Hemophilia A là bệnh thiếu hụt yếu tố VIII dẫn tới rối loạn đông máu, gây triệu chứng chảy máu khó cầm. Do đó mục tiêu chính trong điều trị là nâng yếu tố VIII lên mức mong muốn để dừng chảy máu.
Việc nâng được yếu tố VIII theo nồng độ theo mong muốn là rất quan trọng. Vì vậy chúng tôi tiến hành đo nồng độ yếu tố VIII sau tiêm thuốc Hemofil M ở 3 thời điểm ngay trước tiêm, sau tiêm 30 phút và sau tiêm 24 giờ.
Qua bảng 3.10 chúng tôi nhận thấy ở cả 2 nhóm bệnh nhân có mixtest dương tính và âm tính đều có hoạt tính yếu tố VIII sau tiêm 30 phút tăng cao hơn trước tiêm với p < 0,01. Điều này phù hợp với y văn.
Trong quá trình tiến cứu, hầu hết bệnh nhân đến với chúng tôi có mức chảy máu thông thường, chỉ 1 trường hợp chảy máu nguy cơ vì vậy mức yếu tố VIII cần nâng tối thiểu ở mỗi bệnh nhân là 30% (thường từ 30-50%). Chúng tôi tiến hành so sánh độ mức tăng hoạt tính yếu tố VIII trung bình sau 30 phút của 2 nhóm bệnh nhân mixtest dương tính và âm tính với 30%, kết quả thu được là nhóm mixtest âm tính có yếu tố VIII trung bình sau tiêm cao hơn trước tiêm trên 30% với p = 0,05, trong khi đó nhóm mixttest âm tính chỉ nâng được trung bình là 30% với p = 0,70. Cũng trong nhóm này chúng tôi gặp 2 bệnh nhân sau tiêm 30 phút chỉ nâng được yếu tố VIII mức dưới 2%. Điều này có thể giải thích bởi những bệnh nhân mixtest dương tính là những bệnh có kháng thể kháng VIII khiến cho việc nâng mức yếu tố VIII theo mong muốn gặp khó khăn , .
Qua bảng 3.11 và 3.12 chúng tôi cũng nhận thấy mức tăng hoạt tính yếu tố VIII trung bình của cả 2 nhóm mixtest âm tính và dương tính sau 30 phút đều thấp hơn so với dự tính theo công thức, đặc biệt ở nhóm mixtest dương tính. Sự khác nhau này có thể là do dược động học của thuốc và sự xuất hiện kháng thể trong máu bệnh nhân. Điều này cũng được khẳng định qua nhiều nghiên cứu. Một nghiên cứu mới đây của Chris Banes và cộng sự đã chỉ ra được sự khác nhau giữa liều thuốc điều trị theo dược động học với liều thuốc tính theo công thức hiện nay từ đó nêu lên tầm quan trọng của dược động học trong điều trị Hemophilia . Một nghiên cứu khác cũng chỉ ra dược động học thay đổi theo từng cá thể, trên 174 bệnh nhân thấy thời đạt đạt đỉnh thay đổi với tỷ lệ là 75% ở 15phút, 21% ở 30phút; 3,5% ở 1giờ . Qua đây chúng ta thấy tuy hầu hết các bệnh nhân sau tiêm thuốc30 phút đều đạt mức yếu tố VIII trên hoặc bằng 30% song với những trường hợp cần can thiệp sâu như phẫu thuật, chảy máu nặng như chảy máu nội sọ, chảy máu thành sau họng… cần nâng yếu tố VIII lên trên 100% việc áp dụng công thức tính liều chưa thực sự đủ mà cần theo dõi hoạt tính yếu tố VIII trong máu khi cần thiết. Bên cạnh đó, với tỷ lệ có mixtest dương tính tới 1/3 trường hợp cũng cần quan tâm tới sự có mặt của kháng thể kháng VIII và định lượng nồng độ của chúng trong huyết thanh để điều trị được hiệu quả hơn.