NGUYỄN THỊ MAI PHƯƠNG PHÂN TÍCH tác ĐỘNG NGÂN SÁCH của PHÁC đồ LAMALABA TRONG điều TRỊ COPD KHÓA LUẬN tốt NGHIỆP dược sĩ

BỘ Y TẾ TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI NGUYỄN THỊ MAI PHƯƠNG 1601626 PHÂN TÍCH TÁC ĐỘNG NGÂN SÁCH CỦA PHÁC ĐỒ LAMA/LABA TRONG ĐIỀU TRỊ COPD KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SĨ Người hướng dẫn: TS Phạm Nữ Hạnh Vân Nơi thực hiện: Bộ môn Quản lý Kinh tế Dược HÀ NỘI - 2021 LỜI CẢM ƠN Trong trình nghiên cứu, em nhận dạy dỗ, hướng dẫn giúp đỡ, động viên thầy giáo, gia đình bạn bè giúp em hồn thành tốt khóa luận Đầu tiên, em xin bày tỏ lòng biết ơn sâu sắc tới TS Phạm Nữ Hạnh Vân - giảng viên môn Quản lý Kinh tế Dược, người đưa định hướng tận tình hướng dẫn em trình thực khóa luận Cảm ơn dành nhiều thời gian, tâm sức bảo, động viên em gặp khó khăn Cơ cho em nhiều lời khuyên học quý giá tư đạo đức người làm khoa học Được thực khóa luận hướng dẫn cơ, môn Quản lý Kinh tế Dược điều may mắn mà em trân trọng Em xin gửi lời cảm ơn chân thành tới DS Nguyễn Thiên Phong giúp đỡ, hết lòng bảo em từ điều nhỏ nhất, đưa lời khuyên kịp thời giúp em tích lũy nhiều kinh nghiệm hữu ích suốt trình nghiên cứu Xin cảm ơn bạn Lê Thị Khánh Linh, bạn Bùi Thị Quỳnh bạn nhóm nghiên cứu ln bên cạnh, động viên chia sẻ kiến thức, kinh nghiệm cho suốt thời gian nghiên cứu Em xin gửi lời cảm ơn sâu sắc tới thầy cô giáo trường Đại học Dược Hà Nội – người dạy dỗ dìu dắt em giúp em tích lũy tảng kiến thức vững suốt năm học vừa qua Cuối cùng, em xin gửi lời cảm ơn tới bố mẹ, gia đình, người thân bạn bè, người động viên, giúp em vượt qua khó khăn học tập thử thách để em đến ngày hơm Hà nội, ngày 30 tháng 05 năm 2021 Sinh viên Nguyễn Thị Mai Phương MỤC LỤC DANH MỤC CÁC KÝ HIỆU, CÁC CHỮ VIẾT TẮT iii DANH MỤC CÁC BẢNG v DANH MỤC CÁC HÌNH VẼ, SƠ ĐỒ, ĐỒ THỊ vi ĐẶT VẤN ĐỀ CHƯƠNG TỔNG QUAN 1.1 Bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính 1.1.1 Khái niệm 1.1.2 Dịch tễ học 1.1.3 Gánh nặng bệnh tật gánh nặng kinh tế 1.1.4 Hướng dẫn điều trị 1.2 Nhóm thuốc LAMA/LABA 1.2.1 Cơ chế tác dụng 1.2.2 Các loại dụng cụ 1.2.3 Thực trạng sử dụng chi trả Việt Nam 1.3 Phân tích tác động ngân sách (Budget impact analysis – BIA) 1.3.1 Khái niệm 1.3.2 Mục tiêu 1.3.3 Xây dựng mơ hình phân tích tác động ngân sách 1.3.4 Tổng quan hướng dẫn thực phân tích tác động ngân sách quốc gia giới 13 1.3.5 Mơ hình phân tích tác động ngân sách National Institute for Health and Care Excellence (NICE) năm 2019 15 1.4 Các nghiên cứu liên quan 17 1.1.2 Trên giới 17 1.4.1 Tại việt nam 18 CHƯƠNG ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 21 2.1 Đối tượng nghiên cứu 21 2.2 Phương pháp nghiên cứu 21 2.2.1 Thiết lập mơ hình phân tích tác động ngân sách 21 2.2.2 Thử nghiệm mơ hình để phân tích tác động ngân sách thuốc nhóm LAMA/LABA 24 i CHƯƠNG KẾT QUẢ VÀ BÀN LUẬN 27 3.1 Kết thiết lập mơ hình phân tích tác động ngân sách nhóm thuốc LAMA/LABA điều trị COPD 27 3.1.1 Sơ đồ mơ hình phân tích tác động ngân sách 27 3.1.2 Cấu trúc mơ hình phân tích tác động ngân sách 28 3.2 Kết thử nghiệm mơ hình để phân tích tác động ngân sách thuốc nhóm .30 3.2.1 Kết tìm kiếm ước tính tham số đầu vào mơ hình 30 3.2.2 Kết phân tích 33 3.2.3 Kết phân tích tính khơng chắn 34 3.1 Bàn luận 38 3.1.1 Bàn luận thiết lập phát triển mơ hình BIA 38 3.1.2 Bàn luận kết chạy thử nghiệm mơ hình phân tác động ngân sách 40 3.1.3 Ưu điểm nghiên cứu 42 3.1.4 Nhược điểm nghiên cứu 43 CHƯƠNG KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ 44 TÀI LIỆU THAM KHẢO PHỤ LỤC ii DANH MỤC CÁC KÝ HIỆU, CÁC CHỮ VIẾT TẮT Ký hiệu Tiếng Anh Tiếng Việt Bảo hiểm y tế BHYT BIA COPD Budget impact analysis Chronic Obstructive Phân tích tác động ngân sách Bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính Pulmonary Disease CAT COPD Assessment Test Bộ câu hỏi đánh giá COPD 95% CI Confident interval Khoảng tin cậy 95% CEA Cost effectiveness analysis Chi phí - hiệu DPI Dry powder inhaler Dụng cụ hít bột khơ DSA SMI FEV1 Deterministic sensitivity analyses Phân tích độ nhạy xác định Soft mist inhaler Bình xịt hạt mịn Forced Expiratory Volume Thể tích thở gắng sức giây in One Second Global Initiative for GOLD Chronic Obstructive Lung Sáng kiến toàn cầu cho COPD Disease ICS Inhaled corticosteroid Corticosteroid dạng hít Nang cứng phối hợp indacaterol 110µg glycopyrronium 50 µg, IND/GLY dùng DPI để giải phóng thuốc Dung dịch với liều chứa tiotropium 2,5 µg olodaterol 2,5 TIO/OLO µg, sử dụng SMI để giải phóng thuốc LABA Long-acting beta2-agonists Thuốc cường beta2 tác dụng kéo dài iii LAMA Long-acting muscarinic Thuốc kháng muscarinic tác dụng antagonist kéo dài Long-acting beta2-agonists LAMA/LABA plus long-acting muscarinic antagonist plus Dạng phối hợp phân liều cố định kết hợp Cường beta2-adrenergic tác dụng dài với kháng cholinergic tác dụng dài Dạng phối hợp phân liều cố định kết LABA/ICS Long-acting beta2-agonists hợp cường beta2-adrenergic tác plus inhaled corticosteroid dụng kéo dài với Corticosteroid dạng hít mMRC Modified Medical Bộ câu hỏi đánh giá khó thở hội Research Council dyspnea đồng nghiên cứu y khoa Anh sửa questionnaire đổi National Institute for NICE Viện Sức khỏe Chăm sóc Sức Health and Care khỏe Anh Excellence Biệt dược Anoro Ellipta: umeclidinium 62,5 µg vilanterol UMEC/VI 25 µg WHO World Health Tổ chức Y tế giới Organization iv DANH MỤC CÁC BẢNG Bảng 1.1 Ưu nhược điểm dụng cụ hít Bảng 1.2 Thông tin thuốc .8 Bảng 3.1 Tóm tắt tham số quần thể .31 Bảng 3.2 Tóm tắt tham số chi phí 32 Bảng 3.3 Tóm tắt tham số thị phần 32 Bảng 3.4 Ước tính quần thể bệnh nhân chi phí bối cảnh 33 Bảng 3.5 Kết phân tích tác động ngân sách TIO/OLO UMEC/VI đưa vào chi trả 34 Bảng 3.6 Ước tính quần thể bệnh nhân chi phí bối cảnh có dịch chuyển LAMA sang LAMA/LABA trường hợp có IND/GLY chi trả 35 Bảng 3.7 Kết phân tích độ nhạy chiều .37 v DANH MỤC CÁC HÌNH VẼ, SƠ ĐỒ, ĐỒ THỊ Hình 1.1 Sơ đồ phân tích tác động ngân sách theo ISPOR Hình 1.2 Sơ đồ phân tích tác động ngân sách Nguyễn Thiên Phong [9] 19 Hình 3.1 Sơ đồ phân tích tác động ngân sách thuốc LAMA/LABA 27 Hình 3.2 Biểu đồ so sánh tác động ngân sách phân tích phân tích bối cảnh 35 Hình 3.3 Biểu đồ Tornado bối cảnh TIO/OLO UMEC/VI chi trả BHYT 36 vi ĐẶT VẤN ĐỀ Bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD) bệnh lý đặc trưng tắc nghẽn lưu lượng khí thở khơng hồi phục hồn tồn Theo nghiên cứu Gánh nặng bệnh tật toàn cầu (GBD) năm 2010, COPD chiếm khoảng 5% tổng số ca tử vong giới (2,9 triệu) [11] COPD xếp hạng nguyên nhân gây tử vong phổ biến thứ tư tồn cầu dự đốn ngun nhân thứ ba vào năm 2030 [22] Sự kết hợp thuốc đối kháng muscarinic tác dụng kéo dài thuốc chủ vận beta tác dụng kéo dài (LAMA/LABA) mang lại lợi ích đáng kể cho bệnh nhân COPD, bao gồm cải thiện chức phổi, triệu chứng, tình trạng sức khỏe giảm tỷ lệ đợt cấp [20], [24] LAMA/LABA khuyến cáo chiến lược Sáng kiến Toàn cầu Bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (GOLD) từ năm 2016 liệu pháp lựa chọn đầu tay cho bệnh nhân nhóm D lựa chọn nâng bậc cho nhóm C nhóm B [45] Tại Việt Nam, Indacaterol/Glycopyrronium (IND/GLY), Tiotropium/ Olodaterol (TIO/OLO) Umeclidinium/Vilanterol (UMEC/VI) thuốc phối hợp liều cố định LAMA/LABA cấp số đăng ký đưa vào lưu hành thị trường, IND/GLY đưa vào danh mục chi trả bảo hiểm y tế (BHYT) Năm 2020, Nguyễn Thiên Phong [9] thực nghiên cứu đánh giá kinh tế dược thuốc nhóm LAMA/LABA Đây đề tài mang tính khai phá phương pháp phân tích tác động ngân sách, phương pháp mơ hình hóa cịn có nhiều đặc điểm kỹ thuật cần phát triển Phân tích tác động ngân sách (BIA) phân tích tổng hợp vấn đề dịch tễ gánh nặng bệnh tật song song với hiệu điều trị dựa tổng chi phí can thiệp [29] Trên giới có quan quốc gia tổ chức quốc tế đánh giá công nghệ y tế đưa hướng dẫn thực phân tích tác động ngân sách ISPOR, Anh, Ba Lan, Pháp, Úc, Bỉ, Canada,… [25] [26] [32] [35] [27] [42] Mới đây, năm 2019, quan chuyên đánh giá công nghệ y tế Anh - National Institute for Health and Care Excellence (NICE) đưa mơ hình BIA chung cho thuốc [41] Hiện Việt Nam có hướng dẫn thực báo cáo đánh giá công nghệ y tế hay đánh giá kinh tế dược [10] Tuy nhiên, hướng dẫn thực BIA cịn mang tính khái qt, chưa mang tính cụ thể Vì vậy, nghiên cứu thực nhằm áp dụng mơ hình phân tích tác động ngân sách theo cấu trúc mơ hình NICE, để thử nghiệm nhóm thuốc LAMA/LABA điều trị COPD Do vậy, đề tài “Phân tích tác động ngân sách phác đồ LAMA/LABA điều trị bệnh COPD” thực với mục tiêu: Thiết lập mơ hình phân tích tác động ngân sách thuốc nhóm LAMA/LABA dựa theo mơ hình NICE năm 2019 Thử nghiệm mơ hình để phân tích tác động ngân sách thuốc nhóm LAMA/LABA - Với bệnh mãn tính: Sử dụng mơ hình tiến triển bệnh tật phân tích CP-HQ mơ hình giản lược trường hợp nêu bước Cần tính tốn thay đổi quần thể điều trị thay đổi quần thể điều trị theo giai đoạn trường hợp hiệu điều trị thay đổi giá trị Bước 6: Trình bày tác động ngân sách hiệu thu - Kết tác động ngân sách trình bày khơng chiết khấu theo tác động hệ thống năm theo người dân tháng theo bệnh nhân tháng - Cần trình bày tác động ngân sách đủ chi tiết (theo khung thời gian đánh giá theo đầu mục chi phí) nhằm cung cấp nhìn tổng thể cho nhà hoạch định sách Các hiệu lâm sàng cần trình bày tương ứng với khung thời gian đánh giá lựa chọn PL-6 Phụ Lục Từ khóa tìm kiếm nghiên cứu phân tích tác động ngân sách Từ khố tìm kiếm sở liệu PubMed (theo PICO) Thuật Chuỗi từ khóa ngữ Nguồn "Pulmonary Disease, Chronic Obstructive"[Mesh] Entry terms, OR Pulmonary Disease, Chronic Obstructive [tw] MeSH, keywords OR COPD [tw] OR Chronic Obstructive P COPD Pulmonary Disease [tw] OR COAD [tw] OR Chronic Obstructive Airway Disease [tw] OR Chronic Obstructive Lung Disease [tw] OR Chronic Airflow Obstruction* [tw] TIO/OLO I UMEC/VI ((tiotropium and olodaterol) OR Spiolto Respimat) Entry terms, OR ((umeclidinium AND vilanterol) OR Anoro MeSH, keywords Ellipta) C Phân tích O tác động ngân sách (budget*[tiab] AND impact analys*[tiab]) OR Entry terms, Budgets[mh] OR technology assessment*[tiab] OR MeSH, keywords technology overview*[tiab] OR "Technology Assessment, Biomedical"[mh] OR HTA[tiab] OR HTAs[tiab] PL-7 Phụ Lục Thị phần khơng có TIO/OLO có TIO/OLO nghiên cứu Boven cộng sự, năm 2014 Hà Lan Tiotropium (5 /18 mcg) IND/GLY UMEC/VI ACL/FM TIO+SM FF/VI 100/25 BUD/FM 320/90 SFC 50/500 TOTAL Year Year Year Year Year 33,1% 31,6% 30,6% 29,6% 29,1% 4,2% 1,2% 0,6% 17,3% 0,7% 13,9% 29,1% 4,1% 2,3% 2,7% 16,7% 0,6% 13,6% 28,5% 5,0% 2,8% 3,3% 16,3% 0,6% 13,4% 28,1% 5,9% 3,3% 3,9% 15,9% 0,6% 13,2% 27,7% 6,3% 3,5% 4,2% 15,7% 0,6% 13,1% 27,5% 100,0% 100,0% 100,0% 100,0% 100,0% Year Year Year Year Year TIO/OLO FDC Tiotropium (5 /18 mcg) 0,6% 2,3% 6,1% 7,2% 7,7% 33,1% 31,6% 30,6% 29,6% 29,1% IND/GLY 4,0% 3,2% 2,5% 3,0% 3,2% UMEC/VI 1,0% 1,6% 0,9% 1,1% 1,2% ACL/FM 0,4% 2,0% 1,5% 1,8% 1,9% TIO+SM 17,3% 16,7% 16,3% 15,9% 15,7% FF/VI 100/25 0,7% 0,6% 0,6% 0,6% 0,6% BUD/FM 320/90 13,9% 13,6% 13,4% 13,2% 13,1% SFC 50/500 29,1% 28,5% 28,1% 27,7% 27,5% 100,0% 100,0% 100,0% 100,0% 100,0% TOTAL ACL/FM: aclidinium/formoterol; BUD/FM: budesonide/formoterol; FDC: fixed dose combination; FF/VI: fluticasone/vilanterol; IND/GLY: indacaterol/glycopyrronium; SFC: salmeterol/flucticasone combination; TIO+SM: tiotropium+salmeterol; UMEC/VI: umeclidinium/vilanterol PL-8 Phụ Lục Kết vào thầu thuốc giai đoạn 2015 – 2020 Việt Nam PL-9 Phụ Lục Mơ hình phân tích tác động ngân sách NICE 2019 Cover page PL-10 Guide PL-11 Population and budget summary Assumptions input Unit costs PL-12 Capital costs Budget impact over time Sensitivity analysis PL-13 References Standard sources PL-14 Phụ Lục Mơ hình phân tích tác động ngân sách phác đồ LAMA/LABA Cover page Guide PL-15 Population and budget summary Assumptions input PL-16 Cost unit Budget impact over years PL-17 Scenarios Analysis PL-18 Sensitivity Analysis Reference PL-19 BỘ Y TẾ TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI NGUYỄN THỊ MAI PHƯƠNG PHÂN TÍCH TÁC ĐỘNG NGÂN SÁCH CỦA PHÁC ĐỒ LAMA/LABA TRONG ĐIỀU TRỊ COPD KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SĨ HÀ NỘI - 2021 ... 3.7 Kết phân tích độ nhạy chiều .37 v DANH MỤC CÁC HÌNH VẼ, SƠ ĐỒ, ĐỒ THỊ Hình 1.1 Sơ đồ phân tích tác động ngân sách theo ISPOR Hình 1.2 Sơ đồ phân tích tác động ngân sách Nguyễn Thiên... thuốc LAMA/LABA điều trị COPD Do vậy, đề tài ? ?Phân tích tác động ngân sách phác đồ LAMA/LABA điều trị bệnh COPD? ?? thực với mục tiêu: Thiết lập mơ hình phân tích tác động ngân sách thuốc nhóm LAMA/LABA... trị COPD 27 3.1.1 Sơ đồ mơ hình phân tích tác động ngân sách 27 3.1.2 Cấu trúc mơ hình phân tích tác động ngân sách 28 3.2 Kết thử nghiệm mơ hình để phân tích tác động ngân