Đề tài liệu pháp gene

Chủ đề: LIỆU PHÁP GEN Mặc dù giải thích đơn giản liệu pháp gen dường có kết quảthực khả hiện: quan,16nhưng mở đầu cho tranh luận kéo dài; Nhóm đường để liệu pháp gen chấp nhận chứa đầy tranh luận Liệu pháp gen sinh học người phức tạp, số công Nguyễn Thị Thu Thanh nghệ cần phát triển bệnh cần hiểu biết cặn kẽ Le Thị Như Thảo trước liệu pháp gen sử đụng cách thích đáng Phạm Thị Huyền Trang Phan Thị Anh Văn Tuy nhiên, phủ nhận rằng, ngày liệu pháp gen lĩnh vực khống lồ với hội sinh lời lớn cho nhà đầu tư có hiếu NHŨNG NỘI DƯNG CHÍNH biết Bằng chứng phát triển nghiên cứu liệu pháp gen thập kỷ qua Lĩnh vực có tiềm vô to lớn, mộtI.số GIỚI ngườiTHIỆU so CHUNG sánh tiềm đầu tư công nghệ sinh học đặc biệt liệu pháp gen với kinh nghiệm công nghệ năm 1980 II LIỆU PHÁP GEN VÀ CÁC BƯỚC BẢN CỦA LIỆU PHÁP GEN II LIỆU PHÁP GENE VẤ CÁC BƯỚC BẢN TRONG LIỆU GENE III PHÁP CÁC YẾU TÓ TRONG KỸ THUẬT CHUYỂN GEN 1, IV Định ÚNGnghĩa: DỤNG VÀ TRIỂN VỌNG I GIỚI CHUNG: Trong ứng THIỆU dụng sinh học phân tử vào y học, liệu pháp gen rối loạn di truyền mở nhiều triển vọng nhất, đồng thời hướng ứng dụngnhóm khó thực định sức nghĩakhoẻ liệu Vàolà ngày 14-9-1990, nghiên cứunhất Các học viện quốcpháp gia gen thay đổi Instituse theo thờiògian, ngàyđãnay định nghĩa chung Mỹ(Ư.S.National Helth) tiếnkhông hànhcóchuỗi thử nghiệm nhậntiên chocho khái này.Desilva Song định nghĩa saurađây liệu phấp chấp gen đầu béniệm Ashanti tuổi Sinh vớiđược sử dụng rộng rãi diễn đàn Quốc tế bệnh di truyền hiểm nghèo có tên severe combined immune deíĩciency (SCDI), cô bé thiếu hệ thống miễn dịch bị tốn làmắt nào.thếtrẻđếem Liệuthưong pháp gen kĩ phải thuật bất đưa kìgenmầm lànhbệnh vào thaymắc bệnh cho gene thuờng chống đuợc nhiễm củatrí bệnh hỏng khó bệnh haykhông đưa gene cầnlạithiết nàosựđólây thay vào vị gene tật bị sai để sống đến tuổi trưởng thành, tuổi thơ chúng mắc bệnh đạt mục tiêu liệu pháp tật.Ashanti lập hành lang bảo vệ xung quanh, không tiếp xúc2,vớiCác loại người gene trịngoài liệu: gia đình, môi trường vô trùng nhà điều trị thường xuyên với kháng sinh liều cao - Liệu pháp gene tế bào soma( Somatic Gene Therapy): phương Trong thủ pháp tục liệu genhoặc sửa Ashanti, bác gen sĩ đãhỏng, táchgen cácgây tế bào điềupháp trị thay chữa bệnhmáu trắng cáckhỏi thể cô ta, cho chúng phát triển phòng thí tế bào soma thể bệnh nhân Liệu pháp gen soma sử dụng số loại tế bào tế bào lympho, nguyên bào sợi, tế bào - Chọn vector chuyển gen phù hợp với gen trị liệu nối chúng lại với -Tạo vectơ tái tổ hợp đua vectơ mang gen trị liệu vào tế bào chủ nhân lên - Chọn lọc trình tự quan tâm, theo dõi hoạt động biểu gen trị liệu + ưu điểm Mở hướng để điều trị bệnh nan y, mà không dùng hoá chất đế trị liệu nên không gây độc cho co thể + Nhược điểm Khó thực III CÁC YẾU TÓ KỸ THUẬT TRONG CHUYỂN GEN Tổng quan: Liệu pháp gen tiêu biểu cho mở rộng hợp lý y sinh (Biomedicine) Một ví dụ thường gặp sử dụng ADN tái tổ họp sản xuất phân tử có hoạt tính sinh học (như insulin) để chữa trị kiềm chế bệnh tật Sự thành công sinh học phân tử dự án gen người tạo bước đột phá việc tim gen liên quan đến bệnh, liệu pháp gen từ lý thuyết trở thành thực tiễn Ngày nay, có 533 thử nghiệm y học tập trung vào liệu pháp gen với hon 8.000 người bệnh tham gia Một số hãng công nghệ sinh học bật có sản phẩm thử nghiệm y học sớm, vài dự đoán phân tích liệu pháp gen, lĩnh vục, đem lại lợi nhuận trước năm 2005 Tuy nhiên, yếu tố tích cực ngang với không hiểu biết sinh học chuyển gen (nhân tố phức tạp đến hoàn toàn) ảnh hưởng kiện ý kiến cộng đồng y học phân tử Cơ sở sinh học phân tử qua protein đặc hiệu biểu Các vùng khác DNA không mang mã phần quan trọng để bảo tồn cấu trúc nhiễm sắc thể Thành phần của DNA vô quan trọng dự án gen, tính tuần hoàn đoạn DNA vùng không mang mã kết hợp với gen biểu hiện, cho phương pháp tìm kiếm gen chưa biết Tự nhiên phát triển cách thức thông minh mà qua protein đặc hiệu biểu mô dặc hiệu DNA thành sợi dài gọi nhiễm sắc thể Có hai gen tồn tế bào Tuy nhiên có số trường hợp ngoại lệ, gen tồn nhiễm sắc thể X Y (nhân tố định giới tính) có Thông tin truyền từ DNA đến quan phức tạp Quá trình phiên mã bắt đầu phân tử nhận biết đặc hiệu có tên nhân tố phiên mã (nhân tố gắn với chuỗi điều hoà gen cho phép chép tiến hành) Bản tạo thành từ phân tử ban đầu gọi RNA nhân tế bào Bản sau khởi nhân tế bào, chuyến đến lưới nội chất, nơi mà dịch mã tống hợp thành protein Cơ sở liệu pháp gen: Đe chuyến gen, cần hội đủ số điều kiện sau đây: - Đầu tiên, phải có đầy đủ gen thích hợp với trình tự điều hoà thích họp (trình tự khởi động), trình tự khởi động gen đặc hiệu, cách cho phép gen biều mô mà thông thường chúng biếu Lần lượt, gen kết nối với trình tự khởi động, hoạt hoá tất mô (phương pháp chung sử dụng ngày nay) kết nối với trình tự hoạt hoá hay bất hoạt công tắc Những thao tác đạt công nghệ DNA tái tổ hợp + DNA sử dụng dể tạo nên thoi dịch chuyển viras (viral transfer shuttle) Đây phương pháp chuyến DNA chắn DNA xâm nhập không hiệu vào tế bào khó xuyên qua lớp màng lipit kép, vector viras dễ dàng làm việc + DNA phối hợp với phức hệ hoá học khác để khuếch đại khả chuyển dịch qua màng tế bào - Thứ ba, có hai phương pháp ứng dụng liệu pháp gen: liệu pháp gen ứng dụng trực tiếp với bệnh nhân tế bào tách khỏi người bệnh (như tế bào tuỷ xương) sau cấy trở lại người bệnh Trong tương lai, thao tác liệu pháp gen tế bào gốc phát triển môi trường mô tế bào sau cấy lên người bệnh tiến triển Mỗi kỹ thuật có thuận lợi khó khăn riêng Khi chọn phương pháp phân phối gen, số nhân tố cần cân nhắc: + Hiệu liệu pháp phải đặt lên hàng đầu + Sau đó, gen chuyến đối phải điều hoà đắn Nó phải hoạt hoá lúc, với độ dài thời gian xác số lượng Những vấn đề rào cản to lớn cho phát triển phổ biến liệu pháp gen Hiện đích ứng dụng quan trọng liệu pháp gen bệnh hiểm nghèo, mô bệnh dễ dàng bị ảnh hưởng bệnh mà điều hoà xác gen chuyển không cần thiết Đúng mong muốn, hiệu liệu pháp trường hợp dễ dàng quản lý Sự tinh vi thiết kế vector promotor ngày tăng, mở nhiều triển vọng cho ứng dụng điều trị bệnh hiểm nghèo (như bệnh đái đường) thông qua tập họp thông tin dự án gen người mà điều hoà gen phức tạp Đạc cliém RetroviraJ Vectors Adenovirn] Vectors Hei pes Simpiex AdenoViraJ Vectors Kkã Itìng kb 7-8 kb 30 M> Tinh Đạc tinh Bien phap 4.5kb Có đạc Cớ a Các bước Có Khồng quan trọng để hoạt hóa thành công virus chức Neurotropic Chì nhiễm Nhiễm tế bào Hợp tế bào ỊrhOn g phân tế bào Sự sử dụng virus liệu pháp gen dựa chức Chi ex vivo Ex vivo Ex vivo Ex vivo nhiễm trực nhiễm nhiễm truc nó: trực hiệugian vậtngắn chất Khả di truyền đến tế bào Virus chứa vật Thởi- Chuyển gian ngắnđặcThời nang t6t chất di truyền bao quanh lớp màng protein Đầu tiên, virus gắn tới tế bào riêng biệt tương tác với thụ (hay Vừa phái Cao điếm thụ Vùathể) phảitrên bề Vùa Miíc dỏ biéu chuỗi mặt phải tế bào Tiếp đó, virus vào tế bào tương tác với phân tử bề mặt đặc hiệu tế bào, Phin úng viêm Nhiễm gen Tính độc Nhiễm gen Van de an cách dễ dàng rào chắn màng rep, tế bào đột biến độtxuyên biến qua lớp Protein toan Nhiễm - Sự phụ thuộc vào dạng vector virus sử dụng, gen mang virus nhân sử dụng nguyên liệu tế bào tiếp hợp tới nhân tế bào, nơi mà nhiễm sắc thể DNA nhân tồn Các gen đặc hiệu mang tiếp hợp virus phiên mã tổng hợp RNA dịch mã tạo thành protein để tạo nên chức mong muốn hay sản phấm liệu pháp Tót Thoi gian biêu hien - Các virus khác có mức độ khác phương diện chuyển gen chúng tới tế bào tạo sản phẩm gen Hơn nữa, hiệu cuối chúng gen chức tế bào không giống khác từ tế bào đến tế bào khác mô quan đên mô quan khác Những vấn đề hưởng lớn tới thuận lợi y học thành công chiến lược liệu pháp gen dựa vector virus Tất vector sản xuất từ virus tái tổ hợp kiểu hoang dại xác định Nói chung, gen có vai trò tái virus loại bỏ để ngăn cản truyền không mong muốn vector rr hAAT {genomic) AdGS85 DNA tế bào chủ Các tác động trở lại vector adenovirus gây đáp ứng miễn dịch mạnh vật chủ, có nguy dẫn tới biến chứng nghiêm trọng Trọng tâm nghiên cún nhằm cải tiến vector adenoviras đích giảm phản ứng miễn dịch virus gây ra, mang tới thành công đầy hứa hẹn việc sử dụng vector phá huỷ bên (gutted vector) sử dụng vỏ adenovirus 1: Adenovirus có cấu capsid vector hai mươi mặt bao Sự Hình phát triến thú vị khác trúc khả chung chứa điều khiển adenovirus quanh gen dsDNA dài xấp xí 36kbp vỏ capsid virus chứa ba đích tới nhóm tế bào đặc hiệu Công nghệ “retargeting” bao gồm protein: hexon, fiberthể vàcho baseprotein penton phần cấu việc sản xuất kháng thụHexon thể có làvỏthành adenovirus, nhântrúc tố quan sử trọng, bềvà mặt mươi mặt, Kháng tạo đuợc dụngtạo đế thành gắn kết giahai nhập tế bào thể penton hợp thành phức hệ với fiber cho kết 12 “chóp ” vỏ virus đỏng với kháng thể đơn dòng (monoclonal) chống lại protein đặc hiệu vai trò trọng gắn Vector với sau phốiđó tử hoà trộn với kháng tồn quan bề mặttrong việc tế bào dung hợp Khi sử dụng, tế bào biểu protein đặc hiệuđầu trị sản bàngxuất vector này.liệu Mộtpháp số công Điểm tiênchữa vector gen ty (ví lấy dụ: GenVec) gen điều sản xuất vector adenovirus biến đổi bề mặt điểm thụ cảm, khiển tái (sự phát triển) virus mô Sự sinh sản điểm phát kết cáclượng tế bàonhỏ khác phân loại củachung vector khác triểnhợp củavới virus mớiViệc nguyên nhân cho độc chodophép adenovirus đích tới mô khác sử hiệu ứng nhiễm virus Bộ gen adenovirus nghiên cún kỳ, chứa DNA xoắn kép gồm 50 gen, dài 36 kilobase (KB) Gen E1 điều hoà phiên mã b Vector Adenovirus: gen E2 E3 điều hoà trình dịch mã gen Các vector tách gen cho phép mang gen dài 8kb Trước đây, Một phát trongtriển liệu pháp gen chung dụng vector vector dựa việc sử dụngđang virussửgiúp đỡ là(helper vectorvirus) có cơđểsởcung adenovirus Adenovirus gây bệnh khó thở người cấp chức gen bị huỷ Tuy nhiên, (cảm nhiễmdòng trùngtế dạng khác (gọitạo kiểu ngày lạnh, bàodày) có giácótrị47thương mại để huyết thanh) tìm thấy người Kiểu sử dụng chung mang gen bị xoá dạng vector Sự phát triến dòng tế bào hCMV làm adenovirus có giá trị thương mại an toàn Khi promoter rủi ro việc sử dụng virus kiểu hoang dại giảm bớt./ hAAT cDNA Trên hết, sản phẩm vector có hiệu quả, với nồng độ 1x1012 đoạn virus/ml sản xuất Phép đo hoạt tính vector thực tế quan AdSTK129 M HPRT l C346 trọng liệu pháp gen Việc đo phần tử vector đơn độc không bao hàm tất đoạn nhiễm đó, có hoạt tính Hiện Hình 2: Sơ đồ cố cấugắng trúctiêu củachuẩn vectorhóa adenovirus năngtính cao (highnay, có liều lượnghiệu hoạt capacity adenoviral) HC-Ad Tất gen virus HC-Ad bị xoá, vector virus đầu bên trải phải Ad5 DNA thêm vào (stujfer DNA) ► thu từ gen C346 HPRT AdSTK109 chứa gen hAAT bao gồm liver promoter macrophage đặc hiệu, AdGS85, hAAT cDNA biếu từ promoter cytomegalovirus người ((hCMVpromoter) AdSTK129 chứa DNA thêm vào không biếu gen chuyến Viral Ne*Virai DMA G«ne DMA I-Moditied -1 " I I ONA mjected mto vector Vectot bmC9 to cell Vêctor IS packaged In veeicle Vesicle break9 dov/n relea&mg Gene therapy using an adenovỉrus vector ư.s N3tiori3l Lĩbr3P,« Cell makes using c Vector Adeno-associated Virus (AAV): AAV parvoviras không xuất bệnh vi sinh vật người Viras chuyển DNA tới tế bào không phân chia hoà nhập với DNA tế bào chủ Điều mở khả ứng dụng vector chống lại bệnh kinh niên Trong dài hạn, biểu liệu pháp gen chứng minh Virus nhỏ mang gen có kích thước giới hạn Nó khó sản xuất vector khác nên tính thương mại bị hạn chế Có kiểu huyết (serotype) AAV, kiểu thường sử ĩkõ y/ chuyển gen phức tạp với kích thước lớn Một số phương thức đề đế giải vấn đề Một số kỹ thuật liên kết gen vector để phân cắt số gen hợp (cooperating gene) phân phối chúng tới đích, sử dụng hai vector phân cắt Một cách trung gian nhân vector dung hợp sử dụng lóp vỏ adenovirus kết hợp với gen vector AAV Điều không thuận lợi phương pháp vector đòi hỏi giúp đỡ adenovirus để tổng hợp Điều dẫn đến hợp tác mạo hiểm với vector adenovirus (phản ứng miễn dịch) Gần đây, A AAV Genome I - -1 VP3 E B Vector Genome 'LR Promoter Transgene PA'ĩs |~1 3CZZĨIZZZZZ}-I-| c ụ Inverted Terminal Repeat aas _ r «*■ -d A ;r-A ;vq _t >- > Ay TRS ã cọ ? cã c 5' - (A) đồ gen AAV hoang dại chứa khung đọc (reading frames) Rep Cap, promoter (p5, pl9, p40), polyadenylation site (pA), inverted terminal repeats (ITR) Quá trình phiên mã virus mã hoá protein Rep Cap (VP1-3) khác đuợc vẽ duới gen Các protein Rep nhỏ dịch mã từ điếm khởi đầu nội (internal initiation sites) - (B) đồ vector AAV, cho thấy thay gen Rep Cap virus với băng chuyển gen (promoter, transgene cDNA polyadenylation site) - (C) Cấu trúc bậc hai AAV ITR, với vùng gắn Rep (RBS) Thuận lợi hệ thống vector AAV hoà nhập với nhiễm sắc thể tế bào chủ Điều cho phép vector chuyển biểu cách ổn định lâu Nhưng thật không may, AAV kiếu hoang dại hoà nhập điếm đặc hiệu nhiễm sắc 19 vector tái tổ hợp lại tính đặc hiệu hoà nhập tuỳ tiện Cho dù vậy, vài thành công nghiên cún động vật người cho thấy rằng, biểu ổn định đạt với Hình 4: Quả trình phiên mã vector AA V Các bước khác cần cho trình phiên mã vector AA V bao gồm: AA V tương tác với receptor đa dạng phân tử coreceptor bền mặt tế bào, tiếp thu vỉrion, nhân vào tế bào giải phóng gen mạch đơn vua vector, lai gen đưa vào bo sung (complementary input genomes) hoà nhập nhiêm sắc trước biếu gen xảv từ khuôn xoắn kép DNA cấu trúc bậc hai tiềm tàng gen vector bô sung (episomaỉ) xuất hịên phân tử vector RNA mã hoả Plasmid co-transfectionPuriíication Density gradient Application 5Ì5 Un vitro V Packagíng / Harvest Attinity column / HPL c Ex vtvo Ngoài sử dụng DNA trần hay gói liposome (màng bao lipid) đế thực chuyển gen IV CÁC PHƯƠNG PHÁP ĐƯA GEN VÀO NGƯỜI BỆNH: In situ (chữa chỗ) bơm vector mang gen lành vào thẳng phần quan cần chữa trị In vivo (trong thể): bơm vector mang gen lành vào thể chữa bệnh sơ nguyên bào đưa virut vào phối qua bơm Ex vivo( thế) gồm bước: - Tách tế bào người bệnh - Tách gen bình thường gan vào virut cho nhiễm vào tế bào người bệnh - Chọn lọc dòng tế bào tốt đưa dòng tế bào chon lọc trở lại vào thể 2 Kỹ thuật xung tiêm (electroprotein) Kỹ thuật xung tiêm thường dùng liệu phấp gene đưa gene liệu pháp vào tế bào nằm thể sống (exvitro) Nhờ kỹ thuật xung điện thay gene hỏng gene lành, sau nhân nuôi tế bào lành để tạo số lượng lớn, chuyển vào thể người bệnh Kỹ thuật dùng súng bắn gene (gene gun) Kỹ thuật bắn gene súng bắn gene đế chuyến gene liệu pháp vào tế báo đích thường đạt kết cao Thực kỹ thuật ban gene phải có thiết bị bắn gene, vi đạn có bọc gene liệu pháp để đưa gene liệu pháp vào tế bào đích Gene liệu pháp dùng kỹ thuật DNA trần phức hợp DNA- liposom thực theo hình thức thể sống (exvitro) Kỹ thuật Liposom (Liposom technique) Liposom mang gene liệu pháp có khả chui qua màng tế bào đế đưa gene liệu pháp vào bên tế bào Thực kỹ thuật Liposom cần ý chọn tế bào đích thích hợp để nâng cao hiệu liệu pháp gene Ngoài có số kỹ thuật khác để chuyến gene liệu pháp kỹ thuật viên gene, kỹ thuật canxiphosphot V ÚNG DỤNG VÀ TRIỂN VỌNG CỦA LIỆU PHÁP GEN: ứng dụng gen trị liệu lâm sàng a gen trị liệu chống ung thư: Người ta đề cập tới việc rút tế bào lympho khởi bệnh nhân ung thư cài vào tế bào gen kháng ung thư Các tế bào thiết kế lại sau lại đưa trở lại cho bậnh nhân với hi vọng tác nhân kháng ung thư viết cách chọn lọc tế bào ung thư Nhóm khoa học đựoc dẫn đầu Sterven Rosenberg protein đại thực bào - tê bào mô giông amip tham gia E nTitnoar-CHO mow» Rtportor aene Transtecoon RNA Nuctiub ** En PQI y( +m om _ / \ ? ^ »n*0Ctor { ^ » *7■4 \ » « ^5 '* k i i ♦ Rever Vira &NA RNA-DNA P»cltAO'r 9rg & hytmd Douoiestranđeđ ONA e Ho* Gene Therapy Suppresses Lung Cancer b Điếu trị bệnh thiếu hụt miễn dịch tô họp trầm trọng(SCID): Hàng năm Hoa Kỳ có khoảngt 40 trẻ em mắc bệnh thiếu hụt miễn dịch tố hợp trầm trọng (SCID) Một nửa số bệnh nhân SCID nghiên cứu tyhấy có gen khiếm khuyết tế bào, thê không mã hoá đươch cho enzyme đặc hiệu, nêu thiếu gen bình thường enzyme khong tông họp enzyme Adenosine desaminase(ADA) Enzyme giúp cho việc phân giải sản phẩm acid nucleic tế bào ADA lympho T thi enzyme kinase chuyển đối sản phấm chuyển hoá thành độc tố độc toó phá huỷ lympho T thiếu hụt ADA làm cho thể chế bỏ vệ hai loại tế bào lympho Mùa hè 1990 nhà nghiên cứu thuộc viện quốc gia y tế Hoa Kỳ nhận thử ứng dụng gen trị liệu bệnh thiếu hụt ADA Các nhà nghiên cứu đưa gen ADA vào tế bào lympho bệnh nhân SCID chọn lọc đẻ thực việc nhà nghiên cứu phải rút hết tế bào lympnho khỏi bệnh nhân bộc lộ tế bào có hàng tỉ retrovirut mang gen sản xuất ADA Sau gen ADA mã hoá cho enzyme ADA loại trù’ thiếu hụt enzyme Sau vài tuần lặp lại quy trình tế bào lympho tồn co thể vài tháng Những nổ lực tương lai: Ngay thí nghiệm gen trị liệu thực nhà khoa học công thức hoá tét tới với tiếp cận y học Một số dự kiến là: - Thay gen khiếm khuyết bệnh sơ nang - Hướng tới bệnh di truyền gặp, bệnh tăng cholesterol huyết có tính chất gia đình - Gen trị liệu liên quan tới tế bào gan - Gen trị liệu làm giảm nhẹ tác động hội chứng thiếu hụt miễn dịch mắc phải(AIDS) Không ngừng lại đó, thí nghiệm với tế bào phòng thí nghiệm, nhà nghiên cứu trường Đại học North Carolina thành công việc dùng gen bình thường thay cho gen thiếu máu hồng cầu liềm Một ứng cử viên khác gen trị liệu bệnh Léch-Nyhan bệnh Gaucher bệnh ưa chảy máu VI TÀI LIỆU THAM KHẢO: [...]... thuật ban gene phải có thiết bị bắn gene, các vi đạn có bọc gene liệu pháp để đưa gene liệu pháp vào tế bào đích Gene liệu pháp dùng trong kỹ thuật này là DNA trần hoặc phức hợp DNA- liposom và được thực hiện theo hình thức ngoài cơ thể sống (exvitro) 4 Kỹ thuật Liposom (Liposom technique) Liposom mang gene liệu pháp có khả năng chui qua màng tế bào đế đưa gene liệu pháp vào bên trong tế bào Thực hiện... trong liệu phấp gene khi đưa gene liệu pháp vào tế bào nằm ngoài cơ thể sống (exvitro) Nhờ kỹ thuật xung điện có thể thay thế gene hỏng bằng gene lành, sau đó nhân nuôi tế bào lành để tạo số lượng lớn, rồi chuyển vào cơ thể người bệnh 3 Kỹ thuật dùng súng bắn gene (gene gun) Kỹ thuật bắn gene bằng súng bắn gene đế chuyến gene liệu pháp vào tế báo đích thường đạt kết quả cao Thực hiện kỹ thuật ban gene. .. thuật Liposom cần chú ý chọn tế bào đích thích hợp để nâng cao hiệu quả của liệu pháp gene Ngoài ra còn có một số kỹ thuật khác để chuyến gene liệu pháp như kỹ thuật viên gene, kỹ thuật canxiphosphot V ÚNG DỤNG VÀ TRIỂN VỌNG CỦA LIỆU PHÁP GEN: 1 ứng dụng gen trị liệu trong lâm sàng a gen trị liệu trong chống ung thư: Người ta đề cập tới việc rút các tế bào lympho khởi bệnh nhân ung thư ra và cài vào... các thí nghiệm đầu tiên về gen trị liệu được thực hiện thì các nhà khoa học đã công thức hoá các tét sắp tới với sự tiếp cận mới trong y học Một trong số những dự kiến là: - Thay thế gen khiếm khuyết trong bệnh sơ nang - Hướng tới các bệnh di truyền hiếm gặp, đó là bệnh tăng cholesterol huyết có tính chất gia đình - Gen trị liệu liên quan tới các tế bào gan - Gen trị liệu cũng làm giảm nhẹ các tác động... nhà nghiên cứu ở trường Đại học North Carolina đã thành công trong việc dùng một gen bình thường thay cho gen thiếu máu hồng cầu liềm Một ứng cử viên khác của gen trị liệu là bệnh Léch-Nyhan và bệnh Gaucher và bệnh ưa chảy máu VI TÀI LIỆU THAM KHẢO: ... toó này sẽ phá huỷ lympho T vì thiếu hụt ADA sẽ làm cho cơ thể mất cơ chế bỏ vệ của cả hai loại tế bào lympho Mùa hè 1990 các nhà nghiên cứu thuộc viện quốc gia y tế Hoa Kỳ đã nhận thử ứng dụng gen trị liệu đối với bệnh thiếu hụt ADA Các nhà nghiên cứu đã đưa gen ADA vào các tế bào lympho của các bệnh nhân SCID đã được chọn lọc đẻ thực hiện việc đó các nhà nghiên cứu phải rút hết các tế bào lympnho ra... gradient Application 5Ì5 Un vitro V Packagíng / Harvest Attinity column / HPL c 3 Ex vtvo Ngoài ra còn có thể sử dụng DNA trần hay gói trong liposome (màng bao lipid) đế thực hiện chuyển gen IV CÁC PHƯƠNG PHÁP ĐƯA GEN VÀO NGƯỜI BỆNH: 1 In situ (chữa tại chỗ) bơm vector mang gen lành vào thẳng phần cơ quan cần chữa trị 2 In vivo (trong cơ thể): bơm vector mang gen lành vào cơ thể như chữa bệnh sơ nguyên... gia E nTitnoar-CHO mow» Rtportor aene Transtecoon RNA Nuctiub ** En PQI y( +m om _ / \ ? ^ »n*0Ctor { ^ » *7■4 \ » « ^5 '* k i i ♦ Rever Vira &NA RNA-DNA P»cltAO'r 9rg & hytmd Douoiestranđeđ ONA e Ho* Gene Therapy Suppresses Lung Cancer b Điếu trị bệnh thiếu hụt miễn dịch tô họp trầm trọng(SCID): Hàng năm tại Hoa Kỳ có khoảngt 40 trẻ em mắc bệnh thiếu hụt miễn dịch tố hợp trầm trọng (SCID) Một nửa số ... bắn gene (gene gun) Kỹ thuật bắn gene súng bắn gene đế chuyến gene liệu pháp vào tế báo đích thường đạt kết cao Thực kỹ thuật ban gene phải có thiết bị bắn gene, vi đạn có bọc gene liệu pháp. .. đưa gene liệu pháp vào bên tế bào Thực kỹ thuật Liposom cần ý chọn tế bào đích thích hợp để nâng cao hiệu liệu pháp gene Ngoài có số kỹ thuật khác để chuyến gene liệu pháp kỹ thuật viên gene, ... gene liệu pháp vào tế bào đích Gene liệu pháp dùng kỹ thuật DNA trần phức hợp DNA- liposom thực theo hình thức thể sống (exvitro) Kỹ thuật Liposom (Liposom technique) Liposom mang gene liệu pháp