chủ đề liệu pháp gen chữa trị hiv/aids
TRƯỜNG ĐẠI HỌC NÔNG LÂM THÁI NGUYÊN TRƯỜNG ĐẠI HỌC NÔNG LÂM THÁI NGUYÊN KHOA CNSH&CNTP KHOA CNSH&CNTP CHỦ ĐỀ: CHỦ ĐỀ: LIỆU PHÁP GEN CHỮA TRỊ LIỆU PHÁP GEN CHỮA TRỊ HIV/AIDS HIV/AIDS SV : LÊ THỊ TRANG SV : LÊ THỊ TRANG LỚP : K40 CNSH LỚP : K40 CNSH ĐẶT VẤN ĐỀ ĐẶT VẤN ĐỀ Bệnh HIV/AIDS tuy mới chỉ được phát hiện cách Bệnh HIV/AIDS tuy mới chỉ được phát hiện cách đây 30 năm nhưng nó đã trở thành một đại dịch toàn đây 30 năm nhưng nó đã trở thành một đại dịch toàn cầu, mang lại cái chết cho hàng chục triệu người, lây cầu, mang lại cái chết cho hàng chục triệu người, lây lan với tốc độ nhanh và cho đến nay vẫn chưa có lan với tốc độ nhanh và cho đến nay vẫn chưa có phương pháp nào chữa trị tận gốc căn bệnh nguy phương pháp nào chữa trị tận gốc căn bệnh nguy hiểm này. hiểm này. Nhưng hiện nay với sự phát triển của liệu pháp Nhưng hiện nay với sự phát triển của liệu pháp gen đã mở ra cơ hội cho người bị những bệnh nan y gen đã mở ra cơ hội cho người bị những bệnh nan y trong đó có HIV/AIDS. trong đó có HIV/AIDS. Em chọn chủ đề này do muốn tìm hiểu rõ hơn về Em chọn chủ đề này do muốn tìm hiểu rõ hơn về liệu pháp gen và những ứng dụng của nó để điều trị liệu pháp gen và những ứng dụng của nó để điều trị bệnh trong y học. bệnh trong y học. NỘI DUNG NỘI DUNG 1. Hiểu biết chung về liệu pháp gen. 1. Hiểu biết chung về liệu pháp gen. -Khái niệm. -Khái niệm. -Lịch sử nghiên cứu. -Lịch sử nghiên cứu. -Phân loại. -Phân loại. -Những ứng dụng chủ yếu. -Những ứng dụng chủ yếu. 2. Chữa HIV/AIDS bằng liệu pháp gen. 2. Chữa HIV/AIDS bằng liệu pháp gen. - Bệnh HIV/AIDS - Bệnh HIV/AIDS - Điều trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen. - Điều trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen. 3.Triển vọng ở Việt Nam. 3.Triển vọng ở Việt Nam. 1. Hiểu biết chung về liệu pháp gen 1. Hiểu biết chung về liệu pháp gen 1.1. Khái niệm liệu pháp gen. 1.1. Khái niệm liệu pháp gen. Liệu pháp gen (Gene therapy- GT) là tập hợp các kỹ thuật Liệu pháp gen (Gene therapy- GT) là tập hợp các kỹ thuật đưa gen liệu pháp (gen lành hay gen cần thiết) vào tế bào đưa gen liệu pháp (gen lành hay gen cần thiết) vào tế bào người bệnh để thay thế, sửa chữa, kiềm chế hoặc phục hồi gen người bệnh để thay thế, sửa chữa, kiềm chế hoặc phục hồi gen bị hỏng và chữa các bệnh do rối loạn di truyền. bị hỏng và chữa các bệnh do rối loạn di truyền. 1.2. Lịch sử nghiên cứu. 1.2. Lịch sử nghiên cứu. • 1960: Dự án đầu tiên đề xuất sử dụng gen trong sản 1960: Dự án đầu tiên đề xuất sử dụng gen trong sản xuất các chế phẩm điều trị bệnh ở người được thành lập. xuất các chế phẩm điều trị bệnh ở người được thành lập. • 1970-1990: kỹ thuật chuyển gen phát triển mạnh. 1970-1990: kỹ thuật chuyển gen phát triển mạnh. • 1990: thành công đầu tiên trong việc chữa bệnh bằng 1990: thành công đầu tiên trong việc chữa bệnh bằng liệu pháp gen. liệu pháp gen. • 1994: Có hơn 500 bệnh nhân được điều trị bằng liệu 1994: Có hơn 500 bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp gen cho nhiều loại bệnh khác nhau. pháp gen cho nhiều loại bệnh khác nhau. • 1999: Thử nghiệm chữa bệnh thiếu hụt enzyme OTC dầu 1999: Thử nghiệm chữa bệnh thiếu hụt enzyme OTC dầu tiên, mở ra triển vọng mới trong điều trị bệnh nan y. tiên, mở ra triển vọng mới trong điều trị bệnh nan y. • Những năm gần đây, hàng nghìn bệnh nhân bị bệnh xơ Những năm gần đây, hàng nghìn bệnh nhân bị bệnh xơ nang, ung thư và đặc biệt là HIV được điều trị bằng liệu nang, ung thư và đặc biệt là HIV được điều trị bằng liệu pháp gen. pháp gen. 1.3. Phân loại 1.3. Phân loại Liệu pháp gen được chia ra làm hai nhóm cơ bản là liệu pháp Liệu pháp gen được chia ra làm hai nhóm cơ bản là liệu pháp gen soma và liệu pháp gen giao tử (liệu pháp gen tế bào mầm). gen soma và liệu pháp gen giao tử (liệu pháp gen tế bào mầm). • Liệu pháp gen soma (Somatic Gene Therapy): Liệu pháp gen soma (Somatic Gene Therapy): Là phương pháp Là phương pháp điều trị thay thế hoặc sửa chữa các gen hỏng, gen bệnh của tế bào điều trị thay thế hoặc sửa chữa các gen hỏng, gen bệnh của tế bào soma trong cơ thể người bệnh, giúp người bệnh có thể có cuộc sống soma trong cơ thể người bệnh, giúp người bệnh có thể có cuộc sống bình thường. bình thường. Các loại tế bào thường được sử dụng trong liệu pháp gen soma: tế Các loại tế bào thường được sử dụng trong liệu pháp gen soma: tế bào lympho, nguyên bào sợi, tế bào gốc, tế bào gan, tế bào biểu bì… bào lympho, nguyên bào sợi, tế bào gốc, tế bào gan, tế bào biểu bì… • Liệu pháp gen tế bào mầm (Germline Gene Therepy): Liệu pháp gen tế bào mầm (Germline Gene Therepy): Là Là phương pháp điều trị, sửa chữa hoặc thay thế gen hỏng cho các giao phương pháp điều trị, sửa chữa hoặc thay thế gen hỏng cho các giao tử (tinh trùng hoặc tế bào trứng) nhằm tạo ra thế hệ sau bình tử (tinh trùng hoặc tế bào trứng) nhằm tạo ra thế hệ sau bình thường. Hiện nay liệu pháp gen tế bào mầm vẫn là vấn đề đang được thường. Hiện nay liệu pháp gen tế bào mầm vẫn là vấn đề đang được tranh luận trên thế giới chủ yếu là vấn đề đạo đức và nhân đạo như tranh luận trên thế giới chủ yếu là vấn đề đạo đức và nhân đạo như vấn đề nhân bản người. vấn đề nhân bản người. 1.4. Những ứng dụng chủ yếu. 1.4. Những ứng dụng chủ yếu. - Liệu pháp gen điều trị và chữa trị các bệnh do rối loạn di truyền: Liệu pháp gen điều trị và chữa trị các bệnh do rối loạn di truyền: Một số gen bị hỏng hoặc mất cấu trúc bình thường có thể gây tử Một số gen bị hỏng hoặc mất cấu trúc bình thường có thể gây tử vong ở giai đoạn sớm nếu không được chữa trị hoặc để lại di vong ở giai đoạn sớm nếu không được chữa trị hoặc để lại di chứng và di truyền cho thế hệ sau. Một số bệnh điển hình: bệnh chứng và di truyền cho thế hệ sau. Một số bệnh điển hình: bệnh thiếu hụt tổ hợp miễn dịch trầm trọng, bệnh thiếu máu hồng cầu thiếu hụt tổ hợp miễn dịch trầm trọng, bệnh thiếu máu hồng cầu liềm, bệnh máu khó đông, bệnh viêm phổi cấp, bệnh xơ nang, liềm, bệnh máu khó đông, bệnh viêm phổi cấp, bệnh xơ nang, bệnh tim bẩm sinh, bệnh tiểu đường, bệnh nghiện rượu, bệnh tâm bệnh tim bẩm sinh, bệnh tiểu đường, bệnh nghiện rượu, bệnh tâm thần phân liệt, hành vi tội phạm do gen… thần phân liệt, hành vi tội phạm do gen… - Liệu pháp gen chữa các bệnh do nhiễm trùng: Có rất nhiều bệnh Liệu pháp gen chữa các bệnh do nhiễm trùng: Có rất nhiều bệnh hiểm nghèo có nguyên nhân là do vi khuẩn, vius gây nên như ung hiểm nghèo có nguyên nhân là do vi khuẩn, vius gây nên như ung thư, lao, HIV…gây thiệt hại to lớn về kinh tế và sức khoẻ con thư, lao, HIV…gây thiệt hại to lớn về kinh tế và sức khoẻ con người. người. Ngày nay, những bệnh nguy hiểm này đã được điều trị bằng nhiều Ngày nay, những bệnh nguy hiểm này đã được điều trị bằng nhiều phương pháp khác nhau và liệu pháp gen là một trong số đó. phương pháp khác nhau và liệu pháp gen là một trong số đó. 2. Chữa trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen. 2. Chữa trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen. 2.1. Bệnh HIV/AIDS. 2.1. Bệnh HIV/AIDS. • Bệnh AIDS(acquired immuno deficiency Bệnh AIDS(acquired immuno deficiency syndrome) là hội chứng suy giảm miễn syndrome) là hội chứng suy giảm miễn dịch do nhiễm virus HIV(Human immuno- dịch do nhiễm virus HIV(Human immuno- deficiency virus), làm mất sức đề kháng deficiency virus), làm mất sức đề kháng của cơ thể với các tác nhân gây bệnh có của cơ thể với các tác nhân gây bệnh có thể dẫn đến ung thư hoặc tử vong. thể dẫn đến ung thư hoặc tử vong. • Bệnh AIDS được phát hiện lần đầu tiên tại Bệnh AIDS được phát hiện lần đầu tiên tại Mỹ vào năm 1981 và cho đến nay nó đã Mỹ vào năm 1981 và cho đến nay nó đã trở thành căn bệnh thế kỷ mang lại nỗi trở thành căn bệnh thế kỷ mang lại nỗi kinh hoàng cho toàn nhân loại, năm 2009 kinh hoàng cho toàn nhân loại, năm 2009 có trên 40 triệu người nhiễm HIV trên thế có trên 40 triệu người nhiễm HIV trên thế giới trong đó có khoảng 2,5 triệu trẻ em và giới trong đó có khoảng 2,5 triệu trẻ em và ở Việt Nam là khoảng 311 000 người tính ở Việt Nam là khoảng 311 000 người tính đến năm 2010 đến năm 2010 . . 2.1. Bệnh HIV/AIDS(ti 2.1. Bệnh HIV/AIDS(ti ếp ếp ). ). - - Hệ gen của HIV có kích thước khoảng 10kb bao gồm 9 gen chính: gag, pol, Hệ gen của HIV có kích thước khoảng 10kb bao gồm 9 gen chính: gag, pol, env, vif, tat, vpu, nef, vpr và rev. env, vif, tat, vpu, nef, vpr và rev. Sau khi xâm nhiễm vào tế bào người, hệ gen của HIV gắn và hoà nhập Sau khi xâm nhiễm vào tế bào người, hệ gen của HIV gắn và hoà nhập vào hệ gen của người tạo nên dạng tiền HIV (provirus) ở vô số tế bào vào hệ gen của người tạo nên dạng tiền HIV (provirus) ở vô số tế bào lympho T và các tế bào có thẩm quyền miễn dịch khác, gây suy giảm lympho T và các tế bào có thẩm quyền miễn dịch khác, gây suy giảm miễn dịch ở người mắc phải. Trong những điều kiện nhất định, dạng tiền miễn dịch ở người mắc phải. Trong những điều kiện nhất định, dạng tiền virus HIV có thể tạo ra virus HIV mới, xâm nhiễm vào nhiều tế bào khác virus HIV có thể tạo ra virus HIV mới, xâm nhiễm vào nhiều tế bào khác như tế bào lympho B, đại thực bào, bạch cầu, tế bào thần kinh v.v gây như tế bào lympho B, đại thực bào, bạch cầu, tế bào thần kinh v.v gây suy giảm nhanh chóng hệ miễn dịch của người. suy giảm nhanh chóng hệ miễn dịch của người. [...]...2.2 Điều trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen Các hướng chủ yếu của liệu pháp gen trong điều trị nhiễm HIV/AIDS + Sử dụng vector để chuyển các gen liệu pháp vào tế bào nhằm hạn chế khả năng xâm nhiễm và tái bản của HIV + Kích thích hệ thống gen của tế bào, tăng cường miễn dịch chống sự phát triển của HIV + Sử dụng các gen tự sát (Suicide gene) đã biến đổi làm cho các tế bào bị... xa liệu pháp gen trong chữa trị các bệnh cho con người sẽ từng bước phát triển và gặt hái được nhiều thành công KẾT LUẬN Mặc dù là một lĩnh vực nghiên cứu mới mẻ nhưng liệu pháp gen đang ngày càng khẳng định vai trò của mình trong nghiên cứu, chữa trị bệnh và điều đó được chứng minh qua những thành công mà liệu pháp gen đã đạt được Vì vậy ta có thể hy vọng vào những thành công tiếp theo của liệu pháp. .. các loại protein liệu pháp tương ứng Protein liệu pháp có tác dụng ngăn cản sự xâm nhập của HIV, hoặc ức chế sự nhân lên của HIV trong tế bào Hiện nay, vaccin DNA đã và đang được thử nghiệm trên chuột đạt kết quả tốt, mở ra một triển vọng mới trong điều trị HIV/AIDS cho người bằng vaccin DNA 3 Triển vọng của liệu pháp gen ở Việt Nam Hiện nay những nghiên cứu về liệu pháp gen trong chữa trị các bệnh ở... chống nhiễm HIV bằng công nghệ di truyền + Phòng chống HIV/AIDS bằng cách ức chế hoạt động của gen của HIV, hoặc làm biến đổi gen của HIV: • Thiết kế vector mang gen liệu pháp đưa vào tế bào, cơ thể người • bị nhiễm HIV nhằm phục hồi hệ thống miễn dịch nhưng lại không gây phản ứng phụ bất lợi cho người bệnh Các vector liệu pháp sử dụng để phòng chống HIV/AIDS là andenovirus, AAV, oligonucletit, liposom... trong cơ thể Các gen độc tố được chuyển vào tế bào, các độc tố tạo thành gây biến đổi cấu trúc thụ thể hạn chế khả năng xâm nhiễm của HIV Các liệu pháp sử dụng gen độc tố mới chỉ dùng lại ở mức độ thử nghiệm và đang tiếp tục được nghiên cứu + Điều trị HIV/AIDS bằng vaccin DNA: • Vaccin DNA khác với các loại vaccin khác ở chỗ • vaccin vaccin DNA là phức hợp các gen, khi dưa vào tế bào các gen được tái bản,... đồng thời khống chế sự sao chép, nhân bản của HIV +Sử dụng gen tự sát và gen độc tố: • Khi HIV mới xâm nhiễm vào tế bào, bằng liệu pháp đưa các • gen tự sát Thymidin kinase phối hợp với thuốc chống virus GCV (ganciclovir), tạo thành phức hợp ganciclovirphotphat(GCV-P) GCV-P ức chế hoạt động của enzyme DNA polymerase, làm cho quá trình tái bản gen bị ngừng, sự phân chia tế bào bị gián đoạn, tế bào co... pCMVA9 (gen virus HIV1 cắt bớt một một số gen, cài thêm promotor hCMV và tín hiệu đóng gói SD), hoặc vector HIV chuyển dịch (mang gen GA, RRE và promotor hCMV) đã góp phần ngăn cản sự sao chép, nhân bản của HIV Bên cạnh đó còn một số vector liệu pháp khác như: các oligoantisens, ribozym, đang đựơc thử nghiệm nhằm hạn chế sự xâm nhiễm, hạn chế khả năng sao chép, nhân bản của HIV + Phòng chống HIV/AIDS. .. ta sử dụng các gen đột biến Rev10, gen tăng cường hoạt động của các gen cytokin tổng hợp các protein đáp ứng miễn dịch Cytokin có nhiều loại khác nhau, trong đó các interferon (IFNα, IFNβ và IFNγ) là quan trọng nhất Interferon ngăn cản sự xâm nhiễm của các loại virus trong đó có HIV Cytokin đựơc tổng hợp chủ yếu từ tế bào lympho T, trong đó có nhóm interleukin (IL1, IL2, , IL13) mà chủ yếu là interleukin... chữa trị bệnh và điều đó được chứng minh qua những thành công mà liệu pháp gen đã đạt được Vì vậy ta có thể hy vọng vào những thành công tiếp theo của liệu pháp gen trong lĩnh vực y tế mà cụ thể là chữa trị thành công các bệnh nan y như ung thư, HIV/AIDS XIN CHÂN THÀNH CẢM ƠN! . chung về liệu pháp gen 1. Hiểu biết chung về liệu pháp gen 1.1. Khái niệm liệu pháp gen. 1.1. Khái niệm liệu pháp gen. Liệu pháp gen (Gene therapy- GT) là tập hợp các kỹ thuật Liệu pháp gen (Gene. Liệu pháp gen được chia ra làm hai nhóm cơ bản là liệu pháp gen soma và liệu pháp gen giao tử (liệu pháp gen tế bào mầm). gen soma và liệu pháp gen giao tử (liệu pháp gen tế bào mầm). • Liệu pháp. Điều trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen. 2.2. Điều trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen. Các hướng chủ yếu của liệu pháp gen trong điều trị nhiễm Các hướng chủ yếu của liệu pháp gen trong điều trị nhiễm