Xây dựng thuật toán ánh xạ hệ số chất lượng cuộc sống từ bộ công cụ eq 5d 5l và eortc qlq c30 trên bệnh nhân bạch cầu mạn dòng tủy sử dụng imatinib và nilotinib tại việt nam khóa luận tốt nghiệp dược sĩ

BỘ Y TẾ TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI VƯƠNG THỊ HƯƠNG XÂY DỰNG THUẬT TOÁN ÁNH XẠ HỆ SỐ CHẤT LƯỢNG CUỘC SỐNG TỪ BỘ CÔNG CỤ EQ-5D-5L VÀ EORTC-QLQ-C30 TRÊN BỆNH NHÂN BẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY SỬ DỤNG IMATINIB VÀ NILOTINIB TẠI VIỆT NAM KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SĨ HÀ NỘI - 2023 BỘ Y TẾ TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI VƯƠNG THỊ HƯƠNG Mã sinh viên: 1801295 XÂY DỰNG THUẬT TOÁN ÁNH XẠ HỆ SỐ CHẤT LƯỢNG CUỘC SỐNG TỪ BỘ CÔNG CỤ EQ-5D-5L VÀ EORTC-QLQ-C30 TRÊN BỆNH NHÂN BẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY SỬ DỤNG IMATINIB VÀ NILOTINIB TẠI VIỆT NAM KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SĨ Người hướng dẫn: TS Nguyễn Thị Thu Cúc ThS Dương Viết Tuấn Nơi thực hiện: Khoa Quản lý Kinh tế Dược HÀ NỘI – 2023 LỜI CẢM ƠN Đầu tiên, xin dành lời cảm ơn sâu sắc tới TS Nguyễn Thị Thu Cúc – Giảng viên Khoa Quản lý Kinh tế Dược, người tin tưởng giao đề tài cho tôi, định hướng phát triển tư cho nghiên cứu khoa học, trực tiếp hướng dẫn, chia sẻ kinh nghiệm động viên từ ngày đầu nghiên cứu khoa học đến hồn thành khóa luận Tôi xin gửi lời cảm ơn chân thành tới Th.S Dương Viết Tuấn – Giảng viên Khoa Quản lý Kinh tế Dược ln tận tình giúp đỡ cho tơi nhiều góp ý q báu để khóa luận tơi hồn thiện Tơi xin gửi lời biết ơn sâu sắc đến Ban Giám Hiệu, Phòng Đào tạo Khoa Quản lý Kinh tế Dược trao học bổng Sinh viên nghiên cứu khoa học năm học 20222023 cho tơi nhằm khuyến khích, hỗ trợ nghiên cứu tiến hành thuận lợi Tôi xin gửi lời cảm ơn đến Thầy Cô trường Đại học Dược Hà Nội truyền đạt cho tơi kiến thức quý giá từ lý thuyết sách đến thực hành kinh nghiệm sống để có đủ tự tin để làm nghiên cứu hành trang cho chặng đường tương lai phía trước Tôi xin gửi lời cảm ơn chân thành đến Ban Tổ chức Hội nghị Student Conference on Pharmacy Research (SCPharmRes 2023) – Trường Đại học Y Khoa Phạm Ngọc Thạch cho tơi hội báo cáo cơng trình nghiên cứu trao cho tơi giải Nhất phiên Oral Tiếng Anh Đây chắn niềm tự hào lớn lao bước đệm vững cho tơi hành trình nghiên cứu sau Cuối cùng, xin gửi lời cảm ơn đặc biệt đến gia đình người bạn thân thiết tơi, người yêu thương, ủng hộ nguồn động lực để cố gắng suốt trình học tập nghiên cứu Tơi xin chân thành cảm ơn! Hà Nội, ngày 05 tháng 06 năm 2023 Sinh viên Vương Thị Hương MỤC LỤC DANH MỤC CÁC KÝ HIỆU VIẾT TẮT DANH MỤC CÁC BẢNG DANH MỤC CÁC HÌNH MINH HỌA ĐẶT VẤN ĐỀ CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN 1.1 Tổng quan bệnh bạch cầu mạn dòng tủy 1.1.1 Khái niệm .3 1.1.2 Dịch tễ học .3 1.1.3 Chẩn đoán điều trị 1.1.4 Tiên lượng bệnh .5 1.1.5 Tổng quan thuốc ức chế tyrosine kinase 1.2 Tổng quan chất lượng sống 1.2.1 Định nghĩa .6 1.2.2 Các phương pháp đánh giá chất lượng sống liên quan đến sức khỏe 1.3 Đánh giá chất lượng sống công cụ EQ-5D-5L EORTC QLQC30 10 1.3.1 Bộ câu hỏi EQ-5D-5L 10 1.3.2 Bộ câu hỏi EORTC QLQ-C30 11 1.4 Tổng quan ánh xạ 11 1.4.1 Ánh xạ xác định hệ số chất lượng sống 11 1.4.2 Ánh xạ trực tiếp ánh xạ gián tiếp hệ số chất lượng sống từ QLQ-C30 EQ-5D-5L .12 1.5 Tổng quan nghiên cứu thuật tốn ánh xạ từ cơng cụ EORTC QLQC30 lên công cụ EQ-5D-5L đánh giá CLCS bệnh nhân ung thư 12 1.5.1 Tính cấp thiết ý nghĩa nghiên cứu 12 1.5.2 Tình hình nghiên cứu ngồi nước 13 CHƯƠNG 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU .20 2.1 Đối tượng nghiên cứu 20 2.1.1 Tiêu chuẩn lựa chọn 20 2.1.2 Tiêu chuẩn loại trừ 20 2.2 Phương pháp nghiên cứu .20 2.2.1 Thiết kế nghiên cứu nguồn liệu .20 2.2.2 Cách xác định biến số 22 2.2.3 Cơng thức tính toán 23 2.2.4 Xây dựng thuật toán ánh xạ 25 2.2.5 Thẩm định mơ hình ánh xạ 28 2.2.6 So sánh mơ hình ánh xạ .28 2.2.7 Phân tích thống kê 28 CHƯƠNG 3: KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU 29 3.1 Đặc điểm mẫu nghiên cứu 29 3.2 Đánh giá chất lượng sống bệnh nhân BCMDT theo công cụ EQ5D-5L QLQ-C30 30 3.2.1 Đánh giá khía cạnh chất lượng sống theo công cụ EQ-5D-5L 30 3.2.2 Hệ số chất lượng sống quy theo thang EQ-5D-5L 31 3.2.3 Đánh giá 15 khía cạnh chất lượng sống theo công cụ QLQ-C30 32 3.3 Kiểm tra tương quan 34 3.4 Lựa chọn biến dự đoán 36 3.5 Xác định mơ hình ánh xạ .36 3.6 Đánh giá hiệu suất dự đoán thuật toán ánh xạ 36 3.7 So sánh hiệu suất dự đoán thuật toán ánh xạ .38 CHƯƠNG 4: BÀN LUẬN 44 4.1 Bàn luận đối tượng nghiên cứu 44 4.2 Bàn luận số chất lượng sống ước tính từ thang đo EQ-5D-5L .44 4.3 Bàn luận kết nghiên cứu 45 4.3.1 Bàn luận chung hiệu suất dự đoán thuật toán ánh xạ 45 4.3.2 Bàn luận phương pháp hồi quy 46 4.3.3 Bàn luận lựa chọn biến dự đoán 47 KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ .49 Kết luận 49 Kiến nghị 50 TÀI LIỆU THAM KHẢO 51 PHỤ LỤC .56 Phụ lục 1: Bộ khảo sát chất lượng sống theo câu hỏi EQ-5D-5L 56 Phụ lục 2: Phiếu khảo sát chất lượng sống theo câu hỏi QLQ-C30 (phiên 3) 57 Phụ lục 3: Công bố Khoa học từ kết nghiên cứu đề tài .59 DANH MỤC CÁC KÝ HIỆU, CÁC CHỮ VIẾT TẮT Chữ viết tắt Tên Tiếng Anh Tên Tiếng Việt Adj R2 Adjusted R squared R bình phương hiệu chỉnh Adjusted Limited ALDVMM Dependent Variable Mixture Models AP Appetite Loss BB Beta Binomial Bạch cầu mạn dòng tủy BCMDT Beta_TPM Triệu chứng ngon miệng Beta Two-Part Model Bảo hiểm y tế BHYT BMA Bayesian Model Averaging Phương pháp trung bình hóa mơ hình kiểu Bayes CF Cognitive Function Chức nhận thức CLAD Censored Least Absolute Deviation Chất lượng sống CLCS CO Constipation Triệu chứng táo bón DI Diarrhea Triệu chứng tiêu chảy DY Dyspnea Triệu chứng khó thở EEE EF Extended Estimating Equations Emotional Function Chức cảm xúc Bộ công cụ đo lường EORTC QLQ-C30 European Organization for Research and Treatment of Cancer EQ-5D EuroQol Dimensions chất lượng sống cho bệnh nhân ung thư Tổ chức Nghiên cứu Điều trị Ung thư Châu Âu Bộ công cụ đo lường chất lượng sống Châu Âu 5Q-5D European Quality of Life EQ-5D-3L – Dimensions – Levels European Quality of Life Bộ công cụ đo lường chất lượng sống Châu Âu 5Q-5D với mức độ phản hồi Bộ công cụ đo lường EQ-5D-5L – Dimensions – Levels chất lượng sống Châu Âu 5Q-5D với mức độ phản hồi FA Fatigue Triệu chứng mệt mỏi FGM Fractional Regression Model FI Financial difficulties GLM Generalized Linear Model HRQoL Health-related quality of life Chất lượng sống liên quan đến sức khỏe ICC Intraclass correlation coefficient Hệ số tương quan Intraclass IM Imatinib Thuốc Imatinib IN Insomnia Triệu chứng ngủ Linear_TPM Linear Two-Part Model LQR Logistic Quantile Regression Khó khăn tài MAE Mean Absolute Error NL Nilotinib Sai số tuyệt đối trung bình Thuốc Nilotinib Nhiễm sắc thể Philadelphia NST Ph+ NV Nausea/ Vomiting OLS Ordinary Least Square Triệu chứng buồn nôn nôn Hệ số tương quan xếp p hạng Spearman PA Pain Triệu chứng đau PF Physical Function Chức thể chất Pred R2 Predicted R squared R bình phương dự đốn QALY Quality-adjusted life year Tuổi thọ điều chỉnh theo chất lượng QL Global health status Sức khỏe toàn diện Hệ số tương quan Pearson r RF Role Function Chức vận động RMSE Root Mean Squared Error Lỗi bình phương trung bình gốc SD Standard Deviation Độ lệch chuẩn SF Social Function Chức xã hội SG Standard Gamble Đặt cược chuẩn SWS Stepwise Selection Phương pháp lựa chọn bước TKi Tyrosine kinase inhibitor Thuốc ức chế tyrosine kinase TTO Time Trade Off Đánh đổi thời gian U Utility Tiện tích (sức khỏe) VAS Visual Analog Scale Thang đo trực quan WHO World Health Organization Tổ chức Y tế giới DANH MỤC CÁC BẢNG Bảng 1.1 Đặc điểm nghiên cứu liên quan 15 Bảng 2.1 Các biến số trực tiếp 22 Bảng 2.2 Các câu hỏi thuộc vấn đề câu hỏi QLQ-C30 24 Bảng 3.1 Đặc điểm nhân học lâm sàng bệnh nhân (N=494) 29 Bảng 3.2 Điểm CLCS trung bình bệnh nhân BCMDT ước tính theo công cụ EQ-5D-5L 31 Bảng 3.3 Đặc điểm phân bố điểm đánh giá 15 khía cạnh chất lượng sống bệnh nhân theo câu hỏi QLQ-C30 32 Bảng 3.4 Hiệu suất dự đoán thuật tốn ánh xạ từ xác thực mơ hình .37 Bảng 3.5 Hiệu suất dự đoán thuật tốn ánh xạ từ tồn mẫu .38 Bảng 3.6 Hệ số hồi quy từ thuật toán ánh xạ có hiệu suất tốt 42 DANH MỤC CÁC HÌNH MINH HỌA Hình 1.1 Ước tính tổng số bệnh nhân mắc bệnh BCMDT tính đến năm 2025 Hình 2.1: Các bước quy trình xây dựng mơ hình ánh xạ .21 Hình 3.1 Đánh giá khía cạnh chất lượng sống theo cơng cụ EQ-5D-5L .30 Hình 3.2 Phân bố điểm số EQ-5D-5L 32 Hình 3.3 Điểm trung bình khía cạnh chất lượng sống bệnh nhân BCMDT theo khảo sát câu hỏi QLQ-C30 34 Hình 3.4: Biểu đồ heatmap thể tương quan Spearman thang đo QLQC30 với hệ số EQ-5D-5L, cặp thang đo QLQ-C30 35 Hình 3.5 Tương quan Pearson điểm số EQ-5D-5L quan sát điểm số EQ-5D-5L dự đốn từ mơ hình có độ phù hợp 40 Hình 3.6 Biểu đồ Bland-Altman hiệu số hệ số chất lượng sống dự đoán quan sát .42 KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ Kết luận Sử dụng liệu thu từ 494 người mắc bệnh ung thư mạn dòng tủy sử dụng TKi Việt Nam, đề tài nghiên cứu phát triển thuật toán ánh xạ cho công cụ QLQ-C30 lên điểm số EQ-5D-5L nhằm ước tính hệ số HRQoL nhóm đối tượng Trung bình hệ số HRQoL theo thang EQ-5D-5L mẫu nghiên cứu cao cao 0,901 (SD = 0,112), biến phản hồi EQ-5D-5L có hiệu ứng trần với 205 bệnh nhân đánh giá CLCS mức hồn hảo 1) Xây dựng thuật tốn ánh xạ Nghiên cứu sử dụng phương pháp hồi quy để thiết lập mối quan hệ hai cơng cụ QLQ-C30 EQ-5D-5L mơ hình OLS, CLAD, Beta, ALDVMM, Linear_TPM Beta_TPM, OLR Kỹ thuật thống kê BMA áp dụng vào lựa chọn biến có tầm ảnh hưởng quan trọng đến dự đoán điểm số tiện ích sức khỏe EQ-5D5L cho kết biến gồm thang đo QLQ-C30 là: sức khỏe toàn diện (GH), chức thể chất (PF), chức cảm xúc (EF), chức nhận thức (CF), triệu chứng đau (PA), triệu chứng ngủ (IN), triệu chứng táo bón (CO), triệu chứng tiêu chảy (DI), khó khăn tài (FI); cặp tương tác chức vận động * triệu chứng khó thở (RF*DY) triệu chứng tiêu chảy * khó khăn tài (DI*FI) đặc điểm nhân học lâm sàng tuổi, số lượng bệnh kèm, thời gian dùng thuốc, loại thuốc TKi dùng Bốn kiểu mơ hình xây dựng từ biến dự đoán cho phương pháp hồi quy tạo nên 28 thuật tốn ánh xạ từ cơng cụ QLQ-C30 lên giá trị tiện ích EQ-5D-5L Kỹ thuật xác thực chéo lần sử dụng để thẩm định mơ hình ánh xạ 2) So sánh hiệu suất dự đoán thuật toán ánh xạ Các mơ hình ánh xạ thể mức độ phù hợp khả dự đoán tốt với khoảng giá trị RMSE, MAE, r, ICC (0,0769 ; 0,1042), (0,0561; 0,0881), (0,6078 ; 0,7296), (0,6829 ; 0,8191).Trong mơ hình OLS_4 bao gồm biến QLQC30 ảnh hưởng mạnh, cặp tương tác đặc điểm nhân học chọn lựa từ phương pháp BMA cho thấy hiệu suất dự đoán tốt hai liệu với bốn thông số RMSE, MAE, r, ICC (0,0797; 0,0597; 0,7005; 0,7938) xác thực chéo (0,0769; 0,0578; 0,7283; 0,8191) toàn mẫu Kết đề tài ứng dụng việc xác định hệ số HRQoL trực tiếp xác từ công cụ đặc hiệu cho bệnh nhân ung thư QLQ-C30 việc đánh giá chất lượng CLCS công cụ EQ-5D-5L không thực tế không hiệu 49 khơng có sẵn liệu EQ-5D-5L việc thu thập chúng không khả thi Từ đó, ước tính QALY giúp phản ánh kết sức khỏe liên quan đến biện pháp điều trị, phục vụ nhà hoạch định sách cơng tác phân tích chi phí – hiệu quả, đưa định phân bổ nguồn lực y tế hợp lý ứng dụng việc lựa chọn biện pháp can thiệp y tế phù hợp cho quần thể bệnh nhân Kiến nghị Với cỡ mẫu tương đối lớn sử dụng thang đo tiện ích EQ-5D-5L dành riêng cho người Việt, nghiên cứu cho kết mang tính đại diện cao cho việc ánh xạ hệ số chất lượng sống từ công cụ QLQ-C30 EQ-5D-5L bệnh nhân BCMDT Việt Nam Đây nghiên cứu phát triển thuật toán ánh xạ hai công cụ đánh giá CLCS bệnh nhân ung thư bạch cầu dịng tủy mạn tính Việt Nam giới Nghiên cứu sử dụng đa dạng phương pháp hồi quy áp dụng kỹ thuật BMA lựa chọn biến cho ta nhìn tồn diện qn quy trình xây dựng thuật tốn ánh xạ nói chung Tuy nghiên nghiên cứu số hạn chế liệu bệnh nhân có sức khỏe cịn ít, chưa áp dụng số phương pháp hồi quy phức tạp hỗn hợp nhiều thành phần có hiệu suất dự đoán tốt số nghiên cứu ánh xạ trước giới Beta Binomial Từ ưu nhược điểm đó, nghiên cứu đưa đề xuất với nghiên cứu sau là: Tiến hành thu thập liệu bệnh nhân BCMDT nhiều cá nhân có mức chất lượng sống hơn, thẩm định khả dự đoán thuật toán xây dựng nghiên cứu Tiến hành ứng dụng đa dạng thêm số phương pháp hồi quy có hiệu suất tốt dự đốn tốt để ánh xạ trực tiếp công cụ QLQ-C30 lên giá trị tiện ích EQ5D-5L Beta Binomial Xây dựng ánh xạ gián tiếp hồi quy logistic thứ tự cho hai công cụ Kiểm nghiệm quy trình xây dựng mơ hình ánh xạ nghiên cứu thuật tốn ánh xạ từ cơng cụ QLQ-C30 công cụ chuyên biệt khác lên số EQ-5D-5L để đánh giá chất lượng sống quần thể bệnh ung thư bệnh mạn tính khác Việt Nam 50 TÀI LIỆU THAM KHẢO 10 11 12 13 14 15 16 17 Nguyễn Thị Thu Cúc (2021), "Nghiên cứu chi phí - hiệu nilotinid so với imatinib điều trị bạch cầu mạn dòng tủy Việt Nam", Luận án Tiến sĩ Dược học, Trường Đại học Dược Hà Nội, pp 17-40 Nguyễn Thị Thu Cúc, Nguyễn Thanh Bình (2020), "Đánh giá chất lượng sống bệnh nhân bạch cầu mạn dòng tủy sử dụng thuốc ức chế Tyrosine Kinase", Tạp chí Y học Việt Nam, Tổng Hội Y Học Việt Nam, Hà Nội, pp 120-123 Trần Thị Minh Hương; Đỗ Trung Phấn (2002), "Tình hình bệnh máu Viện Huyết học - Truyền máu, Bệnh viện Bạch Mai", Nhà xuất Y học, pp 15-24 Nguyễn Thanh Thanh (2023), "Điều trị lơ-xê-mi kinh dòng bạch cầu mạn imatinib", Trường Đại học Y Hà Nội, pp Nguyễn Quốc Thành (2020), "Đánh giá kết Imatinib Mesylate điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn trẻ em", Luận án Tiến sĩ Y học, Trường Đại học Y Hà Nội, pp 10-13 Nguyễn Quốc Thành (2015), "Đánh giá hiệu điều trị bệnh Bạch cầu mạn dịng tủy Imatinib: Tổng kết 10 năm", Tạp chí Y học Thành phố Hồ Chí Minh, 19, pp 225-235 Đỗ Thị Linh Trang (2019), "Đánh giá chất lượng sống bệnh nhân bạch cầu mạn dòng tủy Viện Huyết học - Truyền máu trung ương", Khóa luận tốt nghiệp Dược sĩ, Trường Đại học Dược Hà Nội, pp 10-11 Bộ Y Tế (2018), "Quyết định số 5315/QĐ-BYT ngày 31/08/2018 ban hành nguyên tắc, tiêu chí xây dựng Danh mục kèm theo Thông tư ban hành Danh mục tỷ lệ, điều kiện toán thuốc tân dược thuộc phạm vi hưởng người tham gia bảo hiểm y tế", Hà Nội, pp (2022), Value Sets for EQ-5D-5L: A Compendium, Comparative Review & User Guide, Devlin N., Roudijk B.,Ludwig K., Cham (CH), pp (2020), "Mapping EORTC QLQ-C30 and FACT-G onto EQ-5D-5L index for patients with cancer", Health and quality of life outcomes, 18, pp 1-10 (2018), "Leukemia - Chronic Myeloid - CML - Introduction", Cancer.Net Editorial Board, Retrieved, from http://www.cancer.net/cancer-types/leukemiachronic-myeloid-cml/view-all (2014), "Mapping EORTC QLQ-C30 and QLQ-MY20 to EQ-5D in patients with multiple myeloma", Health and quality of life outcomes, 12, pp 1-9 (2008), EORTC QLQ-C30 Reference Values, EORTC Quality of Life Group, pp 1-11 Aaronson N K., Ahmedzai S., et al (1993), "The European Organization for Research and Treatment of Cancer QLQ-C30: a quality-of-life instrument for use in international clinical trials in oncology", J Natl Cancer Inst, 85(5), pp 36576 Ahmad A., Patel I., et al (2013), "The role of pharmacoeconomics in current Indian healthcare system", J Res Pharm Pract, 2(1), pp 3-9 Alava MH Wailoo A (2015), "Fitting adjusted limited dependent variable mixture models to EQ-5D", Stata J, 15(3), pp 737-750 Ameri H., Yousefi M , et al (2019), "Mapping the cancer-specific QLQ-C30 onto the generic EQ-5D-5L and SF-6D in colorectal cancer patients", Expert review of pharmacoeconomics & outcomes research, 19(1), pp 89-96 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27 28 29 30 31 32 33 34 Ameri H., Yousefi M., et al (2020), "Mapping EORTC-QLQ-C30 and QLQCR29 onto EQ-5D-5L in Colorectal Cancer Patients", J Gastrointest Cancer, 51(1), pp 196-203 Apperley J F (2015), "Chronic myeloid leukaemia", Lancet, 385(9976), pp 1447-59 Ara R., Brazier J (2008), "Deriving an algorithm to convert the eight mean SF36 dimension scores into a mean EQ-5D preference-based score from published studies (where patient level data are not available)", Value Health, 11(7), pp 1131-43 Arnold D., Girling A., et al (2009), "Comparison of direct and indirect methods of estimating health state utilities for resource allocation: review and empirical analysis", BMJ, 339, pp b2688 Austin P C (2002), "A comparison of methods for analyzing health-related quality-of-life measures", Value Health, 5(4), pp 329-37 Brazier J E., Yang Y., et al (2010), "A review of studies mapping (or cross walking) non-preference based measures of health to generic preference-based measures", Eur J Health Econ, 11(2), pp 215-25 Brazier John, Ratcliffe Julie, et al (2016), Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation, Oxford University Press, pp Caroline Bascoul-Mollevi Florence Castan, David Azria, Sophie GourgouBourgade (2015), "EORTC QLQ-C30 descriptive analysis with the qlqc30 command", The Stata Journal, 15(4), pp 1060-1074 Coons S J., Rao S., et al (2000), "A comparative review of generic quality-oflife instruments", Pharmacoeconomics, 17(1), pp 13-35 Dakin H., Abel L., et al (2018), "Review and critical appraisal of studies mapping from quality of life or clinical measures to EQ-5D: an online database and application of the MAPS statement", Health Qual Life Outcomes, 16(1), pp 31 Devlin N J., Krabbe P F (2013), "The development of new research methods for the valuation of EQ-5D-5L", Eur J Health Econ, 14(1), pp 1-3 Doble B., Lorgelly P (2016), "Mapping the EORTC QLQ-C30 onto the EQ-5D3L: assessing the external validity of existing mapping algorithms", Qual Life Res, 25(4), pp 891-911 EuroQol Group (1990), "EuroQol a new facility for the measurement of healthrelated quality of life", Health Policy, 16(3), pp 199-208 Gafni A (1994), "The standard gamble method: what is being measured and how it is interpreted", Health Serv Res, 29(2), pp 207-24 Genell A., Nemes S., et al (2010), "Model selection in medical research: a simulation study comparing Bayesian model averaging and stepwise regression", BMC Med Res Methodol, 10, pp 108 Gray L A., Hernandez Alava M., et al (2018), "Development of Methods for the Mapping of Utilities Using Mixture Models: Mapping the AQLQ-S to the EQ5D-5L and the HUI3 in Patients with Asthma", Value Health, 21(6), pp 748-757 Gray L A., Wailoo A J., et al (2018), "Mapping the FACT-B Instrument to EQ5D-3L in Patients with Breast Cancer Using Adjusted Limited Dependent Variable Mixture Models versus Response Mapping", Value Health, 21(12), pp 1399-1405 35 36 37 38 39 40 41 42 43 44 45 46 47 48 49 50 51 Gu X., Tadesse M G., et al (2020), "Bayesian variable selection for high dimensional predictors and self-reported outcomes", BMC Med Inform Decis Mak, 20(1), pp 212 Guest J F., Naik N., et al (2012), "Utility values for chronic myelogenous leukemia chronic phase health states from the general public in the United Kingdom", Leuk Lymphoma, 53(5), pp 928-33 Hagiwara Y., Shiroiwa T., et al (2020), "Mapping EORTC QLQ-C30 and FACTG onto EQ-5D-5L index for patients with cancer", Health Qual Life Outcomes, 18(1), pp 354 Hehlmann R., Saussele S (2008), "Treatment of chronic myeloid leukemia in blast crisis", Haematologica, 93(12), pp 1765-9 Hernandez Alava M., Wailoo A J., et al (2012), "Tails from the peak district: adjusted limited dependent variable mixture models of EQ-5D questionnaire health state utility values", Value Health, 15(3), pp 550-61 Hochhaus A., Larson R A., et al (2017), "Long-Term Outcomes of Imatinib Treatment for Chronic Myeloid Leukemia", N Engl J Med, 376(10), pp 917-927 Hochhaus A., Saglio G., et al (2016), "Long-term benefits and risks of frontline nilotinib vs imatinib for chronic myeloid leukemia in chronic phase: 5-year update of the randomized ENESTnd trial", Leukemia, 30(5), pp 1044-54 Hoeting J A., Madigan, D., Raftery, A E., and Volinsky, C T (1999), "Bayesian Model Averaging: A tutorial", Statistical Science, 14(4), pp 382-401 Hunger M., Baumert J., et al (2011), "Analysis of SF-6D index data: is beta regression appropriate?", Value Health, 14(5), pp 759-67 Hunger M., Doring A., et al (2012), "Longitudinal beta regression models for analyzing health-related quality of life scores over time", BMC Med Res Methodol, 12, pp 144 Institute of Medicine (US) Division of Health Care Services, Heithoff K A., et al (1990), Effectiveness and Outcomes in Health Care: Proceedings of an Invitational Conference, Heithoff K A.,Lohr K., National Academies Press, Washington (DC), pp Kaambwa B., Smith C., et al (2018), "Does Selecting Covariates Using Factor Analysis in Mapping Algorithms Improve Predictive Accuracy? A Case of Predicting EQ-5D-5L and SF-6D Utilities from the Women's Health Questionnaire", Value Health, 21(10), pp 1205-1217 Kass R E., and Raftery, A E (1995), "Bayes Factors", Journal of the American Statistical, 90, pp 773-795 Khan I., Morris S., et al (2016), "Comparing the mapping between EQ-5D-5L, EQ-5D-3L and the EORTC-QLQ-C30 in non-small cell lung cancer patients", Health Qual Life Outcomes, 14, pp 60 Kim S H., Kim H J., et al (2012), "Comparing the psychometric properties of the EQ-5D-3L and EQ-5D-5L in cancer patients in Korea", Qual Life Res, 21(6), pp 1065-73 Kyriaki M., Eleni T., et al (2001), "The EORTC core quality of life questionnaire (QLQ-C30, version 3.0) in terminally ill cancer patients under palliative care: validity and reliability in a Hellenic sample", Int J Cancer, 94(1), pp 135-9 Lamu A N., Olsen J A (2018), "Testing alternative regression models to predict utilities: mapping the QLQ-C30 onto the EQ-5D-5L and the SF-6D", Qual Life Res, 27(11), pp 2823-2839 52 53 54 55 56 57 58 59 60 61 62 63 64 65 66 67 Longworth L., Yang Y., et al (2014), "Use of generic and condition-specific measures of health-related quality of life in NICE decision-making: a systematic review, statistical modelling and survey", Health Technol Assess, 18(9), pp 1224 Lu Z., Lou W (2021), "Bayesian approaches to variable selection: a comparative study from practical perspectives", Int J Biostat, 18(1), pp 83-108 Mai V Q., Sun S., et al (2020), "An EQ-5D-5L Value Set for Vietnam", Qual Life Res, 29(7), pp 1923-1933 Marra C A., Woolcott J C., et al (2005), "A comparison of generic, indirect utility measures (the HUI2, HUI3, SF-6D, and the EQ-5D) and disease-specific instruments (the RAQoL and the HAQ) in rheumatoid arthritis", Soc Sci Med, 60(7), pp 1571-82 McTaggart-Cowan H., Teckle P., et al (2013), "Mapping utilities from cancerspecific health-related quality of life instruments: a review of the literature", Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res, 13(6), pp 753-65 Moriarty D G., Zack M M., et al (2003), "The Centers for Disease Control and Prevention's Healthy Days Measures - population tracking of perceived physical and mental health over time", Health Qual Life Outcomes, 1, pp 37 Mu Y., See I., et al (2019), "Bayesian model averaging: improved variable selection for matched case-control studies", Epidemiol Biostat Public Health, 16(2), pp Proskorovsky I., Lewis P., et al (2014), "Mapping EORTC QLQ-C30 and QLQMY20 to EQ-5D in patients with multiple myeloma", Health Qual Life Outcomes, 12, pp 35 Pyne J M., Sieber W J., et al (2003), "Use of the quality of well-being selfadministered version (QWB-SA) in assessing health-related quality of life in depressed patients", J Affect Disord, 76(1-3), pp 237-47 R Core Team, R: A language and environment for statistical computing 2019, R Foundation for Statistical Computing: Vienna, Austria Raftery A E (1995), "Bayesian Model Selection in Social Research", Sociological Methodology, 25, pp 111-163 Ramos-Goni J M., Craig B M., et al (2018), "Handling Data Quality Issues to Estimate the Spanish EQ-5D-5L Value Set Using a Hybrid Interval Regression Approach", Value Health, 21(5), pp 596-604 Round J., Hawton A (2017), "Statistical Alchemy: Conceptual Validity and Mapping to Generate Health State Utility Values", Pharmacoecon Open, 1(4), pp 233-239 Sloan J A., Halyard M Y., et al (2007), "The Mayo Clinic manuscript series relative to the discussion, dissemination, and operationalization of the Food and Drug Administration guidance on patient-reported outcomes", Value Health, 10(2), pp 59-63 Teckle P., McTaggart-Cowan H., et al (2013), "Mapping the FACT-G cancerspecific quality of life instrument to the EQ-5D and SF-6D", Health Qual Life Outcomes, 11, pp 203 Tordrup D., Mossman J., et al (2014), "Responsiveness of the EQ-5D to clinical change: is the patient experience adequately represented?", Int J Technol Assess Health Care, 30(1), pp 10-19 68 69 70 71 72 73 74 Wailoo A., Hernandez M., et al (2015), "Modeling Health State Utility Values in Ankylosing Spondylitis: Comparisons of Direct and Indirect Methods", Value Health, 18(4), pp 425-31 Wang P., Luo N., et al (2016), "The EQ-5D-5L is More Discriminative Than the EQ-5D-3L in Patients with Diabetes in Singapore", Value Health Reg Issues, 9, pp 57-62 Ware J E., Jr., Sherbourne C D (1992), "The MOS 36-item short-form health survey (SF-36) I Conceptual framework and item selection", Med Care, 30(6), pp 473-83 Xu R H., Wong E L Y., et al (2020), "Mapping of the EORTC QLQ-C30 to EQ-5D-5L index in patients with lymphomas", Eur J Health Econ, 21(9), pp 1363-1373 Yang F., Wong C K H., et al (2019), "Mapping the kidney disease quality of life 36-item short form survey (KDQOL-36) to the EQ-5D-3L and the EQ-5D-5L in patients undergoing dialysis", Eur J Health Econ, 20(8), pp 1195-1206 Young T A., Mukuria C., et al (2015), "Mapping Functions in Health-Related Quality of Life: Mapping from Two Cancer-Specific Health-Related Quality-ofLife Instruments to EQ-5D-3L", Med Decis Making, 35(7), pp 912-26 Yousefi M., Nahvijou A., et al (2021), "Mapping QLQ-C30 Onto EQ-5D-5L and SF-6D-V2 in Patients With Colorectal and Breast Cancer From a Developing Country", Value Health Reg Issues, 24, pp 57-66 PHỤ LỤC Phụ lục 1: Bộ khảo sát chất lượng sống theo câu hỏi EQ-5D-5L BẢNG CÂU HỎI VỀ SỨC KHỎE PHIÊN BẢN TIẾNG VIỆT Dưới đề mục, xin đánh dấu vào MỘT ô diễn tả xác tình trạng sức khỏe quý anh/ chị NGÀY HÔM NAY Câu 1: SỰ ĐI LẠI Tơi lại khơng khó khăn Tơi lại khó khăn Tơi lại khó khăn Tơi lại khó khăn Tơi khơng thể tự lại Câu 2: TỰ CHĂM SĨC Tơi thấy khơng khó khăn tự tắm rửa hay tự mặc quần áo Tôi thấy khó khăn tự tắm rửa hay tự mặc quần áo Tơi thấy khó khăn tự tắm rửa hay tự mặc quần áo Tôi thấy khó khăn tự tắm rửa hay tự mặc quần áo Tôi thực sinh hoạt thường lệ Câu 3: SINH HOẠT THƯỜNG LỆ (ví dụ: làm việc, học hành, làm việc nhà, hoạt động gia đình, vui chơi giải trí) Tơi thấy khơng khó khăn thực sinh hoạt thường lệ tơi Tơi thấy khó khăn thực sinh hoạt thường lệ tơi Tơi thấy khó khăn thực sinh hoạt thường lệ tơi Tơi thấy khó khăn thực sinh hoạt thường lệ Tôi thực sinh hoạt thường lệ Câu 4: ĐAU/ KHĨ CHỊU Tơi khơng đau hay khơng khó chịu Tơi đau hay khó chịu Tơi đau hay khó chịu Tơi đau hay khó chịu Tơi đau khó chịu Câu 5: LO LẮNG/ U SẦU Tôi không lo lắng hay không u sầu Tôi thấy lo lắng hay u sầu chút Tôi thấy lo lắng hay u sầu Tôi thấy lo lắng hay u sầu Tôi thấy lo lắng hay u sầu Câu 6: Chúng muốn biết sức khỏe anh/ chị NGÀY HÔM NAY tốt hay xấu Thang điểm đánh số từ đến 100 + 100 tương ứng với sức khỏe tốt mà anh/ chị hình dung + tương ứng với sức khỏe xấu mà anh/ chị hình dung Xin đánh dấu “X” thang điểm để thể sức khỏe anh/ chị NGÀY HÔM NAY Bây giờ, xin viết số mà anh/ chị đánh dấu thang điểm vào ô bên SỨC KHỎE ANH/ CHỊ NGÀY HÔM NAY = Phụ lục 2: Phiếu khảo sát chất lượng sống theo câu hỏi QLQ-C30 (phiên 3) BẢNG CÂU HỎI KHẢO SÁT CHẤT LƯỢNG CUỘC SỐNG Quý anh/ chị đánh dấu “X” vào MỘT ô thích hợp biểu tình trạng bệnh mức độ ảnh hưởng bệnh tình gây ra: STT Hoạt động Khơng Ít/ Hơi Nhiều/ Rất Khá nhiều Anh/ chị có thấy khó khăn thực cơng việc gắng sức, ví dụ xách vali hay túi đồ nặng? Anh/ chị có thấy khó khăn 1 đoạn đường dài? Anh/ chị có thấy khó khăn lại đoạn đường ngắn bên ngồi nhà mình? Anh/ chị có cần nằm nghỉ giường hay ghế suốt ngày? Anh/ chị có cần giúp đỡ ăn, mặc, tắm rửa hay vệ sinh? 4 Ít/ Nhiều/ Rất Hơi Khá nhiều Trong tuần vừa qua anh/ chị: STT Hoạt động Bị hạn chế thực công việc hàng ngày? Không Bị hạn chế theo đuổi sở thích hay hoạt động giải trí khác? Bị thở nhanh không? Bị đau khơng? (Nếu khơng tới câu 11) 10 Cơn đau có cản trở sinh hoạt hàng ngày? 11 Cần phải nghỉ ngơi không? 12 Bị ngủ không? 13 Cảm thấy yếu sức? 14 Ăn ngon? 15 Có cảm giác buồn nơn? 16 Có bị nơn? 17 Có bị táo bón? 18 Có bị tiêu chảy? 19 Có bị mệt? 20 Có bị khó khăn tập trung vào cơng việc, ví dụ đọc báo hay xem truyền hình? 21 Có cảm thấy căng thẳng? 22 Có lo lắng? 23 Có cảm thấy dễ bực tức? 24 25 26 Có cảm thấy buồn chán Có gặp khó khăn phải nhớ lại việc? Tình trạng thể lực anh/ chị việc điều trị bệnh gây cản trở sống gia 4 4 đình anh/ chị? 27 Tình trạng thể lực anh/ chị việc điều trị bệnh gây cản trở sống xã hội anh/ chị? Tình trạng thể lực anh/ chị việc 28 điều trị bệnh gây cản trở sống tài anh chị? Đối với câu hỏi sau, vui lòng khoanh tròn số khoảng từ đến mà anh/ chị cảm thấy phù hợp 29 Trong tuần qua, anh/ chị đánh tình trạng sức khỏe tổng quát mình? Rất Tuyệt vời 30 Trong tuần qua, anh/ chị đánh chất lượng sống tổng quát mình? Rất Tuyệt vời Phụ lục 3: Công bố Khoa học từ kết nghiên cứu đề tài Top 20 Đề tài nhận Học bổng Sinh viên nghiên cứu khoa học 2022 - 2023 Hội nghị: STUDENT CONFERENCE ON PHARMACY RESEARCH 2023 Nơi tổ chức: Đại học Y Khoa Phạm Ngọc Thạch, T.P Hồ Chí Minh, Việt Nam Thời gian: ngày 19-20 tháng 05 năm 2023 Tên đề tài: MAPPING THE EORTC QLQ-C30 ONTO EQ-5D-5L TO DETERMINE UTILITY AMONG CHRONIC MYELOID LEUKEMIA PATIENTS Các tác giả: Vương Thị Hương (người báo cáo)1*, Nguyễn Thị Thu Cúc1*, Dương Viết Tuấn1, Nguyễn Thị Thu Thủy2, Fabio Petrelli3, Iolanda Grappasonni3, Stefania Scuri3 and Nguyễn Thanh Bình1 Khoa Quản lý Kinh tế Dược, Trường Đại học Dược Hà Nội, Hà Nội, Việt Nam Khoa Y tế cơng cộng, Trường Đại học Y Khoa Hồ Chí Minh, Hồ Chí Minh, Việt Nam School of Medicinal and Health Products Sciences, Đại học Camerino, Camerino, Marche, Ý Giải thưởng: Giải Nhất phiên Oral Tiếng Anh Minh chứng giấy chứng nhận: