Số lượng nghiên cứu phân tích tác động ngân sách tìm được trên thế giới vẫn còn rất hạn chế. Điều này là có thể được giải thích do các báo cáo công nghệ y tế của một số quốc gia có thể không được công bố. Trong tương lai, số lượng các nghiên cứu BIA được dự đoán sẽ đứng song song với số lượng từ phân tích CP-HQ khi đưa ra quyết định chi trả cho các thuốc mới [25]. Một thuốc có thể đạt CP-HQ nhưng do quần thể sử dụng thuốc quá lớn dẫn đến quỹ bảo hiểm của một quốc gia không đủ khả năng chi trả. Trong khi đó, một số thuốc không đạt CP-HQ, nhưng do quần thể bệnh nhân nhỏ, tác động ngân sách thường lại không lớn (điều này có thể đúng với các thuốc cấp cứu hoặc các thuốc sử dụng điều trị bệnh hiếm). Kết quả này cần được dự báo trước khi thuốc được đưa vào danh mục chi trả và BIA lúc này là công cụ hữu hiệu [25].
Hiện nay đã có một số nghiên cứu BIA về các thuốc trong nhóm LAMA/LABA được thực hiện trên thế giới nhưng đa số chỉ ở dạng tóm tắt trình bày tại hội nghị. Trên thế giới chỉ có một bài báo toàn văn được tìm thấy [14] và tại Việt Nam có một nghiên cứu được thực hiện [9].
Trong nghiên cứu này, mô hình được xây dựng đánh giá tác động ngân sách của TIO/OLO và UMEC/VI khi được đưa vào danh mục chi trả trong khoảng thời gian 5 năm theo quan điểm chi trả của quỹ BHYT. Sử dụng cách tiếp cận quần thể theo chẩn đoán và điều trị, khác với trong nghiên cứu tại Hà Lan [14] sử dụng cách tiếp cận theo thị phần thuốc điều trị. Cách tiếp cận này phù hợp với bối cảnh thị trường tại từng quốc gia, tại Việt Nam hiện tại chỉ có IND/GLY là thuốc nhóm LAMA/LABA duy nhất được chi trả BHYT, còn tại Hà Lan có tới 4 thuốc LAMA/LABA có mặt tại thị trường hiện tại là indacaterol–glycopyrronium (IND/GLY), umeclidinium–vilanterol (UMEC/VI), aclidinium–formoterol và tiotropium– salmeterol. Bên cạnh đó, trong nghiên cứu tại Hà Lan không xét tới tỷ lệ tử vong trong quần thể, điều này được tác giả thừa nhận là một hạn chế của nghiên cứu [14].
Cách tiếp cận quần thể trong nghiên cứu này giống với nghiên cứu của Nguyễn Thiên Phong [9] và hướng dẫn của ISPOR [25] đều là tiếp cận theo chẩn đoán và điều trị, tuy nhiên quy trình đưa ra quần thể đủ điều kiện là khác nhau. Trong nghiên cứu này, quần thể bệnh nhân sử dụng LAMA/LABA được tính toán từ quần thể bệnh nhân COPD được chẩn đoán và điều trị, còn trong nghiên cứu của Nguyễn Thiên Phong quần thể
39
bệnh nhân sử dụng LAMA/LABA được tính toán từ quần thể bệnh nhân nhóm D, ≥ 40 tuổi và không có chồng lấp hen phế quản. Điều này được giải thích, theo phác đồ điều trị của BYT năm 2018 thì quần thể sử dụng LAMA/LABA không chỉ có bệnh nhân nhóm D mà còn có thể có bệnh nhân nhóm B và nhóm C, do vậy trong nghiên cứu này chúng tôi tính toán quần thể bệnh nhân sử dụng LAMA/LABA từ quần thể mắc bệnh thông quan tỷ lệ bệnh nhân sử dụng nhóm thuốc này.
Phân tích tính không chắc chắn của mô hình được thực hiện theo hướng dẫn của Canada [15] và ISPOR [25] bao gồm cả hai phương thức là phân tích bối cảnh và phân tích độ nhạy. Phân tích bối cảnh khi có xét tới sự dịch chuyển của LAMA sang LAMA/LABA, chúng tôi không xét tới sự dịch chuyển này trong phân tích cơ bản là do theo các tài liệu về mặt lâm sàng, khi bệnh nhân được sử dụng thuốc thì hầu như sẽ duy trì thuốc được sử dụng nếu như có đáp ứng tốt, chỉ chuyển đổi thuốc nếu bệnh nhân không đáp ứng với thuốc đầu tiên được chỉ định. Khi có một nhóm dược lý mới xuất hiện trên thị trường thì nhóm dược lý này có thể chiếm lĩnh thị phần của các nhóm dược lý cũ, theo như số liệu trúng thầu của các bệnh viện, chúng tôi nhận thấy rằng tỷ lệ trúng thầu của LAMA đang giảm dần thay vào đó là tỷ lệ các thuốc nhóm LAMA/LABA ngày tăng (Phụ lục 6), bên cạnh đó Theo bản đánh giá hậu mãi (post-market review) của PBAC - ÚC (tháng 8/2017) [39] cũng cho thấy từ Quý 4/2014 (IND/GLY và UMEC/VI
bắt đầu vào thị trường) đến quý 4/2016 doanh thu của tiotropium (LAMA) giảm từ 123.005 xuống 796.545 hộp/quý còn IND/GLY tăng từ 909 đến 10.279 hộp/quý, UMEC/VI tăng từ 46 đến 3.377 hộp/quý. Do vậy sự dịch chuyển LAMA sang LAMA/LABA được lựa chọn đưa vào phân tích tính không chắc chắn về cấu trúc của mô hình (phân tích bối cảnh).
Trong mô hình phân tích tác động ngân sách của Nguyễn Thiên Phong, phân tích bối cảnh được lựa chọn là về giá thuốc của TIO/OLO (xét đến sự giảm giá của TIO/OLO). Còn trong nghiên cứu tại Hà Lan thực hiện phân tích bối cảnh với các tỷ lệ tuân thủ điều trị khác nhau (từ 40% đến 100%). Trong nghiên cứu này, chúng tôi đưa giá thuốc và tỷ lệ tuân thủ điều trị để phân tích tính không chắc chắn thông qua mô hình phân tích độ nhạy một chiều với tham số giá thuốc ± 10% so với giá hiện tại và tham số thời gian điều trị trung bình/năm được chạy từ 4 đến 10 tháng.
Về cấu trúc mô hình, nghiên cứu này được xây dựng trên nền tảng ứng dụng Microsoft Excel dựa trên mô hình của NICE 2019 [28]. Tuy nhiên có một số điều chỉnh
40
để phù hợp như gộp sheet Capital costs vào chung với Unit costs và Standard sources vào chung với References, bên cạnh đó thêm sheet Scenarios analysis để phân tích bối cảnh. Trong từng trang tính, cách trình bày cũng có khác biệt so với mô hình của NICE, do phác đồ điều trị riêng cho nhóm thuốc LABA/LAMA cũng có nhiều điểm riêng biệt. Đặc biệt tác dụng lâm sàng của thuốc nghiên cứu và thuốc so sánh là tương đương nên các tham số đầu vào mô hình chỉ bao gồm các tham số liên quan đến quần thể và chi phí thuốc, không bao gồm các tham số về chiến lược điều trị, tham số về các chi phí liên quan đến thay đổi hiệu quả lâm sàng (như chi phí điều trị đợt cấp hay chi phí điều trị các biến cố bất lợi có thể gặp phải) và cận lâm sàng (như chi phí xét nghiệm, chẩn đoán hình ảnh,…).