ĐẶT VẤN ĐỀ U nguyên bào võng mạc (UNBVM - retinoblastoma) là u ác tính nguyên phát tại võng mạc, gặp nhiều nhất trong những khối u nhãn cầu ở trẻ em [1], 95% xuất hiện ở trẻ dưới 5 tuổi [2], với tỷ lệ 1/15.000 - 18.000 trẻ sinh sống [3]. Nếu không được điều trị, khối u sẽ phát triển nhanh, phá hủy nhãn cầu vào tổ chức hốc mắt đồng thời xâm lấn qua thị thần kinh vào não và di căn qua đường máu đến khắp cơ thể gây tử vong cho trẻ [1], [4]. Điều trị bệnh lý ung thư nói chung và UNBVM nói riêng đã và đang là thách thức với nền y học toàn thế giới. Mục tiêu điều trị đầu tiên là bảo tồn tính mạng, tiếp đó là bảo tồn nhãn cầu và thị lực giúp tăng cường chất lượng cuộc sống cho trẻ bị UNBVM. Hiện nay, việc cắt bỏ nhãn cầu trong các trường hợp nặng có tỷ lệ sống đạt 98% - 100 % tại các nước phát triển [5] và được coi là ung thư có thể điều trị thành công nhất trong các bệnh lý ung thư trẻ em [6]. Cách đây hơn 100 năm, Hilgartner (1919) lần đầu tiên áp dụng thành công phương pháp bảo tồn nhãn cầu bằng xạ trị, tạo bước đột phá cho các nghiên cứu điều trị bảo tồn bệnh UNBVM [4]. Từ đó các phương pháp điều trị bảo tồn trong UNBVM đã không ngừng thay đổi với sự phối hợp đa chuyên ngành: nhãn khoa, nhi khoa, ung thư, chẩn đoán hình ảnh, xạ trị, di truyền …. Trong khoảng 2 thập kỷ gần đây, điều trị bảo tồn UNBVM có những bước tiến vượt bậc, phương pháp điều trị tại mắt phối hợp với hóa chất (tĩnh mạch, động mạch mắt, tiêm nội nhãn…) đã thay thế cho phương pháp xạ trị với rất nhiều biến chứng tại mắt và toàn thân. Đối với những khối u nội nhãn giai đoạn sớm (nhóm A,B), tỷ lệ bảo tồn nhãn cầu đạt 95 - 100% và có 37 50% thị lực ≥ 20/40; 67 -71% ở mức ≥ 20/200 [7]. Đối với các khối u nội nhãn giai đoạn muộn (nhóm D, E), trước đây cần phải cắt bỏ nhãn cầu 100% thì hiện nay tỷ lệ bảo tồn nhãn cầu khoảng 30 - 70 % tùy điều kiện của từng nghiên cứu [8]. Tại Việt Nam, số lượng trẻ bị bệnh UNBVM được khám và điều trị ngày càng tăng, trong đó nhiều trường hợp phát hiện bệnh ở giai đoạn sớm. Mặc dù vậy, mới có một số ít nghiên cứu về đặc điểm lâm sàng UNBVM [9], [10], [11] và bước đầu áp dụng một số phương pháp điều trị bảo tồn. Việc sử dụng phân loại UNBVM quốc tế mới và việc phối hợp điều trị liên chuyên ngành ung thư - nhãn khoa – nhi khoa đã được chứng minh là có hiệu quả cao, đặc biệt khi khối u còn trong nội nhãn trên thế giới và tại Việt Nam Vì vậy chúng tôi tiến hành đề tài: "Nghiên cứu điều trị bảo tồn nhãn cầu trong bệnh u nguyên bào võng mạc" với 2 mục tiêu: 1. Đánh giá kết quả bảo tồn nhãn cầu trong điều trị u nguyên bào võng mạc. 2. Phân tích một số yếu tố liên quan đến kết quả điều trị.