Hoi chung than hu kho dieu tri

1 Hội chứng thận hư khó điều trị HUYNH THOAI LOAN, MD.PhD Associate Prof Hội chứng thận hư ▪ ▪ ▪ bệnh lý gặp trẻ em, suất độ mắc 1-15/ 100.000 trẻ, bệnh viên Nhi đồng (TP HCM) hàng năm có gần 300 trường hợp HCTH chẩn đoán Chẩn đoán đơn giản, điều trị cas HCTH phức tạp: thử thách - nghệ thuật Tổng quan HCTH: chẩn đoán theo định nghĩa- quan trọng nhận diện xác “phân nhóm lâm sàng” : lệ thuộc- kháng- tái phát… Cơ chế bệnh sinh: phức tạp, nghiên cứu để hoàn thiện Tổng quan Tổng quan Xét nghiệm a Chẩn đoán bệnh b Xác định nguyên nhân c Theo dõi biến chứng Tổng quan Cần : • Thời gian thực hiện, đối tượng thực • Khả thực xét nghiệm đơn vị (xét nghiệm di truyền, xét nghiệm miễn dịch, xét nghiệm giải phẫu bệnh) Tổng quan Biến chứng a Nhiễm trùng - Lưu ý đối tượng đặc biệt dễ nhiễm trùng (albumin máu < 15g/l, chưa tiêm ngừa phế cầu, thủy đậu ) - Luôn cảnh giác với triệu chứng mơ hồ, cần theo dõi sát & đánh giá liên tục Tổng quan Biến chứng b Thuyên tắc tĩnh mạch - Các triệu chứng mơ hồ, khơng điển hình - Chỉ định điều trị kháng đơng dự phòng bàn cãi c Tổn thương thận cấp - Cẩn thận sử dụng lợi tiểu trẻ cô đặc máu, HCTH kháng steroid - Cần lưu ý lâm sàng, xác định cận lâm sàng Tổng quan Biến chứng d Rối loạn lipid máu - Chỉ định điều trị tăng lipid máu trẻ 10 tuổi chưa đồng thuận e Tác dụng phụ steroid - Lưu ý phát triển chiều cao - Theo dõi loãng xương thứ phát, đục thủy tinh thể, hoại tử đầu xương đùi… Hết phù Tiểu nhiều Đúng phác đồ Kết xét nghiệm tối ưu Cushing Lùn Loãng xương Rối loạn tâm lý Gánh nặng kinh tế Nguyên tắc điều trị Nguyên tắc điều trị Thời gian điều trị steroid - Cochrane: tháng tối ưu 2-3 tháng - Không nên kéo dài tháng (nghiên cứu đa trung tâm 700 bệnh nhi) Các thuốc ức chế miễn dịch : Nhiều lưa chọn : ▪ Levamisol Giảm nguy tái phát so với placebo không sử dụng , nhiên nghiên cứu phân tích tổng hợp cho thấy tính khơng đồng mẫu chọn Nguyên tắc điều trị ▪ ▪ Cyclophosphamide Hiệu HCTH tái phát thường xuyên , hiệu HCTH lệ thuộc steroid , nhiên nghiên cứu nầy cho thấy có chồng lấp tromg việc phân loại Ciclosporine Hiệu HCTH tái phát thường xuyên HCTH lệ thuộc steroid, nhiên đa số bệnh nhân tái phát sau ngưng ciclosporine (lệ thuộc cyclosporine) Nguyên tắc điều trị ▪ ▪ Tacrolimus Vài nghiên cứu hàng loạt ca cho thấy hiệu HCTH tái phát thường xun HCTH lệ thuộc steroid, khơng có nghiên cứu RCT Mycophenolate mofetil Ít hiệu so với ciclosporine, tác dụng phụ Nguyên tắc điều trị ▪ ▪ Rituximab • RTX prednisone, calcineurine inhibitor liều thấp (khơng liều chuẩn) giúp trì thời gian không tái phát (lệ thuộc thuốc trên), bệnh nhân ngưng thuốc nầy khoảng thời gian (99) • Hiệu trường hợp HCTH tái phát thường xuyên HCTH lệ thuộc steroid phức tạp (100), nhiên gần tất cá bệnh nhân tái phát sau 19 tháng ngưng RTX Mizoribine Không hiệu HCTH lệ thuộc steroid, nhiên nhóm bệnh nhân 10 tuổi nhỏ tuổi cho thấy tỷ lệ tái phát nhóm dùng Mizoribine nhóm placebo Thực tế Việt nam Lựa chọn thuốc thứ 2, tùy thuộc : a Tình trạng bệnh b Tình trạng kinh tế gia đình c Khả cung ứng thuốc Các vấn đề cần giải ▪ ▪ ▪ ▪ Chỉ định sinh thiết thận trước định sử dụng thuốc thứ 2, thời điểm sinh thiết thận lập lại Giá trị định chọn loại thuốc thứ sang thương giải phẫu bệnh Thời gian “an toàn” để định ngưng thuốc thứ 2, ngưng steroid Phác đồ “chuẩn” trường hợp có nguy tái phát, nhóm bệnh nhân thường có nhiễm trùng hô hấp tái phát, hay địa dị ứng Các vấn đề cần giải ▪ ▪ ▪ Chỉ định sử dụng thuốc làm hạ lipid máu, đặc biệt trường hợp tăng lipid máu nặng trẻ 12 tuổi Chỉ định “tầm soát” sử dụng thuốc làm giảm nguy huyết khối tĩnh mạch Phác đồ điều trị trường hợp HCTH thứ phát, HCTH kháng steroid 23 ... (khơng liều chuẩn) giúp trì thời gian không tái phát (lệ thuộc thuốc trên), bệnh nhân ngưng thuốc nầy kho ng thời gian (99) • Hiệu trường hợp HCTH tái phát thường xuyên HCTH lệ thuộc steroid... ngừa phế cầu, thủy đậu ) - Luôn cảnh giác với tri u chứng mơ hồ, cần theo dõi sát & đánh giá liên tục Tổng quan Biến chứng b Thuyên tắc tĩnh mạch - Các tri u chứng mơ hồ, không điển hình - Chỉ định... Không hiệu HCTH lệ thuộc steroid, nhiên nhóm bệnh nhân 10 tuổi nhỏ tuổi cho thấy tỷ lệ tái phát nhóm dùng Mizoribine nhóm placebo Thực tế Việt nam Lựa chọn thuốc thứ 2, tùy thuộc : a Tình trạng