưởng chủ đề của tác phẩm. Đó là: đâu là phương thuốc chữa bệnh rã rời, dửng dưng của quốc dân? Lỗ Tấn mới chỉ đặt ra câu hỏi, mà chưa trả lời. Buổi nhận đường của Lỗ Tấn cũng trải qua biết bao gian nan. Người đọc có thể hiểu được: tác giả khơng vừa lịng với cuộc cách mạng tư sản Tân Hợi mà hình tượng Hạ Du là một biểu tượng. Hạ Du dũng cảm, hiên ngang nhưng rất cô đơn, không ai hiểu việc anh làm, kể cả mẹ anh. Quần chúng lấy máu anh làm thuốc chữa lao cũng là lẽ đương nhiên. Nhưng lúc này, cách mạng giải phóng dân tộc phải là cuộc cách mạng như thế nào thì Lỗ Tấn chưa rõ. Ơng đang hướng về cách mạng vô sản. Bài tạp văn “Thánh võ” viết năm 1918 ông nhiệt liệt ca ngợi cách mạng tháng Mười Nga như là “Bình minh của kỉ nguyên mới”. Kết thúc truyện “Thuốc”, ông để cho hai bà mẹ bước qua con đường mòn đến gặp nhau và cùng sững sờ trước vòng hoa trên mộ của người cách mạng. Như vậy là nhà văn vẫn tràn đầy niềm tin vào tiền đồ của cách mạng. Máu của người tử tù đã thức tỉnh quần chúng chữa trị căn bệnh rã rời. Vòng hoa trong thời buổi khủng bố đã nói rõ có người hiểu được cái chết của người cách mạng và sẽ đi theo con đường của họ.
Đứng trước vòng hoa bất ngờ, bà mẹ Hạ Du cứ nhắc lại câu hỏi: “ Thế này
là thế nào?”. Nhà văn Nguyễn Tuân đặc biệt trân trọng hình tượng này. Câu hỏi
vừa nói lên sự bàng hồng sửng sốt, vừa ẩn dấu một niềm vui có người hiểu con mình (bà mới gào khóc: “Oan cho con lắm, Du ơi!” Rồi lại cầu khấn cho con
viết: “ Người đọc yên sao được trước những câu hỏi như thế. Hình như nhân vật
truyện hỏi thẳng vào chính mình. Câu hỏi đó sau nửa thế kỷ đã được thực tế cách mạng trả lời” [47, tr. 62].