QUAN
Cơ sở khoa học của môn học Thống kê y học
1.1.1 Lịch sử hình thành và phát triển của thống kê y học
Lịch sử phát triển của ngành thống kê rất quan trọng, giúp người làm thống kê hiểu rõ nguồn gốc và ý nghĩa của công việc họ thực hiện Theo Fienberg, tư duy thống kê hiện nay được ứng dụng rộng rãi trong nhiều lĩnh vực khoa học Sự phát triển lý thuyết xác suất bắt đầu mạnh mẽ từ thế kỷ XVI đến XVIII, chủ yếu được thúc đẩy bởi các trò chơi may rủi như xúc xắc và xổ số Các nhà khoa học như Cardano, Pascal, Fermat, và Huygens đã có những đóng góp quan trọng trong lĩnh vực này Đến thế kỷ XVII, sự quan tâm đến thống kê chủ yếu tập trung vào ứng dụng, trong khi thế kỷ XVIII chứng kiến sự phát triển của các quan sát định lượng trong thiên văn học và nhân khẩu học, dẫn đến lý thuyết phân bố nhị thức và phép ước lượng tương đối của De Moivre.
Sự phát triển của thống kê vào năm 1733 được ghi dấu ấn bởi tác phẩm nổi tiếng "Nghệ thuật phỏng đoán" của Bernoulli Từ đó, sự quan tâm đến việc giải thích xác suất có chủ đích gia tăng, dẫn đến việc hình thành lý thuyết chính thức của Bayes và Laplace.
Giai đoạn 1750-1820 chứng kiến sự ra đời và phát triển mạnh mẽ của suy luận và toán thống kê Một trong những đóng góp quan trọng trong lĩnh vực này là sự phát triển của suy luận thống kê dựa trên xác suất nghịch đảo, được nghiên cứu độc lập bởi Bayes và Laplace.
Luận án tiến sĩ Y học
Lý thuyết phân bố chuẩn của Gauss đóng vai trò quan trọng trong việc tính toán độ lệch chuẩn, là nền tảng cho phương pháp suy luận thống kê Sự kết hợp giữa lý thuyết của Gauss và Laplace đã tạo nên cơ sở vững chắc cho thống kê suy luận và các kỹ thuật hồi quy tuyến tính, đồng thời thúc đẩy sự phát triển của lý thuyết thống kê trong thế kỷ XIX.
Vào cuối thế kỷ XVIII và đầu thế kỷ XIX, lý thuyết về mối tương quan và hồi quy của Galton, Pearson, Edgeworth và Yule đã đánh dấu sự phát triển quan trọng trong thống kê Kết thúc thế kỷ XIX, Pearson đã có những đóng góp đáng kể, bao gồm việc phát triển phương pháp kiểm định khi bình phương và việc thành lập tạp chí Biometrika, tạp chí độc lập đầu tiên chuyên về phương pháp thống kê y học.
Từ năm 1900 đến 1950, kỷ nguyên thống kê hiện đại được đánh dấu bởi những đóng góp quan trọng của Ronald A Fisher (1890-1962) Ông đã phát triển nhiều khái niệm và phương pháp cốt lõi trong thống kê, bao gồm mô hình thống kê, độ khả dĩ, ngẫu nhiên, lý thuyết thử nghiệm lâm sàng và phương pháp phân tích phương sai Fisher không chỉ là một nhà lý thuyết thống kê xuất sắc của thế kỷ XX mà còn là người tiên phong trong ứng dụng thống kê Bên cạnh ông, còn nhiều nhà nghiên cứu khác cũng đã góp phần quan trọng vào sự phát triển của thống kê hiện đại.
Sự phát triển của thống kê y học đã có những mốc quan trọng từ rất sớm trong lịch sử, bắt đầu với việc Thomas Cromwell ghi chép và tổng hợp các báo cáo về rửa tội, đám cưới và đám ma tại Anh vào năm 1538 Việc này kéo dài cho đến năm 1837, khi hệ thống đăng ký dân số được thiết lập Thêm vào đó, các giấy báo tử vong cũng được báo cáo hàng tuần tại thủ đô Luân Đôn, góp phần quan trọng vào việc theo dõi và nghiên cứu sức khỏe cộng đồng.
Luận án tiến sĩ Y học nước Anh từ thế kỷ XVI (1603-1836) đã thu thập số liệu bởi các giáo sĩ xứ đạo và công bố hàng tuần Ban đầu, số liệu này tách biệt với các ca tử vong do bệnh dịch, nhưng từ năm 1570, nó được mở rộng để bao gồm các trường hợp rửa tội trước khi chết Đến năm 1629, các nguyên nhân tử vong bắt đầu được thống kê, và từ đầu thế kỷ XVIII, thông tin về tuổi tử vong cũng được ghi nhận Những dữ liệu này là nền tảng cho thống kê nhân khẩu học của Jonh Graunt (1620-1674) Một cột mốc quan trọng khác là tổng điều tra dân số do Jonh Rickman (1771-1840) thực hiện vào năm 1801 tại Anh, Scotland và Xứ Wales Đến năm 1850, số liệu dân số tích lũy từ các thành phố, cộng đồng và quốc gia trên toàn thế giới đã được tổng hợp, cung cấp thông tin quý giá cho các nghiên cứu phân tích và so sánh theo thời gian.
Sự phát triển của thống kê y học gắn liền với sự tiến bộ của lý thuyết và ứng dụng thống kê, bắt đầu từ thống kê sinh tử, đánh dấu ba cột mốc quan trọng trong lịch sử.
1.1.2 Các khái niệm và kỹ thuật thống kê ứng dụng trong nghiên cứu y học hiện nay
1.1.2.1 Các ký hiệu toán học và thống kê
Bảng dưới đây giới thiệu một số ký hiệu cơ bản thường được sử dụng trong các tính toán thống kê [15]
Luận án tiến sĩ Y học
Bảng 1.1: Một số ký hiệu toán học và thống kê
Ký hiệu Ý nghĩa Σ (Capital sigma) Tổng x Giá trị đo lường mẫu
N Kích thước quần thể n Cỡ mẫu μ Giá trị trung bình quần thể
Giá trị trung bình mẫu σ Độ lệch chuẩn quần thể
SD Độ lệch chuẩn mẫu σ 2 Phương sai quần thể
1.1.2.2 Phân loại số liệu, khái niệm biến số
Trong thống kê y học, biến số thể hiện sự đo lường hoặc các thuộc tính quan sát có sự khác biệt giữa các cá thể hoặc thay đổi theo thời gian, như số lượng hồng cầu hay chỉ số khối cơ thể Số liệu là các giá trị đo lường liên quan đến biến số trong những điều kiện nhất định, ví dụ như 65,5 kg, nam giới, đạo Thiên chúa Tuy nhiên, do sự đa dạng của các biến số, việc áp dụng một phương pháp phân tích thống kê đơn giản cho tất cả số liệu là không khả thi Do đó, việc hiểu rõ bản chất và đặc tính của các biến số trong từng nghiên cứu là cần thiết để lựa chọn phương pháp phân tích thống kê phù hợp.
Trong thống kê y học, các biến số được chia thành hai loại chính: biến định lượng và biến định tính Biến định lượng được thể hiện bằng con số, cho phép đo lường và trả lời cho câu hỏi "bao nhiêu" Ngược lại, biến định tính được thể hiện bằng chữ hoặc ký hiệu, dùng để phân loại hoặc mô tả đặc điểm, trả lời cho câu hỏi "như thế nào" Sự phân loại này phụ thuộc vào bản chất và cách sắp xếp các giá trị trong nghiên cứu.
Luận án tiến sĩ Y học phân loại các biến định tính thành ba loại chính: biến danh mục, nơi các loại và nhóm không cần sắp xếp theo thứ tự; biến thứ hạng, yêu cầu các loại và nhóm phải được sắp xếp theo một trật tự nhất định; và biến nhị phân, một loại biến định tính đặc biệt phổ biến trong y học, chỉ có hai nhóm giá trị.
Thống kê mô tả là phương tiện quan trọng để tổ chức và tóm tắt các quan sát, giúp tổng hợp và trình bày số liệu một cách hiệu quả, đặc biệt với các bộ dữ liệu lớn và cồng kềnh Đối với biến định tính, thống kê mô tả được thể hiện qua bảng tần số, trong khi với số liệu định lượng, các giá trị như trung bình, độ lệch chuẩn, và giá trị trung vị được sử dụng Số liệu có thể được trình bày dưới ba hình thức: văn bản mô tả, bảng, hoặc biểu đồ/đồ thị, cho phép so sánh giữa các giá trị và đối tượng khác nhau.
Khoảng tin cậy là một khoảng giá trị mà các tham số của quần thể như giá trị trung bình, tỉ lệ và phương sai được ước lượng nằm trong đó Đây là một hình thức dự báo trong thống kê y học, cho phép ước lượng giá trị của quần thể thông qua giá trị của mẫu Thường thì độ tin cậy được chọn là 95%, và khoảng tin cậy được tính toán dựa vào sai số chuẩn.
Khoảng tin cậy trong luận án tiến sĩ Y học được sử dụng để đánh giá ý nghĩa thống kê Nếu khoảng tin cậy của hai biến không giao nhau, điều này cho thấy sự khác biệt giữa chúng có ý nghĩa thống kê với p