Đang tải... (xem toàn văn)
Ứng dụng trong chăm sóc y tế 2 Điều trị (Therapeutics) • Thay đổi cách thức điều trị hiện nay tạo nên hình thức điều trị đổi mới trong tương lai • Nhiều loại bệnh đã được điều trị bằng liệu pháp CNSH: bệnh bạch cầu (leukemia), một số bệnh ung thư, bệnh thiếu máu (anaemia), bệnh xơ nang, bệnh còi cọc (growth deficiency), bệnh viêm khớp mãn tính (rheumatoid arthritis), bệnh máu loãng khó đông (hemophilia), viêm gan (hepatitis), bệnh mụn giộp bộ phận sinh dục (genital warts) và phản ứng thải loại cấy ghép Ứng dụng trong chăm sóc y tế 3 Sử dụng sản phẩm tự nhiên Điều trị 4 Sử dụng sản phẩm tự nhiên • Byetta TM (gila, tiểu đường, 2005); PRIALT (ziconotide, giảm đau, 2008, Conus magus ) • CNSH Biển: tìm kiếm các hợp chất từ những sinh vật biển có thể làm lành vết thương, phá hủy khối u, ngăn phản ứng viêm, giảm đau, và giết vi sinh vật gây bệnh. • Các loài giáp sát dưới biển (tôm, cua) : chitin
Chương Công nghệ Sinh học y học Ứng dụng chăm sóc y tế • Tạo phương pháp chẩn đoán xác hơn, nhanh , chẩn đoán sớm • Các liệu pháp tác dụng phụ • Sản xuất vaccine an toàn • Giảm chi phí chẩn đoán số trường hợp • Nhiều test chẩn đoán tiện dụng (portable), bác sĩ thực test, diễn giải kết đưa phương thức điều trị Ứng dụng chăm sóc y tế Điều trị (Therapeutics) • Thay đổi cách thức điều trị tạo nên hình thức điều trị đổi tương lai • Nhiều loại bệnh điều trị liệu pháp CNSH: bệnh bạch cầu (leukemia), số bệnh ung thư, bệnh thiếu máu (anaemia), bệnh xơ nang, bệnh còi cọc (growth deficiency), bệnh viêm khớp mãn tính (rheumatoid arthritis), bệnh máu loãng khó đông (hemophilia), viêm gan (hepatitis), bệnh mụn giộp phận sinh dục (genital warts) phản ứng thải loại cấy ghép Điều trị Sử dụng sản phẩm tự nhiên Điều trị Sử dụng sản phẩm tự nhiên • ByettaTM (gila, tiểu đường, 2005); PRIALT (ziconotide, giảm đau, 2008, Conus magus) • CNSH Biển: tìm kiếm hợp chất từ sinh vật biển làm lành vết thương, phá hủy khối u, ngăn phản ứng viêm, giảm đau, giết vi sinh vật gây bệnh • Các loài giáp sát biển (tôm, cua) : chitin phương tiện dẫn truyền thuốc Sử dụng sản phẩm tự nhiên • Loài Ecteinascidle turbinata chứa chất kháng ung thư (trabectedin); Yondelis - trị ung thư buồng trứng Điều trị Protein tái tổ hợp • Nhiều gen khiếm khuyết sản xuất protein sản xuất không đủ số lượng thể cần => thể bệnh => sử dụng DNA tái tổ hợp để sản xuất loại protein - Nhân tố VIII – protein làm đông máu - Insulin – hormone điều hòa lượng đường máu - Hormon tăng trưởng người -glucocerebrosidase – thiếu gây bệnh Gaucher, bệnh rối loạn DT gặp Tên thương mại Cerezyme Điều trị Protein tái tổ hợp • Có tác dụng chống lại bệnh – Bệnh thiếu máu -> erythropoietin (Epogen Procrit ) -> kích thích tạo tế bào hồng cầu – Đau tim đột quỵ -> uống thuốc chứa chất hoạt hóa plasminogen tái tổ hợp – Ngoài trị cấp tính dùng để điều trị bệnh mãn tính: bệnh viêm khớp mãn tính, bệnh Crohn (viêm ruột), bệnh xơ cứng (multiple sclerosis) Điều trị Kháng thể đơn dòng • Chuyên biệt cao cho loại bệnh, đặc biệt cancer • Điều trị rối loạn liên quan đến miễn dịch, bệnh truyền nhiễm bệnh khác Một số thuốc điều trị FDA phê duyệt TT Các kháng thể đơn dòng Rutiximab Trastuzumab Gemtuzumap Alemtuzumab Ibritumomab Tositumomab Cetuximab Bevacizumab Chỉ định U lympho (ung thư hạch) Ung thư vú di Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp (ung thư máu) Bệnh bạch cầu mãn tính (to hạch, mệt mỏi, sốt, đổ mồ hôi đêm…) U lympho U lympho đại trực tràng đại trực tràng Năm 1997 1998 2000 2001 2002 2003 2004 2004 10 Vaccine “ăn được” 31 Dược phẩm sản xuất TV • Biến đổi TV sản xuất: protein trị liệu • Bao gồm: kháng thể, kháng nguyên, nhân tố tăng trưởng, hormone, enzyme, protein máu collagen • TV sử dụng: 32 Tổng quan nghiên cứu trị liệu • Ở Mỹ, cục quản lý dược phẩm thực phẩm quy định nghiên cứu phát triển (development), sản xuất quảng bá hầu hết phương pháp trị liệu dựa vào CNSH chăm sóc sức khỏe 33 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Phát triển sản phẩm • Để phát triển sản phẩm mới, tiêu biểu khoảng 10 – 15 năm trung bình 800 triệu USD (kể chi phí thất bại) • Quy trình nghiêm ngặt, nhiều giai đoạn: kiểm tra ĐV phòng thí nghiệm thử nghiệm lâm sàng người phê duyệt nghiên cứu quảng bá giám sát cẩn thận 34 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Thử nghiệm ĐV (animal test) • Sau có thuốc, tiến hành thử nghiệm ĐV • Sử dụng loài ĐV • Các thử nghiệm kiểm tra: hấp thụ, phân bổ, chuyển hóa, tiết độc tính • Ghi nhận 35 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Thử nghiệm lâm sàng • Thuốc thử nghiệm ĐV cho KQ an toàn đệ trình lên FDA đơn xin kiểm tra thuốc (investigational new drug product IND) Cơ quan FDA cấp phép cho thử lâm sàng vòng 30 ngày kể từ nhận IND • Gồm nhiều giai đoạn - GĐ 1: thử nghiệm với nhóm nhỏ bệnh nhân - GĐ 2: nhóm lớn hơn, kiểm tra tính an toàn hiệu lực sơ - GĐ 3: giai đoạn trước quảng bá đưa sản xuất thị trường, nhằm thu thập liệu tính hiệu (đáng tin cậy) nhóm bệnh nhân đặc biệt mà nhà phát triển thuốc hy vọng thuốc có tác dụng 36 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Thử nghiệm lâm sàng • Có kiểu thử nghiệm - A single-blind trial: nhà cung cấp thuốc biết bệnh nhân nhận thuốc gì, bệnh nhân không - A double-blind trial: nhà cung cấp thuốc người bệnh nhận thuốc (drug or placebo) Đối với thử nghiệm hiệu lực thuốc, kiểu doubleblind lựa chọn ngẫu nhiên xem tiêu chuẩn vàng 37 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Thử nghiệm lâm sàng 38 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Giai đoạn • • • • • Giai đoạn vi lượng Tiết kiệm thời gian chi phí khởi đầu Mang tính chất thăm dò Ít 10 bệnh nhân tham gia Liều lượng sử dụng: nhỏ 1% liều lượng chuẩn thuốc • Tìm hiểu đặc điểm chuyển hóa tính độc thuốc 39 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Giai đoạn I • Số lượng người tình nguyện khỏe mạnh tham gia 100 người • Kiểm tra độ an toàn ghi nhận số liệu liều lượng, trình chuyển hóa tiết 40 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Giai đoạn II • 100 – 300 người bệnh tham gia • Thu thập thêm số liệu tính an toàn với chứng tính hiệu thuốc • Có thể thực nhiều điều kiện khác 41 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Giai đoạn III • Thường có 1000 – 5000 bệnh nhân tham gia • Kiểm tra tính hiệu giám sát tác dụng phụ thuốc • Có thể thực với nhiều dẫn khác cho loại thuốc 42 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Quá trình cấp phép • Trình đơn xin cấp phép: đơn xin ứng dụng thuốc (new drug application NDA) giấy môn sinh học (biologics license application) • Giấy phép: liệt kê chi tiết cấu trúc thuốc, quy trình sản xuất, kiểm tra phòng thí nghiệm thử nghiệm lâm sàng • Các ủy ban đánh giá thành lập độc lập • Mỗi ủy ban gồm 10- 15 thành viên (chuyên gia người đại diện công chúng) • Các ủy ban tổ chức nhiều hội thảo, thu hút giới truyền thông đưa tin điểm mạnh yếu sản phẩm với câu hỏi đưa tranh luận định cấp phép hay không • Ý kiến ủy ban cố vấn không gộp lại mà định cuối thuộc quan quản lý 43 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Hậu cấp phép • Dán nhãn mác thức với nội dung FDA thông qua công ty sản xuất quảng bá sản phẩm – Nội dung nhãn mác bao gồm: định đã, bảng miêu tả thuốc, tác dụng phụ, tóm tắt thử nghiệm lâm sàng thông tin hữu ích khác dành cho bác sĩ 44 Tổng quan phát triển phương pháp trị liệu Hậu cấp phép • Giám sát tiếp tục thuốc đưa thị trường, nhà sản xuất thuốc phải báo cáo trường hợp nghiêm trọng, bệnh nhân bác sĩ, thông qua website: www.fda.gov/medwatch/ • Sử dụng số liệu từ nhà bảo hiểm trung tâm y tế mà người bệnh tham gia để phân tích giám sát • Thử nghiệm phase IV thực để sàng lọc lại liệu thuốc 45