3.1.2.1. Tính sẵn có của các tham số đầu vào
Các tham số sẵn có được đưa vào mô hình thử nghiệm bao gồm: tham số về quần thể (tổng số dân, tỷ suất gia tăng dân số), tham số về dịch tễ (tỷ lệ hiện mắc, tỷ suất mới mắc, tỷ lệ tử vong, tỷ lệ chẩn đoán, tỷ lệ điều trị), tham số về chi phí (giá thuốc).
Với tham số về quần thể, nghiên cứu này tham khảo từ “Tổng điều tra dân số và nhà ở” xuất bản tháng 7 năm 2019 của Tổng cục thống kê [1]. Đây là tài liệu gần nhất và đáng tin cậy mà chúng tôi có thể tìm thấy về quần thể người dân Việt Nam.
Với tham số tỷ lệ hiện mắc COPD, trong nghiên cứu này, tỷ lệ 4,2% được thu thập từ nghiên cứu dịch tễ thông qua tổng điều tra dân số được thực hiện năm 2007 [8], đây là nghiên cứu duy nhất điều tra dịch tễ COPD trên toàn quốc được tìm thấy. Tuy nhiên, COPD cũng được nghiên cứu tại nhiều địa phương và cho các kết quả khác nhau. Theo Hoàng Thị Lâm năm 2014, tỷ lệ mắc BPTNMT tại phía Bắc của Việt Nam là 7,1% [34]. Một nghiên cứu khác được thực hiện bởi PGS.TS Ngô Quý Châu năm 2006 tại Hải Phòng cho tỷ lệ hiện mắc của 2976 dân cư trên 40 tuổi là 5,65% [7]. Một nghiên cứu khác được thực hiện năm 2005 tại phường Khương Mai, quận Thanh Xuân, Hà Nội cho 2001 người trên 35 tuổi báo cáo tỷ lệ hiện mắc là 1,53% [6]. Có thể nhận thấy rằng, tỷ lệ hiện mắc có sự khác biệt giữa các vùng miền của Việt Nam. Tại thời điểm hiện tại, tỷ lệ hiện mắc COPD có xu hướng tăng trên thế giới và trong khu vực [12] [16]. Với tác động của ô nhiễm môi trường càng ngày càng gia tăng, tỷ lệ hút thuốc lá, thuốc lào ở nam giới vẫn không có dấu hiệu giảm bớt trong các năm gần đây. Do đó, tỷ lệ hiện mắc
41
của Việt Nam hiện nay có thể cao hơn, quẩn thể sử dụng có thể nhiều hơn, và tác động ngân sách sẽ cao hơn so với phân tích được thực hiện.
Các tham số về tỷ suất mới mắc và tỷ lệ tử vong của bệnh lý COPD tại Việt Nam được tham khảo từ ước tính của bộ công cụ đánh giá gánh nặng bệnh tật toàn cầu năm 2019 [33]. Các kết quả từ bộ công cụ còn mang tính chất ước tính dựa theo các công thức ngoại suy. Mặc dù vậy, đây là số liệu duy nhất chúng tôi có thể tìm thấy về tỷ suất mới mắc và tỷ lệ tử vong trên toàn quốc.
Tham số về chi phí bao gồm giá các thuốc IND/GLY, TIO/OLO và UMEC/VI và TIO đơn trị liệu, được tham khảo từ kết quả trúng thầu năm 2020 (BHXH) được công bố bởi Cục quản lý dược. Đây là tham số mang tính cập nhật với độ tin cậy cao, phù hợp với thị trường hiện tại của Việt Nam. Trong nghiên cứu này giá thuốc được giả định không thay đổi trong vòng 5 năm đánh giá do theo kết quả trúng thầu giai đoạn 2015- 2020 giá các thuốc này khá ổn định, gần như không có sự thay đổi. Tuy nhiên trong tương lai, khi áp dụng chính sách đàm phán giá cho các thuốc rất có thể giá của các thuốc khi vào thầu có thể thấp hơn so với giá hiện tại.
3.1.2.2. Các tham số chưa đầy đủ
Do sự hạn chế của nguồn dữ liệu, nhiều tham số trong mô hình thử nghiệm phải giả định như tham số về tuân thủ điều trị và các tham số về thị phần của thuốc.
Tỷ lệ bệnh nhân sử dụng LAMA/LABA được giả định theo số liệu trúng thầu của các thuốc trong nhóm. Mặc dù ở Việt Nam có nghiên cứu R-ENHANCE-VN đưa ra kết quả tỷ lệ sử dụng LAMA/LABA trong nhóm bệnh nhân BPTNMT là 1,6% [2], tuy nhiên nghiên cứu này thực hiện với cỡ mẫu nhỏ và chỉ được khảo sát ở 6 bệnh viện tuyến cuối, bên cạnh đó nghiên cứu này chỉ thu thập số liệu đến 31/12/2017, thời điểm IND/GLY mới vào thị trường được khoảng 8 tháng và TIO/OLO và UMEC/VI chưa vào thị trường dẫn tới có thể kiến thức về LAMA/LABA của các bác sĩ còn chưa đầy đủ và chưa sẵn sàng kê IND/GLY. Do vậy, nghiên cứu giả định tham số này dựa theo dữ liệu trúng thầu thuốc 2017-2020.
Giả định thị phần của TIO/OLO và UMEC/VI khi đưa thuốc này vào BHYT cũng được giả định dựa theo dữ liệu trúng thầu các thuốc năm 2017-2020 (Phụ lục 6) và số liệu thị trường thuốc của Úc từ quý 4/2014 đến quý 4/2016 [39]. Tuy nhiên tỷ lệ dịch chuyển thị phần có thể thay đổi do hiện tại giá thuốc của các thuốc nhóm LAMA/LABA tương đối cao nên thị phần của thuốc dao động phụ thuộc vào trần thanh toán BHYT
42
của các tuyến bệnh viện khác nhau và khả năng sẵn có của thuốc này tại từng tuyến bệnh viện, do đó ảnh hưởng khá lớn tới tác động ngân sách. Theo số liệu thuốc trúng thầu qua các năm, hiện tại các thuốc nhóm LAMA/LABA hầu như mới chỉ sử dụng tại bệnh viện tuyến trung ương, các bệnh viện tuyến dưới nhìn chung bệnh nhân không được tiếp cận thuốc có thể do chi phí cao và không sẵn có cho bác sĩ để chỉ định. Bên cạnh đó, khả năng chi trả, trần BHYT hạn chế và giới hạn chi trả cũng làm giảm khả năng tiếp cận thuốc của bệnh nhân.
3.1.2.3. Các kết quả thử nghiệm
Với các tham số đầu vào sẵn có cùng với các tham số được giả định. Nhìn chung khi đưa TIO/OLO và UMEC/VI vào danh mục chi trả BHYT sẽ làm tăng quỹ BHYT chi trả cho nhóm thuốc này, cụ thể mỗi năm nhóm thuốc này sẽ làm tăng khoảng 1,2 tỷ VNĐ và 5,7 tỷ VNĐ lũy kế trong vòng 5 năm. Nghiên cứu tại Hà Lan cũng cho thấy khi đưa TIO/OLO vào thị trường thì cũng làm tăng ngân sách của BHYT là €2,6 triệu lũy kế trong vòng 5 năm. Sự khác biệt này là do các thông số đầu vào như quần thể mục tiêu, chi phí thuốc và thị trường thuốc tại Việt Nam có sự khác biệt so với Hà Lan.
Theo như khuyến cáo của GOLD 2020, tùy theo các triệu chứng, nguy cơ gặp đợt cấp, tác dụng không mong muốn, bệnh mắc kèm, sự có sẵn của thuốc và chi phí sử dụng, đáp ứng và sự ưa thích của từng bệnh nhân để lựa chọn các loại dụng cụ hít khác nhau [45]. Do vậy việc đưa TIO/OLO và UMEC/VI vào danh mục giúp đa dạng hóa các dụng cụ hít cho bệnh nhân COPD. Giúp cho bác sĩ lâm sàng có nhiều sự lựa chọn trong việc kê đơn phù hợp để bệnh nhân có thể đáp ứng tốt nhất.