PROTEIN TRỊ LIỆU VÀ LIỆU PHÁP PROTEIN Protein được biến đổi để sử dụng như thuốc được gọi là protein trị liệu (therapeutic protein) Hướng điều trị bệnh bằng cách sử dụng proteinpeptide được gọi là liệu pháp protein (protein therapeutics) Liệu pháp protein tương tự liệu pháp gen nhưng khác liệu pháp gen ở lượng protein trị liệu cụ thể được sử dụng 3.1 Một số pr trị liệu Các protein từ máu và sản phẩm liên quan Hormone và các nhân tố tăng trưởng Các cytokine và interferon Các vaccine và kháng thể 3.2 Phân loại • Nhóm 1: Có hoạt tính enzyme hoặc hoạt tính điều hòa • Nhóm 2: Có hoạt tính nhắm đích đặc hiệu. • Nhóm 3: Được sử dụng làm vaccine. • Nhóm 4: Được sử dụng trong các xét nghiệm chẩn đoán. 3.3 Protein trị liệu tái tổ hợp Thay thế thuốc tổng hợp hóa học. Có chức năng trị liệu đặc hiệu cao. Ít làm ảnh hưởng đến các quá trình sinh học bình thường. Nhanh chóng được phát triển ở mức độ lâm sàng và nhanh chóng được FDA chấp thuận. Có ít khả năng tạo ra các phản ứng miễn dịch. 3.4 Liệu pháp peptide Điều chế: dễ điều chế theo protocol An toàn hiệu quả và có độ đặc hiệu cao Chuyển hóa đích được dự đoán Không bền Không sử dụng được cho đường uống và tính thẩm thấu kém Có tính gây miễn dịch Thách thức: ◦ Phát triển, thiết kế các peptide đa chức năng và công hiệu hơn ◦ Phát triển các đường dùng thuốc khác nhau 3.5 Chiến lược phát triển pr trị liệu mới 3.6 Nguyên tắc Biosensor Cảm biến sinh học = Thụ thể sinh học + Hệ chuyển tiếp
PROTEIN TRỊ LIỆU VÀ LIỆU PHÁP PROTEIN Protein biến đổi để sử dụng thuốc gọi protein trị liệu (therapeutic protein) Hướng điều trị bệnh cách sử dụng protein/peptide gọi liệu pháp protein (protein therapeutics) Liệu pháp protein tương tự liệu pháp gen khác liệu pháp gen lượng protein trị liệu cụ thể sử dụng 3.1 Một số pr trị liệu Các protein từ máu sản phẩm liên quan Hormone nhân tố tăng trưởng Các cytokine interferon Các vaccine kháng thể 3.2 Phân loại • Nhóm 1: Có hoạt tính enzyme hoạt tính điều hòa • Nhóm 2: Có hoạt tính nhắm đích đặc hiệu • Nhóm 3: Được sử dụng làm vaccine • Nhóm 4: Được sử dụng xét nghiệm chẩn đoán 3.3 Protein trị liệu tái tổ hợp Thay thuốc tổng hợp hóa học Có chức trị liệu đặc hiệu cao Ít làm ảnh hưởng đến q trình sinh học bình thường Nhanh chóng phát triển mức độ lâm sàng nhanh chóng FDA chấp thuận Có khả tạo phản ứng miễn dịch 3.4 Liệu pháp peptide Điều chế: dễ điều chế theo protocol An toàn hiệu có độ đặc hiệu cao Chuyển hóa đích dự đốn Khơng bền Khơng sử dụng cho đường uống tính thẩm thấu Có tính gây miễn dịch Thách thức: ◦ Phát triển, thiết kế peptide đa chức công hiệu ◦ Phát triển đường dùng thuốc khác 3.5 Chiến lược phát triển pr trị liệu 3.6 Nguyên tắc Biosensor Cảm biến sinh học = Thụ thể sinh học + Hệ chuyển tiếp ... kế peptide đa chức công hiệu ◦ Phát triển đường dùng thuốc khác 3.5 Chiến lược phát triển pr trị liệu 3.6 Nguyên tắc Biosensor Cảm biến sinh học = Thụ thể sinh học + Hệ chuyển tiếp