Phần lớn các thuốc tác động đến một trong những chức năng sinh lý lớn, hoặc
kích thích hoặc ức chế chức năng này, thông qua kích thích hoặc ức chế một hoặc một
nhóm chất trong cơ thể (chất tự thân). Trong nghiên cứu dược lý, người ta cố gắng làm sáng tỏ những tương tác của thuốc với một chất tự thân. Một số thuốc có tác dụng
giống như tác dụng của các chất tự thân. Một số thuốc có tác động trên những tương
tác của một chất tự thân với các bộ phận tác động, làm dễ dàng hoặc ngăn cản các tương tác này.
Một số thuốc có thể làm thay đổi chuyển hóa của các chất tự thân do tác động
trên các enzyme của sự dị hóa hoặc của sự tổng hợp. Đôi khi thuốc tác động trên sự đi
qua của những tiền chất vào bên trong màng của tế bào thực hiện sự tổng hợp. Thuốc
có thể thay thế tiền chất trong các phản ứng tổng hợp dẫn tới tạo thành một chất trung
gian giả hoặc một chất chống chuyển hóa.
Thuốc có thể gây giải phóng một chất tự thân từ các nơi dự trữ, hoặc ngược lại ức
chế sự giải phóng này, hoặc trực tiếp giải phóng một chất tự thân từ các liên kết với
protein của mô hoặc huyết tương. Ví dụ, hoạt tính của các sulfamid gây hạ đường máu
cơ thể. Những thuốc này có thể tác động một cách cơ học như thuốc dùng để thụt rửa
hoặc một số thuốc tẩy.
Thuốc thường tác động lên những thụ thể đặc trưng trên tế bào động vật để gây
tác dụng đặc hiệu của nó. Phân tử thuốc có một số nhóm hóa học có khả năng kết hợp
với thụ thể, một trong những nhóm này có khả năng gây tác dụng dược lực học, đó là
nhóm có hoạt tính. Một số thụ thể đã được xác định là những vị trí trên các enzyme. Việc sử dụng các chất ức chế đặc hiệu hoặc chất đối kháng cho phép phân loại thụ thể. Đôi khi các thụ thể đối với một thuốc nào đó chỉ có trong một loại tế bào, khi đó thuốc
gây các tác dụng đặc hiệu. Một thuốc cũng có thể tác động trên nhiều loại thủ thể phân
bố trong cùng mô hoặc trong các mô khác nhau. Tác dụng trên những thụ thể khác
nhau có thể dẫn đến các tác dụng trái ngược nhau. Ví dụ, adrenalin tác động chủ yếu
trên những thụ thể alpha gây co mạch, liều thấp tác động trên những thụ thể beta gây
giãn mạch. Ngoài ra, nếu một hoạt chất có khả năng kết hợp với thụ thể của một thuốc khác, nhưng không có nhóm hoạt động có khả năng hoạt hóa các thụ thể này, thì chất
này có thể tác động như là một chất đối kháng.
Tác dụng của thuốc thể hiện cuối cùng trên những dây chuyền chuyển hóa. Tuy
nhiên, những thay đổi về chuyển hóa chịu trách nhiệm về tác dụng dược lý còn chưa được xác định một cách rõ ràng trong phần lớn trường hợp. Tác dụng của một thuốc có
thể được giải thích bằng sự can thiệp của thuốc đó vào trong các dây chuyền chuyển
hóa. Các thuốc ngủ ức chế sự hô hấp tế bào, thyroxin làm tăng chuyển hóa cơ bản bằng tác động trên quá trình oxy hóa khử gây phosphoryl hóa. Arenalin làm hoạt hóa
phosphorylase và gây sự phân hủy glycogen.