Bên cạnh những kết quả thu được, nghiên cứu còn một số hạn chế nhất định: Thứ nhất, nghiên cứu mới chỉ áp dụng được quy trình phân tích tác động ngân sách vào một nhóm thuốc cụ thể nên chưa nhận định được những khó khăn khi áp dụng mô hình của NICE vào các nhóm thuốc khác.
Thứ hai, khi thử nghiệm mô hình vào nhóm thuốc LAMA/LABA, một số tham số quan trọng còn sử dụng số liệu thiếu tính cập nhật hoặc thiếu bằng chứng tin cậy và phải giả định như: thị phần điều trị các thuốc LAMA/LABA, tỷ lệ sử dụng LAMA/LABA trong quần thể và tỷ lệ dịch chuyển thị phần. Tuy nhiên chúng tôi đã sử dụng những bằng chứng tin cậy nhất của các giá trị này để đưa vào mô hình. Trong thời gian tới, đây là các tham số cần thu thập để có kết quả chính xác hơn.
44
CHƯƠNG 4. KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ
Kết luận
Thiết lập được mô hình phân tích tác động ngân sách các thuốc nhóm LAMA/LABA chạy trên ứng dụng Microsoft Excel dựa theo mô hình của NICE.
Khi thử nghiệm mô hình cho các thuốc nhóm LAMA/LABA với các số liệu sẵn có tại Việt Nam và một số dữ liệu hiện tại chưa có sẵn nên phải giả định. Kết quả tác động ngân sách ước tính khi TIO/OLO và UMEC/VI được chi trả BHYT là khoảng 1,2 tỷVNĐ/năm.
Kiến nghị
1. Mô hình phân tích tác động ngấn sách cần được tiếp tục thử nghiệm trên các nhóm thuốc khác nhau trong thời gian tới.
2. Để nâng cao chất lượng kết quả ước tính tác động ngân sách của nhóm thuốc LABA/LAMA, kiến nghị:
- Tiến hành một nghiên cứu dịch tễ để thu được dữ liệu về tỉ lệ hiện mắc, tỉ suất mới mắc của bệnh lý COPD mang tính cập nhật và một nghiên cứu quan sát nhằm theo dõi tình hình sử dụng nguồn lực y tế trong điều trị bệnh lý này.
- Tiến hành khảo sát thị phần của các thuốc điều trị COPD giai đoạn ổn định bao gồm tỷ lệ sử dụng nhóm thuốc LAMA/LABA theo từng tuyến bệnh viện. Khảo sát tính sẵn có của nhóm thuốc này theo từng tuyến bệnh viện.
- Khảo sát về sự ưu tiên lựa chọn của bệnh nhân về giá thuốc và tính tiện dụng của từng thuốc và thiết bị hít trong nhóm LAMA/LABA tại Việt Nam.
TÀI LIỆU THAM KHẢO Tiếng Việt
1. Ban chỉ đạo tổng điều tra dân số và nhà ở trung ương (2019). Kết quả sơ bộ tổng
điều tra dân số và nhà ở tính đến 0 giờ ngày 01/04/2019.
2. Đinh Ngọc Sỹ, Nguyễn Văn Thành, và Cao Thị Mỹ Thúy (2018). Thực trạng quản
lý và điều trị hen phế quả, COPD tại Việt Nam, nghiên cứu R-ENHANCE 2018, Hội
Thảo “Quản Lý Hen-COPD Tại Việt Nam Thực Trạng Và Giải Pháp”.
3. Bộ y tế (2018), Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính, Nhà xuất bản y học.
4. Nguyễn Đình Duy-BV Phạm Ngọc Thạch (2019). "Kết hợp thuốc giãn phế quản trong điều trị COPD". Hội Hô Hấp Thành Phố Hồ Chí Minh.
5. Lê Thị Tuyết Lan (2011). "Tình hình bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD) tại Việt Nam". J Fran Viet Pneu 2011, 02(04), 46–48.
6. Ngô Quý Châu, Nguyễn Quỳnh Loan (2005). "Nghiên cứu dịch tễ bệnh Phổi tắc nghẽn mạn tính tại phường Khương Mai quận Thanh Xuân - Hà Nội". TCNCYH,
34(2), 98–104.
7. Ngô Quý Châu, Phan Thu Phương và cộng sự (2006). "Nghiên cứu dịch tễ học bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính trong dân cư thành phố Hải Phòng". Học Thực Hành, 2, 45– 48.
8. Nguyễn Thị Xuyên, Đinh Ngọc Sỹ, Nguyễn Viết Nhung và cs (2010). "Nghiên cứu tình hình dịch tễ bệnh phổi phế quản tắc nghẽn mạn tính ở Việt Nam". Tạp Chí Học
Thực Hành - Bộ Tế, 704(2), 8–11.
9. Nguyễn Thiên Phong (2020). Phân tích kinh tế dược các thuốc nhóm LABA/LAMA
trong điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính. Khóa Luận tốt Nghiệp Dược sĩ, Trường
Đại Học Dược Hà Nội.
10. Vụ Bảo hiểm y tế - Trường Đại học Y tế công cộng (2019). Hướng dẫn chuẩn bị
Tiếng Anh
11. Lozano R., Naghavi M., Foreman K. và cộng sự. (2012). Global and regional mortality from 235 causes of death for 20 age groups in 1990 and 2010: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2010. The Lancet, 380(9859),
2095–2128.
12. Adeloye D., Chua S., Lee C. và cộng sự. (2015). Global and regional estimates of COPD prevalence: Systematic review and meta-analysis. J Glob Health, 5(2),
020415.
13. Barnes P.J. (2011). Biochemical basis of asthma therapy. J Biol Chem, 286(38),
32899–32905.
14. van Boven J.F., Kocks J.W., và Postma M.J. (2016). Cost-effectiveness and budget impact of the fixed-dose dual bronchodilator combination tiotropium-olodaterol for patients with COPD in the Netherlands. Int J Chron Obstruct Pulmon Dis, 11, 2191– 2201.
15. Canada P.M.P.R.B. (2020). Budget Impact Analysis Guidelines. aem, <https://www.canada.ca/en/patented-medicine-prices-review/services/reports- studies/budget-impact-analysis-guidelines.html>, accessed: 31/03/2021.
16. Chen Y.-W., Ramsook A.H., Coxson H.O. và cộng sự. (2019). Prevalence and Risk Factors for Osteoporosis in Individuals With COPD: A Systematic Review and Meta-analysis. Chest, 156(6), 1092–1110.
17. Horita N., Goto A., Shibata Y. và cộng sự. (2017). Long-acting muscarinic antagonist (LAMA) plus long-acting beta-agonist (LABA) versus LABA plus inhaled corticosteroid (ICS) for stable chronic obstructive pulmonary disease (COPD). Cochrane Database Syst Rev, 2, CD012066.
18. ISPOR (2020). Budget Impact Analysis I: A 6-Step Approach. .
19. Jones P.W., Quirk F.H., Baveystock C.M. và cộng sự. (1992). A self-complete measure of health status for chronic airflow limitation. The St. George’s Respiratory Questionnaire. Am Rev Respir Dis, 145(6), 1321–1327.
20. Kew K.M., Dias S., và Cates C.J. (2014). Long-acting inhaled therapy (beta- agonists, anticholinergics and steroids) for COPD: a network meta-analysis.
21. Lewis A., Torvinen S., Dekhuijzen P.N.R. và cộng sự. (2016). The economic burden of asthma and chronic obstructive pulmonary disease and the impact of poor inhalation technique with commonly prescribed dry powder inhalers in three European countries. BMC Health Serv Res, 16, 251.
22. Lopez A.D., Shibuya K., Rao C. và cộng sự. (2006). Chronic obstructive pulmonary disease: current burden and future projections. Eur Respir J, 27(2), 397–412.
23. Mahler D.A., Weinberg D.H., Wells C.K. và cộng sự. (1984). The measurement of dyspnea. Contents, interobserver agreement, and physiologic correlates of two new clinical indexes. Chest, 85(6), 751–758.
24. Mathioudakis A.G., Kanavidis P., Chatzimavridou-Grigoriadou V. và cộng sự. (2014). Tiotropium HandiHaler improves the survival of patients with COPD: a systematic review and meta-analysis. J Aerosol Med Pulm Drug Deliv, 27(1), 43–
50.
25. Sullivan S.D., Mauskopf J.A., Augustovski F. và cộng sự. (2014). Budget impact analysis-principles of good practice: report of the ISPOR 2012 Budget Impact Analysis Good Practice II Task Force. Value Health J Int Soc Pharmacoeconomics
Outcomes Res, 17(1), 5–14.
26. (2016). The Agency for Health Technology Assessment and Tariff System (Polish). Health Technology Assessment Guidelines. .
27. Department of health, Australian government. Guidelines for preparing a submission to the Pharmaceutical Benefits Advisory Comittee. Pharm Benefits Advis Com Guidel 2016.
28. Resource impact of NICE guidance | Into practice | What we do | About. NICE, <https://www.nice.org.uk/about/what-we-do/into-practice/resource-impact-
assessment>, accessed: 31/03/2021.
29. Agency for Care Effectiveness, Ministry of Health, Republic of Singapore (2019). Drug evaluation methods and process guide.
30. Ford E.S., Murphy L.B., Khavjou O. và cộng sự. (2015). Total and state-specific medical and absenteeism costs of COPD among adults aged ≥ 18 years in the United States for 2010 and projections through 2020. Chest, 147(1), 31–45.
31. Foroutan N., Tarride J.-E., Xie F. và cộng sự. (2018). A methodological review of national and transnational pharmaceutical budget impact analysis guidelines for new drug submissions. Clin Outcomes Res, Volume 10, 821–854.
32. Ghabri S., Autin E., Poullié A.-I. và cộng sự. (2018). The French National Authority for Health (HAS) Guidelines for Conducting Budget Impact Analyses (BIA).
PharmacoEconomics, 36(4), 407–417.
33. Institute for Health Metrics and Evaluation (IHME) (2018). Global Burden of Disease Collaborative Network. Global Burden of Disease Study 2017 (GBD 2017) Results. <http://ghdx.healthdata.org/gbd-results-tool.>.
34. Lâm H.T.F.S.T., Ekerljung L., T Formula See Text Ng N.F.S.T.N.V. và cộng sự. (2014). Prevalence of COPD by disease severity in men and women in northern Vietnam. COPD, 11(5), 575–581.
35. Marshall D.A., Douglas P.R., Drummond M.F. và cộng sự. (2008). Guidelines for Conducting Pharmaceutical Budget Impact Analyses for Submission to Public Drug Plans in Canada:. PharmacoEconomics, 26(6), 477–495.
36. Newman S.P. (2005). Inhaler treatment options in COPD. Eur Respir Rev, 14(96), 102–108.
37. NICE (2016). Evidence summary: Chronic obstructive pulmonary disease: tiotropium/olodaterol (Spiolto Respimat). NICE Evid Summ, (esnm72).
38. NICE (2014). Evidence summary: Chronic obstructive pulmonary disease: umeclidinium/vilanterol combination inhaler (Anoro Ellipta). NICE Evid Summ,
esnm49.
39. Pharmaceutical Benefits S. (2017). Post-market Review of Chronic Obstructive Pulmonary Disease Medicines. .
40. Zhu B., Wang Y., Ming J. và cộng sự. (2018). Disease burden of COPD in China: a systematic review. Int J Chron Obstruct Pulmon Dis, 13, 1353–1364.
41. NICE technology appraisal guidance | NICE guidance | Our programmes | What we do | About. NICE, <https://www.nice.org.uk/about/what-we-do/our- programmes/nice-guidance/nice-technology-appraisal-guidance>, accessed: 21/05/2020.
42. Neyt M., Cleemput I., Sande S.V.D. và cộng sự. (2015). Belgian guidelines for budget impact analyses. Acta Clin Belg, 70(3), 175–180.
43. Pera T. và Penn R.B. (2014). Crosstalk between beta-2-adrenoceptor and muscarinic acetylcholine receptors in the airway. Curr Opin Pharmacol, 0, 72–81.
44. Vestbo J., Hurd S.S., Agustí A.G. và cộng sự. (2013). Global Strategy for the Diagnosis, Management, and Prevention of Chronic Obstructive Pulmonary Disease. Am J Respir Crit Care Med, 187(4), 347–365.
45. Global strategy for the Diagnosis, Management, and Prevention of Chronic Obstructive Pulmonary Disease: Update 2020. <http://ww.goldcopd.org>.
46. National Institute for Health and Care Excellence. Assessing resource impact process. 2017. <https://www.nice.org.uk/about/what-we-do/into-practice/resource- impact-assessment>, accessed: 27/01/2018.
PHỤ LỤC
Phụ Lục 1. Đánh giá mức độ bệnh lý COPD ... PL-1 Phụ Lục 2. Lựa chọn thuốc theo hướng dẫn điều trị COPD 2018 của BYT... PL-3 Phụ Lục 3. Các bước thực hiện phân tích tác động ngân sách ... PL-4 Phụ Lục 4. Từ khóa tìm kiếm các nghiên cứu phân tích tác động ngân sách .. PL-7 Phụ Lục 5. Thị phần khi không có TIO/OLO và khi có TIO/OLO trong nghiên
cứu của Boven và cộng sự, năm 2014 tại Hà Lan ... PL-8 Phụ Lục 6. Kết quả vào thầu các thuốc giai đoạn 2015 – 2020 tại Việt Nam ... PL-9 Phụ Lục 7. Mô hình phân tích tác động ngân sách của NICE 2019 ... PL-10 Phụ Lục 8. Mô hình phân tích tác động ngân sách phác đồ LAMA/LABA ... PL-15
Phụ Lục 1. Đánh giá mức độ bệnh lý COPD
Mục tiêu của đánh giá COPD để xác định mức độ hạn chế của luồng khí thở, ảnh hưởng của bệnh đến tình trạng sức khỏe của người bệnh và nguy cơ các biến cố trong tương lai giúp điều trị bệnh hiệu quả hơn.
Để đánh giá mức độ tắc nghẽn đường thở, một test hồi phục phế quản được thực hiện. giá trị Thể tích thở ra gắng sức trong giây đầu tiên so với lý thuyết (FEV1%) được sử dụng để phân nhóm bệnh nhân theo GOLD.
Giá trị FEV1 tương ứng với mức độ tắc nghẽn đường thở
Mức độ tắc nghẽn đường thở Giá trị FEV1
GOLD 1 FEV1 ≥ 80% trị số lý thuyết
GOLD 2 50% ≤ FEV1 < 80% trị số lý thuyết
GOLD 3 30% ≤ FEV1< 50% trị số lý thuyết
GOLD 4 FEV1 < 30% trị số lý thuyết
Để đánh giá mức độ và triệu chứng bệnh, một trong hai công cụ được sử dụng:
- Bộ câu hỏi sửa đổi của Hội đồng nghiên cứu y khoa Anh (mMRC) gồm 5 câu hỏi với điểm cao nhất là 4, điểm càng cao thì mức độ khó thở càng nhiều. mMRC < 2 được định nghĩa là ít triệu chứng, mMRC ≥ 2 được định nghĩa là nhiều triệu chứng.
- Bộ câu hỏi CAT gồm 8 câu hỏi, tổng điểm 40, điểm càng cao thì ảnh hưởng của bệnh tới tình trạng sức khỏe của bệnh nhân càng lớn. CAT < 10 được định nghĩa ít triệu chứng, ít ảnh hưởng, CAT ≥ 10 được định nghĩa ảnh hưởng của bệnh nhiều.
Bên cạnh đó, chất lượng cuộc sống của bệnh nhân có thể được đánh giá thông qua hai công cụ được sử dụngtrong các thử nghiệm lâm sàng:
- Bộ câu hỏi TDI (Chỉ số khó thở chuyển tiếp) gồm 3 mục với 24 câu hỏi, có giá trị từ -9 đến +9, điểm càng thấp thì mức độ khó thở càng trầm trọng [23].
- Bộ câu hỏi Bộ câu hỏi đánh giá triệu chứng hô hấp Saint George (Saint George's Respiratory Questionnaire) gồm 2 phần với 50 câu hỏi, có giá trị từ 0 đến 100, điểm càng cao chất lượng cuộc sống bệnh nhân COPD càng thấp [19].
PL-2
Để đánh giá nguy cơ đợt cấp, người bệnh được phỏng vấn về tiền sử đợt cấp và mức độ nặng của đợt cấp.
- Số đợt cấp/năm: 0-1 (đợt cấp nhẹ không phải nhập viện, không sử dụng kháng sinh và/hoặc corticosteroid) được định nghĩa là nguy cơ thấp. Số đợt cấp ≥ 2 hoặc có từ 1 đợt cấp nặng phải nhập viện hoặc đợt cấp mức độ trung bình phải sử dụng kháng sinh và/hoặc corticosteroid được định nghĩa là nguy cơ cao.
Theo GOLD, Bệnh nhân COPD sẽ được phân nhóm dựa trên 2 nhóm yếu tố:
- Mức độ tắc nghẽn đường thở, mức độ triệu chứng và ảnh hưởng của bệnh - Nguy cơ đợt cấp
PL-3
PL-4
Phụ Lục 3. Các bước thực hiện phân tích tác động ngân sách
Bước 1: Xác định quần thể phù hợp
Bắt đầu với quần thể của quốc gia, quần thể bị ảnh hưởng bởi can thiệp mới mỗi năm được định nghĩa dựa trên 3 nguyên tắc:
- Tất cả các bệnh nhân được chẩn đoán mới và tương thích với việc điều trị bởi thuốc mới hoặc thuốc đối chứng hiện tại.
- Nhóm bệnh với các triệu chứng đã có hoặc đã được chẩn đoán nay có thể được điều trị với xự xuất hiện của can thiệp mới.
- Cần cân nhắc tỷ lệ bệnh nhân được chẩn đoán mới sẽ được sử dụng thuốc mới và tính toán tỷ lệ bệnh nhân đang được điều trị theo các liệu pháp cũ chuyển sang.
Hai cách tiếp cận để xác định quần thể điều trị bao gồm:
- Cách tiếp cận theo chẩn đoán điều trị: khi nhóm bệnh nhân được xác định dựa những tiêu chí lâm sàng/ cận lâm sàng đặc trưng và việc điều trị cho nhóm này sử dụng một phác đồ/ thuốc duy nhất cụ thể (là phác đồ so sánh hoặc phác đồ mới). Quần thể điều trị sẽ được xác định dựa trên tỷ lệ bệnh nhân được chẩn đoán bằng xét nghiệm hoặc chẩn đoán hình ảnh đặc trưng tương ứng.
- Cách tiếp cận theo thị phần thuốc điều trị (market share approach): khi việc điều trị cho bệnh nhân không được giới hạn, chỉ định rõ ràng. Nhóm bệnh nhân có thể được điều trị bằng nhiều phác đồ/ thuốc khác nhau. Việc xác định quần thể điều trị sẽ dựa trên thị phần của từng thuốc/ nhóm thuốc trong điều trị bệnh nhân và dự đoán mức tăng trưởng của thị trường trong khung thời gian đánh giá.
Bước 2: Lựa chọn khung thời gian đánh giá
- Cần lựa chọn khung thời gian đánh giá ngắn, đôi khi chỉ trong vòng 1 năm (khi hiệu quả của mỗi năm là như nhau và không có sự lũy kế).
- Mô hình phân tích cần được thiết kế linh hoạt để đánh giá được tác động từ 1 tới 5 năm.
- Các khung thời gian đánh giá dài hơn có thể hữu ích trong một số trường hợp, chỉ thích hợp khi quần thể bệnh nhân và phác đồ điều trị được giữ cố định.
- Không thực hiện chiết khấu về một mốc thời điểm đánh giá, nhưng cân nhắc việc hiệu chỉnh theo lạm phát.
PL-5
Bước 3: Xác định các phác đồ hiện tại và ảnh hưởng của phác đồ mới:
Đối với nhóm phác đồ hiện tại (current treatment mix):
- Xác định các phác đồ tương đương hiện tại trong điều trị cho nhóm bệnh nhân phù hợp tại quốc gia do việc điều trị có thể có sự khác biệt giữa các quốc gia.
- Dữ liệu về thị phần thuốc có thể thu thập từ các nghiên cứu quan sát hoặc từ các đơn vị nghiên cứu thị trường.
Đối với nhóm phác đồ mới - giả định (treatment mix with new drug):
- Ước lượng sự thay đổi thị phần các thuốc hiện tại khi có sự xuất hiện của thuốc