Trong những năm vừa qua, nhiều nghiên cứu sử dụng các tế bào gốc trong điều trị tự miễn đã được tiến hành và mang lại nhiều kết quả khả quan. Phương phảp ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) đã được sử dụng trong điều trị các bệnh tự miễn tiến triển nặng hoặc không đáp ứng với các phương pháp điều trị khác. Mục đích của phương pháp này là xóa bỏ toàn bộ các tế bào miễn dịch tự phản ứng và tạo ra một hệ miễn dịch mới, hoàn thiện. Ngoài ra, khi được truyền vào cơ thể, các tế bào gốc còn có thể tạo ra sự dung nạp miễn dịch với tự KN đã gây bệnh trước đó. Cơ chế của hiện tượng này chưa được tìm hiểu. Phương pháp này có thể đẩy lùi bệnh tự miễn trong khoảng 2 - 1 2 năm tùy theo bệnh và cá thể [90].
Các tế bào gốc tạo máu (HSC) có thể được lấy ra từ máu ngoại vi, hay tủy xương của chính cá thể đó, hoặc của cá thể đồng gen, hoặc của cá thể cùng loài có MHC phù họp. Tuy nhiên, trong những năm gần đây, người ta chỉ sử dụng các tế bào gốc trong máu ngoại vi chứ không dùng những mảnh ghép tủy xương nữa.
> Ghép tế bào gốc của cùng cơ thể (autologous)
Đầu tiên, bệnh nhân được cho dùng các yếu tổ tăng trưởng như G-CSF để kích thích các tế bào gốc tạo máu di chuyển từ tủy xương vào máu ngoại vi. Những tế bào gốc mang KN CD34 trong máu ngoại vi sẽ được tách lọc ra và bảo quản trong điều kiện phù hợp. Sau khi lấy đủ lượng HSC, bệnh nhân sẽ được cho dùng các thuốc gây độc tế bào và/hoặc chiếu xạ để tiêu diệt hết các tế bào miễn dịch trong cơ thể. Sau đó, các HSC sẽ được truyền lại vào máu. ở đây, các HSC sẽ di chuyển lại vào tủy xương và bắt đầu phân chia biệt hóa thành các tế bào máu và miễn dịch. Hệ miễn dịch của cơ thể vì thế được phục hồi.
Sử dụng phương pháp ghép các tế bào gốc tạo máu của cùng cơ thể sẽ không gây ra phản ứng mảnh ghép chống lại vật chủ, do đó, sẽ an toàn hơn. Tuy nhiên, khi bệnh nhân lại được mẫn cảm với các tác nhân gây bệnh, tỷ lệ bệnh nhân tái phát trở lại cao hơn khi dùng phương pháp ghép tế bào gốc khác cơ thể.
> Ghép tế bào gốc của cơ thể cùng loài có HLA phù hợp (allogeneic)
Các tế bào gốc được lấy ra từ cá thể có HLA phù hợp và được truyền cho bệnh nhân sau khi đã loại bỏ hết các tế bào miễn dịch khỏi cơ thể. Các tế bào gốc này cũng sẽ di chuyển vào tủy xương và tạo ra một hệ miễn dịch mới. Sử dụng phương pháp này dễ gây các phản ứng giữa cơ thể với mảnh ghép hơn, nhưng tỷ lệ bệnh nhân phục hồi cao hơn và bệnh nhân ít tái phát khi được mẫn cảm với tác nhân gây bệnh. Khi sử dụng các tế bào gốc khác cơ thể, kỹ thuật ghép tày xương sẽ ít gây các phản ứng giữa mảnh ghép, vật chủ hơn so với kỹ thuật ghép các tế bào gốc từ máu ngoại vi.
Khoảng 1000 bệnh nhân bị bệnh tự miễn đã được thử nghiệm theo phương pháp HSCT và phương pháp này đang tiếp tục được thử nghiệm giai đoạn III. số liệu thống kê được trình bày trong bảng 14:
Bảng 14. Số lượng các ca bệnh tự miễn đưực HSCT (theo dữ liệu của Tổ chức về máu và ghép tủy của Châu Âu/ liên minh Châu Âu chống lại bệnh thấp)
Bệnh thuộc hệ thần kinh
Xơ cứng lan tỏa Bệnh khác
Bệnh
Bệnh thâp
Xơ cứng bì hệ thống Viêm khớp dạng thấp
Viêm khóp tự phát ở thiếu niên Lupus ban đỏ hệ thống Viêm da cơ/ viêm đa cơ Bệnh mô liên kết hỗn họp Bệnh Behcet Bệnh viêm khớp vảy nến Bệnh viêm cột sống dính khớp Hội chứng Sjögren Bệnh khác Bệnh viêm mạch Bệnh u hạt Wegener Bệnh cryoglobulin huyết Bệnh k h á c ________
Bệnh giảm te bào máu
Giảm tiểu cầu tự miễn
Bệnh bất sản aplatic của hồng cầu Bệnh thiếu máu tan máu tự miễn
Hội chứng Evan (thiếu máu giảm tiểu cầu và thiếu máu tan máu) Bệnh khác____________________________________________ Bệnh dạ dày ruột Bệnh viêm ruột Bệnh khác_______ Bênh khác Tống cộng Số lirợng 204 120 85 64 77 7 4 8 2 2 1 5 17 16 7 11 9 11 22 702
(Nguồn: Tyndall A et Leblang K (2006), [90])