1. Trang chủ
  2. » Luận Văn - Báo Cáo

Đánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynase

163 2 0

Đang tải... (xem toàn văn)

Tài liệu hạn chế xem trước, để xem đầy đủ mời bạn chọn Tải xuống

THÔNG TIN TÀI LIỆU

Thông tin cơ bản

Tiêu đề Đánh Giá Kết Quả Điều Trị Bước 1 Ung Thư Phổi Không Tế Bào Nhỏ Đột Biến EGFR Bằng Thuốc Ức Chế Tyrosine Kinase
Tác giả Đỗ Mai Linh
Người hướng dẫn GS.TS. Trần Huy Thịnh, PGS.TS. Nguyễn Văn Hiếu
Trường học Trường Đại học Y Hà Nội
Chuyên ngành Ung thư
Thể loại Luận Án Tiến Sĩ Y Học
Năm xuất bản 2023
Thành phố Hà Nội
Định dạng
Số trang 163
Dung lượng 3,62 MB

Cấu trúc

  • Chương 1: TỔNG QUAN TÀI LIỆU (17)
    • 1.1. Dịch tễ học ung thư phổi (17)
    • 1.2. Nguyên nhân và yếu tố nguy cơ (18)
    • 1.3. Triệu chứng lâm sàng và cận lâm sàng (19)
      • 1.3.1. Triệu chứng lâm sàng (19)
      • 1.3.2. Các phương pháp cận lâm sàng (22)
    • 1.4. Chẩn đoán ung thư phổi (25)
      • 1.4.1. Chẩn đoán mô bệnh học (25)
      • 1.4.2. Chẩn đoán giai đoạn (26)
    • 1.5. Điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ (28)
      • 1.5.1. Các phương pháp điều trị (28)
      • 1.5.2. Điều trị UTPKTBN theo giai đoạn (31)
    • 1.6. Thụ thể yếu tố phát triển biểu mô EGFR (32)
      • 1.6.1. Đột biến EGFR (32)
      • 1.6.2. Khác nhau giữa đột biến Del19 và đột biến thay thế L858R exon 21 20 1.6.3. Đột biến T790M (34)
      • 1.6.4. Cơ chế tác dụng của thuốc EGFR-TKIs (37)
      • 1.6.5. Các phương pháp phát hiện đột biến (38)
    • 1.7. Hiệu quả các thuốc EGFR-TKIs trong điều trị bước 1 UTPKTBN (40)
      • 1.7.1. Các thuốc EGFR-TKIs thế hệ 1 (40)
      • 1.7.2. Thuốc EGFR-TKIs thế hệ 2 (43)
      • 1.7.3. Thuốc EGFR-TKI thế hệ 3 (44)
      • 1.7.4. Tình trạng đề kháng EGFR-TKIs và nguyên nhân (0)
    • 1.8. Kết quả một số nghiên cứu hiệu quả erlotinib trong nước (47)
    • 2.1. Đối tượng nghiên cứu (54)
      • 2.1.1. Tiêu chuẩn lựa chọn bệnh nhân (54)
      • 2.1.2. Tiêu chuẩn loại trừ (54)
    • 2.2. Thời gian và địa điểm nghiên cứu (55)
    • 2.3. Phương pháp nghiên cứu (55)
      • 2.3.1. Thiết kế nghiên cứu (55)
      • 2.3.2. Cỡ mẫu và chọn mẫu nghiên cứu (55)
      • 2.3.3. Kỹ thuật và công cụ thu thập số liệu (55)
    • 2.4. Biến số, chỉ số nghiên cứu (55)
    • 2.5. Quy trình nghiên cứu (59)
      • 2.5.1. Khám lâm sàng, cận lâm sàng trước điều trị (59)
      • 2.5.2. Điều trị (61)
      • 2.5.3. Đánh giá kết quả điều trị và tác dụng không mong muốn (63)
    • 2.6. Phương pháp thu thập số liệu (70)
    • 2.7. Phương pháp xử lý số liệu (70)
    • 2.9. Đạo đức trong nghiên cứu (71)
  • Chương 3: KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU (54)
    • 3.1. Đánh giá kết quả điều trị (73)
      • 3.1.1. Một số đặc điểm nhóm bệnh nhân nghiên cứu (73)
      • 3.1.2. Đáp ứng điều trị (82)
      • 3.1.3. Thời gian sống thêm bệnh không tiến triển (85)
      • 3.1.4. Sống thêm toàn bộ (92)
    • 3.2. Tác dụng không mong muốn (98)
      • 3.2.1. Tác dụng không mong muốn trên da (98)
      • 3.2.2. Tác dụng không mong muốn trên hệ tiêu hóa (99)
      • 3.2.5. Phân bố các tác dụng không mong muốn (100)
      • 3.2.6. Các trường hợp giảm liều và ngừng điều trị (101)
  • Chương 4: BÀN LUẬN (73)
    • 4.1. Đánh giá kết quả điều trị (102)
      • 4.1.1. Một số đặc điểm nhóm bệnh nhân nghiên cứu (102)
      • 4.1.2. Kết quả điều trị (113)
    • 4.2. Tác dụng không mong muốn (126)
      • 4.2.1. Tác dụng không mong muốn trên da (126)
      • 4.2.2. Tác dụng không mong muốn trên hệ tiêu hóa (129)
      • 4.2.3. Tác dụng không mong muốn trên hệ huyết học (131)
      • 4.2.4. Tác dụng không mong muốn trên gan, thận (132)
      • 4.2.5. Các tác dụng không mong muốn khác (133)
  • KẾT LUẬN (134)
  • PHỤ LỤC (149)

Nội dung

Đánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynaseĐánh giá kết quả điều trị bước 1 ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến EGFR bằng thuốc ức chế Tyrosin kynase

KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU

Đánh giá kết quả điều trị

3.1.1 Một số đặc điểm nhóm bệnh nhân nghiên cứu

Biểu đồ 3.1 Tỷ lệ bệnh nhân theo tuổi

Tuổi trung bình là 59,5 ± 9,5 tuổi Tuổi trung vị là 60 Độ tuổi thường gặp từ 51 – 70 tuổi (chiếm 67,6%), nhóm tuổi dưới 40 ít gặp (chiếm 1%).

Biểu đồ 3.2 Tỷ lệ bệnh nhân theo giới

Trong 302 BN có 196 nam (chiếm 64,9%) và 106 nữ (chiếm 35,1%) Tỷ lệ nam/nữ là 1,85/1.

Bảng 3.1 Đặc điểm tiền sử hút thuốc

Tiền sử hút thuốc Nam Nữ Tổng n % n % n %

BN không hút thuốc chiếm phần lớn với tỷ lệ 67,5%.

3.1.1.4 Tiền sử mắc các bệnh nội khoa

Bảng 3.2 Tiền sử mắc bệnh nội khoa

Bệnh nội khoa phối hợp Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

48,3% BN có tiền sử mắc các bệnh nội khoa đi kèm Trong đó, chiếm tỷ lệ cao nhất là bệnh lý về tim mạch (15,2%) 29 trường hợp mắc đái tháo đường (chiếm 9,6%).

Biểu đồ 3.3 Tỷ lệ bệnh nhân theo đặc điểm về chỉ số toàn trạng

Phần lớn người bệnh (89,8%) có chỉ số toàn trạng PS từ 0-1 10,2% BN có chỉ số PS≥ 2.

3.1.1.6 Đặc điểm chỉ số khối cơ thể (BMI)

Bảng 3.3 Chỉ số khối cơ thể (BMI)

Chỉ số khối cơ thể Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

Có 9 BN thấp cân (BMI < 18) chiếm tỷ lệ 3%.

Bảng 3.4 Lý do vào viện

Triệu chứng Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

Ho ra máu 12 4,0 Đau ngực 55 18,2

Chủ yếu BN đến viện vì ho kéo dài (38,4%), đau ngực (18,2%) và khó thở (7,6%).

3.1.1.8 Thời gian xuất hiện triệu chứng đầu tiên

Biểu đồ 3.4 Thời gian từ khi xuất hiện triệu chứng đầu tiên đến khi nhập viện

Hầu hết các BN đến viện trong vòng 3 tháng kể từ khi có triệu chứng đầu tiên (87,4%) Số ít (1,3%) đến sau 6 tháng Còn lại là những trường hợp nhập viện trong vòng từ 3 đến 6 tháng (chiếm 11,3%).

3.1.1.9 Triệu chứng lâm sàng thường gặp

Bảng 3.5.Các triệu chứng lâm sàng thường gặp

Triệu chứng Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

Triệu chứng do chèn ép và xâm lấn Đau ngực 136 45,0

Triệu chứng toàn thân Mệt mỏi, chán ăn 61 20,2

Các triệu chứng lâm sàng thường gặp gồm ho khan (49,3%), đau ngực (45%) và khó thở (22,5%).

3.1.1.10 Đặc điểm khối u nguyên phát

Bảng 3.6 Phân bố kích thước và vị trí u nguyên phát

Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

Các khối u đa phần có kích thước từ 3cm trở lên (62,9%) U nguyên phát gặp ở phổi phải nhiều hơn (73,6%) Tỷ lệ u ở ngoại vi (64,6%) cao hơn u trung tâm (35,4%).

3.1.1.11 Tình trạng di căn xa

Bảng 3.7 Vị trí di căn

Vị trí di căn Số lượt bệnh nhân (n) Tần suất (%)

Trong số các vị trí di căn, xương, phổi đối bên và não là hay gặp nhất với tỷ lệ lần lượt 52,6%, 50,3% và 30,5% Các cơ quan di căn ít gặp hơn bao gồm gan (14,2%) và thượng thận (9,6%).

Bảng 3.8 Số lượng cơ quan di căn

Số lượng cơ quan di căn Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

Từ 2 cơ quan trở lên 164 54,3

54,3% BN di căn từ 2 cơ quan trở lên 23,2% có từ 2 vị trí di căn ở cùng 1 cơ quan.

Bảng 3.9 Xét nghiệm đột biến gen EGFR Đặc điểm Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

Tình trạng đột biến EGFR Đột biến exon 19 179 59,3 Đột biến exon 21 121 40,1 Đột biến kép trên cùng exon 21 2 0,6

Phần lớn BN làm đột biến gen trên bệnh phẩm khối u nguyên phát (chiếm tỷ lệ 78,8%) Đột biến mất đoạn exon 19 hay gặp hơn đột biến L858R exon 21 (59,3% so với 40,1%) Có 2/302 BN (0,6%) mang đột biến kép gồm đột biến L858R exon 21 và một đột biến khác đi kèm cùng trên exon 21.

Bảng 3.10 Tình trạng xuất hiện đột biến thứ phát T790M Đặc điểm Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

Trong số 196 BN tiến triển sau điều trị erlotinib được làm xét nghiệm tìm đột biến thứ phát T790M, tỷ lệ T790M dương tính là 64,3%.

Bảng 3.11 Đột biến T790M thứ phát và một số yếu tố Đặc điểm T790M (-) T790M (+) p

Tình trạng di căn não

Exon 21 và đột biến khác 2 (100) 0 (0)

Sống thêm bệnh không tiến triển

Tình trạng xuất hiện đột biến thứ phát T790M cao hơn ở nhóm BN mang đột biến mất đoạn exon 19 so với exon 21, ở nhóm có trung vị sống thêm bệnh không tiến triển ≥ 6 tháng so với nhóm < 6 tháng và ở nhóm có trung vị sống thêm toàn bộ ≥1 năm so với nhóm < 1 năm với sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p < 0,05).

3.1.1.13 Đặc điểm về phương pháp điều trị

Bảng 3.12.Thời gian sử dụng thuốc

Thời gian sử dụng thuốc

Số tháng điều trị trung bình là 17,4 ± 10,5 tháng Ngắn nhất là 4 tháng, dài nhất 60 tháng.

Bảng 3.13 Các phương pháp điều trị phối hợp Điều trị phối hợp Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

Khác (xạ giảm đau xương…) 34 11,3

Các BN được điều trị phối hợp chiếm tỷ lệ 63,9% Trong số các trường hợp di căn não, 16,6% được xạ phẫu, 7% xạ toàn não Các phương pháp điều trị phối hợp khác như xạ trị giảm đau chiếm11,3%.

Bảng 3.14 Các phương pháp điều trị sau kháng erlotinib

Phương pháp điều trị Số bệnh nhân (n) Tỷ lệ (%)

Hóa chất 75 36,6 Điều trị triệu chứng, chăm sóc giảm nhẹ 53 25,8

Sau kháng erlotinib bước 1, 37,6% BN được điều trị tiếp bằng osimertinib 36,6% trường hợp sử dụng hóa chất và 25,8% điều trị triệu chứng, chăm sóc giảm nhẹ.

Biểu đồ 3.5 Tỷ lệ bệnh nhân theo mức độ đáp ứng chủ quan

Nhận xét: Đánh giá về mức độ đáp ứng cao nhất của mỗi BN trong suốt quá trình điều trị, phần lớn BN có triệu chứng thuyên giảm hoặc không còn sau điều trị, chiếm 79,5% Chỉ 3% trường hợp nặng lên.

Giảm 1 phần Không thay đổi Nặng hơn

Bảng 3.15 Tỷ lệ bệnh nhân theo mức độ đáp ứng khách quan Đáp ứng Số bệnh nhân

Phần trăm cộng dồn Đáp ứng hoàn toàn 38 12,6 12,6 Đáp ứng một phần 198 65,6 78,2

Nhận xét: Đánh giá về mức độ đáp ứng cao nhất của mỗi BN trong suốt quá trình điều trị, đa phần BN đạt được đáp ứng một phần, chiếm tỷ lệ 65,6% 12,6% trường hợp đạt đáp ứng hoàn toàn 17,2% người bệnh giữ nguyên tình trạng bệnh Chỉ 14/302 BN bệnh tiến triển (chiếm 4,6%).

3.1.2.2 Tỷ lệ kiểm soát bệnh

Biểu đồ 3.6 Tỷ lệ kiểm soát bệnh

Tỷ lệ kiểm soát bệnh (đáp ứng hoàn toàn, đáp ứng một phần và bệnh giữ nguyên) đạt 95,4%.

Kiểm soát Chưa kiểm soát

3.1.2.3 Liên quan đáp ứng khách quan với tác dụng không mong muốn

Bảng 3.16 Liên quan đáp ứng khách quan với tác dụng không mong muốn

Tình trạng đáp ứng Yếu tố Đáp ứng Không đáp ứng

Tác dụng không mong muốn

Tỷ lệ đáp ứng trong nhóm có nổi ban da là 89,6% cao hơn so với nhóm không nổi ban (60,8%) Sự khác biệt có ý nghĩa thống kê với p 0,05).

Bảng 3.18 Liên quan đáp ứng khách quan với tình trạng đột biến EGFR

Tình trạng đáp ứng Yếu tố Đáp ứng Không đáp ứng Tổng p n % n % n %

Tình trạng đột biến EGFR

Exon 21 92 76,0 29 24,0 121 100 Đột biến kép trên cùng exon 21 0 0 2 100 2 100

Nhận xét: Đột biến mất đoạn exon 19 có tỷ lệ đáp ứng cao hơn so với đột biến L858R exon 21 với sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p 0,05).

Thời gian sống thêm bệnh không tiến triển theo giới

Biểu đồ 3.9 Thời gian sống thêm bệnh không tiến triển theo giới

Bảng 3.21 Sống thêm bệnh không tiến triển theo giới

Sống thêm không tiến triển p

Trung vị sống thêm bệnh không tiến triển ở 2 nhóm nam và nữ là như nhau (p > 0,05).

Thời gian sống thêm bệnh không tiến triển theo tiền sử hút thuốc

Biểu đồ 3.10 Sống thêm bệnh không tiến triển theo tiền sử hút thuốc

Bảng 3.22 Sống thêm bệnh không tiến triển theo tiền sử hút thuốc

Sống thêm bệnh không tiến triển p

Trung vị sống thêm bệnh không tiến triển ở nhóm có hút thuốc và không hút thuốc là không có sự khác biệt với p > 0,05.

Thời gian sống thêm bệnh không tiến triển theo chỉ số toàn trạng PS

Biểu đồ 3.11 Sống thêm bệnh không tiến triển theo toàn trạng PS

Bảng 3.23 Sống thêm bệnh không tiến triển theo toàn trạng PS

Thời gian sống thêm bệnh không tiến triển p

Trung vị thời gian sống thêm bệnh không tiến triển ở nhóm BN có ECOG PS từ 0-1 là 17 tháng, cao hơn so với nhóm ECOG PS ≥2 là 16 tháng với sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p 0,05.

Thời gian sống thêm toàn bộ theo toàn trạng PS

Biểu đồ 3.16 Sống thêm toàn bộ theo toàn trạng PS

Bảng 3.28 Sống thêm toàn bộ theo toàn trạng PS

Thời gian sống sống thêm toàn bộ p

Trung vị sống thêm toàn bộ của nhóm BN có PS từ 0-1 là 36 tháng, cao hơn so với nhóm PS ≥ 2 là 30 tháng với sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p

Ngày đăng: 08/03/2024, 18:33

TỪ KHÓA LIÊN QUAN

TÀI LIỆU CÙNG NGƯỜI DÙNG

TÀI LIỆU LIÊN QUAN

w