VIII. Chẩn đoán và chữ trị ung thư VI.1 Dấu hiệu và triệu chứng
c. Thử nghiệm của liệu pháp gen
- Liệu pháp gen được thử nghiệm tại nhiều nước đối với nhiều loại bệnh khác nhau. Đến năm 1999 đã có trên 275 ca được thử nghiệm đối với nhiều bệnh di truyền trong đó có bệnh ung thư (melanome, ung thư tực tràng, ung thư thận, ung thư buồng trứng, ung thư vú, ung thư thần kinh đệm, ung thư da vẩy nến ), bệnh không đông máu, bệnh thiếu máu, bệnh AIDS… …
- Hiện nay chỉ có các bệnh di truyền trong tế bào soma mới được áp dụng, còn các bệnh di truyền qua tế bào sinh dục chưa được áp dụng. Tại nhiều nư ớc liệu pháp gen đối với các bệnh mang tính di truyền cho đời sau bị pháp luật cấm áp dụng trong thực tiễn lâm sàng, bởi vì người ta chưa thể theo dõi được hoạt động của gen thay thế trong cơ thể nhận qua nhiều thế hệ.
- Vì nguyên lý của liệu pháp gen soma là sự thay thế gen lành cho tế bào đích để tế bào tự chữa cho cơ thể. Nhưng nhiều vấn đề phức tạp đặt ra là: làm thế nào để nhận dạng đúng tế bào đích? Làm thế nào tách được gen dùng để chữa bệnh? Tỷ lệ tế bào đích cần thay thế là bao nhiêu để có hiệu quả? Phải điều chỉnh hoạt động của gen chữa như thế nào để có hiệu quả? Sự hoạt động của gen chữa có gây hậu quả sinh lý xấu cho cơ thể? Các tế bào nhận được gen thay thế hoạt động lâu dài hay phải thay thế theo thời gian?
Mặc dầu liệu pháp gen vẫn còn ở giai đoạn thử nghiệm, nhưng nhiều vấn đề nêu trên đang lần lượt được giải quyết đối với một số bệnh.