Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

36 2K 13
Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Đang tải... (xem toàn văn)

Tài liệu hạn chế xem trước, để xem đầy đủ mời bạn chọn Tải xuống

Thông tin tài liệu

Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

[...]... cứu các liệu pháp điều trị có thể ứng dụng đối với nhiều bệnh do di truyền khác GS J Reiss và TS S Kügler cùng nhóm nghiên cứu tại khoa Y và Viện Di truyền học người ĐHTH Göttingen (Đức) đã dùng liệu pháp gene hạn chế được sự biểu hiện của bệnh trên chuột bị khiếm khuyết gene này Với thành công này, các tác giả cũng như chúng ta có quyền hy vọng hơn vào việc ứng dụng liệu pháp gene điều trị các bệnh di... của nó cũng bị giới hạn với các tế bào có tốc độ phân chia cao Một trong các ứng dụng thành công nhất của chuyển gen liposome là điều trị bệnh sơ cứng động mạch Vào năm 1993, 10 thử nghiệm y học quan trọng đã nghiên cứu ứng dụng của liệu pháp gen với bệnh u xơ (cystic fibrosis) Năm trong số đó sử dụng các vector adenovirus và 5 sử dụng các vector liposome Hiện nay có trên 4 thử nghiệm y học quy mô... VỂ VIỆC ĐIỀU TRỊ BỆNH BẰNG LIỆU PHÁP GEN TRONG Y HỌC HIỆN NAY 4.1 Nghiên cứu liệu pháp gene cho bệnh di truyền Ngày 13/02/2007 các nhà khoa học ĐHTH Göttingen (CHLB Đức) đã công bố kết quả nghiên cứu sử dụng liệu pháp gene chữa hội chứng Molybdelnum - Cofactor - Deficiency (khiếm khuyết yếu tố kết hợp molybdenum) Tài liệu chia sẻ tại: wWw.SinhHoc.edu.vn Molybdenum (ký hiệu Mo) có số thứ tự 42 trong. .. (stem sell) Khi đó, liệu pháp gen sẽ được sử dụng để sản xuất các gen chữa bệnh Tuy nhiên, khi ứng dụng dạng vector này để tách dòng, rủi ro do đột biến sẽ tăng Một trong các phát triển thú vị gần đây là sự biến đổi của các lentivirus, dạng thay thế (sub-type) của retrovirus, trong các ứng dụng của liệu pháp gen Dạng virus này gồm có HIV và SIV Các retrovirus này hoà nhập với DNA của tế bào chủ, do... ứng dụng trong các bệnh ung thư và các bệnh thoái hoá thần kinh (neuro-degenerative) Thông tin từ dự án bộ gen người có thể đem lại các ứng dụng có giá trị cho công nghệ này một cách nhanh chóng c) Promoter Promoter và enhancer là các đoạn DNA điều khiển biểu hiện gen không bị phiên mã Tất cả các vector liệu pháp gen hiện nay sử dụng các promoter của virus để điều khiển sự biểu hiện của các gen được... khối u) hoặc có thể gây ra đáp ứng miễn dịch giúp ngăn ngừa bệnh Kỹ thuật này đã được ứng dụng cho cơ xương trong điều trị các bệnh thoái hoá cơ (như bệnh loạn dưỡng cơ), ngăn cản các bệnh gan do virus (như bệnh viêm gan), và các bệnh tim (như bệnh lỗi sung huyết tim) Ngoài ra, các nghiên cứu trên động vật đã thành công trong điều trị ung thư như u ác tính và u bướu Trong khi giá thấp và tính dễ thiết... ánh sáng bằng mắt thường, điều mà trước đây họ không thể làm được Hơn nữa, sau khi điều trị 1 năm, mắt và sức khỏe của họ không hề xảy ra bất kỳ phản ứng miễn dịch nào Trong đó, một bệnh nhân nữ trong quá trình điều trị đã tạo ra “thị lực thứ 2”, đại não của cô ấy học được sau khi điều trị bằng liệu pháp gen đã có thể khôi phục tìm và thu thập thông tin ở một khu vực nào đó của võng mạc, khiến cho cô... trên đồng hồ công tơ mét ô tô Năm 1999, một thiếu nữ 18 tuổi mắc phải bệnh gan sau khi điều trị 4 ngày bằng liệu pháp gen đã qua đời, sự kiện này khiến cho liệu pháp gen gặp phải rất nhiều sự chỉ trích và làm cho mọi người càng nghi ngờ về liệu pháp gen Artur V Cideciyan cho biết: Liệu pháp gen RPE65 rất an toàn, thị lực của người bệnh được sự cải thiện rõ rệt, hy vọng có thể tiếp tục tiến hành thí... tương xứng, vì giảm số người bị nhiễm căn bệnh chết người này sẽ giúp giảm những chi phí điều trị những căn bệnh do HIV/AIDS gây ra cũng như giảm số người mất sức lao động 4.4 Điều trị liệu pháp gen cho người mù: Các nhà nghiên cứu Mỹ cho biết, một năm trước đây, 3 người mù ở độ tuổi 20 đã tình nguyện điều trị bằng liệu pháp gen Giờ đây, thị lực họ đã có được sự cải thiện đáng kể, thậm chí một người bệnh. .. bị bệnh của người bệnh) Kỹ thuật “gene gun” là một ví dụ của vector “cơ học” đã đem lại nhiều hứa hẹn trong phòng và trị bệnh 3.4.3 Nhiễm sắc thể nhân tạo Các nhiễm sắc thể nhân tạo của người (HACs) hiện vẫn chưa phát triển Trong khi ứng dụng y học của HACs chỉ bắt đầu trong một vài năm, khái niệm này là một trong những lĩnh vực thú vị nhất của chuyển gen không có bản chất virus Trong cơ thể DNA từ 123doc.vn

Ngày đăng: 20/03/2013, 08:35

Hình ảnh liên quan

Bảng 2: So sánh đặc điểm của các hệ thống chuyển gen virus - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Bảng 2.

So sánh đặc điểm của các hệ thống chuyển gen virus Xem tại trang 8 của tài liệu.
Hình 1: Adenovirus có cấu trúc chung chứa capsid hai mươi mặt bao quanh bộ gen dsDNA dài xấp xỉ 36kbp - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 1.

Adenovirus có cấu trúc chung chứa capsid hai mươi mặt bao quanh bộ gen dsDNA dài xấp xỉ 36kbp Xem tại trang 8 của tài liệu.
Hình 2: Sơ đồ cấu trúc của vector adenovirus hiệu năng cao (high-capacity adenoviral) HC-Ad - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 2.

Sơ đồ cấu trúc của vector adenovirus hiệu năng cao (high-capacity adenoviral) HC-Ad Xem tại trang 10 của tài liệu.
Hình 3: cấu trúc bộ gen của kiểu hoang dại (wild-type) và của vectorAAV. - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 3.

cấu trúc bộ gen của kiểu hoang dại (wild-type) và của vectorAAV Xem tại trang 11 của tài liệu.
Hình 4: Quá trình phiên mã của vectorAAV. Các bước khác nhau cần cho quá trình phiên mã của vector AAV bao gồm: đầu tiên AAV tương tác với các receptor   đa dạng và các phân tử coreceptor trên bền mặt tế bào, sự tiếp thu virion, nhân vào  trong tế bào và  - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 4.

Quá trình phiên mã của vectorAAV. Các bước khác nhau cần cho quá trình phiên mã của vector AAV bao gồm: đầu tiên AAV tương tác với các receptor đa dạng và các phân tử coreceptor trên bền mặt tế bào, sự tiếp thu virion, nhân vào trong tế bào và Xem tại trang 13 của tài liệu.
Hình 6: Bộ gen của retrovirus (oncogenic retrovirus) gây bệnh ung thư MLV (murine leukemia virus) - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 6.

Bộ gen của retrovirus (oncogenic retrovirus) gây bệnh ung thư MLV (murine leukemia virus) Xem tại trang 15 của tài liệu.
Hình 7: Chu trình tái bản của retrovirus. Sự nhiễm bắt đầu khi lớp màng glycoprotein của virus nhận ra các vị trí thụ thể đặc hiệu trên bề mặt tế bào, sau đó  màng virus và màng tế bào dung hợp giải phóng lõi virus (virus core) vào tế bào chất - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 7.

Chu trình tái bản của retrovirus. Sự nhiễm bắt đầu khi lớp màng glycoprotein của virus nhận ra các vị trí thụ thể đặc hiệu trên bề mặt tế bào, sau đó màng virus và màng tế bào dung hợp giải phóng lõi virus (virus core) vào tế bào chất Xem tại trang 16 của tài liệu.
Hình 8: Các yếu tố đóng vai trò trong vector retrovirus đặc trưng. Các chuỗi cần thiết cho sự lan truyền retroviral được thể hiện - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 8.

Các yếu tố đóng vai trò trong vector retrovirus đặc trưng. Các chuỗi cần thiết cho sự lan truyền retroviral được thể hiện Xem tại trang 17 của tài liệu.
Hình 11: (A) Thiết bị Accell gene gun được thiết chế và chế tạo bởi Dr. D. McCabe dưới sự giúp đỡ của Agracetus, Inc - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 11.

(A) Thiết bị Accell gene gun được thiết chế và chế tạo bởi Dr. D. McCabe dưới sự giúp đỡ của Agracetus, Inc Xem tại trang 20 của tài liệu.
Hình 12: Sơ đồ của một vector HAEC (Human artificial episomal chromosome) HACs là các NV có khả năng mang lại hiệu quả cao nhất - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 12.

Sơ đồ của một vector HAEC (Human artificial episomal chromosome) HACs là các NV có khả năng mang lại hiệu quả cao nhất Xem tại trang 21 của tài liệu.
Hình 13: Chuyển gen sử dụng HVJ liposome. HVJ liposome gắn với các thụ thể axit sialic trên bề mặt tế bào và kết hợp với các lipid trong màng lipid kép gây ra sự dung  hợp tế bào - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 13.

Chuyển gen sử dụng HVJ liposome. HVJ liposome gắn với các thụ thể axit sialic trên bề mặt tế bào và kết hợp với các lipid trong màng lipid kép gây ra sự dung hợp tế bào Xem tại trang 23 của tài liệu.
Hình 14: plasmid DNA được bao trong pegylated immunoliposome (PIL) 85 nm. Bề mặt của liposome được kết hợp với vài nghìn sợi polyethyleneglycol (PEG) dài  2000 Dalton, và đỉnh của 1 đến 2% của các sợi PEG được gắn với phối tử đích, như  kháng thể đơn dòng - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 14.

plasmid DNA được bao trong pegylated immunoliposome (PIL) 85 nm. Bề mặt của liposome được kết hợp với vài nghìn sợi polyethyleneglycol (PEG) dài 2000 Dalton, và đỉnh của 1 đến 2% của các sợi PEG được gắn với phối tử đích, như kháng thể đơn dòng Xem tại trang 24 của tài liệu.
Hình 15. Sự xâm nhập vào tế bào của các polymer cation - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 15..

Sự xâm nhập vào tế bào của các polymer cation Xem tại trang 25 của tài liệu.
Hình 16: Các kỹ thuật được sử dụng để nghiên cứu sự tạo thành và tính ổn định của phức hệ polycation-DNA. - Ứng dụng của liệu pháp gen trong điều trị bệnh

Hình 16.

Các kỹ thuật được sử dụng để nghiên cứu sự tạo thành và tính ổn định của phức hệ polycation-DNA Xem tại trang 26 của tài liệu.

Từ khóa liên quan

Tài liệu cùng người dùng

Tài liệu liên quan