chủ đề liệu pháp gen chữa trị hiv/aids

chủ đề liệu pháp gen chữa trị hiv/aids

TRƯỜNG ĐẠI HỌC NÔNG LÂM THÁI NGUYÊN

KHOA CNSH&CNTP

CHỦ ĐỀ:

LIỆU PHÁP GEN CHỮA TRỊ

HIV/AIDS

SV : LÊ THỊ TRANG LỚP : K40 CNSH

ĐẶT VẤN ĐỀ

Bệnh HIV/AIDS tuy mới chỉ được phát hiện cách đây 30 năm nhưng nó đã trở thành một đại dịch toàn cầu, mang lại cái chết cho hàng chục triệu người, lây lan với tốc độ nhanh và cho đến nay vẫn chưa có

phương pháp nào chữa trị tận gốc căn bệnh nguy

hiểm này.

Nhưng hiện nay với sự phát triển của liệu pháp gen đã mở ra cơ hội cho người bị những bệnh nan y trong đó có HIV/AIDS.

Em chọn chủ đề này do muốn tìm hiểu rõ hơn về liệu pháp gen và những ứng dụng của nó để điều trị bệnh trong y học.

NỘI DUNG

1 Hiểu biết chung về liệu pháp gen.

-Khái niệm

-Lịch sử nghiên cứu

-Phân loại

-Những ứng dụng chủ yếu

2 Chữa HIV/AIDS bằng liệu pháp gen.

- Bệnh HIV/AIDS

- Điều trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen

3.Triển vọng ở Việt Nam.

1 Hiểu biết chung về liệu pháp gen

1.1 Khái niệm liệu pháp gen.

Liệu pháp gen (Gene therapy- GT) là tập hợp các kỹ thuật đưa gen liệu pháp (gen lành hay gen cần thiết) vào tế bào

người bệnh để thay thế, sửa chữa, kiềm chế hoặc phục hồi gen

bị hỏng và chữa các bệnh do rối loạn di truyền

1.2 Lịch sử nghiên cứu.

• 1960: Dự án đầu tiên đề xuất sử dụng gen trong sản

xuất các chế phẩm điều trị bệnh ở người được thành lập

• 1970-1990: kỹ thuật chuyển gen phát triển mạnh

• 1990: thành công đầu tiên trong việc chữa bệnh bằng

liệu pháp gen

• 1994: Có hơn 500 bệnh nhân được điều trị bằng liệu

pháp gen cho nhiều loại bệnh khác nhau

• 1999: Thử nghiệm chữa bệnh thiếu hụt enzyme OTC dầu

tiên, mở ra triển vọng mới trong điều trị bệnh nan y

• Những năm gần đây, hàng nghìn bệnh nhân bị bệnh xơ

nang, ung thư và đặc biệt là HIV được điều trị bằng liệu pháp gen

1.3 Phân loại

Liệu pháp gen được chia ra làm hai nhóm cơ bản là liệu pháp gen soma và liệu pháp gen giao tử (liệu pháp gen tế bào mầm).

điều trị thay thế hoặc sửa chữa các gen hỏng, gen bệnh của tế bào soma trong cơ thể người bệnh, giúp người bệnh có thể có cuộc sống bình thường.

Các loại tế bào thường được sử dụng trong liệu pháp gen soma: tế bào lympho, nguyên bào sợi, tế bào gốc, tế bào gan, tế bào biểu bì…

phương pháp điều trị, sửa chữa hoặc thay thế gen hỏng cho các giao

tử (tinh trùng hoặc tế bào trứng) nhằm tạo ra thế hệ sau bình

thường Hiện nay liệu pháp gen tế bào mầm vẫn là vấn đề đang được tranh luận trên thế giới chủ yếu là vấn đề đạo đức và nhân đạo như vấn đề nhân bản người

1.4 Những ứng dụng chủ yếu.

- Liệu pháp gen điều trị và chữa trị các bệnh do rối loạn di truyền: Một số gen bị hỏng hoặc mất cấu trúc bình thường có thể gây tử vong ở giai đoạn sớm nếu không được chữa trị hoặc để lại di

chứng và di truyền cho thế hệ sau Một số bệnh điển hình: bệnh thiếu hụt tổ hợp miễn dịch trầm trọng, bệnh thiếu máu hồng cầu liềm, bệnh máu khó đông, bệnh viêm phổi cấp, bệnh xơ nang,

bệnh tim bẩm sinh, bệnh tiểu đường, bệnh nghiện rượu, bệnh tâm thần phân liệt, hành vi tội phạm do gen…

- Liệu pháp gen chữa các bệnh do nhiễm trùng: Có rất nhiều bệnh hiểm nghèo có nguyên nhân là do vi khuẩn, vius gây nên như ung thư, lao, HIV…gây thiệt hại to lớn về kinh tế và sức khoẻ con

người

Ngày nay, những bệnh nguy hiểm này đã được điều trị bằng nhiều phương pháp khác nhau và liệu pháp gen là một trong số đó

2 Chữa trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen.

2.1 Bệnh HIV/AIDS

syndrome) là hội chứng suy giảm miễn

dịch do nhiễm virus HIV(Human immuno-

deficiency virus), làm mất sức đề kháng

của cơ thể với các tác nhân gây bệnh có

thể dẫn đến ung thư hoặc tử vong.

Mỹ vào năm 1981 và cho đến nay nó đã

trở thành căn bệnh thế kỷ mang lại nỗi

kinh hoàng cho toàn nhân loại, năm 2009

có trên 40 triệu người nhiễm HIV trên thế

giới trong đó có khoảng 2,5 triệu trẻ em và

ở Việt Nam là khoảng 311 000 người tính

đến năm 2010.

2.1 Bệnh HIV/AIDS(ti ếp ).

- Hệ gen của HIV có kích thước khoảng 10kb bao gồm 9 gen chính: gag, pol, env, vif, tat, vpu, nef, vpr và rev.

Sau khi xâm nhiễm vào tế bào người, hệ gen của HIV gắn và hoà nhập vào hệ gen của người tạo nên dạng tiền HIV (provirus) ở vô số tế bào lympho T và các tế bào có thẩm quyền miễn dịch khác, gây suy giảm miễn dịch ở người mắc phải Trong những điều kiện nhất định, dạng tiền virus HIV có thể tạo ra virus HIV mới, xâm nhiễm vào nhiều tế bào khác như tế bào lympho B, đại thực bào, bạch cầu, tế bào thần kinh v.v gây suy giảm nhanh chóng hệ miễn dịch của người

2.2 Điều trị HIV/AIDS bằng liệu pháp gen.

Các hướng chủ yếu của liệu pháp gen trong điều trị nhiễm

HIV/AIDS

+ Sử dụng vector để chuyển các gen liệu pháp vào tế bào

nhằm hạn chế khả năng xâm nhiễm và tái bản của HIV

+ Kích thích hệ thống gen của tế bào, tăng cường miễn dịch chống sự phát triển của HIV

+ Sử dụng các gen tự sát (Suicide gene) đã biến đổi làm cho các tế bào bị chết khi nhiễm HIV

+ Tạo vacine DNA phòng chống nhiễm HIV bằng công nghệ

di truyền

+ Phòng chống HIV/AIDS bằng cách ức chế hoạt động của gen của HIV, hoặc làm biến đổi gen của HIV:

• Thiết kế vector mang gen liệu pháp đưa vào tế bào, cơ thể người

bị nhiễm HIV nhằm phục hồi hệ thống miễn dịch nhưng lại

không gây phản ứng phụ bất lợi cho người bệnh Các vector liệu pháp sử dụng để phòng chống HIV/AIDS là andenovirus, AAV, oligonucletit, liposom v.v Khi đưa các vector này vào tế bào lây nhiễm HIV thì khả năng lây nhiễm HIV giảm đi Một số vector khác như pCMVA9 (gen virus HIV1 cắt bớt một một số gen, cài thêm promotor hCMV và tín hiệu đóng gói SD), hoặc vector

HIV chuyển dịch (mang gen GA, RRE và promotor hCMV) đã góp phần ngăn cản sự sao chép, nhân bản của HIV

• Bên cạnh đó còn một số vector liệu pháp khác như: các oligo-antisens, ribozym, đang đựơc thử nghiệm nhằm hạn chế sự

xâm nhiễm, hạn chế khả năng sao chép, nhân bản của HIV

+ Phòng chống HIV/AIDS bằng tăng cường

miễn dịch tế bào:

Người ta sử dụng các gen đột biến Rev10, gen tăng cường hoạt động của các gen cytokin tổng hợp các protein đáp ứng miễn dịch Cytokin có nhiều loại khác nhau, trong đó các interferon (IFNα, IFNβ và IFNγ) là quan trọng nhất

Interferon ngăn cản sự xâm nhiễm của các loại virus trong

đó có HIV

Cytokin đựơc tổng hợp chủ yếu từ tế bào lympho T, trong

đó có nhóm interleukin (IL1, IL2, , IL13) mà chủ yếu là interleukin IL2 có tác dụng kích thích tăng sinh của tế bào lympho TCD4 , đồng thời khống chế sự sao chép, nhân bản của HIV

+Sử dụng gen tự sát và gen độc tố:

• Khi HIV mới xâm nhiễm vào tế bào, bằng liệu pháp đưa các gen tự sát Thymidin kinase phối hợp với thuốc chống virus

GCV (ganciclovir), tạo thành phức hợp

ganciclovir-photphat(GCV-P) GCV-P ức chế hoạt động của enzyme DNA polymerase, làm cho quá trình tái bản gen bị ngừng, sự phân chia tế bào bị gián đoạn, tế bào co lại và chết dần Tế bào

nhiễm HIV bị chết sẽ hạn chế khả năng lây lan HIV trong cơ thể

• Các gen độc tố được chuyển vào tế bào, các độc tố tạo thành gây biến đổi cấu trúc thụ thể hạn chế khả năng xâm nhiễm của HIV Các liệu pháp sử dụng gen độc tố mới chỉ dùng lại ở mức

độ thử nghiệm và đang tiếp tục được nghiên cứu

+ Điều trị HIV/AIDS bằng vaccin DNA:

• Vaccin DNA khác với các loại vaccin khác ở chỗ

vaccin vaccin DNA là phức hợp các gen, khi dưa vào

tế bào các gen được tái bản, phiên mã và dịch mã

trong tế bào tạo nên các loại protein liệu pháp tương ứng Protein liệu pháp có tác dụng ngăn cản sự xâm nhập của HIV, hoặc ức chế sự nhân lên của HIV

trong tế bào.

• Hiện nay, vaccin DNA đã và đang được thử nghiệm trên chuột đạt kết quả tốt, mở ra một triển vọng mới trong điều trị HIV/AIDS cho người bằng vaccin

DNA.

3 Triển vọng của liệu pháp gen ở Việt Nam.

Hiện nay những nghiên cứu về liệu pháp gen trong chữa trị các bệnh ở nước ta vẫn chưa phát triển

Nhưng do được sự quan tâm của nhà nước cũng như

sự nghiên cứu miệt mài của đội ngũ các nhà khoa học Việt Nam trong và ngoài nước thì chúng ta có thể tin tưởng rằng trong một tương lai không xa liệu pháp

gen trong chữa trị các bệnh cho con người sẽ từng

bước phát triển và gặt hái được nhiều thành công.

KẾT LUẬN

Mặc dù là một lĩnh vực nghiên cứu mới mẻ nhưng liệu pháp gen đang ngày càng khẳng

định vai trò của mình trong nghiên cứu, chữa trị bệnh và điều đó được chứng minh qua

những thành công mà liệu pháp gen đã đạt

được

Vì vậy ta có thể hy vọng vào những thành công tiếp theo của liệu pháp gen trong lĩnh vực

y tế mà cụ thể là chữa trị thành công các bệnh nan y như ung thư, HIV/AIDS…

XIN CHÂN THÀNH CẢM ƠN!