NHẬN xét HIỆU QUẢ điều TRỊ u máu GAN ở TRẺ EM BẰNG PROPRANOLOL

TRƯỜNG ĐẠI HỌC Y HÀ NỘI VŨ THỊ THÚY NHẬN XÉT HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ U MÁU GAN Ở TRẺ EM BẰNG PROPRANOLOL ĐỀ CƯƠNG LUẬN VĂN THẠC SĨ Y HỌC Người hướng dẫn khoa học: TS Nguyễn Phạm Anh Hoa NỘI DUNG ĐẶT VẤN ĐỀ MỤC TIÊU TỔNG QUAN ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP DỰ KIẾN KẾT QUẢ VÀ BÀN LUẬN DỰ KIẾN, KẾT LUẬN, KIẾN NGHỊ ĐẶT VẤN ĐỀ ĐẶT VẤN ĐỀ  U mạch máu trẻ em (UMMTE) bệnh lý phổ biến chiếm – 10 % trẻ tuổi  Chủ yếu da, u máu nội tạng gặp u máu gan (UMG) hay gặp  UMG thuộc dạng u lành tính, gặp người lớn nhiều trẻ em, nữ nhiều nam (2/1 đến 5/1), nguy ung thư hóa  Triệu chứng lâm sàng UMG không đặc hiệu, có giá trị chẩn đoán, số phát tình cờ chẩn đoán hình ảnh ĐẶT VẤN ĐỀ  Hiện có nhiều phương pháp để chẩn đoán UMG  Siêu âm, chụp cắt lớp vi tính, cộng hưởng từ có giá trị việc sàng lọc, phát hiện, theo dõi tiến triển UMG với độ nhạy độ đặc hiệu cao  UMG đa phần không cần điều trị, cần theo dõi  10% khối u lớn có triệu chứng biến chứng cần điều trị  Có nhiều phương pháp điều trị UMG, phương pháp tồn hạn chế định ĐẶT VẤN ĐỀ  Năm 2008 propranolol đường uống lần sử dụng thành công điều trị UMMTE  Đây biện pháp rẻ tiền, hiệu quả, tác dụng phụ  Mazereeuw - Hautier (2010) điều trị thành công cho trẻ sơ sinh UMG propranolol  Amal Mhanna (2011) điều trị trường hợp UMG kết hợp da thành công với propranolol, biến chứng  Chúng tiến hành NC nhằm hai mục tiêu: MỤC TIÊU NGHIÊN CỨU ĐẶT VẤN ĐỀ U mạch máu trẻ em Đại cương UMG Đặc điểm lâm sàng UMG Đặc điểm cận lâm sàng UMG Biến chứng UMG Các phương pháp điều trị UMG - Điều trị phẫu thuật cắt bỏ UMG - Điều trị không phẫu thuật - Điều trị thuốc ĐẶT VẤN ĐỀ Sử dụng propranolol điều trị UMG - Tính chất dược lý propranolol - Cơ chế tác dụng: + Co mạch làm giảm lưu lượng dòng chảy mạch máu khối u + Giảm sản xuất VEGF, bFBF, ức chế hình thành mạch máu + Khởi phát chương trình gây chết tế bào làm tiêu u mạch ĐẶT VẤN ĐỀ - Liều lượng: khởi đầu 0,5 – mg/ kg/ ngày, trì mg/ kg/ ngày, chia lần ngày Giamr 50% liều dùng trước ngừng điều trị - Tác dụng phụ: nhịp tim chậm, hạ huyết áp, hạ đường máu, rối loạn giấc ngủ, gặp tỷ lệ thấp, thoáng qua 10 ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP Đối tượng nghiên cứu BN chẩn đoán xác định UMG điều trị propranolol BV Nhi TƯ từ tháng 5/ 2012 – 5/ 2016 - Tiêu chuẩn lựa chọn: + BN chẩn đoán UMG điều trị propranolol thời gian nghiên cứu + BN chưa điều trị phương pháp khác + BN không phối hợp phương pháp điều trị khác 12 ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP - Tiêu chuẩn loại trừ: + BN điều trị phương pháp khác trước + BN phối hợp đồng thời nhiều phương pháp điều trị + BN tự ý dừng điều trị + BN thông tin 13 ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP Chọn mẫu: chọn mẫu thuận tiện Phương pháp nghiên cứu Nghiên cứu mô tả hồi cứu kết hợp tiến cứu Biến số, số nghiên cứu - Tuổi - Giới - Lý vào viện - Tiền sử: sản khoa, gia đình - Lâm sàng: đau tức vùng HSP, gầy sút, biếng ăn, - Chẩn đoán hình ảnh: siêu âm, CLVT, MRI ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP - Xét nghiệm: CTM, SH, AFP - Biến chứng: nhiễm trùng, rối loạn đông máu, chèn ép quan lân cận, chảy máu ổ bụng, - Tuổi bắt đầu điều trị - Liều lượng khởi đầu, trì, thời gian dùng - Tổng thời gian dùng thuốc - Kết điều trị: theo dõi, đánh giá hàng tháng tháng đầu, sau tháng/ lần ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP Đánh giá kết điều trị cuối lượng giá bảng điểm: Yếu tố Mức độ Điểm Không u Giảm kích thước 2 Có biến chứng Không có tác dụng phụ Tác dụng phụ thuốc Không thay đổi Không có biến chứng Biến chứng điều trị Tăng kích thước Kích thước khối u Tác dụng phụ nhẹ, thoáng qua Tác dụng phụ nghiêm trọng ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP - Thay đổi kích thước khối u: ≥ 30% so với lần SÂ trước - Tác dụng phụ nhẹ, thoáng qua: rối loạn giấc ngủ, lạnh chi, rối loạn tiêu hóa, viêm phế quản - Tác dụng phụ nghiêm trọng: nhịp tim chậm, hạ huyết áp, hạ đường máu - Kết quả: + điểm: tốt + điểm: tốt + – điểm: trung bình + < điểm: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP Phương pháp thu thập thông tin - Hồi cứu bệnh án - Thu thập thông tin từ hỏi người nhà bệnh nhân - Thu thập biến số nghiên cứu theo mẫu bệnh án nghiên cứu thiết kế thời điểm: + Nhập viện lần đầu + Thời điểm khám lại: hàng tháng tháng đầu, tháng/ lần tháng ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP Xử lý số liệu: - Thu thập thông tin bệnh án nghiên cứu - Số liệu thu thập xử lý chương trình thống kê SPSS 16.0 Đạo đức nghiên cứu 19 Sơ đồ nghiên cứu DỰ KIẾN KẾT QUẢ DỰ KIẾN KẾT QUẢ 21 DỰ KIẾN KẾT QUẢ Đặc điểm chung nhóm bệnh nhân UMG - Phân bố UMG theo giới - Tỷ lệ mắc bệnh theo nhóm tuổi - Các tiền sử liên quan 22 DỰ KIẾN KẾT QUẢ Mô tả đặc điểm lâm sàng, CLS UMG trẻ em - Lý vào viện - Đặc điểm lâm sàng - Các biến chứng lâm sàng - Đặc điểm xét nghiệm - Phân bố vị trí UMG - Kích thước khối UMG - Phân loại khối UMG DỰ KIẾN KẾT QUẢ Đánh giá hiệu điều trị UMG - Chỉ định điều trị - Thời gian sử dụng thuốc - Kết sau 3, 6, tháng điều trị - Tác dụng phụ thuốc trình điều trị - Kết sau điều trị - Liên quan giới với kết điều trị - Liên quan phân loại u với kết điều trị DỰ KIẾN KẾT LUẬN, KIẾN NGHỊ DỰ KIẾN KẾT LUẬN, KIẾN NGHỊ Theo mục tiêu kết nghiên cứu 25 26