Liệu pháp gien trị thành công chứng suy giảm miễn dịch ppt

Liệu pháp gien trị thành công chứng suy giảm miễn dịch Bốn em bé mắc chứng suy giảm miễn dịch kết hợp cấp tại Anh đã được điều trị th ành công bằng liệu pháp gien. Hiện các em rất khỏe mạnh và không có biểu hiện gì về tác dụng phụ nghiêm trọng. Rhys Evans là em bé đầu tiên được điều trị bằng liệu pháp gien. Chứng suy giảm miễn dịch kết hợp cấp (Severe combined immunodeficiency hay SCID) được truyền từ bố mẹ sang con thông qua nhiễm sắc thể X. Đây là một chứng bệnh hiếm, chỉ ảnh hưởng tới các bé trai với tỷ lệ 1/50.000 ca sinh sống tại Anh. Nếu không được điều trị, trẻ em mắc SCID buộc phải sống trong các lồng kính bảo vệ nhằm tránh các căn bệnh nhiễm trùng nguy hiểm tới tính mạng. Nói cách khác, cơ thể các em mất khả năng chống nhiễm trùng. Phần lớn bệnh nhân có thể được chữa lành bằng cấy ghép tủy xương hoặc tế bào gốc của một người khác. Tuy nhiên, rất khó tìm được người cho tủy hoặc tế bào gốc phù hợp; hơn nữa, vì bệnh nhân quá ốm yếu n ên không thể chịu được kiểu điều trị trên. Trong những năm gần đây, các nhà nghiên cứu đã sử dụng liệu pháp gien để điều trị cho một số tr ẻ em mắc SCID, trong đó có em bé đầu tiên tại Anh là Rhys Evans. Hiện Rhys Evans vẫn khỏe mạnh và vừa kỷ niệm sinh nhật lần thứ tư. Tuy nhiên, hai tr ẻ em được điều trị bằng liệu pháp gien t ại Bệnh viện Necker (Paris) đã mắc bệnh bạch cầu, khiến các nhà nghiên cứu lo ngại. Mới đây, TS Adrian Thrasher và đồng nghiệp thuộc Viện Sức khỏe Trẻ em London thông báo, đã điều trị thành công cho b ốn bé trai mắc SCID. Họ đưa một phiên bản khỏe mạnh của gien đột biến gây SCID vào cơ thể bệnh nhân thông qua một vi-rút bạch cầu. Thậm chí, hai trong số những bệnh nhân này đã có thể ngừng uống thuốc. Cả bốn bệnh nhân đều không có dấu hiệu mắc ung thư. Tuy nhiên, các em vừa mới được điều trị nên bác sĩ vẫn chưa xác định rõ những nguy cơ có thể mắc phải. Theo TS Bobby Gaspar, lợi thế của liệu pháp gien là sử dụng tế bào của chính bệnh nhân nên tránh được nguy cơ đào thải. Ngoài ra, bệnh nhân cũng không phải sử dụng liệu pháp hóa học. Ông nói: ''Chúng tôi hy vọng thành công này sẽ mở đư ờng cho việc ứng dụng liệu pháp gien trong việc điều trị các chứng rối loạn di truyền khác, chẳng hạn như bệnh hồng cầu liềm''. . Liệu pháp gien trị thành công chứng suy giảm miễn dịch Bốn em bé mắc chứng suy giảm miễn dịch kết hợp cấp tại Anh đã được điều trị th ành công bằng liệu pháp gien. Hiện. điều trị bằng liệu pháp gien. Chứng suy giảm miễn dịch kết hợp cấp (Severe combined immunodeficiency hay SCID) được truyền từ bố mẹ sang con thông qua nhiễm sắc thể X. Đây là một chứng. cũng không phải sử dụng liệu pháp hóa học. Ông nói: ''Chúng tôi hy vọng thành công này sẽ mở đư ờng cho việc ứng dụng liệu pháp gien trong việc điều trị các chứng rối loạn di truyền