BÀI BÁO CÁO-Liệu pháp gen

L/O/G/O www.trungtamtinhoc.edu.vn ThemeGallery PowerTemplate www.themegallery.com TRƯỜNG ĐẠI HỌC NÔNG NGHIỆP HÀ NỘI KHOA CÔNG NGHỆ SINH HỌC Liệu pháp gen (Therapy gene) Nhóm 26 MSV 1. Đoàn Thị Vân 550415 2. Lò Thị Vân 550416 3. Ngô Thị Việt 550419 GVHD: ThS. Nguyễn Tố Loan www.trungtamtinhoc.edu.vn Nội dung Mở đầu I Kỹ thuật liệu pháp gen II III Kết luận IV Ứng dụng www.trungtamtinhoc.edu.vn I. Mở đầu  Ngày càng nhiều bệnh được xác định do đột biến gen gây nên như: bệnh di truyền, ung thư, tim mạch, bệnh liên quan đến chuyển hóa,  Đã tìm thấy 19.231 gen bệnh (disease gene) (Nguồn: http://www.genengnews.com)  Kỹ thuật sinh học phân tử càng ngày càng phát triển và đạt được những thành tựu Thao tác trên gen mở ra nhiều hướng nghiên cứu và điều trị bệnh Liệu pháp gen là gì? www.trungtamtinhoc.edu.vn I. Mở đầu  Liệu pháp gen (Gene therapy) là một phương thức chữa bệnh bằng kỹ thuật thao tác trên gen Gen liệu pháp (Therapcutic gene) là gen dùng để chữa bệnh Thay thế gen bệnh, gen mất chức năng Ức chế, bất hoạt biểu hiện gen Đưa một gen mới vào cơ thể giúp chống lại bệnh Tiêu diệt tế bào bệnh bằng gen tự sát hay gen sản xuất chất độc Chuyển gen vào tế bào chức năng để tác dụng lên hệ miễn dịch Một số chiến lược 54321 www.trungtamtinhoc.edu.vn I. Mở đầu Phân loại dựa vào tế bào mục tiêu Tế bào sinh dưỡng Tế bào sinh dục Điều trị, thay thế hay sửa chữa các gen hỏng, gen bệnh của các tế bào soma Có thể là tế bào lympho, tế bào gan, đặc biệt là dùng tế bào gốc Điều trị, sửa chữa, thay thế gen hỏng cho các giao tử nhằm tạo ra thế hệ sau bình thường Liên quan đến cải biến gen của những tế bào mầm Liệu pháp gen soma Liệu pháp gen tế bào mầm www.trungtamtinhoc.edu.vn I. Mở đầu Tế bào mục tiêu Tế bào sinh dưỡng Tế bào sinh dục Năm 1990, bé gái 4 tuổi Ashanti Desilva mặc bệnh suy giảm miễn dịch do khiếm khuyết gen adenosine deaminase (ADA) là bệnh nhân đầu tiên chữa trị thành công bằng liệu pháp gen với tế bào sinh dưỡng Năm 2001, liệu pháp gen trên tế bào sinh dục được tiến hành với 30 đứa trẻ chào đời bằng công nghệ chuyển chất nhân (ooplasm) www.trungtamtinhoc.edu.vn II. Kỹ thuật liệu pháp gen Các bước cơ bản trong liệu pháp gen Tách gen liệu pháp, tạo dòng Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần chuyển Chuyển vector vào tế bào mục tiêu Kiểm soát sự biểu hiện gen liệu pháp www.trungtamtinhoc.edu.vn II. Kỹ thuật liệu pháp gen Các bước cơ bản trong liệu pháp gen http://stemcells.nih.gov/ www.trungtamtinhoc.edu.vn II. Kỹ thuật liệu pháp gen www.trungtamtinhoc.edu.vn II. Kỹ thuật liệu pháp gen 1. Tách gen liệu pháp  Việc tách dòng gen liệu pháp được thực hiện như phương pháp tách dòng gen thông thường  Gen liệu pháp có thể được tách ra từ nhiều nguồn tế bào khác nhau ở các vi sinh vật khác nhau. Có thể là DNA, mRNA, cDNA  Chuyển gen vào dòng tế bào thuần => tạo dòng [...]... http://www.gettyimages.com/) III Ứng dụng 2 Chữa ung thư Một số chiến lược của liệu pháp gen chữa các bệnh ung thư gồm:      Liệu pháp gen miễn dịch (immunogene therapy) Liệu pháp gen ức chế khối u (Tunor suppessor gene therapy) Liệu pháp gen hóa học (Chemogene therapy) Liệu pháp ức chế sự tạo mạch (aginigenesis therapy) Liệu pháp virus hủy khối u (oncolitic virus therapy) VD: Bệnh bạch cầu lympho mãn... thuật liposome Súng bắn gen www.trungtamtinhoc.edu.vn Vi tiêm II Kỹ thuật liệu pháp gen 4 Kiểm soát sự biểu hiện gen liệu pháp Gen liệu pháp tồn tại trong tế bào: Bị phân hủy Sát nhập nhân www.trungtamtinhoc.edu.vn Tồn tại trong nhân, cytoplasma như một episome Sát nhập vào nhân tế bào chủ Gen có thể được biểu hiện, im lặng hoặc bị tiêu hủy => chuyển gen vào vị trí đặc biệt trong bộ gen III Ứng dụng 1 Chữa...II Kỹ thuật liệu pháp gen 2 Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần chuyển Vector liệu pháp có chức năng chuyển gen và phải có những đặc trưng cần thiết như sau:  Phải đảm bảo đưa các gen liệu pháp vào tế bào, hoặc cơ thể chủ thuận tiện, dễ dàng, không gây những tác động phụ bất lợi cho tế bào, cơ thể chủ  Phải có khả năng mang gen liệu pháp càng lớn càng tốt  Phải có tính linh... hiện ngắn II Kỹ thuật liệu pháp gen 2 Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần chuyển www.trungtamtinhoc.edu.vn II Kỹ thuật liệu pháp gen 3 Chuyển vector vào tế bào mục tiêu www.trungtamtinhoc.edu.vn (Nguồn: http://stemcells.nih.gov/) www.trungtamtinhoc.edu.vn II Kỹ thuật liệu pháp gen 3 Chuyển vector vào tế bào mục tiêu Một số kỹ thuật chuyển gen thường dùng  Kỹ thuật dùng súng bắn gen  Kỹ thuật xung điện... thuật liệu pháp gen 2 Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần chuyển Vector virus, retrovirus Vector không phải virus Các virus đã được biến đổi để không còn khả năng sao chép, đồng thời lại có khả năng biểu hiện mạnh gen cần đưa vào cơ thể Lo ngại về phản ứng phụ do sự nhiễm virus, giới hạn kích thước gen, nuôi cấy khó khăn Các vector không có bản chất virus không tự lây nhiễm, cần có cơ chế chuyển gen độc... dịch bằng cách đưa những gen hay các chất vào cơ thể www.trungtamtinhoc.edu.vn III Ứng dụng 4 Liệu pháp gen ứng dụng trong cấy ghép  Nhằm ngăn cản sự đào thải cấp tính, hay mãn tính các mô ghép bằng cách đưa những gen mới có vai trò ngăn cản sự loại thải  Những gen mã hóa cho những phân tử khóa sự đồng kích thích, cytokine ức chế miễn dịch, các antisene khóa sự biểu hiện các gen mã hóa các phân tử... virus vô hại, họ gắn vào trong bộ mã gen của lympho T gắn vào protein CD19, hiện diện ở bề mặt lympho B Sự gắn kết này gây ra 2 hậu quả: lympho T phá huỷ lympho B và tự nhân bản Sau đó lympho bào T bị biến đổi gen được tiêm vào cơ thể bệnh nhân, tiêu diệt tế bào ung thư www.trungtamtinhoc.edu.vn III Ứng dụng 2 Chữa bệnh nhiễm và bệnh mắc phải Chiến lược liệu pháp gen cho bệnh AIDS:  Can thiệp trực... hiện các gen mã hóa các phân tử liên quan đến loại thải www.trungtamtinhoc.edu.vn III Ứng dụng 5 Liệu pháp gen và việc “thiết kế con người”  Chẩn đoán phân tử tiền sinh giúp sàng lọc và chọn lọc những tính trạng mong muốn, một số bệnh, đặc biệt là bệnh di truyền mà đứa trẻ có thể mắc phải  Các gen liệu pháp sẽ được chèn vào tế abfo phôi giai đoạn sớm hay có thể vào trứng hay tinh trùng  Có thể tạo ra... virus không tự lây nhiễm, cần có cơ chế chuyển gen độc lập VD: liposom, polypex, DNA trần, oligonucleotid,… www.trungtamtinhoc.edu.vn Hiệu quả thấp, cần lượng DNA lớn II Kỹ thuật liệu pháp gen 2 Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần chuyển Vector có bản chất virus Vector Ưu điểm Nhược điểm Adenovirus Nhiễm các tế bào không phân chia, có năng suất nuôi cấy cao Gây miễn dịch mạnh, sự biểu hiện ngắn Retrovirus . của liệu pháp gen chữa các bệnh ung thư gồm:  Liệu pháp gen miễn dịch (immunogene therapy)  Liệu pháp gen ức chế khối u (Tunor suppessor gene therapy)  Liệu pháp gen hóa học (Chemogene therapy)  Liệu. bệnh Liệu pháp gen là gì? www.trungtamtinhoc.edu.vn I. Mở đầu  Liệu pháp gen (Gene therapy) là một phương thức chữa bệnh bằng kỹ thuật thao tác trên gen Gen liệu pháp (Therapcutic gene) là gen dùng. liệu pháp gen Các bước cơ bản trong liệu pháp gen http://stemcells.nih.gov/ www.trungtamtinhoc.edu.vn II. Kỹ thuật liệu pháp gen www.trungtamtinhoc.edu.vn II. Kỹ thuật liệu pháp gen 1. Tách gen