Bên cạnh những thuận lợi, có nhiều yếu tố khách quan và chủ quan làm giảm tính chính xác của kết quả nghiên cứu:
4.2.2.1/Hạn chế khách quan:
+ Sự thiếu dữ liệu:
Có nhiều bệnh án thiếu dữ liệu về hiệu quả, chi phí hoặc thông tin BN. Nếu các dữ liệu thiếu rơi vào tiêu chuẩn loại trừ, bệnh án đó sẽ không được chọn, làm giảm đi cỡ mẫu của nghiên cứu, dẫn đến tăng sai số và giảm khả năng ngoại suy. Trên thực tế, kết quả theo dõi sự thay đổi HbA1C sau 3 tháng đã không thể tiến hành như dự định, do sự thiếu hụt nhiều dữ liệu về hiệu quả.
+ Sự dao động của dữ liệu về hiệu quả:
Hai tiêu chí để đo lường hiệu quả điều trị ĐTĐ là nồng độ Glucose huyết tương hàng tháng và HbA1C sau 3 tháng điều trị.
Về nồng độ Glucose huyết tương: đây là chỉ số rất dễ dao động, phụ thuộc nhiều vào cách bệnh nhân sử dụng thuốc và chế độ ăn uống tại nhà. Trên thực tế, có những bệnh án cho thấy nồng độ Glucose thay đổi thất thường qua mỗi tháng, không phản ánh được tác dụng của phác đồ điều trị. Đa phần các bệnh án này sử dụng phác đồ tiêm Insulin, một hoạt chất làm thay đổi nhanh và mạnh nồng độ Glucose so với các thuốc hạ đường huyết đường uống. BN nếu tuân thủ không tốt cách dùng thuốc và chế độ ăn uống, sẽ không kiểm soát tốt giá trị Glucose huyết. Các trường hợp này cũng bị loại khỏi phạm vi nghiên cứu và làm giảm cỡ mẫu nghiên cứu.
Các bệnh án được chọn để phân tích cũng có độ dao động của nồng độ Glucose huyết tương khá cao, dẫn tới hiệu quả giảm glucose sau 3 tháng điều trị cũng dao động. Ví dụ trong phân tích chính, độ lệch chuẩn về hiệu quả
giảm glucose của PĐ2 lên tới 52.27% giá trị trung bình, của PĐ1 lên tới 74.30% giá trị trung bình.
Về nồng độ HbA1C: chỉ số này ít biến động hơn Glucose huyết tương và được sử dụng phổ biến trong chẩn đoán và theo dõi hiệu quả điều trị. Tuy nhiên, trong phạm vi nghiên cứu này, có nhiều bệnh án HbA1C không được theo dõi đầy đủ theo chu kì 3-6 tháng/lần, hoặc có giá trị thất thường, không phản ánh hiệu quả điều trị. Vì vậy, phân tích hiệu quả giảm HbA1C đã không thực hiện được.
+ Sự chênh lệch số lượng giữa các mẫu:
Phác đồ 1 (Gliclazide + Metformin) là PĐ được sử dụng phổ biến tại BV Tim Hà Nội. Phác đồ 2 (Insulin + Metformin) được sử dụng ít hơn, chủ yếu tập trung ở các BN có tiền sử ĐTĐ lâu năm (xem Bảng 7: Đặc điểm đối tượng nghiên cứu). Hơn nữa, như đã nói, các phác đồ sử dụng Insulin thường dao động nhiều về hiệu quả, nên bị loại bỏ tương đối nhiều, dẫn đến sự chênh lệch cỡ mẫu càng lớn. Trong nghiên cứu, PĐ1 chọn được 28 BA, trong khi PĐ2 chỉ có 5 BA.Sự chênh lệch về cỡ mẫu, cùng với cỡ mẫu nhỏ, làm giảm ý nghĩa khi so sánh 2 phác đồ, giảm khả năng ngoại suy.Test kiểm định Student được đưa vào để kiểm tra ý nghĩa thống kê khi so sánh, qua đó chỉ những giá trị chi phí – hiệu quả có sự khác biệt có YNTK mới tiếp tục được sử dụng để tính ICER.
+ Thời gian nghiên cứu:
Nghiên cứu sử dụng dữ liệu hồi cứu, trong khoảng thời gian 3 tháng.Thu thập dữ liệu hồi cứu có ưu điểm là nhanh, đơn giản hơn so với tiến cứu, nhưng có nhược điểm là không kiểm soát được sự thiếu hụt hay dao động của dữ liệu; khó lấy các thông tin cần phỏng vấn trực tiếp.
Khoảng thời gian theo dõi là ngắn so với các nghiên cứu khác về bệnh ĐTĐ, chưa thể hiện rõ nét sự thay đổi hiệu quả trong điều trị và cũng không theo dõi
được đầy đủ các giai đoạn tiến triển của bệnh. Điều này làm giảm tính chính xác và khả năng ngoại suy của nghiên cứu.
+ Nguồn thông tin từ các nghiên cứu khác và sự phát triển nghiên cứu Kinh tế dược tại Việt Nam:
Nguồn thông tin từ các nghiên cứu Kinh tế dược trên thế giới về bệnh Đái tháo đường rất dồi dào, tuy nhiên nghiên cứu cụ thể với hai dạng điều trị tương tự PĐ1 và PĐ2 là rất ít. Vì vậy, kết quả nghiên cứu không được đối chứng với nghiên cứu khác.
Sự phát triển nghiên cứu Kinh tế dược tại Việt Nam còn rất mới mẻ, chưa có hướng dẫn cụ thể, chính thống; chưa có nhiều nghiên cứu tương tự để đối chứng; nhiều thông tin cần thiết còn thiếu hoặc khó tìm kiếm, ví dụ: ngưỡng chi trả (WTP) cho 1 đơn vị hiệu quả gia tăng là bao nhiêu ?Để kết quả nghiên cứu được ứng dụng vào thực tế, cần thiết phải có các nghiên cứu tính toán một ngưỡng chi trả phù hợp với Việt Nam.
4.2.2.2/Hạn chế chủ quan:
+ Sự hạn chế về thời gian và nhân lực:
Nằm trong khuôn khổ đề tài tốt nghiệp cá nhân, nghiên cứu được thực hiện bởi 01 người và trong khoảng thời gian có hạn.Trong khi đó, đặc trưng của điều trị Đái tháo đường là: dài hạn, đòi hỏi tuân thủ nghiêm ngặt của bệnh nhân, bệnh tiến triển qua nhiều giai đoạn, nhiều loại biến chứng, nhiều tác dụng không mong muốn của thuốc. Do vậy, các nghiên cứu Kinh tế dược về Đái tháo đường thường tiến hành trong thời gian khá dài, từ 1 – 5 năm, có sự tương tác với bệnh nhân để lấy thông tin, thường dùng phương pháp phân tích CUA cùng với mô hình Markov và quan điểm xã hội để phản ánh đầy đủ nhất các giá trị chi phí – hiệu quả trong điều trị.
Trong điều kiện có hạn về nguồn dữ liệu, thời gian và nhân lực, tôi lựa chọn phương pháp CEA để phân tích chi phí – hiệu quả, với quan điểm của cơ quan
BHYT.Dữ liệu được xử lí bằng thống kê đơn giản, không sử dụng mô hình. Kết quả phân tích do đó chỉ phản ánh một phần bức tranh chi phí – hiệu quả của các phác đồ điều trị.
