Nghiên cứu chi phí hiệu quả của nilotinib so với imatinib trong điều trị bạch cầu mạn dòng tủy tại việt nam

BỘGIÁODỤCVÀĐÀOTẠO BỘ YTẾ TRƢỜNGĐẠIHỌCDƢỢCHÀNỘI NGUYỄNTHỊTHUCÚC NGHIÊN CỨU CHI PHÍ - HIỆU QUẢCỦANILOTINIBSOVỚI IMATINIBTRONGĐIỀU TRỊ BẠCHCẦUMẠNDÒNGTỦYTẠI VIỆT NAM LUẬNÁNTIẾNSĨDƢỢCHỌC HÀNỘI,NĂM2021 BỘGIÁODỤCVÀĐÀOTẠO BỘ YTẾ TRƢỜNGĐẠIHỌCDƢỢCHÀNỘI NGUYỄNTHỊTHUCÚC NGHIÊN CỨU CHI PHÍ - HIỆU QUẢCỦANILOTINIBSOVỚI IMATINIBTRONGĐIỀU TRỊ BẠCHCẦUMẠNDÒNGTỦY TẠIVIỆT NAM LUẬNÁNTIẾNSĨDƢỢCHỌC CHUYÊN NGÀNH : TỔ CHỨC QUẢN LÝ DƯỢCMÃSỐ:62720412 Ngườihướngdẫnkhoahọc:GS.TS.Nguyễn ThanhBình PGS.TS.NguyễnThịThuThủy LỜICAMĐOAN Tơixincamđoanđây cơngtrình nghiêncứucủariêngtơi Cács ố l i ệ u , k ế t q u ả n g h i ê n c ứ u t r o n g luậná n l t r u n g thực , k h c h q u a n v c h a t ừngđượccơngbốtrongcáccơngtrìnhnghiêncứu nàokhác Nghiêncứusinh NguyễnThị ThuCúc LỜICẢMƠN Đầu tiên, xin gửi lời cảm ơn chân thành sâu sắc đếnGS.TS.NguyễnThanh BìnhvàPGS.TS.Nguyễn ThịThuT h ủ y , người Thầyđ ã t ậ n t ì n h dìu dắt, hướng dẫn, trang bị cho kiến thức khoa học quý giá; định hướngphát triển tư cho nghiên cứu khoa học; xây dựng tính cách tư chấtcủa nhà nghiên cứu; ân cần động viên, nhắc nhở giúp đỡ tơi suốt qtrình thựchiệnluậnán TơixintỏlịngbiếtơnsâusắctớiPGS.TS.NguyễnThịSongHà,PGS.TS.Nguyễn Thị Thanh Hƣơng,TS.Đỗ Xuân Thắng, Quý thầy/cô luôndành nhiều thời gian tận tình nhận xét, góp ý sau chặng đường tơi bộmơn để giúptơi cómộtđềtài nghiêncứu hồnthiệnnhất Tơi xin chân thành cảm ơnTS Trần Thị Lan Anh,TS Phạm Nữ HạnhVân,TS Lã Thị Quỳnh Liên,ThS Dƣơng Viết Tuấn,DS Kiều Thị Tuyết Maiđãlnđộngviên,chiasẻkinhnghiệmvàgiúpđỡtơitrongsuốtqtrìnhhọctậ pvàhồnthànhluậnán Tơi xin cám ơncác anh/chị/em đồng nghiệp, bạn sinh viênđã lnđồnghànhvàhỗtrợđểtơihồnthànhluậnánnày Tơi xin tỏ lịng biết ơn sâu sắc tớiBan Giám hiệu, Phòng Sau đại họcTrƣờng Đại học Dƣợc Hà Nộiđã quan tâm tạo điều kiện, giúp đỡ tơi qtrình họctậpvànghiên cứu Tơi xin gửi lời cảm ơn chân thành đếnBan lãnh đạo Viện Huyết học Truyền Máu Trung ƢơngvàBệnh viện Truyền máu - Huyết học Thành phốHồChí Minhđãtạo điều kiện thuận lợi để tôithu thập đượcnguồn sốliệu Cuối cùng, cho phép bày tỏ lịng biết ơn sâu sắc tới gia đình, bạn bè thânthiết bên động viên chỗ dựa tinh thần để vượt qua khókhănvấtvảtrongsuốt thời gianhọctậpvànghiên cứu MỤCLỤC LỜICAMĐOAN ii LỜICẢM ƠN iii MỤCLỤC iv DANH MỤCCÁC KÝ HIỆU,CHỮ VIẾTTẮT .viii DANHMỤCCÁCBẢNG,BIỂU xi DANH MỤCHÌNH VẼ,ĐỒ THỊ .xii ĐẶTVẤN ĐỀ Chƣơng1.TỔNGQUAN 1.1 Tổngquanvề bệnh bạch cầumạn dòngtủy 1.1.1 Đặcđiểmbệnh học 1.1.2 Chẩnđốnvà điều trị bệnh bạch cầumạn dịngtủy 1.2 Tổngquanvềimatinibvànilotinib 1.2.1 Imatinib .9 1.2.2 Nilotinib 10 1.2.3 Tiêu chíđánh giáhiệuquảđiều trịcủa thuốcTKI .12 1.2.4 Chính sáchchitrả .13 1.3 Tổngquan vềkinhtế dược 15 1.3.1 Các phươngpháp nghiên cứukinhtế dược 15 1.3.2 Đốitượngnghiêncứukinhtế dược 16 1.3.3 Mơhình hóa trongkinh tếdược 20 1.3.4 Đánh giáchấtlượngcácnghiêncứuKinhtế Dược 27 1.3.5 VaitròvàsựcầnthiếtcủanghiêncứuKinhtếDượctrongbốicảnhhiệnnay giớivà ViệtNam .28 1.4 Tổngquanhệthốngvàđánhgiáchấtlượngcácnghiêncứuliênquanđếnđềtài 29 1.4.1 Đặc điểmvà phươngpháptiến hành nghiên cứu 31 1.4.2 Phântíchkếtquả nghiêncứu 33 1.4.3 Đánhgiáchấtlượngbáo cáo vàchấtlượngmơhìnhphân tíchquyếtđịnh3 Chƣơng2.ĐỐITƢỢNGVÀPHƢƠNGPHÁPNGHIÊNCỨU 37 2.1Đốitượngnghiêncứu 37 2.2 Phươngpháp nghiêncứu 37 2.2.1 Thiếtkếnghiêncứu 37 2.2.2 Xácđịnhphạmvinghiêncứu 39 2.2.3 Đặc điểmmơhình .40 2.2.4 Cácthamsố đầuvào mơhình 41 2.2.5 Phântíchchi phí-hiệuquảcủaNLsovới IMtrongđiềutrịBCMDT 48 2.2.6 Xửlý sốliệu .50 Chƣơng3.KẾTQUẢNGHIÊNCỨU 52 3.1 Thiếtl ậ p m h ì n h p h â n t í c h c h i p h í h i ệ u q u ả c ủ a N L v I M t r o n g đ i ề u t r ị BCMDTtại Việt Nam 52 3.1.1 Cấutrúc mơhình 52 3.1.2 Đặc điểmdân số đầuvào mơhình 53 3.1.3 Xác suấtdịch chuyểngiữa trạngtháibệnh 54 3.1.4 Kết quảướctính chi phí 58 3.1.5 Kết quảướctínhhiệu 69 3.2 Phântíchchiphí-hiệuquảcủaNLsovớiIMtrongđiềutrịBCMDTtạiViệtNam.74 3.2.1 Phân tíchnền .74 3.2.2 Phân tích tính bấtđịnh .77 3.2.3 Sosánhvớicácnghiêncứutrênthếgiới 84 Chƣơng4.BÀNLUẬN .85 4.1 BànluậnvềkếtquảthiếtlậpmơhìnhphântíchchiphíhiệuquảcủaNLvàIMtrongđiều trịBCMDTtại Việt Nam .85 4.1.1 Lựachọnmơhìnhvàđặcđiểmmơhình 85 4.1.2 Các thamsố đầuvàocủa mơhình 87 4.2 Bànluậnvềkếtquảphântíchchiphí–hiệuquảcủaNLsovớiIMtrongđiềutrị BCMDT tạiViệt Nam 99 4.2.1 Kết quảphântíchnền 99 4.2.2 Kết quảphântíchtính bất định 102 4.2.3 Tổnghợp phân tích đềxuấtnângcao hiệu kinhtếcủa thuốc.1044.3.Hạnchếvànhữngđóng gópcủa đề tài 108 4.3.1 Hạnchếcủađềtài .108 4.3.2 Đónggóp đề tài 109 KẾTLUẬNVÀKIẾNNGHỊ 112 Kết luận 112 1.1 ThiếtlậpmơhìnhphântíchchiphíhiệuquảcủaNLvàIMtrongđiềutrịBCMDTtại Việt Nam .112 1.2 Phânt í c h c h i p h í h i ệ u q u ả c ủ a N L so v i I M t r o n g điề ut r ị B C M D T t i ViệtNam 112 Kiếnnghị 113 DANH MỤC CÁC CƠNGTRÌNHĐÃCƠNGBỐ 114 TÀILIỆU THAMKHẢO 115 PHỤ LỤC BẢNG TỔNG HỢP CÁC ĐẶC ĐIỂM CÁC NGHIÊN CỨUTƢƠNGTỰTRÊNTHẾGIỚI .127 PHỤ LỤC2.PHIẾUTHUTHẬP THÔNGTIN 129 PHỤLỤC TỶ LỆTỬ VONGTHEOTUỔIVÀ GIỚICỦAVIỆTNAM NĂM 2016 .133 PHỤLỤC4.KẾTQUẢ PHÂNTÍCHGỘPĐẶCĐIỂM DÂNSỐ ĐẦUVÀO MƠHÌNH 134 PHỤLỤC5 DANH SÁCHBỆNHNHÂNTHAMGIANGHIÊNCỨU DANHMỤC CÁC KÝHIỆU,CHỮVIẾT TẮT Chữviết tắt TiếngAnh TiếngViệt AP Acceleratedphase Giaiđoạntăngtốc BCCL Bạchcầucấplympho BCCT Bạch cầu cấptủy BCMDT Bạch cầu mạndòngtủy BCR-ABL GenBCR-ABL BHYT BảoHiểmY Tế BP Blastphase Giaiđoạnchuyểncấp BVTMHHHCM CcyR Bệnhv i ệ n T r u y ề n m u H u y ết Completecytogeneticresponse họcTP.HồChí Minh Đápứ n g dit r u y ề n t ế b o t o n phần CEA Cost-effectivenessanalysis Phântích chiphí-hiệu CER Cost-effectivenessRatio Chỉ số chiphí-hiệu CHEERS ConsolidatedHealthEconomicEv Bảng CHR aluationReporting kiếmđánhgiáchấtlượngbáocáoK Standards inhtếY tế Completehematologic Đáp ứnghuyết học hoàn toàn response CML Chronicmyeloidleukemia CLCS CP Chất lượngcuộcsống Chronicphase Giaiđoạnmạntính CP-HQ CPI Chiphí-hiệuquả Consumerprice index cs GIPAP HRQoL Bệnhbạch cầumạndịngtủy Chỉsố giátiêudùng Cộngsự GlobalImatinibPatient Chươngtrìnhhỗtrợbệnhnhân AssistanceProgram toàncầu sửdụngthuốcGlivec HealthRelatedQualityofLife Chỉs ố chấtl ợ n g c u ộ c s ố n g