a. Nghiên cứu pha II:
-Nghiên cứu của Rosell và CS từ tháng 3 năm 2005 đến tháng 7 năm 2007, với phân tích dưới nhóm có 12 bệnh nhân có đột biến gen EGFR, tuổi trung bình là 60, gồm 9 nam và 3 nữ, cho thấy tỉ lệ đáp ứng là 90%, thời gian đến khi bệnh tiến triển là 13 tháng [68].
-Nghiên cứu CALGB 30406, pha II so sánh hiệu quả của điều trị của Erlotinib và sự kết hợp Erlotinib với hóa chất cho thấy thời gian sống thêm không bệnh tiến triển của nhóm sử dụng Erlotinib là 14.1 tháng, tỷ lệ đáp ứng là 70% [69].
b. Nghiên cứu pha III:
-Nghiên cứu OPTIMAL [5]: Nghiên cứu pha III, mù đôi bao gồm 165 bệnh nhân ung thư phổi giai đoạn IIIB/IV có đột biến gen EGFR, chưa điều trị hóa chất được phân chia ngẫu nhiên điều trị Erlotinib 150mg/ngày hoặc hóa chất Gemcitabine/carboplatin. Mục tiêu cơ bản là so sánh thời gian sống thêm không bệnh tiến triển cho thấy Erlotinib giúp kéo dài PFS đáng kể: 13.1 tháng so với 4.6 tháng của nhánh điều trị hóa chất. Hóa chất có các tác dụng
không mong muốn độ 3 hoặc 4 nhiều hơn: Hạ bạch cầu trung tính với 30 bệnh nhân (42%), Hạ tiểu cầu với 29 bệnh nhân (40%). Tác dụng không mong muốn độ 3 hoặc 4 của Erlotinib hay gặp nhất là tăng men gan với 3 bệnh nhân (4%), ban da với 2 bệnh nhân (2%).
-Nghiên cứu EURTAC [6]: nghiên cứu pha III, đa trung tâm gồm 174 bệnh nhân giai đoạn IIIB/IV có đột biến gen EGFR chia 2 nhánh điều trị Erlotinib hoặc hóa chất tại bước 1. Kết quả cho thấy PFS lần lượt là 9.7 tháng so với 5.2 tháng. Tác dụng phụ độ 3,4 ghi nhận của 2 nhóm sử dụng Erlotinib và hóa chất lần lượt là: Ban trên da: 13% và 0%, Hạ bạch cầu: 0% và 22%, Thiếu máu: 1% và 4%, tăng men gan: 2% và 0%, 5 bệnh nhân nhóm sử dụng erlotinib và 16 bệnh nhân sử dụng hóa chất có các biến cố nghiêm trọng.
c. Phân tích tổng hợp:
-Một phân tích tổng hợp 27 nghiên cứu gồm 731 bệnh nhân liên quan đến điều trị UTP có đột biến gen EGFR bằng erlotinib cho thấy PFS đạt mức 12.4 tháng. Hiệu quả này tương tự khi phân tích 20 nghiên cứu gồm 984 bệnh nhân sử dụng hóa chất cho kết quả PFS là 5.6 tháng. Qua đó cho thấy hiệu quả kéo dài PFS của nhóm bệnh nhân điều trị bằng erlotinb so với điều trị bằng hóa chất [70].