thuyet minh Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc máu dây rốn cộng đồng trong điều trị một số bệnh máu và cơ quan tạo máu

Biểu B1-2a-TMĐTCN 10/2014/TT-BKHCN THUYẾT MINH ĐỀ TÀI NGHIÊN CỨU ỨNG DỤNG VÀ PHÁT TRIỂN CÔNG NGHỆ CẤP QUỐC GIA1 I THÔNG TIN CHUNG VỀ ĐỀ TÀI Tên đề tài Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc máu dây rốn cộng đồng điều trị số bệnh máu quan tạo máu 1a Mã số: Thời gian thực hiện: 36 tháng (Từ tháng 11/2016 đến tháng 10/2019) KC.10.05 /16-20 Cấp quản lý Quốc gia Tỉnh  Bộ Cơ sở Tổng kinh phí thực hiện: 28.698 triệu đồng, đó: Nguồn Kinh phí - Từ Ngân sách nghiệp khoa học (triệu đồng) 10.600 - Từ nguồn tự có tổ chức - Từ nguồn khác 18.098 Phương thức khoán chi: Khoán đến sản phẩm cuối  Khốn phần, - Kinh phí khốn: …5193 triệu đồng - Kinh phí khơng khốn: 5407.triệu đồng Thuộc Chương trình: Nghiên cứu ứng dụng phát triển công nghệ tiên tiến phục vụ bảo vệ chăm sóc sức khỏe cộng đồng, Mã số: KC.10 /16-20 Lĩnh vực khoa học Bản Thuyết minh đề tài dùng cho hoạt động nghiên cứu ứng dụng phát triển công nghệ thuộc lĩnh vực khoa học nêu mục Thuyết minh Thuyết minh trình bày in khổ A4 Tự nhiên; Kỹ thuật công nghệ;  Nông, lâm, ngư nghiệp; Y dược Chủ nhiệm đề tài Họ tên: Bạch Quốc Khánh Ngày, tháng, năm sinh: 20/08/1964 Nam/ Nữ: Nam Học hàm, học vị: Tiến sĩ-Bác sĩ Chức danh khoa học: Chủ tịch Hội đồng khoa học kỹ thuật Viện Huyết học – Truyền máu TW Chức vụ: Viện trưởng Điện thoại: - Tổ chức: (024) 3782 1891 /3782 1892 Số lẻ: 678 - Mobile: 0903.415.050 - Fax: 0243.868.5582 E-mail: khanhbq@fpt.vn Tên tổ chức công tác:Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương Địa tổ chức: phố Phạm Văn Bạch, phường Yên Hòa,quận Cầu Giấy, Hà Nội Địa nhà riêng: R2B, tầng 24, phịng 30, khu thị Royal City, 72A đường Nguyễn Trãi, quận Thanh Xuân, Hà Nội Thư ký đề tài Họ tên: Trần Ngọc Quế Ngày, tháng, năm sinh: 20/11/1973 Nam/ Nữ: Nam Học hàm, học vị: Tiến sỹ Y học Chức danh khoa học: Thành viên Hội đồng khoa học kỹ thuật Viện Huyết học – Truyền máu TW Chức vụ: Phó Giám đốc Ngân hàng tế bào gốc Viện Huyết học – Truyền máu TW Điện thoại: - Tổ chức: (04) 3782 1891 /3782 1892 Số lẻ: 568 - Mobile: 0913 996 568 - E-mail: drque72@gmail.com Tên tổ chức công tác: Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương Địa tổ chức: phố Phạm Văn Bạch, phường Yên Hòa,quận Cầu Giấy, Hà Nội Địa nhà riêng: Phòng 409, C4, Tập thể Nam Đồng, Quận Đống Đa, Hà Nội * Đồng thư ký: Họ tên: Nguyễn Bá Khanh Ngày, tháng, năm sinh: 27/9/1986 Nam/ Nữ: Nam Học hàm, học vị: Thạc sỹ - bác sỹ Nội trú Chức danh khoa học: Chức vụ: Điện thoại: - Tổ chức: (04) 3782 1891 /3782 1892 Số lẻ: - Nhà riêng: Mobile: 0986.933.755 - Fax: 04- 8685582 E-mail: khanhhhtm@gmail.com Tên tổ chức công tác: Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương Địa tổ chức: Đường Phạm Văn Bạch, Phường Yên Hòa, Quận Cầu Giấy, Hà Nội Địa nhà riêng: 21 Ngõ 110, Quan Nhân, Nhân Chính, Thanh Xuân, Hà Nội 10 Tổ chức chủ trì đề tài Tên tổ chức chủ trì đề tài: Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương Điện thoại: 024 – 8685582 Fax: 024 – 8685582 E-mail: vienhhtmtu@vnn.vn; vienhhtmtu@nihbt.org.vn Website: www.nihbt.org.vn Địa chỉ: phố Phạm Văn Bạch, phường Yên Hòa,quận Cầu Giấy, Hà Nội Họ tên thủ trưởng tổ chức: Bạch Quốc Khánh Số tài khoản: 301.01.033.02.12 Ngân hàng: Kho bạc Nhà nước Hoàn Kiếm Tên quan chủ quản đề tài: Bộ Khoa học Công Nghệ 11 Các tổ chức phối hợp thực đề tài Tổ chức 1: Bệnh viện Bạch Mai Tên quan chủ quản: Bộ Y tế Điện thoại: 844 3869 3731 Fax: 844 3869 1607 Địa chỉ: Số 78, Đường Giải Phóng, Phương Mai, Đống Đa, Hà Nội Họ tên thủ trưởng tổ chức: Nguyễn Quốc Anh Số tài khoản: 3713.0.1057713 Ngân hàng: Kho bạc Nhà nước Hai Bà Trưng 12 Các cán thực đề tài Thời gian TT Họ tên, Tổ chức Nội dung, học hàm học vị cơng tác cơng việc tham gia làm việc cho đề tài (Số tháng quy đổi ) TS Bạch Quốc Khánh Viện Huyết học Truyền máu TW GS.TS Nguyễn Anh Trí Viện Huyết học Truyền máu TW TS Trần Ngọc Quế Viện Huyết học Truyền máu TW ThS Nguyễn Bá Khanh Viện Huyết học Truyền máu TW BSCKII Võ Thị Thanh Bình Viện Huyết học Truyền máu TW Phụ trách hoạt động ghép 5,5 Đại học Y Dược Thái Bình Hỗ trợ thu gom, xử lý bảo quản, cung cấp tế bào gốc từ máu dây rốn, hỗ trợ hoạt động ghép 20 Hỗ trợ hoạt động ghép 36 Hỗ trợ hoạt động ghép 20 Hỗ trợ hoạt động ghép 20 ThS Đặng Thị Thu Hằng ThS Nguyễn Vũ Bảo Anh TS Nguyễn Tuấn Tùng ThS Kiều Thị Vân Oanh Viện Huyết học Truyền máu TW Bệnh viện Bạch Mai Bệnh viện Bạch Mai Chủ nhiệm đề tài Phụ trách chung Hỗ trợ chung cho hoạt động chuyên môn khoa học đề tài Thư ký đề tài, Phụ trách thu gom, xử lý bảo quản, cung cấp tế bào gốc từ máu dây rốn Thư ký đề tài hỗ trợ thu gom, xử lý bảo quản, cung cấp tế bào gốc từ máu dây rốn, hỗ trợ hoạt động ghép Một (01) tháng quy đổi tháng làm việc gồm 22 ngày, ngày làm việc gồm tiếng 22 11 4,9 5,5 ThS Vũ Duy Hồng Viện Huyết học Truyền máu TW 11 TS Lê Xuân Hải Viện Huyết học Truyền máu TW 12 TS Dương Quốc Chính Viện Huyết học Truyền máu TW 13 ThS Hồng Thị Thanh Nga Viện Huyết học Truyền máu TW 10 Phụ trách chuẩn bị thuốc cho điều trị Phụ trách xét nghiệm miễn dịch chẩn đoán theo dõi kết điều trị Phụ trách xét nghiệm di truyền sinh học phân tử chẩn đoán theo dõi kết điều trị Phụ trách hoạt động liên quan đến huyết học nhóm máu 19 36 36 36 II MỤC TIÊU, NỘI DUNG KH&CN VÀ PHƯƠNG ÁN TỔ CHỨC THỰC HIỆN ĐỀ TÀI 13 Mục tiêu đề tài Mục tiêu chung: Tối ưu hóa quy trình tạo khối tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn sử dụng điều trị số bệnh máu quan tạo máu Có quy trình sử dụng tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn điều trị có hiệu số bệnh máu quan tạo máu Mục tiêu cụ thể: Tối ưu hóa quy trình tạo khối tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn sử dụng điều trị số bệnh máu quan tạo máu 1.1 Tối ưu hóa quy trình tuyển chọn sản phụ trẻ sơ sinh hiến máu dây rốn cộng đồng 1.2 Tối ưu hóa quy trình thu thập máu dây rốn đảm bảo chất lượng số lượng cao 1.3 Tối ưu hóa quy trình xử lý đơn vị máu dây rốn kỹ thuật bán tự động, nhằm đạt hiệu suất thu hồi tế bào có nhân cao an tồn 1.4 Tối ưu hóa quy trình bảo quản đơn vị máu dây rốn dài hạn nitơ lỏng nhiệt độ âm 196OC 1.5 Tối ưu hóa quy trình sàng lọc đơn vị máu dây rốn cộng đồng sau thu thập, xử lý, lưu trữ 1.6 Tối ưu hóa quy trình xét nghiệm HLA độ phân giải cao cho đơn vị máu dây rốn điều chế để phục vụ tìm kiếm mẫu hịa hợp cho bệnh nhân có định ghép 1.7 Tối ưu hóa quy trình quản lý đơn vị máu dây rốn cộng đồng hệ thống phần mềm tự động 1.8 Tối ưu hóa quy trình tìm kiếm đơn vị máu dây rốn hịa hợp cho bệnh nhân có định ghép đảm bảo yêu cầu: hòa hợp HLA, liều tế bào có nhân, liều tế bào CD34, hịa hợp nhóm máu 1.9 Tối ưu hóa quy trình xuất kho, vận chuyển, rã đông đơn vị tế bào gốc từ máu dây rốn phù hợp lựa chọn cho bệnh nhân có định ghép Có quy trình sử dụng tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn điều trị có hiệu số bệnh máu quan tạo máu 2.1 Xây dựng ứng dụng quy trình định ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài từ máu dây 2.2 2.3 2.4 2.5 2.6 2.7 2.8 2.9 rốn điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp (lơ xê mi cấp dòng tủy): dựa yếu tố tiên lượng, nguy tái phát, xem xét cân nhắc nguồn tế bào gốc, kết tìm kiếm Xây dựng ứng dụng quy trình định ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài từ máu dây rốn điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp dòng lympho (lơ xê mi cấp dòng lympho): dựa yếu tố tiên lượng, nguy tái phát, xem xét cân nhắc nguồn tế bào gốc, kết tìm kiếm Tối ưu hóa quy trình xét nghiệm sàng lọc định danh kháng thể anti-HLA cho bệnh nhân có định ghép tế bào gốc từ máu dây rốn cộng đồng Tối ưu hóa quy trình xét nghiệm đánh giá đột biến kháng thuốc bệnh nhân lơ xê mi kinh dòng hạt Tối ưu hóa phác đồ điều kiện hóa bao gồm phác đồ diệt tủy toàn phác đồ điều kiện hóa giảm liều Tối ưu hóa phác đồ ức chế miễn dịch phòng điều trị bệnh ghép chống chủ cấp mạn Tối ưu hóa phác đồ phát hiện, xử trí theo dõi biến chứng khác ghép: nhiễm trùng, chảy máu, viêm tắc tĩnh mạch gan, CMV tái hoạt động Tối ưu hóa quy trình phân tích chimerism xét nghiệm bệnh tồn dư tối thiểu để đánh giá hiệu ghép Tối ưu hóa quy trình chăm sóc sau ghép cho bệnh nhân ghép tế bào gốc tạo máu từ tế bào gốc máu dây rốn 14 Tình trạng đề tài  Mới Kế tiếp hướng nghiên cứu nhóm tác giả Kế tiếp nghiên cứu người khác 15 Tổng quan tình hình nghiên cứu, luận giải mục tiêu nội dung nghiên cứu đề tài 15.1 Đánh giá tổng quan tình hình nghiên cứu thuộc lĩnh vực đề tài Ngoài nước Sơ lược nguồn tế bào gốc máu dây rốn Máu dây rốn trở thành nguồn tế bào gốc tạo máu quan trọng điều trị bệnh lý huyết học nói chung nhóm bệnh ác tính nói riêng Kể từ ca ghép máu dây rốn thành công trường hợp trẻ em mắc bệnh thiếu máu Fanconi năm 1988 Pháp, sau 25 năm, nguồn tế bào gốc ứng dụng ngày rộng rãi bình diện tồn giới, có nước phát triển mạnh loại hình Nhật Bản[12], [25] Cho đến nay, có 600.000 đơn vị máu dây rốn lưu trữ toàn giới 30.000 ca ghép tế bào gốc nguồn thực thành công[23] Đối với ghép tế bào gốc, nguồn tế bào gốc hiệu tốt khả hòa hợp cao từ người hiến huyết thống-anh chị em ruột gia đình Tuy nhiên, nhiều trường hợp bệnh nhân khơng có anh chị em ruột, cịn trường hợp có anh chị em ruột giới ghi nhận 30% khả chọn lựa người cho hoàn toàn phù hợp HLA (kháng ngun bạch cầu người)[12] Chính vậy, nguồn tế bào gốc từ người hiến khác huyết thống cộng đồng hội cho bệnh nhân có định ghép để đạt lui bệnh sống lâu dài Theo chương trình Người hiến tủy Quốc gia Mỹ, có 20 triệu người hiến tình nguyện tham gia mạng lưới đăng ký sẵn sàng hiến tặng tủy xương cho nhu cầu điều trị bệnh nhân[23] Tuy nhiên, tế bào gốc từ người hiến trưởng thành khác huyết thống đòi hỏi tiêu chuẩn cao hòa hợp HLA (tối thiểu 8/10), quy trình thu thập phức tạp, gây đau đớn cho người hiến dẫn đến e ngại định, thời gian chờ đợi để sẵn sàng hiến lâu dài từ đến tháng, dẫn đến bỏ lỡ thời điều trị[33] Chính vậy, để tìm người hiến trưởng thành khác huyết thống hịa hợp thường khó khăn địi hỏi số lượng người đăng ký lớn Ngược lại, máu dây rốn yêu cầu hòa hợp HLA thấp (tối thiểu 4/6), q trình thu thập khơng ảnh hưởng đến sức khỏe người hiến, đồng thời lưu giữ sẵn sàng ngân hàng nên thời gian cung cấp rút ngắn, biến chứng liên quan đến ghép chống chủ giảm so với tế bào gốc từ người hiến trưởng thành[33] Cũng lý khơng địi hỏi hịa hợp chặt chẽ nên trữ lượng máu dây rốn ngân hàng không cần lớn, thường cần khoảng 5000-10000 đơn vị lưu trữ đủ để tìm kiếm tối thiểu đơn vị tế bào gốc hòa hợp chất lượng cho bệnh nhân với khả tìm kiếm lên đến 90%[14] Thu thập, xử lý, bảo quản, lưu trữ, phân phối máu dây rốn Máu dây rốn nguồn tế bào gốc đặc biệt, tận dụng sản phẩm thải bỏ từ trình sinh sản để biến đổi thành nguồn thuốc quý giá phục vụ cho điều trị Vì vậy, việc thu thập, xử lý bảo quản nguồn tế bào gốc địi hỏi quy trình khác biệt so với nguồn tế bào gốc khác Năm 1982, Edward A.Boyse Judith Bard thử nghiệm việc thu thập lưu trữ đơn vị máu dây rốn Mỹ[14],[28] Từ đến nay, giới khơng ngừng cải tiến quy trình nhằm nâng cao số lượng chất lượng máu dây rốn phục vụ cho ứng dụng Cơng đoạn q trình việc thu thập máu từ dây rốn bánh rau sản phụ trẻ sơ sinh Việc thu thập tiến hành thời điểm: trước sau sổ rau Các kết nghiên cứu nhận thấy việc thu thập trước sổ rau, thời điểm sau cắt kẹp dây rốn mà bánh rau nằm tử cung, giúp thu số lượng tế bào gốc đạt số lượng tối ưu nhất[7] Thu thập sau sổ rau giúp thuận tiện kỹ thuật, ảnh hưởng bánh rau dập nát, máu đơng thất khiến cho số lượng máu thu thập giảm đáng kể Nhiều ngân hàng máu dây rốn giới, điển hình Nhật Bản, tiến hành hợp tác với sở sản khoa việc thu thập máu dây rốn, giúp cho trình thực thuận lợi với chất lượng cao Thể tích máu dây rốn thu thập sở thường lấy tiêu chuẩn tối thiểu 50 ml Đơn vị máu dây rốn sau thu thập chuyển ngân hàng máu dây rốn để tiến hành xử lý Đây bước quan trọng nhằm loại bỏ thành phần thừa, tinh lọc tế bào gốc, giảm thể tích để đạt đơn vị máu dây rốn hồn thiện với thể tích trung bình khoảng 25 ml Những ngân hàng máu dây rốn giới Trung tâm máu New York áp dụng quy trình xử lý giảm thể tích phương pháp thủ công, sử dụng loại chế phẩm giúp tăng độ lắng cho tế bào dung dịch HES (hydroxyl ethyl starch), Hetastarch (ethoxylated amylopectin), giúp loại bỏ bớt hồng cầu giảm bớt hematocrit cho sản phẩm[28],[33] Tuy nhiên, xử lý thủ công thường diễn theo nhiều bước, quy trình hở độ ổn định không cao phụ thuộc vào tay nghề kỹ thuật viên Năm 2001, hãng Biosafe đưa hệ máy Sepax với khả xử lý hoàn toàn tự động, thiết kế riêng cho việc xử lý máu dây rốn trở thành tiêu chuẩn quốc tế, sử dụng đa số ngân hàng máu dây rốn giới[30],[28] Xử lý hệ thống tự động có ưu điểm quan trọng tính ổn định, quy trình khép kín nên đảm bảo an tồn hạn chế nhiễm khuẩn Tuy nhiên, so với xử lý thủ công, xử lý tự động có nhược điểm định chi phí cao, cịn tồn dư nhiều hồng cầu Chính vậy, ngân hàng máu dây rốn số nước phát triển bệnh viện Chữ thập đỏ thứ Nagoya, Bệnh viện Aichi Nhật Bản, quy trình xử lý kỹ thuật thủ cơng tối ưu hóa để khắc phục nhược điểm trở thành phương pháp lựa chọn để áp dụng quy mô lớn với giá hợp lý so với kỹ thuật tự động Máu dây rốn sau xử lý loại bỏ thành phần thừa trộn với dung dịch bảo quản để bảo vệ tế bào môi trường đông lạnh Tương tự loại sản phẩm tế bào gốc bảo quản đông lạnh từ nguồn khác máu ngoại vi huy động hay dịch tủy xương, hầu hết ngân hàng máu dây rốn giới, loại chất bảo quản đông lạnh hiệu dimethyl sulfoxide (DMSO) pha nồng độ cuối 10% túi sản phẩm cuối Chất bảo quản có tác dụng làm ổn định màng tế bào, tránh tổn thương tế bào tinh thể hình thành trình hạ nhiệt độ lưu trữ dài hạn môi trường nitơ lỏng nhiệt độ âm 196 OC Các tổ chức lớn máu tế bào gốc Hiệp hội Ngân hàng máu Hoa kỳ (AABB-American Association of Blood Banks), đưa việc sử dụng DMSO bảo quản tế bào gốc máu dây rốn thành tiêu chuẩn bắt buộc xây dựng thành quy trình chuẩn cho hệ thống[15] Sau thêm dung dịch bảo quản, mẫu máu dây rốn phải trải qua trình hạ nhiệt độ để đạt điều kiện cần thiết trước đưa vào môi trường nitơ lỏng để tránh tổn thương sốc nhiệt đột ngột Nhiều nghiên cứu giới việc hạ nhiệt độ đơn cách đặt đơn vị tế bào gốc vào máy làm lạnh cho nhiệt độ giảm từ từ ảnh hưởng đến chất lượng đơn vị tế bào gốc[15] Điều số thời điểm chuyển trạng thái từ thể lỏng sang thể rắn ngưỡng âm 4OC, thân mẫu tế bào gốc giải phóng nhiệt tồn dư làm tăng nhiệt độ, gây tổn thương tế bào làm ảnh hưởng đến tỷ lệ tế bào sống mẫu Chính vậy, nhiều 10 hệ máy hạ nhiệt độ theo chương trình, tiêu biểu hệ thống máy Thermo, đời để khắc phục tình trạng Các chương trình tự động dựa vào cảm biến để nhận định tình trạng nhiệt độ mẫu, qua tăng mạnh tốc độ hạ nhiệt thời điểm giải phóng nhiệt tồn dư chuyển trạng thái, giúp cải thiện đáng kể tỷ lệ tế bào sống tế bào gốc[15] Để ứng dụng lâm sàng, mẫu máu dây rốn tiến hành đầy đủ xét nghiệm nhằm sàng lọc yếu tố nguy HIV, HCV, HBV,… Tại nước có tỷ lệ mắc mang gen cao số bệnh lý bẩm sinh thalassemia, đơn vị máu dây rốn thường bổ sung thêm xét nghiệm sàng lọc với nhóm bệnh này, bao gồm xét nghiệm thành phần huyết sắc tố kỹ thuật điện di sắc ký lỏng hiệu cao Nhóm xét nghiệm quan trọng khác thơng tin chất lượng mẫu để đánh giá phù hợp với người nhận xét nghiệm số lượng tế bào có nhân, số tế bào CD34, nhóm máu… Xét nghiệm HLA yếu tố có tính định việc ứng dụng mẫu máu dây rốn cho bệnh nhân Thông thường, ngân hàng máu dây rốn giới lựa chọn locus HLA-A, HLA-B HLA-DRB1 để đánh giá hòa hợp máu dây rốn người nhận với yêu cầu tối thiểu cần đạt 4/6 để lựa chọn cho ghép Bệnh nhân có định ghép gửi thơng tin cân nặng, nhóm máu xét nghiệm HLA đến ngân hàng tế bào gốc để tìm kiếm mẫu phù hợp Theo tiêu chuẩn chung nhiều nước Mỹ, Nhật, Châu Âu, mẫu phù hợp thường đảm bảo liều tế bào có nhân tối thiểu 2x107 tế bào/kg cân nặng, tế bào CD34 đạt x 10 tế bào/kg cân nặng, hịa hợp HLA tối thiểu 4/6 locus HLA-A, HLA-B HLA-DRB1[25] Bất đồng nhóm máu khơng phải tiêu chuẩn loại trừ ảnh hưởng phần đến q trình điều trị ghép nên mẫu hịa hợp nhóm máu ưu tiên Khi lựa chọn đơn vị máu dây rốn phù hợp, ngân hàng máu dây rốn tiến hành vận chuyển mẫu đến nơi ứng dụng, rã đơng khối tế bào gốc đông lạnh ghép cho bệnh nhân giường bệnh[25],[28] Các loại ngân hàng máu dây rốn Trên giới có loại ngân hàng máu dây rốn chính: ngân hàng máu dây rốn dành cho lưu trữ cá nhân ngân hàng máu dây rốn cộng đồng[14] Ngân hàng máu dây rốn dành cho cá nhân thường tiến hành thu thập, xử lý, bảo quản ứng dụng theo yêu cầu khách hàng có trả phí hình thức xuất sớm giới Tuy nhiên, loại hình có số nhược điểm như: số lượng tế bào gốc không cao không ổn định thu thập theo yêu cầu bắt buộc, dùng cho thân người lưu trữ người gia đình họ, tỷ lệ ứng dụng thường thấp gây lãng phí cơng sức chi phí thu thập, lưu trữ bảo quản người lưu trữ khơng có nhu cầu sử dụng[17] Ngược lại, ngân hàng máu dây rốn dành cho cộng đồng lại khắc phục nhược điểm Các ngân hàng 11 thường lấy máu dây rốn từ sản phụ tình nguyện hiến tặng để sử dụng cho trường hợp bệnh nhân có nhu cầu ghép hiệu sử dụng cao Các mẫu máu dây rốn sau thu thập dựa theo tiêu chuẩn để chọn lọc đơn vị có chất lượng cao nhằm đạt hiệu điều trị tốt Chính vậy, chất lượng đơn vị tế bào gốc thể thể tích thu thập, số lượng tế bào có nhân trung bình, số lượng tế bào CD34 trung bình cao ổn định so với máu dây rốn từ ngân hàng lưu trữ cá nhân Đây hình thức lưu trữ máu dây rốn phù hợp nhất, hiệu cho trường hợp bệnh nhân có nhu cầu điều trị khơng có người cho phù hợp gia đình[14] Ngồi ra, giới có loại hình ngân hàng lai, kết hợp hình thức lưu giữ cá nhân cộng đồng để chuyển đổi qua lại mục đích sử dụng Nhật Bản nước tiên phong ghép tế bào gốc từ máu dây rốn với trường hợp vào năm 1995 Nhật Bản có 11 ngân hàng máu dây rốn lưu trữ cho cộng đồng với tổng lượng lưu trữ thường xuyên khoảng 32000 đơn vị[35] Ứng dụng máu dây rốn điều trị bệnh máu Tính đến thời điểm tại, máu dây rốn ứng dụng nhiều hiệu lĩnh vực huyết học với nhiều nhóm bệnh lý tế bào gốc tạo máu suy tủy xương bẩm sinh, suy tủy xương mắc phải, rối loạn sinh tủy, bạch cầu tủy cấp (lơ xê mi cấp dòng tủy), bạch cầu tủy mạn (lơ xê mi kinh dòng hạt)… Ca ghép tế bào gốc tạo máu sử dụng nguồn máu dây rốn thực năm 1988 Pháp đội ngũ ghép tủy tiến sỹ Eliane Gluckman để điều trị thiếu máu Fanconi, dạng suy tủy xương bẩm sinh[12] Từ đến nay, nhiều trung tâm lớn giới xây dựng ngân hàng máu dây rốn sử dụng nguồn tế bào gốc máu dây rốn điều trị nhóm bệnh lý huyết học đặc biệt nhóm bênh lý ác tính Lơ xê mi cấp nhóm bệnh có độ ác tính cao bệnh lý hệ thống tạo máu, tỷ lệ tử vong cao nhiều biến chứng xuất huyết, nhiễm trùng, xâm lấn tế bào ác tính… Hiện nay, đa hóa trị liệu ln biện pháp điều trị với nhiều phác đồ cải tiến nhằm tăng khả lui bệnh kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân Tuy nhiên, bệnh nhân điều trị đa hóa trị liệu thơng thường ln tiềm ẩn nguy tái phát dịng tế bào ác tính tồn sâu thể quay trở lại thời điểm Ghép tế bào gốc tạo máu biện pháp điều trị triệt để cho nhóm bệnh ngồi việc sử dụng phác đồ điều kiện hóa mạnh, phương pháp cịn đem lại hiệu ứng mảnh ghép chống tế bào ác tính (GvL:graft versus leukemia) để tiêu diệt tế bào ác tính cịn tiềm ẩn Nhìn chung, tỷ lệ sống thêm năm bệnh nhân lơ xê mi cấp ghép thường đạt từ 60-70% tỷ lệ tái phát giảm xuống khoảng 25-30% Trong số nguồn tế bào gốc, ứng dụng muộn số ca ghép sử dụng máu dây rốn ngày 12