1. Trang chủ
  2. » Thể loại khác

Nghiên cứu ứng dụng kỹ thuật MLPA để chẩn đoán đột biến mất đoạn gen alpha globin gây bệnh alpha thalassemia

7 313 3

Đang tải... (xem toàn văn)

THÔNG TIN TÀI LIỆU

Thông tin cơ bản

Định dạng
Số trang 7
Dung lượng 1,05 MB

Nội dung

Nội dung bài viết với mục tiêu: Ứng dụng kỹ thuật multiplex ligation‐dependent probe amplification (MLPA) chẩn đoán đột biến mất đoạn gen alpha globin. Nghiên cứu tiến hành trên 36 bệnh nhân được chẩn đoán alpha thalassemia dựa vào triệu chứng lâm sàng và cận lâm sàng, 30 người bình thường được dùng để chuẩn kỹ thuật và làm mẫu đối chứng.

Trang 1

ĐỘT BIẾN MẤT ĐOẠN GEN ALPHA GLOBIN   GÂY BỆNH ALPHA THALASSEMIA 

Lê Trần Hoàng Phúc*, Đỗ Thị Thanh Thủy**, Hoàng Anh Vũ**, Nguyễn Thị Băng Sương** 

TÓM TẮT 

Mở  đầu: Bệnh thiếu máu α thalassemia là một căn bệnh thiếu máu tan máu do di truyền khá phổ biến. 

Nguyên nhân gây bệnh là do đột biến gen α globin, đột biến gen gây giảm hoặc mất tổng hợp chuỗi α globin. 

Việc phát hiện sớm đột biến gen gây bệnh có ý nghĩa rất lớn đối với điều trị cũng như giúp chẩn đoán trước sinh 

và tư vấn di truyền.  

Mục tiêu: Ứng dụng kỹ thuật Multiplex Ligation‐dependent Probe Amplification (MLPA) chẩn đoán đột 

biến mất đoạn gen alpha globin.  

Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: 36 bệnh nhân được chẩn đoán alpha thalassemia dựa vào triệu 

chứng lâm sàng và cận lâm sàng, 30 người bình thường được dùng để chuẩn kỹ thuật và làm mẫu đối chứng.  DNA của tất cả các mẫu được phân tích bằng kỹ thuật MLPA và điện di mao quản trên máy Berman Coulter.  

Kết  quả:  Trong số 36 mẫu bệnh nhân tham gia nghiên cứu có 24 mẫu bị đột biến mất đoạn (chiếm tỷ lệ 

66,67%) và 12 mẫu không mang gen đột biến (chiếm 33,33%).  

Kết luận: Nghiên cứu ứng dụng thành công kỹ thuật MLPA phát hiện đột biến mất đoạn gen alpha globin 

gây bệnh alpha thalassemia, giúp ích cho việc chẩn đoán bệnh, phát hiện các đột biến trên vùng  gen α globin, là 

cơ sở vững chắc cho chẩn đoán trước sinh bệnh alpha thalassemia. 

Từ khóa: bệnh alpha thalassemia, MLPA, đột biến mất đoạn, gen α globin. 

ABSTRACT 

APPLICATION OF MLPA (Multiplex Ligation‐dependent Probe Amplification) IN DIAGNOSTIC ALPHA‐

GLOBIN GENES DELETION MUTATION CAUSING ALPHA THALASSEMIA 

Le Tran Hoang Phuc, Do Thi Thanh Thuy, Hoang Anh Vu, Nguyen Thi Bang Suong  

* Y Hoc TP. Ho Chi Minh * Vol. 17 ‐ Supplement of No 4 ‐ 2013: 29 ‐ 35 

Introduction:   Alpha  thalassemia  is  a  blood  disorder  that  reduces  the  production  of  hemoglobin. Alpha  thalassemia  typically  results  from  deletions  involving  the α  globulin  genes  and  decreased  alpha‐globin 

production.  

Objectives: Multiplex ligation‐dependent probe amplification (MLPA) has been used to detect deletions and 

mutations of the α‐globin gene for diagnosis of α‐thalassemia 

Patients and Methods: Blood samples were collected from 36 thalassemia A patients. 30 samples of people 

without thalassemia were used as control the experiments. MLPA assay were performed using SALSA MLPA 

P140 HBA probe mix (MRC ‐ Holland) Kit.  

Results: We report 24 (66.67%) deletion mutants and 12 (33.33%) cases without deletions on α‐globin 

gene.  

Conclusion: MLPA were applied successfully in identification of deletion mutants on α‐globin genes and in 

* Khoa sinh‐ Đại học Sư phạm TP. Hồ Chí Minh 

** Trung tâm Y sinh học Phân tử‐ Đại học Y Dược TP.HCM 

Tác giả liên lạc: TS.BS. Nguyễn Thị Băng Sương, ĐT: 0914007038, Email: suongnguyenmd@gmail.com. 

Trang 2

Keywords: alpha thalassemia, MLPA, deletion, α‐globin genes.  

ĐẶT VẤN ĐỀ 

Bệnh  thiếu  máu  alpha  thalassemia  là  một 

căn  bệnh  thiếu  máu  tan  máu  do  di  truyền  khá 

phổ  biến,  đây  là  rối  loạn  di  truyền  đơn  gen 

thường  gặp  nhất,  bệnh  di  truyền  theo  quy  luật 

alen lặn trên nhiễm sắc thể thường. Thalassemia 

được  phát  hiện  ở  60  nước,  tỷ  lệ  mắc  bệnh  cao 

nhất  ở  vùng  Địa  Trung  Hải,  vùng  Bắc  và  Tây 

Phi, Trung Đông, Nam Á và Đông Nam Á. Mỗi 

năm, trên thế giới có khoảng 100.000 em bé sinh 

ra  mắc  bệnh.  Các  nhà  khoa  học  tiên  đoán 

thalassemia sẽ trở thành bệnh lý toàn cầu(18). 

Nguyên nhân gây bệnh là do đột biến gen α 

globin,  đột  biến  gen  gây  giảm  hoặc  mất  tổng 

hợp chuỗi α globin, trong khi đó quá trình tổng 

hợp chuỗi beta globin vẫn diễn ra bình thường. 

Ở  người  bình  thường  2  loại  chuỗi  α  globin  và 

beta globin cặp đôi với nhau theo tỷ lệ 1:1, như 

vậy  bệnh  nhân  alpha  thalassemia  sẽ  có  sự  mất 

cân bằng giữa các chuỗi globin. Loại chuỗi beta 

globin trở nên dư thừa vì không được cặp đôi, sẽ 

tích  tụ  trong  tế  bào  hồng  cầu  và  gây  phá  hủy 

hồng  cầu(17)   Bệnh  nhân  cần  phải  được  truyền 

máu thường xuyên, có thể gây ra các biến chứng 

khác  như:  lá  lách  to,  sỏi  mật,  tăng  nguy  cơ 

nhiễm  trùng,  vàng  da,…  Đặc  biệt  thai  nhi  mắc 

Hemoglobin  Bart  (alpha  thalassemia  thể  nặng) 

thì  phù  nhau  thai,  gan  lách  to,  thai  chết  lưu 

trong  tử  cung  hoặc  chết  sớm  sau  sinh.  Vì  vậy, 

việc phát hiện đột biến gen gây bệnh có ý nghĩa 

rất lớn đối với điều trị cũng như giúp chẩn đoán 

trước sinh và tư vấn di truyền. 

Gen  α  globin  nằm  trên  cánh  ngắn  NST  16, 

mỗi  nhiễm  sắc  thể  mang  2  gen  α  globin.  Như 

vậy chuỗi α globin được tổng hợp từ 4 gen trên 

nhiễm  sắc  thể  16.  Đột  biến  gây  bệnh  α 

thalassemia  chủ  yếu  là  đột  biến  mất  đoạn,  đột 

biến có thể ảnh hưởng đến 1, 2, 3 hoặc cả 4 gen α 

globin  và  gây  nên  kiểu  hình  nặng  dần  tương 

ứng với số gen α globin bị đột biến(15). Nếu đột 

biến gây mất một phần hoặc toàn bộ một gen α 

thì sẽ gây dạng α+ thalassemia. Nếu đột biến mất 

cả  2  gen  trên  cùng  allele  thì  sẽ  gây  dạng  α0  thalassemia(3).  Ở  Việt  Nam  đột  biến  mất  đoạn  gây bệnh alpha thalassemia thường gặp là dạng 

‐‐SEA  (Đông  Nam  Á),  dạng  ‐α4.2  và  dạng  ‐α3.7.  Phát hiện đột biến gen gây bệnh có ý nghĩa rất  lớn  đối  với  điều  trị  cũng  như  giúp  chẩn  đoán  trước sinh và tư vấn di truyền. Các kỹ thuật sinh  học phân tử thường được sử dụng để xác định  đột  biến  ở  bệnh  nhân  thalassemia  là  kỹ  thuật  PCR đơn mồi, PCR đa mồi,… Gần đây, kỹ thuật  MLPA  (Multiplex  Ligation‐dependent  Probe  Amplification) ra đời và được áp dụng rộng rãi  trong chẩn đoán mất đoạn và lặp đoạn gen nói  chung hay bệnh alpha thalassemia nói riêng. Kỹ  thuật MLPA có ưu điểm là dễ thực hiện, cho kết  quả  nhanh  và  có  độ  chính  xác  cao(1).  Kỹ  thuật  này  còn  giúp  chẩn  đoán  được  kiểu  gen  dị  hợp 

tử. Vì vậy mà chúng tôi thực hiện đề tài này với 

mục  tiêu:  Ứng  dụng  kỹ  thuật  MLPA  giúp  chẩn  đoán  đột  biến  mất  đoạn  gen  alpha  globin  gây  bệnh  alpha thalassemia. 

ĐỐI TƯỢNG ‐PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU  Đối tượng nghiên cứu 

‐  Nhóm  nghiên  cứu:  36  bệnh  nhân  được  chẩn  đoán  alpha  thalassemia  dựa  vào  triệu  chứng lâm sàng và cận lâm sàng. 

‐  Nhóm  chứng:  30  người  bình  thường.  Được dùng để chuẩn kỹ thuật và làm mẫu đối  chứng  để  tiến  hành  kỹ  thuật  MLPA  cùng  với  mẫu bệnh nhân. 

Phương pháp nghiên cứu 

Kỹ thuật tách chiết DNA từ mẫu máu ngoại vi  

Máu  tươi  được  chống  đông  bằng  EDTA,  được  tách  trong  vòng  24  giờ.  Quy  trình  tách  chiết  DNA  từ  200μl  máu  ngoại  vi  được  tiến  hành  theo  QiAgen  Kit.  Đo  nồng  độ  và  độ  tinh  sạch của ADN, những mẫu có giá trị tỷ lệ về mật 

độ quang đo ở bước sóng 260/280 đạt ≥ 1,8 mới  được sử dụng để tiến hành phản ứng MLPA.  

Phản ứng MLPA 

Trang 3

Sử  dụng  Kit  SALSA  MLPA  P140  HBA 

probemix  (MRC  ‐  Holland)  chứa  các  probe  lai 

đặc  hiệu  với  các  vùng  trên  gen  alpha  globin, 

ngoài  ra  còn  có  9  đoạn  nội  chuẩn  giúp  kiểm 

chuẩn  phản  ứng  PCR.  Quy  trình  phản  ứng 

MLPA  như  sau:  Phản  ứng  lai:  40  ng  genomic 

ADN (hòa trong 2,5 μl) được biến tính và lai với 

1,5  μl  hỗn  hợp  probe  cùng  với  1,5  μl  buffer 

MLPA. Sau đó lai ở 60°C trong vòng 16 giờ (qua 

đêm). Phản ứng nối: Cho enzym ligase vào và ủ 

ở 54°C trong 15 phút. Sau đó tăng nhiệt độ lên 

98°C trong  5  phút  để  phá  hủy  enzym  ligase  và 

tiến  hành  thực  hiện  quy  trình  nhiệt  của  phản 

ứng  PCR  để  khuếch  đại  các  probe.  Phản  ứng 

PCR:  Tăng  nhiệt  độ  lên  60oC  trước  khi  đi  vào 

chu trình nhiệt. Thành phần phản ứng PCR gồm 

primer, polymerase, buffer, dNTP, nước. Chu kỳ 

nhiệt:  90°C  trong  20  giây,  65°C  trong  30  giây, 

72°C trong 60 giây, lặp lại 35 chu kỳ. Sau đó kéo 

dài  kết  thúc  ở  72oC  trong  20  phút.  Cuối  cùng, 

nhiệt  độ  được  hạ  xuống  còn  4oC.  Điện  di  mao 

quản  và  phân  tích  kết  quả:  Tiến  hành  điện  di  mao quản trên máy Beckman Coulter. Sử dụng  phần  mềm  GeneMarker  v1.92  (Softgenetics,  State  College,  PA)  để  phân  tích  kết  quả  và  xác  định đột biến mất đoạn gen alpha globin. Chiều  cao đỉnh các probe phản ánh nồng độ của chúng  (hay  nồng  độ  đoạn  gen  tương  ứng  gắn  với  probe)  trong  sản  phẩm  PCR.  Từ  đó  chiều  cao  probe của mẫu bệnh nhân được so sánh với mẫu  đối chứng (người bình thường) để phát hiện đột  biến mất đoạn gen α globin. Phân tích việc khảo  sát  các  probe  khuếch  đại  gen  α  globin:  trường  hợp bệnh nhân không bị đột biến mất đoạn gen 

α  globin  thì  tỷ  lệ  chiều  cao  đỉnh  probe  tương  ứng của bệnh nhân/mẫu đối chứng xấp xỉ bằng 

1. Nếu chiều cao đỉnh probe của bệnh nhân/mẫu  đối chứng giảm còn khoảng 0,75 thì bệnh nhân 

bị  đột  biến  mất  1  gen  α  globin,  nếu  giảm  còn  khoảng 0,5 thì bệnh nhân bị đột biến mất 2 gen 

α globin, nếu giảm còn 0,25 thì bệnh nhân bị đột  biến mất 3 gen α globin. 

KẾT QUẢ 

Kết quả của bệnh nhân HBA10 

Hình 1. Kết quả phân tích gen alpha thalassemia bệnh nhân HBA10. Màu nhạt (bên trái): mẫu đối chứng. Màu đậm (bên 

phải): mẫu bệnh nhân HBA10. 

Nhận xét: tỷ lệ chiều cao đỉnh probe của bệnh 

nhân/mẫu đối chứng ở các probe có số thứ tự 20, 

21 có giá trị gần bằng 1. Trong khi  đó  tỷ  lệ  các  probe có số thứ tự 1, 2, 3, 5, 12, 14, 18, 24, 25 có 

Trang 4

số mong đợi về các dạng đột biến SALSA MLPA 

promix  P140‐B4  HBA  đưa  ra  và  chứng  tỏ  mẫu 

HBA10 có đột biến gây bệnh thalassemia dạng ‐‐ 

SEA/αα. 

Kết quả của bệnh nhân HBA30 

 

Hình 2. Kết quả phân tích gen alpha thalassemia bệnh nhân HBA30. Màu nhạt (bên trái): mẫu đối chứng. Màu đậm (bên 

phải): mẫu bệnh nhân HBA30. 

Nhận  xét:  Tỷ  lệ  chiều  cao  đỉnh  probe  của 

bệnh nhân/mẫu đối chứng ở các probe có số thứ 

tự 11, 17, 18, 20, 21 có giá trị gần bằng 1. Trong 

khi đó tỷ lệ probe có số  thứ  tự  12,  14  có  giá  trị 

xấp xỉ 0,5 và tỷ lệ probe có số thứ tự 24 có giá trị 

xấp  xỉ  0,75  Các  chỉ  số  này  phù  hợp  với  chỉ  số  mong  đợi  về  các  dạng  đột  biến  SALSA  MLPA  promix  P140‐B4  HBA  đưa  ra  và  chứng  tỏ  mẫu  HBA30  có  đột  biến  gây  bệnh  thalassemia  dạng 

dị hợp ‐α4.2/αα 

Kết quả của bệnh nhân HBA34 

 

Hình 3. Kết quả phân tích gen alpha thalassemia bệnh nhân HBA34. Màu nhạt (bên trái): mẫu đối chứng. Màu đậm (bên 

phải): mẫu bệnh nhân HBA34. 

Nhận  xét:  Tỷ  lệ  chiều  cao  đỉnh  probe  của 

bệnh nhân/mẫu đối chứng ở các probe có số thứ 

tự 20, 21 có giá trị gần bằng 1. Trong khi đó tỷ lệ  các probe có số thứ tự 1, 2, 3, 5, 12, 14, 18, 24, 25 

Trang 5

chỉ  số  mong  đợi  về  các  dạng  đột  biến  SALSA 

MLPA promix P140‐B4 HBA đưa ra và chứng tỏ 

mẫu  HBA10  có  đột  biến  gây  bệnh  thalassemia 

dạng ‐‐ SEA/αα. 

Tỷ lệ đột biến mất đoạn ở bệnh nhân alpha 

thalassemia 

Bảng 1: Tỷ lệ đột biến mất đoạn ở bệnh nhân alpha 

thalassemia 

Không đột biến mất đoạn 12 33.33

Bị đột biến mất đoạn 24 66.67

Bảng 2: Sự phân bố vị trí bị mất đoạn của gen alpha 

thalassemia 

Đột biến Số lượng bệnh

nhân

Tỷ lệ %

Tổng số 24 100

Nhận xét: Trong số 36 mẫu bệnh nhân tham 

gia nghiên cứu có 24 mẫu bị đột biến mất đoạn 

(chiếm tỷ lệ 66,67%) và 12 mẫu không mang gen 

đột biến (chiếm 33,33%). 

Trong số 24 mẫu bị đột biến mất đoạn có 13 

mẫu mất đoạn SEA (chiếm 54,17%), 8 mẫu mất 

đoạn – α3.7 (chiếm 33,33%) và 3 mẫu mất đoạn –

α4.2 (chiếm 12,50%). 

BÀN LUẬN 

Phát hiện sớm bệnh thalassemia có thể giúp 

điều trị sớm, tránh các biến chứng của bệnh và 

nguy  cơ  tử  vong.  Đột  biến  gây  bệnh  alpha 

thalassemia  thường  gặp  là  đột  biến  mất  đoạn 

gen alpha globin nên các kĩ thuật sinh học phân 

tử thường được sử dụng để xác định đột biến ở 

bệnh  nhân  thalassemia  là  multiplex  PCR, 

HPLC…(2,9). Gần đây, kỹ thuật MLPA ra đời và 

được  áp  dụng  rộng  rãi  trong  chẩn  đoán  mất 

đoạn gen gây bệnh alpha thalassemia với nhiều 

ưu điểm là dễ thực hiện, cho kết quả nhanh và 

có độ chính xác cao(1). 

Trong kết quả của kỹ thuật MLPA, mỗi một 

đỉnh tín hiệu (peak) thể hiện sản phẩm của một 

probe  (khi  một  probe  nào  đó  bắt  cặp  được  với  trình  tự  DNA  đích,  nối  lại  được  thì  mới  được  khuếch  đại  và  xuất  hiện  tín  hiệu)(16).  Chiều  cao  của mỗi peak cho thấy sự liên quan với số lượng  bản  sao  (copy)  của  trình  tự  DNA  bổ  sung  với  probe(12). Nếu bệnh nhân bị đột biến mất đoạn cả 

4 gen α globin thì không có hiện tượng lai probe,  không  tạo  thành  đoạn  dò  hoàn  chỉnh  và  probe 

đó sẽ không được khuếch đại, do đó khi điện di  mao  quản  sẽ  không  thấy  xuất  hiện  đỉnh  của  probe.  Tuy  nhiên,  đột  biến  này  thường  không  gặp trong thực tế vì thai chết lưu trong tử cung.  Nếu  tỷ  lệ  chiều  cao  của  probe  mẫu  bệnh  nhân/mẫu  chứng  xấp  xỉ  là  0,75‐0,80  thì  bệnh  nhân mang đột biến mất đoạn tại probe đó ở 1  trong 4 gen α globin, nếu tỷ lệ này xấp xỉ bằng  0,35‐0,5  chứng  tỏ  bệnh  nhân  mất  đoạn  2  gen  α  globin  và  mếu  tỷ  lệ  là  0,25  nghĩa  là  bệnh  nhân  mất đoạn 3 trong 4 gen α globin.  

Trong kết quả MLPA của bệnh nhân HBA30  thể hiện trong hình 2, tỉ lệ probe số 24 có giá trị  gần bằng 0.75 mà không phải là 0.5. Lý giải điều  này,  theo  kit  SALSA  MLPA  promix  P140‐B4  HBA mà MRC‐Holland hướng dẫn thì probe số 

24  dò  tìm  trình  tự  exon  3  ở  cả  2  gen  HBA1,  HBA2 nên tỉ lệ điển hình cho đột biến mất đoạn 

‐α4.2/αα, ‐α3.7/αα là 0,75  Dựa  vào  bảng  các  dạng  đột  biến  mất  đoạn  gen HBA thường gặp và tỉ lệ chiều cao đỉnh của  các  probe  mà  SALSA  MLPA  promix  P140‐B4  HBA  (MRC‐Holland)  đưa  ra,  kết  hợp  với  hình  ảnh chiều cao các đỉnh (trong hình 1, 2, 3: màu  nhạt ‐bên trái là mẫu đối chứng; màu đậm ‐bên  phải là mẫu bệnh nhân), cũng như số liệu về tỉ lệ  chiều  cao  các  đỉnh  trong  hình  ảnh  MLPA  của  mỗi mẫu nghiên cứu, cho thấy việc xác định kết  quả  dạng  đột  biến  alpha  thalassemia  mà  bệnh  nhân  mắc  phải  hoàn  toàn  phù  hợp  với  triệu  chứng  lâm  sàng  và  cận  lâm  sàng  mà  họ  biểu  hiện.  Qua  kết  quả  thu  được  từ  36  mẫu  nghiên  cứu, chúng tôi thấy rằng đột biến mất đoạn gen  alpha  globin  gây  bệnh  alpha  thalassemia  khá  phổ  biến  ở  Việt  Nam  với  các  dạng  đột  biến  thường gặp là dạng ‐‐SEA (Đông Nam Á), dạng 

Trang 6

–  α3.7  và  dạng  –α4.2.  Trong  đó,  đột  biến  có  tần 

suất  cao  nhất  la  đột  biến  –SEA  chiếm  54,17%; 

tiếp theo là đột biến dạng – α3.7chiếm 33,33% và 

cuối cùng là đột biến dạng –α4.2chiếm 12,5%. 

Lý Thị Thanh Hà (2010) đã nghiên cứu ứng 

dụng  kỹ  thuật  Multilex  PCR  và  C‐ARMS  PCR 

trong  chẩn  đoán  trước  và  sau  sinh  bệnh  alpha 

thalassemia  tại  Bệnh  Viện  Nhi  Trung  Ương. 

Trong kết quả nghiên cứu này có 58.8% đột biến 

dạng  –SEA(11).  Theo  Lin  M  (2013)  thì  ở  vùng 

Meizhou  miền  Nam  Trung  Quốc  (7),  đột  biến 

dạng ‐‐SEA là khoảng 46.45%,  mất  đoạn  –  α3.7 

là  7%,  mất  đoạn  –α4.2  là  5%.  Tác  giả  Liu  SC(8) 

(2011)  nghiên  cứu  về  các  bệnh  liên  quan  đến 

Hemoglobin  tại  Đài  Loan,  ông  cho  rằng  dạng 

đột  biến  thường  gặp  nhất  của  bệnh  alpha 

thalassemia  là  đột  biến  dạng  SEA  (Southeast 

Asian)  với  tần  số  87,79%,  đột  biến  dạng  –  α3.7 

chiếm 4,85%, đột biến dạng – α4.2 chiếm 1,41%. 

Một nghiên cứu khác của tác giả Wu JY(20) (2004) 

thì ở miền Nam Trung Quốc tần số đột biến gen 

alpha globin như sau: dạng ‐‐SEA chiếm 68,9%, 

– α3.7 chiếm 10,3%, đột biến dạng – α4.2 chiếm 

5,52%. Theo Hung CC(4) (2007) thì ở Đông Nam 

Á tỉ lệ đột biến dạng SEA chiếm tỉ lệ 45%, dạng – 

α3.7  chiếm  35%,  đột  biến  dạng  –  α4.2  chiếm 

20%. Cùng với nhiều nghiên cứu khác như của 

Pan  HF  (2007),  Xiong  F  (2010)(14, 21)  thì  dạng  đột 

biến phổ biến nhất ở Đông Nam Á là –SEA theo 

sau là đột biến dạng – α3.7 và –α4.2, các kết quả 

của chúng tôi tương tự như nghiên cứu của các 

tác  giả  khác  về  sự  phổ  biến  của  các  dạng  đột 

biến thường gặp của alpha thalassemia.  

Qua các số liệu đó, chúng tôi thấy rằng đột 

biến  dạng  ‐‐SEA  chiếm  tỉ  lệ  rất  cao  ở  khu  vực 

Đông Nam Á, tiếp theo là dạng – α3.7. Điều này 

hoàn toàn phù hợp với kết quả nghiên cứu của 

chúng  tôi.  Sự  khác  biệt  về  tần  số  của  các  dạng 

đột biến này trong các nghiên cứu có thể là mặc 

dù alpha thalassemia có  mặt  trên  toàn  thế  giới, 

nhưng sự phân bố rất khác nhau giữa các quần 

thể người, giữa các dân tộc khác nhau, do sự đa 

dạng di truyền giữa các cá nhân, tần số đột biến 

có thể thay đổi từ sự gia tăng các cuộc hôn nhân 

giữa  nước  này  với  nước  khác  (như  giữa  người  Đài  Loan  và  những  người  nhập  cư  gốc  Đông  Nam Á), sự khác nhau trong quá trình thu thập  mẫu nghiên cứu (với nghiên cứu này, chúng tôi 

đã thu mẫu từ những bệnh nhân đến khám tại  bệnh viện dựa vào những triệu chứng lâm sàng,  cận lâm sàng và tiến hành kiểm tra), quan trọng 

là tần số đột biến thay đổi tùy thuộc vào dân số,  thời gian nghiên cứu. 

Trong số 36 mẫu bệnh nhân được chẩn đoán  mắc  bệnh  α  thalassemia,  bằng  kỹ  thuật  MLPA  chúng tôi phát hiện được 24 bệnh nhân cò mang  đột biến mất đoạn. 12 bệnh nhân còn lại không  phát hiện được đột biến mất đoạn, những bệnh  nhân này có thể mang đột biến điểm, và những  đột  biến  này  không  được  phát  hiện  bằng  phương  pháp  MLPA  mà  phải  sử  dụng  các  phương  pháp  như  giải  trình  tự  gen,  phương  pháp RFLP, STR… 

KẾT LUẬN 

Nghiên  cứu  đã  ứng  dụng  thành  công  kỹ  thuật  MLPA  để  chẩn  đoán  đột  biến  mất  đoạn  gen  alpha  globin  gây  bệnh  alpha  thalassemia.  Việc xác định các kiểu đột biến  gen alpha globin  thường gặp ở Việt Nam giúp cho chúng ta có cái  nhìn  bao  quát  về  tình  hình  bệnh  alpha  thalassemia tại nước ta, để có những dẫn chứng, 

dữ  liệu  cho  các  nghiên  cứu  tiếp  theo  cũng  như  giúp ích cho việc dự báo, chẩn đoán, phát hiện  sớm và điều trị được chính xác, hiệu quả hơn, là 

cơ sở vững chắc cho chẩn đoán trước sinh bệnh  alpha Thalassemia. 

TÀI LIỆU THAM KHẢO 

B, Wang  J  and  Liu  J  (2011).“Detection  of  α‐globin  gene 

chromatography  and  multiplex  ligation‐dependent  probe  amplification”,  Journal  of  clinical  laboratory  analysis,  25(6), 

pp. 426‐431. 

“Single‐tube  multiplex  ‐  PCR  screen  for  common  deletional  determinants of α –thalassemia”, Blood, 95, pp. 360 ‐ 362. 

intrauterine management, and outcomes”, Hematology, 35(1), 

pp. 35 ‐ 41 

assay  of  alpha  (3.7)  and  alpha  (4.2)  deletions  causing  alpha 

Trang 7

thalassemia  by  denaturing  high‐performance  liquid 

chromatography”, Clinical Biochemistry, 40 (11), pp. 817‐821  

“Denaturing  HPLC  coupled  with  multiplex  PCR  for  rapid 

detection of large deletions in Duchenne muscular dystrophy 

carriers”, Clinical Biochemistry, 51(7), pp. 1252‐6. 

screening in the DMD gene using MLPA”, European Journal 

of Human Genetics, 13, pp. 1231–1234 

epidemiological  characteristics  and  health  effects  on  Hakka 

people  in  the  Meizhou  region,  Southern  China”,  PLoS  One, 

8(2), pp. 5 – 7. 

lesion  frequency  of  hemoglobin  gene  disorders  in  Taiwan”, 

Hemoglobin, 35 (3), pp. 228‐236. 

JB  (2000),  “Rapid  detection  of  alpha‐thalassaemia  deletions 

and  alpha‐globin  gene  triplication  by  multiplex  polymerase 

chain”. British journal of haematology, 108(2), pp. 295 ‐ 299. 

10 Loryn NS and Graham RT (2004), “MLPA and MAPH: New 

Techniques  for  Detection  of  Gene  Deletions”,  Human 

mutation, 23, pp. 413‐419 

11 Lý Thị Thanh Hà, Ngô Diễm Ngọc, Nguyễn Thị Phương Mai, 

Nguyễn Thị Tân Sinh, Dương Bá Trực, Bùi Văn Viên, Nguyễn 

Thanh  Liêm  (2010).  “Ứng  dụng  kỹ  thuật  sinh  học  phân  tử 

trong chẩn đoán trước và sau sinh bệnh alpha thalassemia tại 

Bệnh viện nhi Trung ương”. Tạp chí Nhi khoa, tập 3 ‐ số 3&4, 

tr. 337 ‐ 342. 

12 Marzese DM, Mampel A et al. (2008), “Detection of deletions 

and duplications in the Duchenne muscular dystrophy gene 

by  the  molecular  method  MLPA  in  the  first  Argentine 

affected families”, Genet. Mol. Res., 7 (1), pp. 223‐233 

13 Neishabury  M,  Azarkeivan  A,  Oberkanins  C,  Esteghamat  F, 

Amirizadeh  N  and  Najmabadi  H.  (2008),  “Molecular 

mechanisms  underlying  thalassemia  intermedia  in  Iran”, 

Genetic Testing, 12(4), pp. 549 ‐ 556. 

14 Pan  HF,  Long  GF,  Li  Q,  Feng  YN,  Lei  ZY  et  al.  (2007), 

“Current  status  of  thalassemia  in  minority  populations  in  Guangxi, China”, Clin Genet, 71, pp.419–426. 

15 Sankaran VG, Nathan DG (2010), “Thalassemia: an overview 

of  50  years  of  clinical  research”.  Hematology/Oncology  Clinics of North America Journal, 24(6), pp. 1005 ‐ 1020. 

16 Schouten  JP,  Mc  Elgunn  CJ  et  al.  (2002),  Relative  quantification  of  40  nucleic  acid  sequences  by  multiplex  ligation‐dependent  probe  amplification”,  Nucleic  acids  Research, 30 (12), pp. 2‐11. 

17 Suemasu CN, Kimura EM, Oliveira DM, Bezerra MA, Araújo 

AS,  Costa  FF  and  Sonati  MF  (2011),  “Characterization  of  alpha thalassemic genotypes by multiplex ligation‐dependent  probe  amplification  in  the  Brazilian  population”,  Brazilian  journal of medical and biological research, 44(1), pp. 16‐22.  

18 Tạ Thành Văn (2011), Bệnh học phân tử, Nxb Y Học, tr. 67 ‐ 

80. 

19 Wang X, Wang Z, Yan M, Huang S et al. (2008), “Similarity of  DMD  gene  deletion  and  duplication  in  the  Chinese  patients  compared  to  global  populations”,  Behavioral  and  Brain  Functions, 4 (20), pp. 1‐9. 

20 Wu  JY,  Liao  C,  Li  J,  Huang  YN  (2004),  “Multiplex  PCR  for  detecting  genotypes  of  deletional  alpha‐thalassemia”,  Zhongguo  Shi  Yan  Xue  Ye  Xue  Za  Zhi  (Journal  of  experimental hematology), 12(4), pp. 472‐474.  

21 Xiong  F,  Sun  M,  Zhang  X,  Cai  R,  Zhou  Y  et  al.  (2010), 

“Molecular  epidemiological  survey  of  haemoglobinopathies 

in  the  Guangxi  Zhuang  Autonomous  Region  of  southern  China”, Clin Genet, 78, pp.139–148. 

 

Ngày nhận bài       29/08/2013. 

Ngày phản biện nhận xét bài báo   04/09/2013.  Ngày bài báo được đăng:    18/10/2013 

 

 

Ngày đăng: 22/01/2020, 06:17

TỪ KHÓA LIÊN QUAN

TÀI LIỆU CÙNG NGƯỜI DÙNG

TÀI LIỆU LIÊN QUAN

w