Việc biến đổi di truyền các tế bào gốc giúp sửa chữa hoàn toàn hoặc bù đắp các khiếm khuyết di truyền. Hai chiến lược hiệu quả có thể được sử dụng để sửa chữa các gen
khiếm khuyết trong tế bào là thêm gen và sửa chữa bộ gen. Các gen liệu pháp được chuyển vào tế bào gốc bằng vector virus, bằng transposon hay bằng các vi nhiễm sắc thể tổng hợp. Sử dụng các DNA sửa chữa hay các quá trính tái tổ hợp tương đồng để sửa một trình tự gen khiếm khuyết và các gen này có thể được phục hồi trở thành trạng thái bình thường [1].
Để tiến hành liệu pháp gen - tế bào gốc, đầu tiên cần thu nhận tế bào gốc từ phôi, tủy xương, máu ngoại vi, máu cuống rốn… tiếp tục nuôi cấy và biến đổi di truyền. Phải có một lượng nhất định các tế bào gốc hay các tế bào con cháu biệt hóa của chúng biến đổi di truyền được phân phối hiệu quả vào các mô in vitro [1].
Sự biến đổi di truyền của các EPC nhằm biểu hiện tốt các nhân tố phát triển mạch máu, kích thích hoạt động truyền tín hiệu của đáp ứng tạo mạch, trẻ hóa hoạt tính sinh học hay kéo dài đời sống của EPC sẽ đóng góp vào chiến lược tiềm năng qua đó giải quyết được các giới hạn của việc cấy ghép EPC trực tiếp [1], [51].
Trong nghiên cứu của Satoshi Murasawa (2003), bằng chứng đầu tiên về việc cấy ghép EPC có chuyển nhiễm VEGF hoặc hTERT (human telomerase reverse transcriptase) không chỉ cho thấy sự biến đổi gen làm tăng cường tạo mạch máu mới mà còn phục hồi dòng máu.
Trên thế giới đã có rất nhiều nghiên cứu về EPC, nghiên cứu khả năng ứng dụng của EPC trong điều trị bệnh. Tuy nhiên các nghiên cứu liên quan đến chuyển gen ở EPC còn ít. Trong vài năm tiếp cận nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc các nhà khoa học Việt Nam đã cố gắng và đã thu được một số kết quả ban đầu: cấy ghép tế bào tạo máu, cấy ghép tế bào sừng, cấy ghép tế bào gốc giác mạc…. Các nghiên cứu về EPC hay chuyển gen vào EPC đã có một số nghiên cứu khởi đầu ở phòng Nghiên Cứu và Ứng Dụng Tế bào Gốc Trường Đại Học Khoa Học Tự Nhiên Thành Phố Hồ Chí Minh nhưng vẫn chưa có công trình nghiên cứu nào được công bố.